Chiesi Global Rare Diseases ประกาศการอนุมัติของ FDA สำหรับการใช้ยาแคปซูล Juxtapid (lomitapide) ในเด็กเพื่อรักษาภาวะคอเลสเตอรอลในเลือดสูงในครอบครัว Homozygous (HoFH)

ติดตาม Drugslib ได้ที่

บอสตัน, March 03, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chiesi Global Rare Diseases ซึ่งเป็นหน่วยธุรกิจของ Chiesi Group ที่ก่อตั้งขึ้นเพื่อนำเสนอการรักษาและโซลูชั่นเชิงนวัตกรรมสำหรับผู้ที่มีโรคหายาก ได้ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติแคปซูล Juxtapid (lomitapide) สำหรับการใช้งานในเด็กในผู้ป่วยภาวะไขมันในเลือดสูงในครอบครัวโฮโมไซกัส (HoFH) สำหรับเด็กอายุ 2 ปีขึ้นไป Juxtapid เป็นวิธีการรักษาที่ได้รับการพิสูจน์แล้วซึ่งได้รับการอนุมัติในสหรัฐอเมริกาสำหรับผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มี HoFH เพื่อใช้ร่วมกับการควบคุมอาหารและการรักษาเพื่อลดไขมันอื่นๆ ตั้งแต่ปี 2012

  • การอนุมัติขยายขอบเขตข้อบ่งชี้ของ Juxtapid ให้รวมเด็กอายุ 2 ปีขึ้นไปที่มี HoFH
  • การประกาศนี้จัดทำขึ้นในช่วงสัปดาห์ของวันโรคหายาก ซึ่งมีเป้าหมายเพื่อสร้างความตระหนักรู้เกี่ยวกับผลกระทบของโรคที่หายากต่อ ผู้ป่วย

    • HoFH ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่พบได้น้อยมาก ส่งผลกระทบประมาณ 1 ใน 250,000 ถึง 1 ใน 360,000 คนทั่วโลก รวมถึงเด็กที่อาจเกิดมาพร้อมกับระดับคอเลสเตอรอลไลโปโปรตีนชนิดความหนาแน่นต่ำ (LDL-C) สูงที่เป็นอันตราย1,2 หากไม่มีการแทรกแซงแต่เนิ่นๆ ผู้ที่มีชีวิตอยู่กับภาวะนี้ต้องเผชิญกับความเสี่ยงที่เพิ่มขึ้นอย่างมากของภาวะหลอดเลือดแข็งตัวรุนแรง3,4

    "การอนุมัตินี้แสดงให้เห็นมากกว่าเหตุการณ์สำคัญด้านกฎระเบียบ แต่เป็นความก้าวหน้าที่สำคัญสำหรับเด็กและครอบครัวที่อาศัยอยู่กับ HoFH" Mitch Goldman รองประธานอาวุโสฝ่ายวิจัยและพัฒนาของ Chiesi Global Rare Diseases กล่าว “ด้วยการขยายการเข้าถึง Juxtapid สำหรับเด็กอายุ 2 ปีขึ้นไป เรากำลังทำให้สมาชิกรุ่นเยาว์ของชุมชน HoFH ได้รับประโยชน์จากการรักษาที่ได้รับการพิสูจน์แล้วแบบเดียวกับที่ได้ช่วยเหลือผู้ใหญ่ในการจัดการอาการของพวกเขาแล้ว ความสำเร็จนี้สะท้อนให้เห็นถึงความมุ่งมั่นอย่างแน่วแน่ของเราในการนำวิธีการรักษาที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพมาสู่ผู้ที่ต้องการพวกเขามากที่สุดและเพื่อสร้างความแตกต่างที่ยั่งยืนในทุกช่วงของชีวิต”

    “เด็ก ๆ ที่มี HoFH เผชิญกับความท้าทายที่ไม่ธรรมดานับตั้งแต่วินาทีที่พวกเขาได้รับการวินิจฉัย” แคทเธอรีนกล่าว วิเลมอน ผู้ก่อตั้งและซีอีโอของมูลนิธิ Family Heart “ชีวิตของพวกเขาถูกกำหนดโดยการไปพบแพทย์บ่อยครั้งและความกังวลอย่างต่อเนื่องเกี่ยวกับความเสี่ยงต่อโรคหลอดเลือดหัวใจในวัยที่เด็กส่วนใหญ่เพิ่งหัดขี่จักรยานหรือเล่นกีฬา การอนุมัติการรักษาล่าสุดสำหรับกลุ่มอายุนี้ถือเป็นก้าวที่สำคัญสำหรับเด็กเล็กที่ได้รับผลกระทบจาก HoFH”

    การอนุมัติของ FDA อิงตามหลักฐานจากการศึกษาแบบหลายศูนย์แบบ open-label แบบหลายศูนย์ (APH-19) ระยะที่ 3 ที่ประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ Juxtapid® ในผู้เข้าร่วมกุมารเวชศาสตร์อายุ 5 ถึง 17 ปี 43 ราย โดยมี HoFH ซึ่งได้รับการรักษาด้วยการลดไขมันตามมาตรฐานการดูแลและอาหารที่มีไขมันต่ำ5 ตลอดระยะเวลาการรักษา 24 สัปดาห์ Juxtapid ได้รับการไตเตรทในแต่ละครั้ง ปริมาณที่ยอมรับได้สูงสุดของผู้เข้าร่วม การศึกษาแสดงให้เห็นถึงการลดลงเฉลี่ย 49% ในคอเลสเตอรอลไลโปโปรตีนความหนาแน่นต่ำ (LDL-C) จากการตรวจวัดพื้นฐาน พร้อมด้วยการลดลงอย่างมีนัยสำคัญในคอเลสเตอรอลไลโปโปรตีนความหนาแน่นต่ำ (ไม่ใช่ HDL-C), คอเลสเตอรอลรวม, คอเลสเตอรอลไลโปโปรตีนความหนาแน่นต่ำมาก (VLDL-C), อะโพลิโปโปรตีนบี และไตรกลีเซอไรด์ เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์โดยหลักแล้วมีลักษณะทางระบบทางเดินอาหารหรือตับ ซึ่งสอดคล้องกับข้อมูลด้านความปลอดภัยของ Juxtapid ที่ทราบ การวิเคราะห์ตามแบบจำลองแบบบูรณาการยืนยันว่า Juxtapid ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพสำหรับการรักษา HoFH ในประชากรเด็ก และสนับสนุนการให้เหตุผลในขนาดยาในเด็กอายุ > 2 ปี โดยรวมแล้ว ผลลัพธ์แสดงให้เห็นว่า Juxtapid บรรลุผลการลด LDL-C อย่างมีนัยสำคัญทางคลินิกในการใช้ HoFH.6 ในเด็ก

    การใช้และข้อมูลความปลอดภัยที่สำคัญJuxtapid (lomitapide) เป็นยาตามใบสั่งแพทย์ที่ใช้ควบคู่กับการรับประทานอาหารที่มีไขมันต่ำ การออกกำลังกาย และยาอื่นๆ ที่มีไลโปโปรตีนชนิดความหนาแน่นต่ำ (LDL) เพื่อลด LDL-C ในผู้ใหญ่และเด็ก 2 อายุและมากกว่านั้นโดยมีคอเลสเตอรอลสูงประเภทหนึ่งที่เรียกว่าโฮโมไซกัส แฟมิลี่ ไฮเปอร์โคเลสเตอรอลเมีย (HoFH)

    ไม่ทราบว่า Juxtapid ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพในผู้ที่มีปัญหาไตหรือไม่ รวมถึงผู้ที่เป็นโรคไตระยะสุดท้ายที่ไม่ได้ทำการฟอกไต

    ไม่ทราบว่า Juxtapid ปลอดภัยและมีประสิทธิผลหรือไม่เมื่อใช้ยาในเด็กอายุต่ำกว่า 2 ปี

    ข้อมูลด้านความปลอดภัยที่สำคัญ

    ข้อมูลที่สำคัญที่สุดที่ฉันควรรู้เกี่ยวกับ Juxtapid คืออะไร

  • Juxtapid มีจำหน่ายผ่านร้านขายยาที่ได้รับการรับรองซึ่งลงทะเบียนในโปรแกรม Juxtapid REMS เท่านั้น ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณจะต้องลงทะเบียนในโปรแกรมเพื่อให้คุณได้รับยา Juxtapid
  • มีหน่วยงานทะเบียนที่รวบรวมข้อมูลเกี่ยวกับผลของการใช้ Juxtapid เมื่อเวลาผ่านไป สอบถามผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณสำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการลงทะเบียนนี้ หรือไปที่ www.Juxtapid.com หรือโทร 1-877-902-4099

    • Juxtapid อาจทำให้เกิดผลข้างเคียงที่รุนแรง ซึ่งรวมถึง:

    ปัญหาเกี่ยวกับตับ:

  • Juxtapid อาจทำให้เกิดปัญหาเกี่ยวกับตับ เช่น เอนไซม์ในตับเพิ่มขึ้น หรือไขมันในตับเพิ่มขึ้น ด้วยเหตุนี้ ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณควรทำการตรวจเลือดเพื่อตรวจตับของคุณก่อนที่คุณจะเริ่มใช้ยา Juxtapid หากขนาดยาของคุณเพิ่มขึ้น และในขณะที่คุณใช้ยา Juxtapid หากการทดสอบของคุณแสดงสัญญาณของปัญหาตับ แพทย์ของคุณอาจลดขนาดยา Juxtapid หรือหยุดยาไปเลย
  • คุณควรแจ้งให้แพทย์ทราบหากคุณเคยมีปัญหาเกี่ยวกับตับในอดีต รวมถึงปัญหาเกี่ยวกับตับขณะรับประทานยาอื่น ๆ
  • Juxtapid อาจทำให้เกิดอาการคลื่นไส้ อาเจียน และปวดท้อง โดยเฉพาะอย่างยิ่งถ้าคุณไม่รับประทานอาหารที่มีไขมันต่ำ ผลข้างเคียงเหล่านี้อาจเป็นอาการของปัญหาตับได้เช่นกัน แจ้งผู้ให้บริการดูแลสุขภาพของคุณทันทีหากคุณมีอาการคลื่นไส้ อาเจียนหรือปวดท้องที่แย่ลง ไม่หายไป หรือเปลี่ยนแปลง ไข้; อาการคล้ายไข้หวัดใหญ่ ดวงตาหรือผิวหนังของคุณเหลือง หรือรู้สึกเหนื่อยมากกว่าปกติในขณะที่รับประทาน Juxtapid
  • อย่าดื่มเครื่องดื่มแอลกอฮอล์มากกว่า 1 เครื่องต่อวันในขณะที่รับประทาน Juxtapid

    • เป็นอันตรายต่อทารกในครรภ์:

  • อย่า รับประทาน Juxtapid หากคุณกำลังตั้งครรภ์ คิดว่าคุณกำลังตั้งครรภ์ หรือกำลังวางแผนที่จะตั้งครรภ์
  • หากคุณเป็นผู้หญิงที่สามารถตั้งครรภ์ได้ คุณควรมีผลการทดสอบการตั้งครรภ์เป็นลบก่อนที่จะเริ่มใช้ยา Juxtapid ใช้การคุมกำเนิดที่มีประสิทธิภาพในขณะที่รับประทาน Juxtapid และเป็นเวลา 2 สัปดาห์หลังจาก Juxtapid ครั้งสุดท้ายของคุณ หากคุณตั้งครรภ์ขณะรับประทาน Juxtapid ให้หยุดรับประทาน Juxtapid และติดต่อผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณทันที

    • อย่ารับประทาน Juxtapid หากคุณ:

  • กำลังใช้ยาที่มีสารยับยั้ง CYP34A ที่แข็งแกร่งหรือปานกลาง (เช่น ยาบางชนิดที่ใช้ในการรักษาการติดเชื้อแบคทีเรีย เชื้อรา หรือไวรัส และยาที่ใช้รักษาภาวะซึมเศร้า ความดันโลหิตสูง หรืออาการเจ็บหน้าอก) ยาเหล่านี้อาจส่งผลต่อการที่ร่างกายสลาย Juxtapid
  • ดื่มน้ำเกรพฟรุต
  • มีปัญหาเกี่ยวกับตับปานกลางถึงรุนแรงหรือเป็นโรคตับ รวมถึงการทดสอบการทำงานของตับผิดปกติ

    • ก่อนที่คุณจะรับประทาน Juxtapid ให้แจ้งผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณเกี่ยวกับสภาวะทางการแพทย์ทั้งหมดของคุณ รวมถึงหากคุณ มีปัญหาเกี่ยวกับตับ หรือไม่ มีปัญหาเกี่ยวกับไต มีปัญหาเกี่ยวกับลำไส้หรือลำไส้ ดื่มแอลกอฮอล์ กำลังให้นมลูกหรือวางแผนที่จะให้นมลูก ไม่ทราบว่า Juxtapid ผ่านเข้าสู่เต้านมของคุณหรือไม่ คุณและผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณควรตัดสินใจว่าคุณจะทาน Juxtapid หรือให้นมบุตร คุณไม่ควรทำทั้งสองอย่าง

    แจ้งให้ผู้ให้บริการดูแลสุขภาพของคุณทราบเกี่ยวกับยาทั้งหมดที่คุณใช้ รวมถึงยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์และที่จำหน่ายหน้าเคาน์เตอร์ วิตามิน และอาหารเสริมสมุนไพร Juxtapid อาจส่งผลต่อวิธีการทำงานของยาอื่น ๆ และยาอื่น ๆ อาจส่งผลต่อวิธีการทำงานของ Juxtapid

    ผลข้างเคียงอื่นๆ ที่เป็นไปได้ของ Juxtapid ได้แก่:

  • ปัญหาในการดูดซึมสารอาหารบางชนิด Juxtapid ทำให้สารอาหารที่ละลายในไขมันบางชนิด เช่น วิตามินอี และกรดไขมัน เข้าสู่ร่างกายได้ยากขึ้น รับประทานอาหารเสริมที่มีวิตามินที่ละลายในไขมันในแต่ละวันในขณะที่คุณรับประทาน Juxtapid
  • อาการทางเดินอาหาร อาการท้องร่วง คลื่นไส้ อาเจียน และปวดท้องหรือไม่สบายเป็นเรื่องปกติมากเมื่อรับประทาน Juxtapid การรับประทานอาหารที่มีไขมันต่ำอย่างเคร่งครัดอาจช่วยลดโอกาสที่จะมีอาการเหล่านี้ได้ หยุดรับประทาน Juxtapid และแจ้งผู้ให้บริการดูแลสุขภาพของคุณหากคุณมีอาการท้องร่วงอย่างรุนแรง โดยเฉพาะอย่างยิ่งหากคุณมีอาการวิงเวียนศีรษะ ปัสสาวะออกน้อยลง หรือเหนื่อยล้า
  • ปวดกล้ามเนื้อ กดเจ็บ และอ่อนแรง (ผงาด) กรณีนี้อาจเกิดขึ้นได้เมื่อรับประทาน Juxtapid ร่วมกับซิมวาสแตตินและโลวาสแตตินในขนาดที่กำหนด แจ้งให้แพทย์ทราบทันที หากคุณมีอาการปวดกล้ามเนื้อ อาการกดเจ็บ หรืออ่อนแรงโดยไม่ทราบสาเหตุ โดยเฉพาะอย่างยิ่งหากคุณมีไข้หรือรู้สึกเหนื่อยมากกว่าปกติในขณะที่รับประทานยา Juxtapid
  • ระดับทินเนอร์เลือดบางชนิดเพิ่มขึ้น Juxtapid สามารถเพิ่มระดับของเลือดทินเนอร์ warfarin หากคุณใช้ยาวาร์ฟาริน ผู้ให้บริการด้านการแพทย์ควรตรวจสอบเวลาในการแข็งตัวของเลือดบ่อยๆ โดยเฉพาะอย่างยิ่งหลังจากปริมาณยา Juxtapid เปลี่ยนไป
  • ปัญหาเกี่ยวกับตับที่เกิดจากยาบางชนิด ยาบางชนิดอาจทำให้เกิดปัญหาเกี่ยวกับตับ รวมถึงไอโซเทรติโนอิน อะเซตามิโนเฟน เมโธเทรกเซต เตตราไซคลีน และทามอกซิเฟน หากคุณใช้ยาเหล่านี้ร่วมกับ Juxtapid ผู้ให้บริการด้านการแพทย์อาจทำการตรวจเลือดบ่อยขึ้นเพื่อตรวจดูตับของคุณ
  • ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดของ Juxtapid ในผู้ใหญ่และเด็กอายุ 5 ปีขึ้นไป ได้แก่: ท้องเสีย คลื่นไส้ ปวดท้อง (ท้อง) อาหารไม่ย่อย อาเจียน และเอนไซม์ตับเพิ่มขึ้น

    • แจ้งให้ผู้ให้บริการดูแลสุขภาพของคุณทราบหากคุณมีผลข้างเคียงที่รบกวนจิตใจคุณหรือ ที่ไม่หายไป สิ่งเหล่านี้ไม่ใช่ผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมดของ Juxtapid หากต้องการข้อมูลเพิ่มเติม โปรดสอบถามจากผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพหรือเภสัชกรของคุณ โทรปรึกษาแพทย์ของคุณเพื่อขอคำแนะนำทางการแพทย์เกี่ยวกับผลข้างเคียง

    คุณควรรายงานผลข้างเคียงด้านลบของยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์ต่อ FDA ไปที่ www.FDA.gov/medwatch หรือโทร 1-800-FDA-1088

    เกี่ยวกับ HoFHภาวะคอเลสเตอรอลในเลือดสูงจากครอบครัว Homozygous (HoFH) เป็นโรคทางพันธุกรรมที่ร้ายแรงและพบได้ยาก ซึ่งทำให้การทำงานของตัวรับที่รับผิดชอบในการกำจัดคอเลสเตอรอลชนิดไลโปโปรตีนชนิดความหนาแน่นต่ำ (LDL-C) (คอเลสเตอรอล "ชนิดไม่ดี") บกพร่อง จากร่างกาย การสูญเสียการทำงานของตัวรับไลโปโปรตีนชนิดความหนาแน่นต่ำ (LDL) ส่งผลให้ระดับคอเลสเตอรอลในเลือดสูงขึ้นมาก บุคคลที่มี HoFH มักจะเกิดภาวะหลอดเลือดแดงก่อนวัยอันควรและลุกลามมากขึ้น การตีบตันหรือการอุดตันของหลอดเลือดแดง

    เกี่ยวกับ Juxtapid® (lomitapide)Juxtapid (lomitapide) เป็นยาตามใบสั่งแพทย์ที่ใช้ควบคู่กับการรับประทานอาหารที่มีไขมันต่ำ การออกกำลังกาย และยาลดไลโปโปรตีนชนิดความหนาแน่นต่ำ (LDL) อื่นๆ เพื่อลด LDL-C ในผู้ใหญ่และเด็กอายุ 2 ปีขึ้นไปที่มีคอเลสเตอรอลสูงชนิดหนึ่งที่เรียกว่าภาวะคอเลสเตอรอลสูงในครอบครัว homozygous (HoFH)

    เกี่ยวกับ Chiesi GroupChiesi เป็นกลุ่มชีวเภสัชภัณฑ์ระดับนานาชาติที่มุ่งเน้นการวิจัย ซึ่งพัฒนาและทำการตลาดโซลูชั่นการรักษาที่เป็นนวัตกรรมในด้านสุขภาพระบบทางเดินหายใจ โรคหายาก และการดูแลเฉพาะทาง ภารกิจของบริษัทคือการปรับปรุงคุณภาพชีวิตของผู้คนและดำเนินการอย่างมีความรับผิดชอบต่อทั้งชุมชนและสิ่งแวดล้อม

    ด้วยการเปลี่ยนสถานะทางกฎหมายเป็น Benefit Corporation ในอิตาลี สหรัฐอเมริกา ฝรั่งเศส และโคลอมเบีย ความมุ่งมั่นของ Chiesi ในการสร้างคุณค่าร่วมกันสำหรับสังคมโดยรวมจึงมีผลผูกพันทางกฎหมายและเป็นศูนย์กลางในการตัดสินใจทั่วทั้งบริษัท ในฐานะ B Corp ที่ได้รับการรับรองมาตั้งแต่ปี 2019 Chiesi เป็นส่วนหนึ่งของชุมชนธุรกิจระดับโลกที่ได้มาตรฐานระดับสูงในด้านผลกระทบทางสังคมและสิ่งแวดล้อม บริษัทตั้งเป้าที่จะลดการปล่อยก๊าซเรือนกระจก (GHG) ให้เป็นศูนย์ภายในปี 2578

    ด้วยประสบการณ์ 90 ปี Chiesi มีสำนักงานใหญ่ในเมืองปาร์มา (อิตาลี) โดยมีบริษัทในเครือ 31 แห่งทั่วโลก และมีพนักงานมากกว่า 7,500 คน ศูนย์การวิจัยและพัฒนาของกลุ่มบริษัทในปาร์มาทำงานร่วมกับศูนย์วิจัยและพัฒนาที่สำคัญอีก 6 แห่งในฝรั่งเศส สหรัฐอเมริกา แคนาดา จีน สหราชอาณาจักร และสวีเดน

    ดูข้อมูลเพิ่มเติมได้ที่ www.chiesi.com

    เกี่ยวกับ Chiesi Global Rare Diseases Chiesi Global Rare Diseases เป็นหน่วยธุรกิจของ Chiesi Group ที่ก่อตั้งขึ้นเพื่อนำเสนอวิธีการรักษาและโซลูชั่นที่เป็นนวัตกรรมสำหรับผู้คนที่อาศัยอยู่กับโรคหายาก ในฐานะธุรกิจครอบครัว Chiesi Group มุ่งมั่นที่จะสร้างโลกที่การรักษาโรคต่างๆ เป็นเรื่องปกติ และทำหน้าที่เป็นพลังแห่งความดีให้กับสังคมและโลก เป้าหมายของหน่วย Global Rare Diseases คือการรับประกันการเข้าถึงที่เท่าเทียมกัน เพื่อให้ผู้คนจำนวนมากที่สุดเท่าที่เป็นไปได้ได้สัมผัสกับชีวิตที่เติมเต็มมากที่สุด หน่วยนี้ร่วมมือกับชุมชนโรคหายากทั่วโลกเพื่อส่งเสียงให้กับผู้ด้อยโอกาสในระบบการดูแลสุขภาพ

    ดูข้อมูลเพิ่มเติมได้ที่ www.chiesirarediseases.com

    ข้อมูลอ้างอิง

  • Cuchel, M., Raal, F. J., Hegele, R. A., Al-Rasadi, K., Arca, M., Averna, M., Bruckert, E., Freiberger, T., Gaudet, D., Harada-Shiba, M., Hudgins, L. C., Kayikcioglu, M., Masana, L., Parhofer, K. G., Roeters van Lennep, J. E., Santos, R. D., Stroes, E. S. G., Watts, G. F., Wiegman, A., Stock, J. K., … Ray, K. K. (2023) อัปเดตปี 2023 เกี่ยวกับแถลงการณ์ฉันทามติของสมาคมหลอดเลือดแข็งแห่งยุโรปเกี่ยวกับภาวะไขมันในเลือดสูงในครอบครัว Homozygous: การรักษาใหม่และคำแนะนำทางคลินิก European heart Journal, 44(25), 2277–2291.
  • Mainieri, F., Tagi, V. M., & Chiarelli, F. (2022) ความก้าวหน้าล่าสุดเกี่ยวกับภาวะคอเลสเตอรอลในเลือดสูงในครอบครัวในเด็กและวัยรุ่น ชีวเวชศาสตร์, 10(5), 1043
  • Graves, L. E., Horton, A., Alexander, I. E., & Srinivasan, S. (2023) ยีนบำบัดสำหรับภาวะไขมันในเลือดสูงในครอบครัว Homozygous ในเด็ก หัวใจ ปอด และการไหลเวียน 32(7), 769-779
  • Nohara, A., Tada, H., Ogura, M., Okazaki, S., Ono, K., Shimano, H., Daida, H., Dobashi, K., Hayashi, T., Hori, M., Matsuki, K., Minamino, T., Yokoyama, S., & ฮาราดะ-ชิบะ, ม. (2021). ไขมันในเลือดสูงในครอบครัว Homozygous วารสารหลอดเลือดและการเกิดลิ่มเลือดอุดตัน, 28(7), 665
  • Masana L, Zambon A, Schmitt CP, Taylan C, Driemeyer J, Cohen H, Buonuomo PS, Alashwal A, Al-Dubayee M, Kholaif N, Diaz-Diaz JL, Maatouk F, Martinez-Hervas S, Mangal B, Löwe S, Cunningham ต. โลมิตาไพด์สำหรับการรักษาผู้ป่วยเด็กที่มีไขมันในเลือดสูงในครอบครัวแบบโฮโมไซกัส (APH-19): ผลลัพธ์จากระยะประสิทธิภาพของการศึกษาแบบ open-label, multicentre, ระยะที่ 3 มีดหมอเบาหวาน Endocrinol 2024 ธ.ค.;12(12):880-889. ดอย: 10.1016/S2213-8587(24)00233-X. Epub 2024 16 ต.ค. PMID: 39426393
  • Juxtapid (lomitapide) ข้อมูลการสั่งจ่ายยา Chiesi Farmaceutici S.p.A.; 2026

    • แหล่งที่มา: Chiesi Global Rare Diseases

    แหล่งที่มา: HealthDay

    บทความที่เกี่ยวข้อง

  • FDA อนุมัติ Juxtapid - ยาใหม่สำหรับโรคคอเลสเตอรอลที่หายาก - 26 ธันวาคม 2012

    • Juxtapid (lomitapide) ประวัติการอนุมัติของ FDA

    แหล่งข่าวเพิ่มเติม

  • การแจ้งเตือนยา Medwatch ของ FDA
  • MedNews รายวัน
  • ข่าวสารสำหรับผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพ
  • การอนุมัติยาใหม่
  • การประยุกต์ใช้ยาใหม่
  • การขาดแคลนยา
  • ผลการทดลองทางคลินิก
  • การอนุมัติยาทั่วไป
  • Drugs.com Podcast

    • สมัครรับจดหมายข่าวของเรา

    ไม่ว่าคุณจะสนใจหัวข้อใด สมัครรับจดหมายข่าวของเราเพื่อรับประโยชน์สูงสุดจาก Drugs.com ในกล่องจดหมายของคุณ

    โพสต์แล้ว : 2026-03-04 08:45

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม