Bệnh hiếm toàn cầu Chiesi công bố sự chấp thuận của FDA đối với viên nang Juxtapid (lomitapide) dùng cho trẻ em trong bệnh tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử (HoFH)

BOSTON, ngày 03 tháng 3 năm 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chiesi Global Rare disease, một đơn vị kinh doanh của Tập đoàn Chiesi được thành lập để cung cấp các liệu pháp và giải pháp cải tiến cho những người mắc các bệnh hiếm gặp, hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt viên nang Juxtapid (lomitapide) để sử dụng cho trẻ em trong bệnh tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử (HoFH) cho trẻ em từ 2 tuổi trở lên. Juxtapid là một liệu pháp đã được chứng minh đã được phê duyệt tại Hoa Kỳ cho bệnh nhân trưởng thành mắc HoFH sử dụng cùng với chế độ ăn kiêng và các phương pháp điều trị hạ lipid khác, kể từ năm 2012.

Sự chấp thuận mở rộng chỉ định Juxtapid cho trẻ em từ 2 tuổi trở lên mắc HoFH

Thông báo này được đưa ra trong tuần của Ngày Bệnh hiếm, nhằm mục đích nâng cao nhận thức về tác động của các bệnh hiếm gặp đối với bệnh nhân

HoFH, một chứng rối loạn di truyền cực hiếm, ảnh hưởng đến khoảng 1 trên 250.000 đến 1 trên 360.000 người trên toàn thế giới, bao gồm cả trẻ em, những người có thể sinh ra với mức cholesterol lipoprotein mật độ thấp (LDL-C) cao đến mức nguy hiểm.1,2 Nếu không can thiệp sớm, những người mắc bệnh này sẽ phải đối mặt với nguy cơ xơ vữa động mạch nghiêm trọng tăng lên đáng kể.3,4

Mitch Goldman, Phó chủ tịch cấp cao, bộ phận R&D, Chiesi Global Rare disease, cho biết: “Sự phê duyệt này không chỉ là một cột mốc quy định; đó là một tiến bộ có ý nghĩa đối với trẻ em và gia đình đang sống chung với HoFH”. Katherine Wilemon, Người sáng lập và Giám đốc điều hành của Family cho biết: "Bằng cách mở rộng khả năng tiếp cận Juxtapid cho trẻ em từ 2 tuổi trở lên, chúng tôi đang tạo điều kiện cho các thành viên rất trẻ của cộng đồng HoFH được hưởng lợi từ cùng một phương pháp điều trị đã được chứng minh đã giúp người lớn kiểm soát tình trạng của họ. Thành tựu này phản ánh cam kết kiên định của chúng tôi trong việc mang đến các liệu pháp an toàn, hiệu quả cho những người cần chúng nhất và tạo ra sự khác biệt lâu dài ở mọi giai đoạn của cuộc đời." Quỹ trái tim. "Cuộc sống của chúng được định hình bởi những lần khám bệnh thường xuyên và nỗi lo thường trực về nguy cơ tim mạch ở độ tuổi mà hầu hết trẻ em mới tập đi xe đạp hoặc chơi thể thao. Việc phê duyệt điều trị gần đây cho nhóm tuổi này đánh dấu một bước tiến đầy ý nghĩa đối với trẻ nhỏ bị ảnh hưởng bởi HoFH."

Sự chấp thuận của FDA dựa trên bằng chứng từ nghiên cứu đa trung tâm, nhãn mở, Giai đoạn 3 (APH-19) đánh giá tính an toàn và hiệu quả của Juxtapid® ở 43 đối tượng nhi từ 5 đến 17 tuổi mắc HoFH đang được điều trị hạ lipid tiêu chuẩn và chế độ ăn ít chất béo.5 Trong thời gian điều trị 24 tuần, Juxtapid đã được điều chỉnh theo liều dung nạp cao nhất của mỗi người tham gia. Nghiên cứu đã chứng minh mức giảm trung bình 49% cholesterol lipoprotein mật độ thấp (LDL-C) so với mức cơ bản, kèm theo sự giảm đáng kể về cholesterol lipoprotein mật độ không cao (không phải HDL-C), cholesterol toàn phần, cholesterol lipoprotein mật độ rất thấp (VLDL-C), apolipoprotein B và chất béo trung tính. Các tác dụng phụ chủ yếu có tính chất ở đường tiêu hóa hoặc gan, phù hợp với đặc điểm an toàn đã biết của Juxtapid. Một phân tích tổng hợp dựa trên mô hình đã xác nhận rằng Juxtapid an toàn và hiệu quả trong điều trị HoFH ở trẻ em và hỗ trợ việc điều chỉnh liều ở trẻ > 2 tuổi. Nhìn chung, kết quả cho thấy Juxtapid đã đạt được mức giảm đáng kể, có ý nghĩa lâm sàng về LDL-C trong sử dụng HoFH ở trẻ em.6

SỬ DỤNG và THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNGJuxtapid (lomitapide) là thuốc kê đơn được sử dụng cùng với chế độ ăn ít chất béo, tập thể dục và các loại thuốc giảm lipoprotein mật độ thấp (LDL) khác để giảm LDL-C ở người lớn và trẻ em từ 2 tuổi trở lên với một loại cholesterol cao gọi là đồng hợp tử tăng cholesterol máu mang tính chất gia đình (HoFH).

Người ta không biết liệu Juxtapid có an toàn và hiệu quả ở những người có vấn đề về thận hay không, kể cả những người mắc bệnh thận giai đoạn cuối không chạy thận nhân tạo.

Người ta không biết liệu Juxtapid có an toàn và hiệu quả khi sử dụng ở trẻ em dưới 2 tuổi hay không.

THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNG

Thông tin quan trọng nhất mà tôi nên biết về Juxtapid là gì?

Juxtapid chỉ được cung cấp thông qua các hiệu thuốc được chứng nhận đã đăng ký Chương trình Juxtapid REMS. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn phải đăng ký tham gia chương trình để được kê đơn Juxtapid cho bạn.

Có cơ quan đăng ký thu thập thông tin về tác động của việc dùng Juxtapid theo thời gian. Hãy hỏi nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn để biết thêm thông tin về cơ quan đăng ký này hoặc truy cập www.Juxtapid.com hoặc gọi 1-877-902-4099.

Juxtapid có thể gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng, bao gồm:

Các vấn đề về gan:

Juxtapid có thể gây ra các vấn đề về gan như tăng men gan hoặc tăng mỡ trong gan. Vì lý do này, nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nên làm xét nghiệm máu để kiểm tra gan trước khi bạn bắt đầu dùng Juxtapid, nếu liều của bạn tăng lên và trong khi bạn dùng Juxtapid. Nếu xét nghiệm của bạn cho thấy dấu hiệu của các vấn đề về gan, bác sĩ có thể giảm liều Juxtapid hoặc ngừng thuốc hoàn toàn.

Bạn nên báo cho bác sĩ nếu trước đây bạn từng gặp vấn đề về gan, bao gồm các vấn đề về gan khi dùng các loại thuốc khác.

Juxtapid có thể gây buồn nôn, nôn và đau dạ dày, đặc biệt nếu bạn không ăn chế độ ăn ít chất béo. Những tác dụng phụ này cũng có thể là triệu chứng của các vấn đề về gan. Hãy báo ngay cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn bị buồn nôn; nôn mửa hoặc đau dạ dày ngày càng trầm trọng hơn, không thuyên giảm hoặc thay đổi; sốt; triệu chứng giống cúm; vàng mắt hoặc da của bạn; hoặc cảm thấy mệt mỏi hơn bình thường khi dùng Juxtapid.

Không uống nhiều hơn 1 ly rượu mỗi ngày khi dùng Juxtapid.

Có hại cho thai nhi của bạn:

Không dùng Juxtapid nếu bạn đang mang thai, nghĩ rằng mình có thể đang mang thai hoặc đang có ý định mang thai.

Nếu bạn là phụ nữ có khả năng mang thai, bạn nên có kết quả thử thai âm tính trước khi bắt đầu dùng Juxtapid. Sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong khi dùng Juxtapid và trong 2 tuần sau liều Juxtapid cuối cùng của bạn. Nếu bạn có thai khi đang dùng Juxtapid, hãy ngừng dùng Juxtapid và gọi cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn ngay lập tức.

Không dùng Juxtapid nếu bạn:

Đang dùng thuốc ức chế CYP34A mạnh hoặc trung bình (ví dụ: một số loại thuốc dùng để điều trị nhiễm trùng do vi khuẩn, nấm hoặc vi rút và các loại thuốc dùng để điều trị trầm cảm, huyết áp cao hoặc đau ngực). Những loại thuốc này có thể ảnh hưởng đến cách cơ thể bạn phân hủy Juxtapid.

Uống nước bưởi.

Có vấn đề về gan từ trung bình đến nặng hoặc bệnh gan đang hoạt động, bao gồm cả xét nghiệm chức năng gan bất thường.

Trước khi dùng Juxtapid, hãy nói với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn về tất cả các tình trạng bệnh lý của bạn, bao gồm cả nếu bạn có vấn đề về gan; có vấn đề về thận; có vấn đề về đường ruột hoặc đường ruột; uống rượu; đang cho con bú hoặc dự định cho con bú. Người ta không biết liệu Juxtapid có truyền vào sữa mẹ hay không. Bạn và nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nên quyết định xem bạn sẽ dùng Juxtapid hay cho con bú. Bạn không nên làm cả hai.

Hãy cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn biết về tất cả các loại thuốc bạn dùng, bao gồm thuốc kê đơn và thuốc không kê đơn, vitamin và thảo dược bổ sung. Juxtapid có thể ảnh hưởng đến cách hoạt động của các loại thuốc khác và các loại thuốc khác có thể ảnh hưởng đến cách hoạt động của Juxtapid.

Các tác dụng phụ khác có thể xảy ra của Juxtapid bao gồm:

Các vấn đề về hấp thụ một số chất dinh dưỡng. Juxtapid khiến một số chất dinh dưỡng hòa tan trong chất béo, chẳng hạn như vitamin E và axit béo, khó hấp thụ vào cơ thể bạn hơn. Dùng chất bổ sung có chứa vitamin tan trong chất béo mỗi ngày khi bạn dùng Juxtapid.

Các triệu chứng về đường tiêu hóa. Tiêu chảy, buồn nôn, nôn và đau dạ dày hoặc khó chịu là những hiện tượng rất thường gặp khi dùng Juxtapid. Tuân thủ nghiêm ngặt chế độ ăn ít chất béo có thể giúp giảm nguy cơ mắc các triệu chứng này. Ngừng dùng Juxtapid và báo cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn bị tiêu chảy nặng, đặc biệt nếu bạn cũng bị chóng mặt, lượng nước tiểu giảm hoặc mệt mỏi.

Đau cơ, đau và yếu (bệnh cơ). Điều này có thể xảy ra khi dùng Juxtapid cùng với một số liều simvastatin và lovastatin nhất định. Hãy báo ngay cho bác sĩ nếu bạn bị đau, nhức hoặc yếu cơ không rõ nguyên nhân, đặc biệt nếu bạn bị sốt hoặc cảm thấy mệt mỏi hơn bình thường khi dùng Juxtapid.

Tăng nồng độ của một số chất làm loãng máu. Juxtapid có thể làm tăng nồng độ chất làm loãng máu, warfarin. Nếu bạn dùng warfarin, nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nên kiểm tra thời gian đông máu của bạn thường xuyên, đặc biệt là sau khi thay đổi liều Juxtapid.

Các vấn đề về gan do một số loại thuốc gây ra. Một số loại thuốc có thể gây ra các vấn đề về gan, bao gồm isotretinoin, acetaminophen, methotrexate, tetracyclines và tamoxifen. Nếu bạn dùng những loại thuốc này cùng với Juxtapid, nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể làm xét nghiệm máu thường xuyên hơn để kiểm tra gan của bạn.

Các tác dụng phụ thường gặp nhất của Juxtapid ở người lớn và trẻ em từ 5 tuổi trở lên bao gồm: tiêu chảy, buồn nôn, đau dạ dày (bụng), khó tiêu, nôn mửa và tăng men gan.

Hãy cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn biết nếu bạn có bất kỳ tác dụng phụ nào làm phiền bạn hoặc tình trạng đó không biến mất. Đây không phải là tất cả các tác dụng phụ có thể xảy ra của Juxtapid. Để biết thêm thông tin, hãy hỏi nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe hoặc dược sĩ của bạn. Hãy gọi cho bác sĩ để được tư vấn y tế về các tác dụng phụ.

Bạn được khuyến khích báo cáo tác dụng phụ tiêu cực của thuốc theo toa cho FDA. Hãy truy cập www.FDA.gov/medwatch hoặc gọi 1-800-FDA-1088.

Giới thiệu về HoFHTăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử (HoFH) là một bệnh di truyền nghiêm trọng, hiếm gặp làm suy yếu chức năng của thụ thể chịu trách nhiệm loại bỏ cholesterol lipoprotein mật độ thấp (LDL-C) ("cholesterol xấu") ra khỏi cơ thể. Việc mất chức năng thụ thể lipoprotein mật độ thấp (LDL) dẫn đến mức cholesterol trong máu tăng cao. Những người mắc bệnh HoFH thường phát triển chứng xơ vữa động mạch sớm và tiến triển, khiến động mạch bị thu hẹp hoặc tắc nghẽn.

Giới thiệu về Juxtapid® (lomitapide)Juxtapid (lomitapide) là thuốc kê đơn được sử dụng cùng với chế độ ăn ít chất béo, tập thể dục và các loại thuốc hạ lipoprotein mật độ thấp (LDL) khác để giảm LDL-C ở người lớn và trẻ em từ 2 tuổi trở lên với một loại cholesterol cao gọi là tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử (HoFH).

Giới thiệu Tập đoàn ChiesiChiesi là tập đoàn dược phẩm sinh học quốc tế theo định hướng nghiên cứu, phát triển và tiếp thị các giải pháp trị liệu đổi mới về sức khỏe hô hấp, các bệnh hiếm gặp và chăm sóc đặc biệt. Sứ mệnh của công ty là cải thiện chất lượng cuộc sống của mọi người và hành động có trách nhiệm đối với cả cộng đồng và môi trường.

Bằng cách thay đổi địa vị pháp lý thành Công ty Benefit ở Ý, Hoa Kỳ, Pháp và Colombia, cam kết của Chiesi trong việc tạo ra giá trị chung cho toàn xã hội có tính ràng buộc về mặt pháp lý và là trọng tâm trong quá trình ra quyết định của toàn công ty. Là một B Corp được chứng nhận từ năm 2019, Chiesi là một phần của cộng đồng doanh nghiệp toàn cầu đáp ứng các tiêu chuẩn cao về tác động xã hội và môi trường. Công ty đặt mục tiêu đạt mức phát thải khí nhà kính (GHG) Net-Zero vào năm 2035.

Với 90 năm kinh nghiệm, Chiesi có trụ sở chính tại Parma (Ý), với 31 chi nhánh trên toàn thế giới và có hơn 7.500 nhân viên. Trung tâm nghiên cứu và phát triển của Tập đoàn tại Parma hoạt động cùng với 6 trung tâm R&D quan trọng khác ở Pháp, Mỹ, Canada, Trung Quốc, Anh và Thụy Điển.

Để biết thêm thông tin, hãy truy cập www.chiesi.com.

Giới thiệu về các bệnh hiếm gặp trên toàn cầu Chiesi Chiesi Global Rare disease là một đơn vị kinh doanh của Tập đoàn Chiesi được thành lập để cung cấp các liệu pháp và giải pháp cải tiến cho những người mắc các bệnh hiếm gặp. Là một doanh nghiệp gia đình, Tập đoàn Chiesi nỗ lực tạo ra một thế giới nơi mọi người có thể điều trị mọi bệnh tật và hoạt động như một lực lượng vì lợi ích, cho xã hội và hành tinh. Mục tiêu của đơn vị Bệnh hiếm toàn cầu là đảm bảo quyền tiếp cận bình đẳng để càng nhiều người càng tốt có thể trải nghiệm cuộc sống trọn vẹn nhất của họ. Đơn vị này hợp tác với cộng đồng bệnh hiếm gặp trên toàn cầu để mang lại tiếng nói cho những người chưa được quan tâm trong hệ thống chăm sóc sức khỏe.

Để biết thêm thông tin, hãy truy cập www.chiesirarediseases.com.

Tài liệu tham khảo

Cuchel, M., Raal, F. J., Hegele, R. A., Al-Rasadi, K., Arca, M., Averna, M., Bruckert, E., Freiberger, T., Gaudet, D., Harada-Shiba, M., Hudgins, L. C., Kayikcioglu, M., Masana, L., Parhofer, K. G., Roeters van Lennep, J. E., Santos, R. D., Stroes, E. S. G., Watts, G. F., Wiegman, A., Stock, J. K., … Ray, K. K. (2023). Cập nhật năm 2023 về Tuyên bố đồng thuận của Hiệp hội xơ vữa động mạch Châu Âu về tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử: phương pháp điều trị mới và hướng dẫn lâm sàng. Tạp chí tim mạch Châu Âu, 44(25), 2277–2291.

Mainieri, F., Tagi, V. M., & Chiarelli, F. (2022). Những tiến bộ gần đây về tăng cholesterol máu gia đình ở trẻ em và thanh thiếu niên. Y sinh, 10(5), 1043.

Graves, L. E., Horton, A., Alexander, I. E., & Srinivasan, S. (2023). Liệu pháp gen điều trị tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử ở trẻ em. Tim, Phổi và Tuần hoàn, 32(7), 769-779.

Nohara, A., Tada, H., Ogura, M., Okazaki, S., Ono, K., Shimano, H., Daida, H., Dobashi, K., Hayashi, T., Hori, M., Matsuki, K., Minamino, T., Yokoyama, S., & Harada-Shiba, M. (2021). Tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử. Tạp chí Xơ vữa động mạch và Huyết khối, 28(7), 665.

Masana L, Zambon A, Schmitt CP, Taylan C, Driemeyer J, Cohen H, Buonuomo PS, Alashwal A, Al-Dubayee M, Kholaif N, Diaz-Diaz JL, Maatouk F, Martinez-Hervas S, Mangal B, Löwe S, Cunningham T. Lomitapide để điều trị cho bệnh nhi mắc chứng tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử (APH-19): là kết quả từ giai đoạn hiệu quả của một nghiên cứu giai đoạn 3, đa trung tâm, nhãn mở. Lancet Bệnh tiểu đường Endocrinol. 2024 tháng 12;12(12):880-889. doi: 10.1016/S2213-8587(24)00233-X. Epub 2024 Ngày 16 tháng 10. PMID: 39426393.

Thông tin kê đơn Juxtapid (lomitapide). Chiesi Farmaceutici S.p.A.; 2026

Nguồn: Bệnh hiếm toàn cầu Chiesi

Nguồn: HealthDay

Bài viết liên quan

FDA phê duyệt Juxtapid - Thuốc mồ côi mới điều trị rối loạn cholesterol hiếm - ngày 26 tháng 12 năm 2012

Juxtapid (lomitapide) Lịch sử phê duyệt của FDA

Các nguồn tin tức khác

Cảnh báo về thuốc Medwatch của FDA

Tin tức Med hàng ngày

Tin tức dành cho các chuyên gia y tế

Các loại thuốc mới được phê duyệt

Ứng dụng thuốc mới

Tình trạng thiếu thuốc

Kết quả thử nghiệm lâm sàng

Chung Phê duyệt thuốc

Drugs.com Podcast

Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

Bất kể chủ đề bạn quan tâm, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

Đã đăng : 2026-03-04 08:45

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.