Chimerix công bố sự chấp nhận của FDA và xem xét ưu tiên của ứng dụng thuốc mới cho Dordaviprone là điều trị cho u thần kinh đệm khuếch tán đột biến H3 K27M tái phát

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị cho: u thần kinh ác tính

Chimerix thông báo sự chấp nhận của FDA và xem xét ưu tiên của ứng dụng thuốc mới đối với Dordaviprone là điều trị tái phát H3 K27M Glioma khuếch tán

Durham, N.C., ngày 18 tháng 2 năm 2025 (Quả cầu Newswire) - Chimerix (NASDAQ: CMRX), một công ty dược phẩm sinh học có nhiệm vụ phát triển các loại thuốc cải thiện một cách có ý nghĩa và mở rộng cuộc sống của những bệnh nhân phải đối mặt với các bệnh chết người, hôm nay tuyên bố Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận ứng dụng thuốc mới (NDA) tìm kiếm sự chấp thuận tăng tốc cho Dordaviprone như một điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh khuếch tán đột biến H3 K27M tái phát Glioma. Ứng dụng đã được cấp đánh giá ưu tiên và được chỉ định Ngày hành động mục tiêu của Đạo luật về Phí người dùng thuốc theo toa (PDUFA) vào ngày 18 tháng 8 năm 2025. FDA hiện không có kế hoạch tổ chức một cuộc họp của ủy ban tư vấn để thảo luận về ứng dụng.

Một cột mốc quan trọng này mang lại cho chúng ta một bước gần hơn với mục tiêu tăng tốc tiếp cận với thuốc đầu tiên đặc hiệu cho bệnh nhân được chẩn đoán mắc bệnh u thần kinh đệm H3 K27M tái phát ", Mike Andriole, giám đốc điều hành của Chimerix nói. Hình thức glioma cao cấp phải đối mặt với tiên lượng rất khó khăn với một số lựa chọn điều trị ngoài việc chăm sóc giảm nhẹ. Nhóm của chúng tôi đang làm việc nhanh chóng với FDA để tạo điều kiện cho việc xem xét của họ khi chúng tôi đồng thời chuẩn bị cho việc ra mắt thương mại tiềm năng để đảm bảo sự sẵn có nhanh chóng cho bệnh nhân có nhu cầu. " Glioma đột biến và đã áp dụng cho một chứng từ xem xét ưu tiên cho trẻ em hiếm gặp (PRV) trong việc nộp NDA. PRV nhờ tình trạng đánh giá ưu tiên của nó.

Giới thiệu về Dordaviprone Dordaviprone (ONC201) là một phân tử nhỏ trong lớp đầu tiên mới trong lớp Imipridone có chọn lọc nhắm mục tiêu chọn lọc CLPP và thụ thể dopamine D2 (DRD2). Strong> Giới thiệu về Chimerix Chimerix là một công ty dược phẩm sinh học với nhiệm vụ phát triển các loại thuốc có ý nghĩa Cải thiện và mở rộng cuộc sống của những bệnh nhân phải đối mặt với các bệnh chết người. Chương trình phát triển giai đoạn lâm sàng tiên tiến nhất của công ty, Dordaviprone, đang được phát triển cho u thần kinh đệm H3 K27M. Công ty đang tiến hành các nghiên cứu leo ​​thang liều 1 của ONC206 để đánh giá dữ liệu an toàn và PK.

Các tuyên bố hướng về phía trước Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới theo nghĩa của Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995 chịu rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác biệt với vật chất so với những dự kiến. Các tuyên bố hướng về phía trước bao gồm những tuyên bố liên quan đến, trong số những điều khác: con đường điều tiết có thể có phía trước cho Dordaviprone, bao gồm thời gian và hậu quả của việc phê duyệt tăng tốc, xem xét ưu tiên, chứng từ đánh giá ưu tiên bệnh nhi hiếm gặp và phê duyệt cho ủy quyền tiếp thị; Dòng thời gian của các cuộc thảo luận liên quan với FDA; Thời gian PDUFA tiềm năng ban đầu; thời điểm ra mắt thương mại Hoa Kỳ; và tác động dự kiến ​​của Dordaviprone đối với bệnh nhân. Trong số các yếu tố và rủi ro có thể khiến kết quả thực tế khác biệt về mặt vật chất so với các yếu tố được chỉ ra trong các tuyên bố hướng tới là: Rủi ro liên quan đến khả năng có được và duy trì sự chấp thuận tăng tốc, xem xét ưu tiên, bệnh nhân mắc bệnh ở trẻ em hiếm gặp và phê duyệt tiếp thị ủy quyền; hoàn thành và kết quả của nghiên cứu hành động giai đoạn 3 của Dordaviprone; rủi ro liên quan đến chấp nhận thị trường; Rủi ro liên quan đến việc lặp lại kết quả dương tính thu được trong các nghiên cứu tiền lâm sàng hoặc lâm sàng trước đây trong các nghiên cứu trong tương lai; và các rủi ro bổ sung được quy định trong hồ sơ của Công ty với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. Những tuyên bố hướng tới tương lai này đại diện cho phán quyết của công ty kể từ ngày phát hành này. Tuy nhiên, công ty từ chối mọi ý định hoặc nghĩa vụ để cập nhật các tuyên bố hướng tới này.

Nguồn: Chimerix, Inc.

Đã đăng : 2025-02-19 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến