A Chimerix az év vége előtt benyújtja a Dordaviprone gyorsított jóváhagyását az Egyesült Államok FDA-hoz visszatérő H3 K27M-mutáns diffúz gliomában szenvedő betegek számára

Kövesse a Drugslib-et

DURHAM, N.C., 2024. december 9. (GLOBE NEWSWIRE) – A Chimerix (NASDAQ: CMRX) biogyógyszeripari vállalat, amelynek küldetése olyan gyógyszerek kifejlesztése, amelyek jelentős mértékben javítják és meghosszabbítják a halálos betegségekkel küzdő betegek életét hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságával (FDA) folytatott kiterjedt párbeszédet követően a Vállalat egy teljes új gyógyszer benyújtását tervezi Kérelem (NDA), amely az Egyesült Államokban az év vége előtt gyorsított jóváhagyást kér a dordavipronra a visszatérő H3 K27M-mutáns diffúz glioma kezelésére.

„Arra számítunk, hogy jóváhagyása esetén a dordaviprone alapvetően megváltoztatja a kezelést táj az agyrák e halálos formájában szenvedő betegek számára, akiknek rendkívül korlátozott kezelési lehetőségük van. Együttműködtünk az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságával, a betegségek szakértőivel és a betegek jogvédőivel egész évben, hogy potenciálisan felgyorsítsuk a dordavipronhoz való hozzáférést ebben a betegközösségben” – mondta Mike Andriole, a Chimerix vezérigazgatója. „Az esetleges jóváhagyásra számítva megerősítettük kereskedelmi vezetői csapatunkat, és már 2025 harmadik negyedévében készen állunk az egyesült államokbeli bevezetésre, a jelentkezés elfogadásáig és az elsőbbségi felülvizsgálatig, ha megadják.”

„Gyermek-onkológusként ez a program különösen jelentős, tekintettel arra, hogy egy esetleges jóváhagyás milyen hatással lenne a betegség által sújtott gyermekekre és fiatal felnőttekre. Biztosak vagyunk abban, hogy az eddig összegyűjtött adatok alátámaszthatják ennek a sürgős, kielégítetlen orvosi szükségletnek a gyorsított jóváhagyását” – mondta Allen Melemed M.D., a Chimerix tiszti főorvosa. „A H3 K27M mutáns gliómák rendkívül agresszívek, és évente több mint 2000 beteget érintenek az Egyesült Államokban. Ha sikeres, a dordaviprone lenne az első FDA által jóváhagyott terápia erre a halálos betegségre, valamint az egyik első molekulárisan meghatározott jóváhagyás bármely magas fokú gliomára.”

A következő közelmúltbeli program mérföldkövek és további támogató az adatokat széles körben megvitatták az FDA-val, és az NDA-ban is szerepelni fognak:

  • A 3. fázis jelentős része ACTION vizsgálat
  • Az 50 betegből álló elsődleges hatékonysági elemzés 2. fázisú objektív válaszaránya, amelyet független független központi felülvizsgálat (BICR) alapján értékeltek, mint a hatékonyság elsődleges alapját az NDA-ban.
  • Számos válaszértékelés, beleértve a gliómák legkorszerűbb válaszértékelési kritériumait, a Response Assessment in Neuro-Oncology 2.0 (RANO 2.0), amely szerint a dordavipron objektív válaszaránya 28%, a válasz medián időtartama 10,4 hónap, a válaszadásig eltelt idő mediánja pedig 4,6 hónap.
  • További klinikai adatkészletek és betegelbeszélések, amelyek alátámasztják az elsődleges hatékonysági elemzést
  • A H3 K27M mutáns központi fémjelének dordaviprone által vezérelt megfordításának klinikai és nem klinikai bemutatása glióma, H3K27 trimetilveszteség
  • A gliómás betegek és egészséges önkéntesek átfogó biztonsági adatbázisa, amely támogatja a kedvező előny/kockázat profilt
  • Átfogó klinikai farmakológiai és kémiai, gyártási és kontrollvizsgálatok (CMC)

    • A Chimerix prioritási felülvizsgálatot fog kérni az NDA számára. Ha engedélyezik, az ebből eredő hat hónapos FDA felülvizsgálati időszak várhatóan a vényköteles gyógyszerek használati díjáról szóló törvény (PDUFA) kezdeti intézkedési dátumát eredményezi 2025 harmadik negyedévében.

    A Dordaviprone megkapta a ritka gyermekbetegségek minősítését. H3 K27M-mutáns gliomára, és jogosult a ritka gyermekbetegségek elsőbbségi felülvizsgálati utalványára (PRV) igényelni. A Chimerix az NDA közelgő beadványában kíván pályázni egy ritka gyermekbetegség PRV-re.

    A Chimerixről A Chimerix egy biogyógyszeripari vállalat, amelynek küldetése olyan gyógyszerek kifejlesztése, amelyek érdemben javítják és meghosszabbítják a halálos betegségekkel küzdő betegek életét. A vállalat legfejlettebb klinikai stádiumú fejlesztési programja, a dordaviprone a H3 K27M-mutáns gliómára fejlesztés alatt áll. A Társaság az ONC206 1. fázisú dóziseszkalációs vizsgálatait végzi a biztonságossági és farmakokinetikai adatok értékelése céljából.

    A Dordaviprone-rólA Dordaviprone (ONC201) egy új, első osztályú kis molekulájú imipridon, amely szelektíven célozza meg a mitokondriális ClpP proteázt és a D2 dopamin receptort (DRD2).

    Jövőre tekintő nyilatkozatok Ez a sajtóközlemény az 1995. évi zártkörű értékpapír-perekre vonatkozó törvény értelmében előretekintő kijelentéseket tartalmaz, amelyek olyan kockázatoknak és bizonytalanságnak vannak kitéve, amelyek a tényleges eredményektől lényegesen eltérhetnek. a kivetítetteket. Az előretekintő kijelentések többek között a következőkre vonatkoznak: a dordaviprone lehetséges szabályozási útja, beleértve a gyorsított jóváhagyás kérésének lehetőségét, a prioritási felülvizsgálatot, a ritka gyermekbetegségek prioritási felülvizsgálatának utalványait és a forgalomba hozatali engedély jóváhagyását; az NDA FDA-hoz történő benyújtásának időzítése és következményei; az FDA jóváhagyása a bejelentésekhez; az FDA-val folytatott kapcsolódó megbeszélések ütemezése; a kezdeti potenciális PDUFA időzítés; a potenciális kereskedelmi lehetőség; a dordavipron azon képessége, hogy jelentős piaci elfogadottságot érjen el a betegségek szakértői, a betegvédők és betegeik körében; és a dordaviprone várható hatása a betegekre. Azok a tényezők és kockázatok, amelyek miatt a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az előretekintő nyilatkozatokban jelzettektől, a következők: a gyorsított jóváhagyás megszerzésének és fenntartásának képességével kapcsolatos kockázatok, a prioritási felülvizsgálat, a ritka gyermekbetegségek prioritási felülvizsgálatának utalványai és a forgalomba hozatal engedélyezése. felhatalmazás; bizonytalanság a szabályozó hatóságok válaszában az NDA-nyilvántartásba benyújtandó további alátámasztó adatok, beleértve a RANO 2.0 értékeléseket is, és a kezdeti lehetséges PDUFA időzítéssel kapcsolatos bizonytalanság; a dordaviprone 3. fázisú ACTION vizsgálatának időzítésével, befejezésével és kimenetelével kapcsolatos kockázatok; a piaci elfogadással kapcsolatos kockázatok; a korábbi preklinikai vagy klinikai vizsgálatok során kapott pozitív eredmények megismétlésével kapcsolatos kockázatok a jövőbeli vizsgálatok során; klinikai jelöltjeink klinikai fejlesztésével kapcsolatos kockázatok; valamint a Vállalatnak az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez benyújtott bejelentéseiben meghatározott további kockázatok. Ezek az előretekintő kijelentések a Vállalat megítélését tükrözik a közzététel időpontjában. A Vállalat azonban elhárít minden olyan szándékot vagy kötelezettséget, hogy frissítse ezeket a jövőre vonatkozó kijelentéseket.

    Forrás: Chimerix, Inc.

    Elküldve : 2024-12-11 06:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak