Chimerix เตรียมส่ง Dordaviprone เพื่อขออนุมัติแบบเร่งรัดต่อ FDA ของสหรัฐอเมริกา สำหรับผู้ป่วยที่มี H3 K27M-Mutant Diffuse Glioma ที่กลับเป็นซ้ำก่อนสิ้นปี

ติดตาม Drugslib ได้ที่

DURHAM, N.C., Dec. 09, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chimerix (NASDAQ: CMRX) บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ซึ่งมีพันธกิจในการพัฒนายาที่ช่วยปรับปรุงและยืดอายุของผู้ป่วยที่เผชิญกับโรคร้ายแรงอย่างมีความหมาย ประกาศในวันนี้ หลังจากการเจรจาอย่างกว้างขวางกับสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) บริษัทวางแผนที่จะยื่นคำขอรับยาใหม่ (NDA) ฉบับสมบูรณ์เพื่อขออนุมัติโดยเร่งด่วนสำหรับ ดอร์ดาวิโพรนเป็นยารักษาโรคเนื้องอกไกลโอมาชนิดแพร่กระจาย H3 K27M ที่เกิดซ้ำในสหรัฐอเมริกาก่อนสิ้นปี

“เราคาดหวังว่า หากได้รับการอนุมัติ ดอร์ดาวิโพรนจะเปลี่ยนแนวทางการรักษาโดยพื้นฐานสำหรับผู้ป่วยที่ทุกข์ทรมานจากรูปแบบที่อันตรายถึงชีวิตนี้ ของมะเร็งสมองซึ่งมีทางเลือกในการรักษาจำกัดมาก เราได้ทำงานร่วมกับ FDA ของสหรัฐอเมริกา ผู้เชี่ยวชาญด้านโรค และผู้สนับสนุนผู้ป่วยตลอดทั้งปี เพื่อเร่งการเข้าถึงยาดอร์ดาวิโพรนสำหรับชุมชนผู้ป่วยรายนี้” Mike Andriole ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Chimerix กล่าว “ด้วยความคาดหมายถึงการอนุมัติที่อาจเกิดขึ้น เราได้สนับสนุนทีมผู้นำเชิงพาณิชย์ของเรา และจะพร้อมสำหรับการเปิดตัวในสหรัฐอเมริกาในช่วงต้นไตรมาสที่สามของปี 2025 โดยอยู่ระหว่างรอการยอมรับใบสมัครและการตรวจสอบลำดับความสำคัญ หากได้รับอนุมัติ”

“ในฐานะนักเนื้องอกวิทยาในเด็ก โปรแกรมนี้มีความหมายอย่างยิ่ง เมื่อพิจารณาถึงผลกระทบที่ได้รับการอนุมัติที่อาจเกิดขึ้นกับเด็กและผู้ใหญ่วัยหนุ่มสาวที่ได้รับผลกระทบจากโรคนี้ เรามั่นใจว่าข้อมูลที่สร้างขึ้นจนถึงปัจจุบันสามารถสนับสนุนการอนุมัติที่รวดเร็วสำหรับความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนองอย่างเร่งด่วนนี้” นพ. Allen Melemed ประธานเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ Chimerix กล่าว “ไกลโอมากลายพันธุ์ H3 K27M มีความก้าวร้าวอย่างยิ่งและส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยมากกว่า 2,000 รายต่อปีในสหรัฐอเมริกา หากประสบความสำเร็จ ดอร์ดาวิโพรนจะเป็นการบำบัดโรคแรกที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับโรคร้ายแรงนี้ เช่นเดียวกับการอนุมัติครั้งแรกที่กำหนดระดับโมเลกุลสำหรับเนื้องอกไกลโอมาระดับสูงใดๆ”

เหตุการณ์สำคัญของโครงการล่าสุดและการสนับสนุนเพิ่มเติมต่อไปนี้ ข้อมูลได้รับการหารืออย่างกว้างขวางกับ FDA และจะรวมอยู่ใน NDA:

  • การลงทะเบียนจำนวนมากของการศึกษาการดำเนินการระยะที่ 3
  • ระยะ อัตราการตอบสนองตามวัตถุประสงค์ 2 ประการของการวิเคราะห์ประสิทธิภาพหลักของผู้ป่วย 50 ราย ประเมินโดย Blinded Independent Central Review (BICR) เป็นพื้นฐานหลักของประสิทธิภาพใน NDA
  • การประเมินการตอบสนองหลายประการ รวมถึงเกณฑ์การประเมินการตอบสนองร่วมสมัยที่สุดสำหรับเนื้องอกไกลโอมา , การประเมินการตอบสนองใน Neuro-Oncology 2.0 (RANO 2.0) ซึ่งดอร์ดาวิโพรนแสดงอัตราการตอบสนองตามวัตถุประสงค์ที่ 28% ซึ่งเป็นระยะเวลาเฉลี่ยของการตอบสนอง 10.4 เดือนและค่ามัธยฐานของเวลาในการตอบสนอง 4.6 เดือน
  • ชุดข้อมูลทางคลินิกเพิ่มเติมและการเล่าเรื่องของผู้ป่วยที่สนับสนุนการวิเคราะห์ประสิทธิภาพเบื้องต้น
  • การสาธิตทางคลินิกและไม่ใช่ทางคลินิกของการกลับรายการโดยขับเคลื่อนด้วยดอร์ดาวิโพรน จุดเด่นส่วนกลางของไกลโอมากลายพันธุ์ H3 K27M, การสูญเสียไตรเมทิล H3K27
  • ฐานข้อมูลความปลอดภัยที่ครอบคลุมของ ผู้ป่วยเนื้องอกเนื้องอกและอาสาสมัครที่มีสุขภาพดีที่สนับสนุนโปรไฟล์ผลประโยชน์/ความเสี่ยงที่ดี
  • การศึกษาทางเภสัชวิทยาคลินิกและเคมี การผลิต และการควบคุม (CMC) ที่ครอบคลุม

    • Chimerix จะขอให้มีการตรวจสอบลำดับความสำคัญสำหรับ NDA หากได้รับอนุญาต ระยะเวลาการทบทวนของ FDA เป็นเวลา 6 เดือนคาดว่าจะส่งผลให้มีการดำเนินการตามพระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์ (PDUFA) ในไตรมาสที่ 3 ปี 2025

    Dordaviprone ได้รับการรับรองโรคในเด็กที่หายาก สำหรับเนื้องอกไกลโอมาชนิดกลายพันธุ์ H3 K27M และมีสิทธิ์สมัครบัตรกำนัลการทบทวนลำดับความสำคัญโรคเด็กที่หายาก (PRV) Chimerix ตั้งใจที่จะสมัครขอรับ PRV โรคเด็กที่หายากในการยื่น NDA ที่จะมีขึ้น

    เกี่ยวกับ Chimerix Chimerix เป็นบริษัทชีวเวชภัณฑ์ที่มีพันธกิจในการพัฒนายาที่ช่วยปรับปรุงและยืดอายุของผู้ป่วยที่เผชิญกับโรคร้ายแรงได้อย่างมีความหมาย ดอร์ดาวิโพรน โครงการพัฒนาทางคลินิกในระยะทางคลินิกที่ทันสมัยที่สุดของบริษัท กำลังอยู่ระหว่างการพัฒนาสำหรับเนื้องอกไกลโอมาชนิดกลายพันธุ์ H3 K27M บริษัทกำลังดำเนินการศึกษาการเพิ่มขนาดยาในระยะที่ 1 ของ ONC206 เพื่อประเมินความปลอดภัยและข้อมูล PK

    เกี่ยวกับ DordaviproneDordaviprone (ONC201) คือยาอิมิพิริโดนโมเลกุลขนาดเล็กตัวแรกในอุตสาหกรรมที่ เลือกกำหนดเป้าหมาย ClpP ของไมโตคอนเดรียโปรตีเอสและตัวรับโดปามีน D2 (DRD2)

    แถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้า ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้มีแถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าตามความหมายของกฎหมายปฏิรูปการฟ้องร้องคดีหลักทรัพย์ส่วนบุคคลปี 1995 ซึ่งอยู่ภายใต้ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่อาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างอย่างมากจาก เหล่านั้นที่คาดการณ์ไว้ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้ารวมถึงสิ่งที่เกี่ยวข้องกับ: เส้นทางการกำกับดูแลที่เป็นไปได้สำหรับดอร์ดาวิโพรน ซึ่งรวมถึงศักยภาพในการขออนุมัติแบบเร่งด่วน, การทบทวนลำดับความสำคัญ, บัตรกำนัลการทบทวนลำดับความสำคัญของโรคในเด็กที่หายาก และการอนุมัติสำหรับการอนุญาตการตลาด; ระยะเวลาและผลที่ตามมาของการยื่น NDA ต่อ FDA; การยอมรับของ FDA สำหรับการยื่นเอกสาร ลำดับเวลาของการหารือที่เกี่ยวข้องกับ FDA ระยะเวลา PDUFA ที่เป็นไปได้เริ่มต้น โอกาสทางการค้าที่อาจเกิดขึ้น ความสามารถของโดร์ดาวิโพรนในการได้รับการยอมรับจากตลาดอย่างมีนัยสำคัญในหมู่ผู้เชี่ยวชาญด้านโรค ผู้สนับสนุนผู้ป่วย และผู้ป่วยของพวกเขา และผลกระทบที่คาดหวังของดอร์ดาวิโพรนต่อผู้ป่วย ปัจจัยและความเสี่ยงที่อาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างอย่างมากจากที่ระบุไว้ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ได้แก่ ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับความสามารถในการได้รับและรักษาการอนุมัติแบบเร่งด่วน การทบทวนลำดับความสำคัญ โรคในเด็กที่หายาก บัตรกำนัล Priority Review และการอนุมัติสำหรับการตลาด การอนุญาต; ความไม่แน่นอนในการตอบสนองของหน่วยงานกำกับดูแลในการรวมข้อมูลสนับสนุนเพิ่มเติมที่จะยื่นในการยื่น NDA รวมถึงการประเมิน RANO 2.0 และความไม่แน่นอนเกี่ยวกับกำหนดเวลา PDUFA ที่อาจเกิดขึ้นเบื้องต้น ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับระยะเวลา ความสมบูรณ์ และผลลัพธ์ของการศึกษา ACTION ระยะที่ 3 ของดอร์ดาวิโพรน ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการยอมรับของตลาด ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับผลลัพธ์เชิงบวกซ้ำที่ได้รับในการศึกษาพรีคลินิกหรือทางคลินิกก่อนหน้าในการศึกษาในอนาคต ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการพัฒนาทางคลินิกของผู้สมัครทางคลินิกของเรา และความเสี่ยงเพิ่มเติมที่กำหนดไว้ในเอกสารที่บริษัทยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้แสดงถึงการตัดสินใจของบริษัท ณ วันที่เผยแพร่ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ อย่างไรก็ตาม บริษัทไม่มีเจตนาหรือภาระผูกพันในการปรับปรุงข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้

    ที่มา: Chimerix, Inc.

    โพสต์แล้ว : 2024-12-11 06:00

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำสำคัญยอดนิยม