Chimerix đệ trình Dordaviprone để được FDA Hoa Kỳ phê duyệt nhanh hơn cho bệnh nhân mắc bệnh u thần kinh đệm khuếch tán đột biến H3 K27M tái phát trước cuối năm

Theo dõi Drugslib trên

DURHAM, N.C., ngày 09 tháng 12 năm 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chimerix (NASDAQ: CMRX), một công ty dược phẩm sinh học có sứ mệnh phát triển các loại thuốc giúp cải thiện và kéo dài cuộc sống một cách có ý nghĩa cho những bệnh nhân đang phải đối mặt với những căn bệnh chết người, hôm nay đã công bố rằng, sau cuộc đối thoại sâu rộng với Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), Công ty có kế hoạch gửi Đơn đăng ký Thuốc Mới (NDA) hoàn chỉnh để xin phê duyệt nhanh chóng cho dordavipone vì một phương pháp điều trị bệnh u thần kinh đệm lan tỏa đột biến H3 K27M tái phát ở Hoa Kỳ trước cuối năm nay.

“Chúng tôi hy vọng rằng, nếu được phê duyệt, dordavipone về cơ bản sẽ thay đổi bối cảnh điều trị cho những bệnh nhân mắc chứng bệnh não chết người này ung thư có những lựa chọn điều trị cực kỳ hạn chế. Mike Andriole, Giám đốc điều hành của Chimerix cho biết: “Chúng tôi đã hợp tác làm việc với FDA Hoa Kỳ, các chuyên gia về bệnh tật và những người ủng hộ bệnh nhân trong suốt cả năm để có thể tăng tốc khả năng tiếp cận dordavipone cho cộng đồng bệnh nhân này”. “Để dự đoán khả năng được phê duyệt, chúng tôi đã củng cố đội ngũ lãnh đạo thương mại của mình và sẽ sẵn sàng ra mắt tại Hoa Kỳ sớm nhất là vào quý 3 năm 2025, trong khi chờ chấp nhận đơn đăng ký và Xem xét ưu tiên, nếu được chấp thuận.”

“Là một bác sĩ chuyên khoa ung thư nhi khoa, chương trình này đặc biệt có ý nghĩa vì tác động tiềm ẩn của việc phê duyệt đối với trẻ em và thanh niên bị tàn phá bởi căn bệnh này. Chúng tôi tin tưởng rằng dữ liệu được tạo ra cho đến nay có thể hỗ trợ đẩy nhanh quá trình phê duyệt cho nhu cầu y tế khẩn cấp chưa được đáp ứng này,” Allen Melemed M.D., Giám đốc Y tế của Chimerix cho biết. “Các u thần kinh đệm đột biến H3 K27M cực kỳ nguy hiểm và ảnh hưởng đến hơn 2.000 bệnh nhân mỗi năm ở Hoa Kỳ. Nếu thành công, dordaviprone sẽ là liệu pháp đầu tiên được FDA phê chuẩn cho căn bệnh chết người này, đồng thời là một trong những phê duyệt đầu tiên được xác định về mặt phân tử đối với bất kỳ bệnh u thần kinh đệm cấp độ cao nào.”

Các mốc quan trọng của chương trình gần đây và hỗ trợ bổ sung sau đây dữ liệu đã được thảo luận rộng rãi với FDA và sẽ được đưa vào NDA:

  • Số lượng đăng ký đáng kể vào nghiên cứu ACTION Giai đoạn 3
  • Tỷ lệ phản hồi khách quan Giai đoạn 2 của Phân tích hiệu quả cơ bản trên 50 bệnh nhân được đánh giá bởi trung tâm đánh giá độc lập mù quáng (BICR) làm cơ sở chính về hiệu quả trong NDA
  • Một số đánh giá đáp ứng, bao gồm các tiêu chí đánh giá phản ứng hiện đại nhất đối với u thần kinh đệm, Đánh giá đáp ứng trong thần kinh- Ung thư 2.0 (RANO 2.0), trong đó dordavipron đã chứng minh tỷ lệ đáp ứng khách quan là 28%, thời gian đáp ứng trung bình là 10,4 tháng và thời gian đáp ứng trung bình là 4,6 tháng
  • Các bộ dữ liệu lâm sàng bổ sung và tường thuật của bệnh nhân hỗ trợ cho phân tích hiệu quả ban đầu
  • Chứng minh lâm sàng và phi lâm sàng về sự đảo ngược do dordaviprone hướng tới đối với dấu hiệu trung tâm của bệnh u thần kinh đệm đột biến H3 K27M, mất trimethyl H3K27
  • Cơ sở dữ liệu an toàn toàn diện về bệnh nhân u thần kinh đệm và tình nguyện viên khỏe mạnh hỗ trợ hồ sơ lợi ích/rủi ro thuận lợi
  • Dược lý và hóa học lâm sàng toàn diện, sản xuất, nghiên cứu và kiểm soát (CMC)

    • Chimerix sẽ yêu cầu Đánh giá ưu tiên đối với NDA. Nếu được chấp thuận, thời gian xem xét kéo dài sáu tháng của FDA dự kiến ​​sẽ dẫn đến ngày ban hành Đạo luật về phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) ban đầu có thể diễn ra vào quý 3 năm 2025.

    Dordavipone đã nhận được Chỉ định về Bệnh nhi hiếm gặp đối với bệnh u thần kinh đệm đột biến H3 K27M và đủ điều kiện để đăng ký Phiếu đánh giá ưu tiên bệnh nhi hiếm gặp (PRV). Chimerix dự định đăng ký PRV về bệnh nhi hiếm gặp trong lần nộp NDA sắp tới.

    Giới thiệu về Chimerix Chimerix là một công ty dược phẩm sinh học có sứ mệnh phát triển các loại thuốc giúp cải thiện và kéo dài cuộc sống một cách có ý nghĩa cho những bệnh nhân đang phải đối mặt với những căn bệnh chết người. Chương trình phát triển ở giai đoạn lâm sàng tiên tiến nhất của Công ty, dordaviprone, đang được phát triển cho bệnh u thần kinh đệm đột biến H3 K27M. Công ty đang tiến hành các nghiên cứu tăng liều Giai đoạn 1 của ONC206 để đánh giá dữ liệu dược động học và độ an toàn.

    Giới thiệu về DordaviproneDordavipone (ONC201) là một loại imipridone phân tử nhỏ mới hạng nhất có tác dụng nhắm mục tiêu có chọn lọc vào protease ty thể ClpP và thụ thể dopamine D2 (DRD2).

    Tuyên bố hướng tới tương lai Thông cáo báo chí này bao gồm các tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, có rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với những dự kiến. Các tuyên bố hướng tới tương lai bao gồm những tuyên bố liên quan đến, trong số những vấn đề khác: con đường quản lý có thể có đối với dordavibbed, bao gồm khả năng xin phê duyệt nhanh, Đánh giá ưu tiên, chứng từ Đánh giá ưu tiên về bệnh nhi hiếm gặp và phê duyệt cấp phép tiếp thị; thời gian và hậu quả của việc nộp NDA lên FDA; Sự chấp nhận của FDA đối với hồ sơ; dòng thời gian của các cuộc thảo luận liên quan với FDA; thời gian PDUFA tiềm năng ban đầu; cơ hội thương mại tiềm năng; khả năng dordavipone đạt được sự chấp nhận đáng kể của thị trường trong số các chuyên gia về bệnh, những người ủng hộ bệnh nhân và bệnh nhân của họ; và tác động dự kiến ​​của dordavipone đối với bệnh nhân. Trong số các yếu tố và rủi ro có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kết quả được nêu trong các tuyên bố hướng tới tương lai là: rủi ro liên quan đến khả năng đạt được và duy trì phê duyệt nhanh, Đánh giá ưu tiên, chứng từ Đánh giá ưu tiên về bệnh nhi hiếm gặp và phê duyệt tiếp thị ủy quyền; sự không chắc chắn về phản ứng của các cơ quan quản lý trong việc đưa dữ liệu hỗ trợ bổ sung vào hồ sơ NDA, bao gồm các đánh giá RANO 2.0 và sự không chắc chắn về thời gian PDUFA tiềm năng ban đầu; rủi ro liên quan đến thời gian, việc hoàn thành và kết quả của nghiên cứu HÀNH ĐỘNG Giai đoạn 3 của dordavipone; rủi ro liên quan đến sự chấp nhận của thị trường; rủi ro liên quan đến việc lặp lại các kết quả tích cực thu được trong các nghiên cứu lâm sàng hoặc tiền lâm sàng trước đó trong các nghiên cứu trong tương lai; rủi ro liên quan đến sự phát triển lâm sàng của các ứng viên lâm sàng của chúng tôi; và các rủi ro bổ sung được nêu trong hồ sơ của Công ty gửi lên Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. Những tuyên bố hướng tới tương lai này thể hiện nhận định của Công ty kể từ ngày công bố thông tin này. Tuy nhiên, Công ty từ chối mọi ý định hoặc nghĩa vụ cập nhật những tuyên bố hướng tới tương lai này.

    Nguồn: Chimerix, Inc.

    Đã đăng : 2024-12-11 06:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến