Cogent Biosciences thông báo FDA chấp nhận đơn đăng ký thuốc mới cho Bezuclastinib ở bệnh nhân mắc bệnh tế bào mast hệ thống không tiến triển (NonAdvSM)

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị: Bệnh tế bào mast hệ thống

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off

Cogent Biosciences công bố chấp nhận của FDA về đơn đăng ký thuốc mới cho Bezuclastinib ở bệnh nhân mắc bệnh tế bào mast hệ thống giai đoạn không tiến triển (NonAdvSM)

WALTHAM, Mass. và BOULDER, Colo., Ngày 16 tháng 3 năm 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cogent Biosciences, Inc. (Nasdaq: COGT), một công ty công nghệ sinh học tập trung vào phát triển các liệu pháp chính xác cho các bệnh xác định về mặt di truyền, hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận Đơn đăng ký Thuốc Mới (NDA) cho bezuclastinib ở những bệnh nhân mắc bệnh Mastocytosis Hệ thống Không Nâng cao (NonAdvSM) và ấn định ngày hành động mục tiêu theo Đạo luật Phí Người dùng Thuốc Theo toa (PDUFA) là ngày 30 tháng 12, Ngoài ra, FDA đã thông báo rằng tại thời điểm này, họ không có kế hoạch thành lập ủy ban cố vấn và họ cũng chưa xác định được bất kỳ vấn đề đánh giá tiềm ẩn nào.

  • NDA dựa trên kết quả lâm sàng tích cực từ thử nghiệm then chốt SUMMIT trong đó bezuclastinib đã chứng minh lợi ích lâm sàng rõ ràng trên tất cả các lĩnh vực triệu chứng

    • Các kết quả lâm sàng từ thử nghiệm SUMMIT then chốt với bezuclastinib ở bệnh nhân NonAdvSM đã chứng minh sự cải thiện có ý nghĩa lâm sàng và có ý nghĩa thống kê cao trên các tiêu chí chính và tất cả các tiêu chí phụ quan trọng. Dữ liệu từ thử nghiệm SUMMIT trong 48 tuần cho thấy sự cải thiện triệu chứng rõ ràng và liên tục sâu sắc hơn theo thời gian, hỗ trợ tiềm năng duy trì lợi ích lâm sàng với thời gian điều trị dài hơn. Ngoài ra, kết quả cũng cho thấy lợi ích của bezuclastinib ở những nhóm dân cư có nhu cầu cao chưa được đáp ứng và tác động của bezuclastinib đến mật độ khoáng xương cũng như bằng chứng về sự điều chỉnh bệnh. Trong thử nghiệm SUMMIT, bezuclastinib đã chứng minh được đặc điểm an toàn và khả năng dung nạp thuận lợi, hỗ trợ tiềm năng sử dụng lâu dài ở những bệnh nhân mắc NonAdvSM.

    Việc hoàn tất gửi NDA cho bezuclastinib ở những bệnh nhân có Khối u mô đệm đường tiêu hóa (GIST) đã được điều trị trước đó bằng imatinib vẫn đang được tiến hành vào tháng 4 năm 2026. Quá trình gửi GIST được bắt đầu theo Đánh giá ung thư theo thời gian thực (RTOR) và bezuclastinib đã nhận được Chỉ định Trị liệu Đột phá trong chỉ định này. Quá trình gửi NDA về bezuclastinib ở những bệnh nhân mắc bệnh Mastocytosis hệ thống nâng cao (AdvSM) vẫn được tiến hành trong nửa đầu năm 2026.

    Giới thiệu về Cogent Biosciences, Inc.Cogent Biosciences là một công ty công nghệ sinh học tập trung phát triển các liệu pháp chính xác cho các bệnh được xác định về mặt di truyền. Chương trình lâm sàng tiên tiến nhất, bezuclastinib, là một chất ức chế tyrosine kinase chọn lọc được thiết kế để ức chế mạnh đột biến KIT D816V cũng như các đột biến khác trong KIT exon 17. KIT D816V chịu trách nhiệm gây ra bệnh mastocytosis toàn thân, một căn bệnh nghiêm trọng gây ra bởi sự tăng sinh không kiểm soát của tế bào mast. Đột biến Exon 17 cũng được tìm thấy ở những bệnh nhân có khối u mô đệm đường tiêu hóa tiến triển (GIST), một loại ung thư phụ thuộc nhiều vào tín hiệu KIT gây ung thư. Ngoài ra, Nhóm nghiên cứu Cogent đang phát triển một danh mục các liệu pháp nhắm mục tiêu mới để giúp bệnh nhân chống lại các bệnh nghiêm trọng do di truyền nhắm đến các đột biến ở ErbB2, PI3Kα, KRAS và JAK2. Cogent Biosciences có trụ sở tại Waltham, MA và Boulder, CO. Hãy truy cập trang web của chúng tôi để biết thêm thông tin tại www.cogentbio.com. Theo dõi Cogent Biosciences trên mạng xã hội: X (trước đây gọi là Twitter) và LinkedIn. Thông tin có thể quan trọng đối với các nhà đầu tư sẽ được đăng thường xuyên trên trang web của chúng tôi và X.

    Tuyên bố hướng tới tương laiThông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, bao gồm nhưng không giới hạn ở các tuyên bố liên quan đến: tiềm năng bezuclastinib mang lại lợi ích lâm sàng bền vững với thời gian điều trị lâu hơn cho bệnh nhân NonAdvSM; khả năng sử dụng lâu dài bezuclastinib ở những bệnh nhân mắc NonAdvSM; kỳ vọng của công ty rằng họ sẽ hoàn thành việc nộp NDA cho bezuclastinib ở bệnh nhân mắc GIST vào tháng 4 năm 2026; và kỳ vọng của công ty rằng họ sẽ gửi NDA cho bezuclastinib ở bệnh nhân mắc AdvSM vào nửa đầu năm 2026. Việc sử dụng các từ như nhưng không giới hạn ở "dự đoán", "tin", "tiếp tục", "có thể", "ước tính", "mong đợi", "dự định", "có thể", "có thể", "kế hoạch", "biểu thức tiềm năng", "dự đoán", "dự án", "nên", "mục tiêu", "sẽ" hoặc "sẽ" và các từ tương tự nhằm mục đích xác định các tuyên bố hướng tới tương lai. Những tuyên bố hướng tới tương lai không phải là sự thật lịch sử hay sự đảm bảo về hiệu suất trong tương lai. Thay vào đó, chúng dựa trên niềm tin, kỳ vọng và giả định hiện tại của chúng tôi về tương lai kinh doanh, kế hoạch và chiến lược trong tương lai, kết quả lâm sàng, tỷ lệ đăng ký tham gia thử nghiệm lâm sàng và các điều kiện khác trong tương lai. Những rủi ro và sự không chắc chắn mới đôi khi có thể xuất hiện và không thể dự đoán được tất cả các rủi ro và sự không chắc chắn. Không có tuyên bố hay bảo đảm nào (rõ ràng hay ngụ ý) về tính chính xác của bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào như vậy. Chúng tôi có thể không thực sự đạt được những dự báo hoặc các cột mốc được nêu trong các tuyên bố hướng tới tương lai của mình và bạn không nên phụ thuộc quá mức vào các tuyên bố hướng tới tương lai của chúng tôi. Những tuyên bố hướng tới tương lai như vậy phải đối mặt với một số rủi ro trọng yếu và sự không chắc chắn, bao gồm nhưng không giới hạn ở những rủi ro được nêu dưới chú thích "Các yếu tố rủi ro" trong Báo cáo hàng quý gần đây nhất của Cogent về Mẫu 10-Q nộp cho SEC. Bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào chỉ nói về ngày nó được đưa ra. Cả chúng tôi và các chi nhánh, cố vấn hoặc đại diện của chúng tôi đều không thực hiện bất kỳ nghĩa vụ cập nhật công khai hoặc sửa đổi bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào, cho dù là do thông tin mới, sự kiện trong tương lai hay lý do khác, ngoại trừ theo yêu cầu của pháp luật. Không nên coi những tuyên bố hướng tới tương lai này là đại diện cho quan điểm của chúng tôi kể từ bất kỳ ngày nào sau ngày nêu trên.

    Nguồn: Cogent Biosciences, Inc.

    Nguồn: HealthDay

    Bài viết liên quan

  • Cogent Biosciences bắt đầu nộp đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho Bezuclastinib theo đánh giá ung thư theo thời gian thực (RTOR) - ngày 20 tháng 1 năm 2026
  • Cogent Biosciences thông báo nộp đơn đăng ký thuốc mới cho Bezuclastinib ở dạng không nâng cao Bệnh tế bào mast hệ thống - ngày 30 tháng 12 năm 2025

    • Lịch sử phê duyệt Bezuclastinib FDA

    Các nguồn tin tức khác

  • Cảnh báo về thuốc Medwatch của FDA
  • Tin tức y tế hàng ngày
  • Tin tức dành cho chuyên gia y tế
  • Các loại thuốc mới được phê duyệt
  • Ứng dụng thuốc mới
  • Tình trạng thiếu thuốc
  • Kết quả thử nghiệm lâm sàng
  • Thuốc gốc Phê duyệt
  • Drugs.com Podcast

    • Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

    Bất kể chủ đề bạn quan tâm, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

    Đã đăng : 2026-03-25 08:53

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến