Liệu pháp CAR-T có thể là một phương pháp chữa bệnh lupus? Thử nghiệm ban đầu cho thấy lời hứa
của Tiến sĩ Amit Saxena, Giám đốc Chương trình nghiên cứu lâm sàng Lupus tại NYU Langone Healthday Reporter
Thứ Sáu, ngày 8 tháng 8 năm 2025 - Lupus ban đỏ hệ thống (SLE) là một bệnh tự miễn phức tạp với phổ các biểu hiện rất khác nhau và mức độ nghiêm trọng khác nhau.
Điều này làm cho tình trạng khó chẩn đoán và điều trị, với mục tiêu đưa bệnh vào thuyên giảm nhiều hơn là chữa khỏi nó.
Các triệu chứng phổ biến nhất của lupus là đau khớp và sưng, cũng như một số loại phát ban, điển hình nhất trong một mô hình bướm bướm trên má và mũi; hoặc các tổn thương tối, hình tròn, có vảy. Viêm cơ quan quan trọng hơn cũng có thể xảy ra, đặc biệt là ở thận, có thể dẫn đến nhu cầu lọc máu hoặc cấy ghép.
Tuy nhiên, nhiều triệu chứng khác có thể tinh tế hơn và không phải ai bị lupus đều có các triệu chứng giống nhau, dẫn đến tình trạng danh tiếng của một điều như một bí ẩn tàn khốc do ảnh hưởng đáng kể của nó đối với chất lượng cuộc sống và thường là bản chất khó chẩn đoán.
Gần đây, xét nghiệm các phương pháp điều trị được gọi là liệu pháp tế bào, thường được gọi là CAR CAR-T, đã cho thấy sự hứa hẹn ngoài các loại thuốc theo truyền thống được sử dụng để điều trị bệnh lupus, khiến nhiều người tự hỏi liệu có thể chữa khỏi bệnh này không.
Các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu hiện đang được tiến hành để xác định tính an toàn và hiệu quả của liệu pháp này trong SLE, với các báo cáo ban đầu của bệnh nhân đáp ứng rất tốt.
CAR-T được sử dụng như thế nào trong lupus?
Các liệu pháp điều trị tế bào đã được phê duyệt và đang được sử dụng trong điều trị một số loại ung thư. Trong các liệu pháp phổ biến nhất, máu được lấy từ một bệnh nhân và một loại tế bào miễn dịch gọi là tế bào T, được phân lập từ máu của chính họ và biến đổi gen để nhắm mục tiêu các tế bào ung thư.
Các tế bào được sửa đổi này sau đó được truyền lại vào bệnh nhân sau khi nhận được liều hóa trị liệu, có tác dụng kích thích các tế bào CAR-T để mở rộng và phá hủy các tế bào ung thư.
Trong lupus, các tế bào CAR-T được sửa đổi không phải để nhắm mục tiêu ung thư, mà thay vào đó là một loại tế bào miễn dịch khác được gọi là tế bào B. Viêm trong SLE là do hệ thống miễn dịch hoạt động quá mức và tấn công cơ thể. Các tế bào B đóng một vai trò chính trong việc này, dẫn đến việc tạo ra các kháng thể làm hỏng mô khỏe mạnh.
Đã có một số loại thuốc lupus thành công nhắm vào các tế bào B Biêu, nhưng các liệu pháp tế bào đã làm suy yếu các tế bào này hoàn toàn hơn trên khắp cơ thể.
Cách kiểm tra CAR-T ở bệnh nhân lupus
Một số thử nghiệm đang diễn ra đang đánh giá các liệu pháp tế bào ở bệnh nhân lupus. Những thử nghiệm giai đoạn đầu này bao gồm những người có bài thuyết trình nghiêm trọng hơn về bệnh và đã thất bại nhiều phương pháp điều trị trước đó.
Hầu hết các thử nghiệm bao gồm bệnh nhân mắc bệnh thận, trong khi một số người cũng bao gồm các biểu hiện khác như suy nhược Hầu hết các thử nghiệm lâm sàng CAR-T hiện tại đều ở giai đoạn 1, trong đó mục tiêu chính là đánh giá sự an toàn của điều trị thử nghiệm, mặc dù hiệu quả của liệu pháp cũng được nghiên cứu. Trong các nghiên cứu này, một số bệnh nhân đầu tiên sẽ nhận được một liều nhất định, được theo dõi các tác dụng phụ và trải qua các xét nghiệm máu để xác định cách thức cơ thể và điều trị tương tác. Nếu không có vấn đề đáng kể nào phát sinh, liều cao hơn có thể được nghiên cứu cho đến khi một liều lý tưởng được giải quyết. Trong các thử nghiệm giai đoạn 2 và giai đoạn 3, nhiều bệnh nhân được nghiên cứu, và trong khi đánh giá an toàn vẫn quan trọng, việc điều trị hoạt động trở thành kết quả chính như thế nào. Nếu một loại thuốc có nghiên cứu giai đoạn 3 dương tính, thì thường được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt để sử dụng. Cho đến lúc đó, những bệnh nhân đáp ứng các tiêu chí cho các thử nghiệm lâm sàng có thể có thể đăng ký tại một trong một số trung tâm học thuật chính là các địa điểm lâm sàng, như NYU Langone Health. Một số phát hiện ban đầu cho đến nay cho bệnh nhân trải qua các thử nghiệm giai đoạn 1 là gì? Chúng ta đang thấy kết quả chưa từng có. Các bác sĩ điều trị lupus có truyền thống do dự sử dụng từ chữa bệnh, trong quá khứ vì ngay cả với các phương pháp điều trị hiệu quả nhất của chúng tôi, bệnh nhân có thể bùng phát và sử dụng lâu dài ít nhất một số loại thuốc thường được yêu cầu. Với các liệu pháp điều trị tế bào, chúng ta đang thấy các phản ứng đáng kể với việc giải quyết nhanh chóng cả bất thường lâm sàng và phòng thí nghiệm, bao gồm cả ở những bệnh nhân có biểu hiện nội tạng như bệnh thận. Đáng kể nhất, khi chúng ta nhìn vào trang điểm thực tế của các tế bào miễn dịch sau khi điều trị bằng CAR-T, chúng ta thấy các tế bào B quay trở lại sau khi hóa trị như là Na Nauve-chúng không còn tấn công mô khỏe mạnh nữa. Có khả năng vì lý do này mà bệnh nhân nhận được các phương pháp điều trị này không chỉ cải thiện các triệu chứng và kết quả trong phòng thí nghiệm mà còn có thể ngăn chặn các loại thuốc lupus khác của họ. Các bước là gì? Mỗi công ty nghiên cứu các liệu pháp tế bào có các phương pháp riêng để thực hiện các thử nghiệm. Tất cả yêu cầu bệnh nhân phải trải qua sàng lọc ban đầu để đánh giá hoạt động lupus của họ dựa trên các biện pháp lâm sàng và phòng thí nghiệm và ghi lại lịch sử điều trị của họ. Nếu các tiêu chí sàng lọc được đáp ứng, bệnh nhân thường bắt đầu ngừng thuốc để chuẩn bị cho bệnh bạch cầu. Đây là quy trình trong đó máu được rút ra để thu hoạch các tế bào T để sửa đổi di truyền. Từ đó, phải mất vài tuần để tạo ra một bệnh nhân điều trị cá nhân hóa, sử dụng máu của chính họ. Giai đoạn tiếp theo là hóa trị, sẽ quét sạch hệ thống miễn dịch và sẽ chuẩn bị cơ thể để mở rộng các tế bào CAR-T, một quá trình gọi là lymphodepletion. Sau đó, bệnh nhân thường phải nhập viện trong một đến hai tuần để nhận được truyền car-T một lần và được theo dõi chặt chẽ khi liệu pháp bắt đầu có hiệu lực. Trong khi các tế bào cần mở rộng để nhắm mục tiêu các tế bào B và phá hủy chúng, quá trình này có thể tạo ra một phản ứng viêm lớn. Điều này có thể dẫn đến các tác dụng phụ đáng kể, bao gồm sốt, huyết áp thấp và các triệu chứng thần kinh như nhầm lẫn nhẹ và đau đầu, đến các vấn đề nghiêm trọng như co giật, hôn mê hoặc sưng trong não. Những vấn đề này có thể là Treebe, D nhưng cần giám sát chặt chẽ. Đội ngũ chăm sóc sức khỏe cũng cần theo dõi các bệnh nhiễm trùng vì bệnh nhân Hệ thống miễn dịch đã bị ức chế bằng liệu pháp điều trị CAR-T và hóa trị. Khi bệnh nhân có thể về nhà, chúng ta có thể gặp họ vài tuần một lần để theo dõi tiến trình của họ. Bệnh nhân sẽ bắt đầu thấy hệ thống miễn dịch của họ tái lập sau vài tháng và nguy cơ nhiễm trùng sẽ giảm. Chúng sẽ được theo dõi trong nhiều năm, cho rằng đây là một hình thức điều trị mới cho bệnh lupus. Các bác sĩ sẽ xác định xem các phương pháp điều trị này có phản ứng duy trì hay không nếu các vòng điều trị bổ sung là khả thi, an toàn và hiệu quả. về chuyên gia DR. Amit Saxena là phó giáo sư y khoa tại Trường Y khoa NYU Grossman thuộc Khoa Thấp khớp. Ông chuyên về các bệnh tự miễn, tập trung vào bệnh lupus ban đỏ hệ thống (SLE) và lupus sơ sinh. Nghiên cứu của ông cầu nối khoa học trong phòng thí nghiệm và chăm sóc bệnh nhân, và ông lãnh đạo các thử nghiệm lâm sàng nhằm cải thiện kết quả cho những người sống chung với lupus. Các yếu tố cá nhân có thể thay đổi rất nhiều. Luôn tìm kiếm lời khuyên y tế được cá nhân hóa cho các quyết định chăm sóc sức khỏe cá nhân. Nguồn: Healthday Đã đăng : 2025-08-09 00:00 Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên. Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.Đọc thêm
Tuyên bố từ chối trách nhiệm
Từ khóa phổ biến