Crinetics ประกาศผลลัพธ์เชิงบวกจากการทดลองระยะที่ 2 ของ Atumelnant ในภาวะต่อมหมวกไตหนาเกินแต่กำเนิด (CAH)

ซานดิเอโก – 10 มกราคม 2568 – วันนี้ Crinetics Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: CRNX) ได้ประกาศผลลัพธ์เชิงบวกจากการศึกษา open-label ระยะที่ 2 แต่กำเนิด adrenal hyperplasia (CAH) ของการศึกษา Atumelnant ซึ่งเป็นนวนิยายที่ครั้งหนึ่ง- ฮอร์โมนอะดรีโนคอร์ติโคโทรปิกชนิดรับประทานรายวัน (ACTH) ที่ได้รับการพัฒนาขึ้นเพื่อการรักษา CAH แบบคลาสสิกและที่ขึ้นกับ ACTH Cushing's syndrome

“ผลลัพธ์ที่น่าตื่นเต้นเหล่านี้แสดงให้เห็นว่า Atumelnant ไม่เพียงแต่ลดตัวบ่งชี้ทางชีวภาพที่สำคัญเท่านั้น แต่ยังส่งผลกระทบอย่างมีนัยสำคัญต่อสัญญาณและอาการของ CAH ซึ่งมีความสำคัญต่อสุขภาพโดยรวมของผู้ที่ป่วยด้วยภาวะนี้” Ph.D. Scott Struthers ผู้ก่อตั้งและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Crinetics กล่าว “เรากระตือรือร้นที่จะก้าวไปข้างหน้าด้วยการทดลองสำคัญระดับโลกระยะที่ 3 สำหรับผู้ใหญ่ใน CAH ในขณะที่เราเตรียมที่จะเริ่มการทดลองระยะที่ 2b/3 ในผู้ป่วยเด็กในปีนี้ไปพร้อมๆ กัน ไปป์ไลน์ที่ค้นพบภายในของเราตอนนี้มีตัวยาสองตัวที่มีข้อมูลระยะสุดท้ายเป็นบวก และเราตั้งตารอที่จะส่ง IND สำหรับตัวยาเพิ่มเติมอีกสี่ตัวในตอนนี้ในการศึกษาที่ทำให้เกิดมนุษย์เป็นคนแรก ในขณะที่เราดำเนินกลยุทธ์ของเราในการสร้างบริษัทต่อมไร้ท่อชั้นนำระดับโลก”

“มีความสนใจมายาวนานในการใช้ตัวต้านที่มีศักยภาพและคัดเลือกมาของตัวรับ ACTH ในการรักษา CAH และโรคอื่นๆ ที่มีปริมาณ ACTH มากเกินไป ซึ่งนำไปสู่การออกแบบอะทูเมลแนนท์โดยนักวิทยาศาสตร์ของ Crinetics” ดร. อลัน คราสเนอร์ กล่าว , นพ. หัวหน้าแพทย์ต่อมไร้ท่อ Crinetics “การศึกษาระยะที่ 2 นี้แสดงให้เห็นว่า Atumelnant สามารถทนต่อยาได้ดี และส่งผลให้ระดับแอนโดรเจนของต่อมหมวกไตลดลงอย่างรวดเร็วและแข็งแกร่ง ซึ่งทำให้ผู้ป่วยตระหนักถึงการปรับปรุงอย่างมีนัยสำคัญในความท้าทายทางการแพทย์ที่มีอยู่เดิมในระยะยาว แม้จะอยู่ภายในช่วง 12 สัปดาห์สั้นๆ ระยะเวลาการรักษาของการศึกษานี้”

ไฮไลท์จากการทดลอง TouCAHn ระยะที่ 2

การทดลอง TouCAHn เป็นแบบ open-label ระดับโลก การศึกษาระยะที่ 2 ออกแบบมาเพื่อประเมินประสิทธิภาพ ความปลอดภัย และเภสัชจลนศาสตร์ของอะทูเมลแนนท์ เมื่อให้ยาเป็นเวลา 12 สัปดาห์ในผู้ที่เป็นโรค CAH ซึ่งเกิดจากการขาด 21-ไฮดรอกซีเลส การศึกษานี้รวบรวมผู้ป่วย 28 รายในกลุ่มที่ได้รับ CAH แบบคลาสสิก 3 โดสโดยได้รับยาทดแทนกลูโคคอร์ติคอยด์ในขนาดคงที่

จุดสิ้นสุดหลักรวมถึงการเปลี่ยนแปลงจากการตรวจวัดพื้นฐานในระดับซีรั่ม androstenedione (A4) ในตอนเช้า และอุบัติการณ์ของเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกิดขึ้นจากการรักษา การเปลี่ยนแปลงจากการตรวจวัดพื้นฐานในตอนเช้าเซรั่ม 17-ไฮดรอกซีโปรเจสเตอโรน (17-OHP) ได้รับการประเมินว่าเป็นจุดสิ้นสุดรองด้วย

ผลลัพธ์

สำหรับทุกขนาดยา การรักษาด้วยอะทูเมลแนนท์ส่งผลให้ระดับ A4 ลดลงอย่างรวดเร็ว มีนัยสำคัญ และยั่งยืน ซึ่งเป็นตัวบ่งชี้ทางชีวภาพที่สำคัญสำหรับการควบคุมโรค (ผลลัพธ์ในแผนภูมิด้านล่าง)

จุดสิ้นสุดหลัก

ตร>

Atumelnant รับประทานวันละครั้ง	ค่าเฉลี่ย A4 พื้นฐาน* (ng/dL)	A4 การเปลี่ยนแปลงจากพื้นฐานที่สัปดาห์ที่ 12 (ng/dL)**
40 มก. (n=11)	1,213	-619 (p=0.0003)
80 มก. (n=11)	1,231	-774 (p<0.0001)
120 มก. (n=6)	1,064	-954 (p<0.0001)
	*ระดับเซรั่มตอนเช้า	**ค่าเฉลี่ยกำลังสองน้อยที่สุด

นอกจากนี้ การลดลงที่มีนัยสำคัญทางสถิติอย่างรวดเร็ว เป็นรูปธรรม และยั่งยืนใน 17-OHP ซึ่งเป็นตัวชี้วัดทางชีวภาพทุติยภูมิที่ยืนยันได้ในการควบคุมโรค ยังได้รับผลสำเร็จในทุกขนาดยา การรักษาด้วยอะทูเมลแนนท์ยังส่งผลกระทบอย่างมีนัยสำคัญต่ออาการและอาการแสดงของ CAH ซึ่งรวมถึง:

การลดลงอย่างมากและการทำให้ฮอร์โมนเทสโทสเทอโรนเป็นปกติในผู้เข้าร่วมสตรีส่วนใหญ่ (8/13)1 โดย 6 ใน 11 คน ผู้เข้าร่วมที่ได้รับผลกระทบกลับมามีประจำเดือนอีกครั้ง

ปริมาณต่อมหมวกไตลดลงอย่างต่อเนื่องที่สังเกตได้ในกลุ่มขนาดยา

ความละเอียดของภาวะโพลีไซเธเมียที่อาศัยฮอร์โมนแอนโดรเจนใน 5 ของ ผู้เข้าร่วมที่ได้รับผลกระทบ 6 ราย

Atumelnant โดยทั่วไปสามารถทนต่อยาได้ดี โดยไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงหรือร้ายแรงที่เกี่ยวข้องกับการรักษาจนถึงปัจจุบัน โดยไม่คำนึงถึงความรุนแรงของโรคหรือระดับขนาดยา ผู้เข้าร่วมไม่จำเป็นต้องลดขนาดยาหรือหยุดยาจากการทดลอง เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ทั้งหมดในปัจจุบันมีระดับเล็กน้อยถึงปานกลางและโดยทั่วไปเกิดขึ้นชั่วคราว ไม่พบแนวโน้มที่สำคัญทางคลินิกที่สอดคล้องกันในพารามิเตอร์ความปลอดภัยที่สำคัญ รวมถึงค่าห้องปฏิบัติการความปลอดภัยทางคลินิก การตรวจร่างกาย การตรวจคลื่นไฟฟ้าหัวใจ หรือสัญญาณชีพ เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกิดขึ้นจากการรักษาที่พบบ่อยที่สุด ได้แก่ อาการปวดหัว (7/28) และความเหนื่อยล้า (5/28)

เกี่ยวกับ ATUMELNANT

Atumelnant ซึ่งเป็นสารประกอบที่ใช้ในการวิจัยอันดับสองของ Crinetics เป็นตัวต่อต้านตัวรับฮอร์โมนอะดรีโนคอร์ติโคโทรปิก (ACTH) ชนิดรับประทานชนิดแรกซึ่งออกฤทธิ์เฉพาะเจาะจงที่ตัวรับเมลาโนคอร์ตินประเภท 2 (MC2R) บนต่อมหมวกไต โรคที่เกี่ยวข้องกับ ACTH มากเกินไปอาจส่งผลกระทบอย่างมีนัยสำคัญต่อสุขภาพกายและสุขภาพจิต Atumelnant แสดงให้เห็นถึงความสัมพันธ์ที่แน่นแฟ้นกับ MC2R ในแบบจำลองพรีคลินิก และได้แสดงให้เห็นการปราบปรามกลูโคคอร์ติคอยด์และแอนโดรเจนที่ได้มาจากต่อมหมวกไตซึ่งอยู่ภายใต้การควบคุมของ ACTH ข้อมูลจากการศึกษาระยะที่ 2 ระยะเวลา 12 สัปดาห์ แสดงให้เห็นถึงคุณประโยชน์ในการรักษาที่น่าสนใจของอะทูเมลแนนท์ ซึ่งเห็นได้จากการลดตัวบ่งชี้ทางชีวภาพที่เกี่ยวข้องกับโรค CAH ที่สำคัญอย่างรวดเร็ว มีนัยสำคัญ และยั่งยืน ซึ่งรวมถึงแอนโดรสเตเนไดโอน และ 17-ไฮดรอกซีโปรเจสเตอโรน ในประชากรที่หลากหลาย ปัจจุบัน Atumelnant กำลังอยู่ระหว่างการพัฒนาสำหรับภาวะต่อมหมวกไตมีภาวะต่อมหมวกไตโตเกินปกติและ Cushing's syndrome ที่ขึ้นกับ ACTH หากต้องการข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการศึกษา TouCAHn ระยะที่ 2 ใน CAH แบบคลาสสิก โปรดไปที่ Clinicaltrials.gov (NCT05907291)

เกี่ยวกับเภสัช CRINETICS

Crinetics Pharmaceuticals เป็นบริษัทเภสัชภัณฑ์ระยะคลินิกที่มุ่งเน้นการค้นพบ การพัฒนา และการนำยานวนิยายมาใช้ในเชิงพาณิชย์ การรักษาโรคต่อมไร้ท่อและเนื้องอกที่เกี่ยวข้องกับต่อมไร้ท่อ paltusotine ผู้สมัครที่เป็นหัวหน้าฝ่ายพัฒนาของ Crinetics ถือเป็นการสืบสวนครั้งแรกครั้งเดียว- ตัวรับ somatostatin receptor type 2 (SST2) แบบเลือกรับประทานรายวัน แบบรับประทาน ซึ่งอยู่ในการพัฒนาทางคลินิกสำหรับกลุ่มอาการอะโครเมกาลีและคาร์ซินอยด์ที่เกี่ยวข้องกับเนื้องอกในระบบประสาทต่อมไร้ท่อ ปัจจุบัน Atumelnant กำลังอยู่ระหว่างการพัฒนาสำหรับภาวะต่อมหมวกไตมีมากเกินไปและ Cushing's syndrome ที่ขึ้นกับ ACTH ตัวยาที่เข้าข่ายเป็นบริษัททั้งหมดของบริษัทจะถูกส่งแบบรับประทานในรูปแบบโมเลกุลขนาดเล็ก ซึ่งเป็นสารเคมีชนิดใหม่ที่เกิดจากความพยายามในการค้นคว้ายาภายในบริษัท ซึ่งรวมถึงโปรแกรมการค้นพบเพิ่มเติมที่จัดการกับสภาวะต่อมไร้ท่อที่หลากหลาย เช่น ภาวะพาราไทรอยด์ทำงานเกิน โรคไตที่มีถุงน้ำหลายใบ โรคเกรฟส์ (รวมถึงต่อมไทรอยด์ที่ตา) โรค), โรคเบาหวาน, โรคอ้วน และข้อบ่งชี้ด้านเนื้องอกวิทยาที่กำหนดเป้าหมาย GPCR

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า

ข่าวประชาสัมพันธ์นี้มีข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าตามความหมายของมาตรา 27A ของพระราชบัญญัติหลักทรัพย์ปี 1933 ฉบับแก้ไขเพิ่มเติม และมาตรา 21E ของพระราชบัญญัติตลาดหลักทรัพย์ปี 1934 ฉบับแก้ไขเพิ่มเติม ข้อความทั้งหมดนอกเหนือจากข้อความข้อเท็จจริงในอดีตที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้เป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ซึ่งรวมถึงข้อความเกี่ยวกับแผนงานและกรอบเวลาสำหรับการพัฒนาทางคลินิกของอะทูเมลแนนท์ รวมถึงศักยภาพในการรักษาและประโยชน์ทางคลินิกหรือรายละเอียดด้านความปลอดภัยของข้อความดังกล่าว เวลาที่คาดหวังของข้อมูลเพิ่มเติมและผลลัพธ์เบื้องต้นจากการศึกษาอะทูเมลแนนต์ในกลุ่มอาการคุชชิงที่ขึ้นกับ CAH และ ACTH เวลาที่คาดหวังและการเริ่มต้นของการศึกษาระยะที่ 3 ของอะทูเมลแนนต์ใน CAH ศักยภาพในการรักษาและประโยชน์ทางคลินิกหรือข้อมูลความปลอดภัยของพัลทูโซทีน และการพัฒนาและการมุ่งเน้นในอนาคตของ Crinetics ในบางกรณี คุณสามารถระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าได้โดยใช้คำต่างๆ เช่น "อาจ" "จะ" "ควร" "คาดหวัง" "วางแผน" "คาดการณ์" "สามารถ" "ตั้งใจ" "กำหนดเป้าหมาย ” “โครงการ” “พิจารณา” “เชื่อ” “ประมาณการ” “คาดการณ์” “ศักยภาพ” “ที่กำลังจะเกิดขึ้น” หรือ “ดำเนินต่อไป” หรือคำเชิงลบของข้อกำหนดเหล่านี้หรือสำนวนอื่นที่คล้ายคลึงกัน ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้กล่าวถึง ณ วันที่ของข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้เท่านั้น และขึ้นอยู่กับความเสี่ยง ความไม่แน่นอน และการสันนิษฐานหลายประการ รวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียงข้อมูลเบื้องต้นหรือข้อมูลสำคัญที่เรารายงานอาจมีการเปลี่ยนแปลงหลังจากเสร็จสิ้นหรือการตรวจสอบที่ครอบคลุมมากขึ้น ข้อมูลที่เกี่ยวข้องกับการศึกษาทางคลินิกและข้อมูลดังกล่าวอาจไม่สะท้อนถึงผลลัพธ์ที่สมบูรณ์ของการศึกษาทางคลินิกอย่างถูกต้อง และ FDA และหน่วยงานกำกับดูแลอื่น ๆ อาจไม่เห็นด้วยกับการตีความผลลัพธ์ดังกล่าวของเรา ผลข้างเคียงที่ไม่พึงประสงค์ที่ไม่คาดคิดหรือประสิทธิภาพไม่เพียงพอของผลิตภัณฑ์ของบริษัทที่อาจจำกัดการพัฒนา การอนุมัติตามกฎระเบียบ และ/หรือการค้า การศึกษาทางคลินิกและการศึกษาพรีคลินิกอาจไม่ดำเนินการในเวลาหรือในลักษณะที่คาดหวังหรือทั้งหมด; ระยะเวลาและผลลัพธ์ของการวิจัย การพัฒนา และการทบทวนกฎระเบียบนั้นไม่แน่นอน และตัวเลือกยาของ Crinetics อาจไม่ก้าวหน้าในการพัฒนาหรือได้รับการอนุมัติสำหรับการตลาด และความเสี่ยงและความไม่แน่นอนอื่นๆ ที่ได้อธิบายไว้ในเอกสารที่บริษัทยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ (SEC) เป็นระยะๆ เหตุการณ์และสถานการณ์ที่สะท้อนให้เห็นในแถลงการณ์เชิงคาดการณ์ล่วงหน้าของบริษัทอาจไม่เกิดขึ้นหรือเกิดขึ้น และผลลัพธ์ที่แท้จริงอาจแตกต่างอย่างมากจากที่คาดการณ์ไว้ในแถลงการณ์เชิงคาดการณ์ล่วงหน้า ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับความเสี่ยงที่ Crinetics เผชิญอยู่สามารถพบได้ในหัวข้อ “ปัจจัยความเสี่ยง” ในการยื่นต่อ SEC เป็นระยะๆ ของ Crinetics ซึ่งรวมถึงรายงานประจำปีใน Form 10-K สำหรับปีที่สิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2023 และรายงานประจำไตรมาสใน Form 10- Q สำหรับไตรมาสสิ้นสุดวันที่ 31 มีนาคม 2024, 30 มิถุนายน 2024 และ 30 กันยายน 2024 คุณได้รับคำเตือนว่าอย่า ไว้วางใจข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้มากเกินไป ซึ่งกล่าวถึง ณ วันที่ในที่นี้เท่านั้น ยกเว้นตามที่กฎหมายที่เกี่ยวข้องกำหนดไว้ Crinetics ไม่มีแผนที่จะอัปเดตหรือแก้ไขข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ ในที่นี้ต่อสาธารณะ ไม่ว่าจะเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่ เหตุการณ์ในอนาคต สถานการณ์ที่เปลี่ยนแปลง หรืออย่างอื่น

1 ตัวอย่าง ขนาดรวมถึงผู้เข้าร่วมสตรีที่ไม่ได้รับฮอร์โมนคุมกำเนิดแต่มดลูกไม่บุบสลาย ผู้ที่มีประจำเดือนกลับมาปกติหลังการรักษาแบบ Atumelnant ได้แก่ ผู้เข้าร่วมที่ขาดประจำเดือนก่อนหน้านี้ 3 ราย และอีก 3 รายที่มีประจำเดือนมาไม่ปกติ

แหล่งที่มา: Crinetics Pharmaceuticals Inc.

โพสต์แล้ว : 2025-01-17 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ