A Cumberland Pharmaceuticals megkapta az FDA Fast Track jelölést az Ifetroban Duchenne izomdisztrófia programja miatt

Kövesse a Drugslib-et

NASHVILLE, Tenn., 2026. február 4. /PRNewswire/ -- A Cumberland Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: CPIX), a ritka betegségek kezelésére szolgáló új termékek fejlesztésére szakosodott gyógyszeripari vállalat ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (Food and Drug Administration) megadta a Food and Drug Administration (TrackFDAF) engedélyét. új orális terápia, amely Duchenne izomdisztrófiában (DMD) szenvedő betegek szívbetegségének végzetes formáját célozza meg.

Az FDA Fast Track programja megkönnyíti egy súlyos vagy életveszélyes állapot és kielégítetlen orvosi szükséglet kezelésére tervezett gyógyszer kifejlesztését és felgyorsítja annak felülvizsgálatát. Ez a kijelölés lehetőséget biztosít az FDA-val való gyakoribb kommunikációra, lehetővé téve Cumberlandnek, mint szponzornak, hogy korai visszajelzést és útmutatást kapjon. A Fast Track keretében Cumberland a forgalomba hozatali engedély iránti kérelem egyes részeit is benyújthatja gördülő alapon.

Cumberland Fast Track Kijelölést kért, hogy egyszerűsítse a DMD szívbetegségek esetén alkalmazható ifetrobán szabályozási útvonalát. Ez a Fast Track kijelölés követi, hogy a gyógyszer megkapta aRitka Gyermekgyógyászati Megnevezés és a Ritka Gyermekbetegségek Megnevezéset, ami megerősíti a termék sürgősségét és jelentős hatását erre a javallatra.

Cumberland korábban bejelentette, hogy pozitív eredményeket ért el a Phase 2 FIGHT DMD vizsgálatából, amely az orális D szívbetegséget, az MD-receptor 5%-át thromboxane-t értékeli. a bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) javulása 12 hónapos kezelés alatt.

"Az FDA gyorsított jelölése az ifetrobanra hangsúlyozza a sürgős és kritikus kielégítetlen orvosi igényt a DMD-s szívbetegségben" - mondta A.J. Kazimi, a Cumberland alapítója és vezérigazgatója. "Ez az elnevezés, a 2. fázis áttörést jelentő eredményeinkkel együtt lehetővé teszi számunkra, hogy szorosan együttműködjünk az FDA-val gyakoribb interakciók és felgyorsított felülvizsgálati folyamatok révén, hogy a lehető leghatékonyabban fejlesszük ezt az ígéretes szív-célzott terápiát a DMD-s betegek számára. Bízunk benne, hogy együttműködünk az Ügynökséggel és betegvédő partnereinkkel annak érdekében, hogy a DMD-betegek és családjaik számára ezt a nagyon szükséges terápiát hozzuk a DMD-be." Izomdisztrófia (DMD)

A DMD egy ritka és gyógyíthatatlan gyermekbetegség, amely 3500-5000 férfi születésből körülbelül 1-et érint, amelyet a disztrofint kódoló gén mutációi okoznak, amely fehérje kritikus az izomműködéshez, beleértve a szívet is. A DMD-ben szenvedő betegek lassan elvesztik az izomműködésüket, ami járásképtelenséghez, légzési nehézségekhez és szívelégtelenséghez vezet. Míg a jelenlegi kezelések segíthetnek bizonyos DMD-tünetek kezelésében, nincsenek jóváhagyott terápiák, amelyek kifejezetten a DMD-vel kapcsolatos szívbetegségekre irányulnának, kiemelve a kritikus kielégítetlen orvosi szükségletet.

A szívbetegség a vezető halálok a DMD-s betegeknél, a szívkárosodás korán kezdődik, és minden egyes betegnél eltérő ütemben halad előre. Ennek ellenére jelenleg egyetlen kezelés sem engedélyezett kifejezetten a DMD szívbetegségre. A jelenlegi kezelési lehetőségek közé tartozik a kortikoszteroidok alkalmazása a gyulladás csökkentésére, a hagyományos szívbetegség-gyógyszerek pedig a vérnyomás és a szívfrekvencia szabályozására, csökkentve a szív terhelését. Noha ezek a terápiák lassítják a DMD szívbetegség kialakulását és progresszióját, egyikük sem nyújt tartós előnyt a szívbetegség ezen egyedülálló formájára, és nem javítja a betegek túlélését. Ezenkívül a DMD-re jóváhagyott exon-kihagyás és génterápiák a mai napig nem mutattak kedvező hatást a szívre.

A Cumberland Pharmaceuticals

A Cumberland Pharmaceuticals Inc. a Tennessee-ben alapított és központú legnagyobb biogyógyszeripari vállalat, amely a betegek ellátásának minőségét javító egyedi termékek biztosítására összpontosít. A vállalat a kórházi akut ellátás, a gasztroenterológia és az onkológia piaci szegmensei számára fejleszt, vásárol és forgalmaz termékeket. A cég FDA által jóváhagyott márkák portfóliója a következőket tartalmazza:

  • Acetadote® (acetilcisztein) injekció, acetaminofén-mérgezés kezelésére;
  • Caldolor® (ibuprofen) injekció, fájdalom és láz kezelésére (Krillacltulos®strong) orális, vényköteles hashajtó, székrekedés kezelésére;
  • Sancuso® (granisetron) transzdermális, émelygés és hányás megelőzésére bizonyos típusú kemoterápiás kezelésben részesülő betegeknél;
  • Vaprisol® (konivaptán) hypertonia-sodium injekcióval, kórházi szérum- és invoulémiás injekcióval hyponatraemia;
  • Vibativ® (telavancin) injekció, bizonyos súlyos bakteriális fertőzések kezelésére, beleértve a kórházban szerzett és lélegeztetőgéppel összefüggő bakteriális tüdőgyulladást, valamint bonyolult bőr- és bőrszerkezeti fertőzéseket; és
  • Talicia® (omeprazol, amoxicillin és rifabutin) szájon át szedhető kapszula, a H. pylori fertőzés kezelésére.

    • A vállalatnál egy sor 2. fázisú klinikai program is folyamatban van az ifetroban-termék jelöltjének értékelésére szisztémás szklerózisban és idiopátiás tüdőfibrózisban szenvedő betegeknél, valamint a Duchenne-féle izomdisztrófiában.

    A Cumberland által jóváhagyott termékekkel kapcsolatos további információkért, beleértve a teljes felírási információkat, kérjük, keresse fel a vállalat webhelyét, amely az egyes termékekre vonatkozóan található. www.cumberlandpharma.com.

    Jövőre tekintő nyilatkozatok

    Ez a sajtóközlemény előretekintő kijelentéseket tartalmaz, amelyek bizonyos kockázatoknak vannak kitéve, és tükrözik Cumberland jelenlegi nézeteit a jövőbeli eseményekről, az általa vélt ésszerű feltételezések alapján. Nem adható biztosíték arra, hogy ezek az események bekövetkeznek. Az előretekintő állítások közé tartoznak többek között a vállalat szándékaira, meggyőződésére vagy elvárásaira vonatkozó kijelentések, és azonosíthatók olyan terminológiák használatával, mint a „lehet”, „akar”, „vár”, „hiszem”, „szándék”, „tervezni”, „becsülni”, „kell”, „keresni”, „előrelátni”, „előretekinteni” vagy ezek más negatív kifejezései. Mint minden üzlet esetében, a Cumberland működésének minden szakasza olyan tényezőknek van kitéve, amelyek nem tartoznak az ellenőrzése alá, és e tényezők bármelyike ​​vagy kombinációja lényegesen befolyásolhatja Cumberland működési eredményeit. Ezek a tényezők közé tartoznak a makrogazdasági feltételek, beleértve az emelkedő kamatlábakat és az inflációt, a versenyt, a gyártók képtelenségét a Cumberland termékeinek időben történő előállítására, a gyártók elmulasztását a gyógyszergyártókra vonatkozó előírások betartásában, a természeti katasztrófák, a közegészségügyi járványok, a hatékony értékesítési és marketing infrastruktúra fenntartása és egyéb, a vállalat ellenőrzésén kívül eső események, amint azt az Egyesült Államok legfrissebb éves jelentésében1 részletesebben tárgyalja. Értékpapír- és Tőzsdefelügyelet ("SEC"), valamint a vállalat időről időre a SEC-hez benyújtott egyéb bejelentései. Nem lehet biztosíték arra, hogy a vállalat által várt eredmények megvalósulnak, vagy hogy azok meghozzák a várt hatásokat. Figyelmeztetjük az olvasókat, hogy ne hagyatkozzatok túlzottan előretekintő kijelentésekre, amelyek csak a jelen dokumentum időpontjában érvényesek. A társaság nem vállal kötelezettséget arra, hogy nyilvánosan felülvizsgálja ezeket a nyilatkozatokat, hogy azok tükrözzék a jelen dátum utáni eseményeket.

    FORRÁS Cumberland Pharmaceuticals Inc.

    Forrás: HealthDay

    További hírforrások

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Hírek egészségügyi szakembereknek
  • Új gyógyszerkérelmek
  • Újdonlililili Eredmények
  • Általános gyógyszerengedélyek
  • Drugs.com Podcast

    • Iratkozzon fel hírlevelünkre

    Bármilyen témát is érdekel, iratkozzon fel hírleveleinkre, hogy a Drugs.com legjavát kapja postafiókjába.

    Elküldve : 2026-02-18 13:38

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak