Cumberland Pharmaceuticals ได้รับการรับรองมาตรฐาน FDA Fast Track สำหรับโครงการ Ifetroban Duchenne M Muscle Dystrophy

ติดตาม Drugslib ได้ที่

แนชวิลล์ รัฐเทนเนสซี, 4 ก.พ. 2569 /พีอาร์นิวส์ไวร์/ -- Cumberland Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: CPIX) บริษัทเภสัชภัณฑ์เฉพาะทางที่มุ่งเน้นการพัฒนาผลิตภัณฑ์ใหม่สำหรับโรคหายาก ได้ประกาศในวันนี้ว่า สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติ Fast Track Designation สำหรับการบำบัดทางช่องปากรูปแบบใหม่ โดยมุ่งเป้าไปที่รูปแบบการเสียชีวิตของโรคหัวใจใน ผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อเสื่อม (DMD) ของ Duchenne

โปรแกรม Fast Track ของ FDA ช่วยอำนวยความสะดวกในการพัฒนาและเร่งรัดการทบทวนยาที่ออกแบบมาเพื่อรักษาอาการร้ายแรงหรือเป็นอันตรายถึงชีวิต และความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง การกำหนดนี้เปิดโอกาสให้มีการสื่อสารกับ FDA บ่อยขึ้น ส่งผลให้คัมเบอร์แลนด์ในฐานะผู้สนับสนุน ได้รับข้อเสนอแนะและคำแนะนำตั้งแต่เนิ่นๆ ภายใต้ Fast Track คัมเบอร์แลนด์ยังสามารถส่งบางส่วนของใบสมัครเพื่อขออนุมัติการตลาดแบบต่อเนื่องได้

คัมเบอร์แลนด์ร้องขอ Fast Track Designation เพื่อปรับปรุงแนวทางการกำกับดูแลสำหรับ ifetroban สำหรับโรคหัวใจ DMD การกำหนดแนวทางอย่างรวดเร็วนี้เกิดขึ้นภายหลังการที่ยาได้รับทั้ง Orphan Drug Designation และ Rare Pediatric Disease Designation ซึ่งเป็นการยืนยันทั้งความเร่งด่วนและผลกระทบที่สำคัญของผลิตภัณฑ์สำหรับการบ่งชี้นี้

ก่อนหน้านี้ คัมเบอร์แลนด์ได้ประกาศผลลัพธ์เชิงบวกจากการทดลอง Phase 2 FIGHT DMD ซึ่งประเมินยาต้านตัวรับ thromboxane แบบรับประทาน ยา ifetroban ในโรคหัวใจ DMD ซึ่งแสดงให้เห็นว่ามีกระเป๋าหน้าท้องด้านซ้ายดีขึ้น 5.4% ส่วนการขับออก (LVEF) ในช่วง 12 เดือนของการรักษา

"FDA's Fast Track Designation สำหรับยา ifetroban ตอกย้ำถึงความจำเป็นทางการแพทย์ที่เร่งด่วนและวิกฤตที่ไม่ได้รับการตอบสนองสำหรับโรคหัวใจ DMD" A.J. คาซิมิ ผู้ก่อตั้งและซีอีโอของคัมเบอร์แลนด์ "การกำหนดนี้ เมื่อรวมกับผลลัพธ์ที่ก้าวล้ำในระยะที่ 2 ของเรา ทำให้เราทำงานอย่างใกล้ชิดกับ FDA ผ่านการปฏิสัมพันธ์ที่บ่อยขึ้น และกระบวนการตรวจสอบที่เร่งรัดมากขึ้น เพื่อพัฒนาการรักษาที่มุ่งเป้าไปที่หัวใจสำหรับผู้ป่วย DMD ให้มีประสิทธิภาพมากที่สุดเท่าที่จะเป็นไปได้ เราตั้งตารอที่จะได้ร่วมงานกับหน่วยงานและพันธมิตรที่สนับสนุนผู้ป่วยของเรา เพื่อนำการรักษาที่มีความจำเป็นมากนี้มาสู่ผู้ป่วย DMD และครอบครัวของพวกเขา"

เกี่ยวกับ Duchenne M Muscle Dystrophy (DMD)

DMD เป็นโรคในเด็กที่พบได้ยากและรักษาไม่หาย ซึ่งส่งผลกระทบต่อการเกิดของผู้ชายประมาณ 1 ใน 3,500-5,000 ราย ที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีนที่เข้ารหัสดิสโทรฟิน ซึ่งเป็นโปรตีนที่สำคัญต่อการทำงานของกล้ามเนื้อ รวมถึงหัวใจ ผู้ป่วยโรค DMD จะสูญเสียการทำงานของกล้ามเนื้ออย่างช้าๆ ส่งผลให้เดินไม่ได้ หายใจลำบาก และหัวใจล้มเหลว แม้ว่าการรักษาในปัจจุบันสามารถช่วยจัดการกับอาการ DMD บางอย่างได้ แต่ไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติโดยเฉพาะซึ่งมุ่งเป้าไปที่โรคหัวใจที่เกี่ยวข้องกับ DMD โดยเน้นถึงความต้องการทางการแพทย์ที่สำคัญที่ไม่ได้รับการตอบสนอง

โรคหัวใจเป็นสาเหตุการเสียชีวิตอันดับต้น ๆ ในผู้ป่วย DMD โดยความเสียหายของหัวใจจะเกิดขึ้นตั้งแต่เนิ่น ๆ และก้าวหน้าในอัตราที่แตกต่างกันสำหรับผู้ป่วยแต่ละราย อย่างไรก็ตาม ปัจจุบันยังไม่มีการรักษาใดที่ได้รับการอนุมัติโดยเฉพาะสำหรับโรคหัวใจ DMD ทางเลือกในการรักษาในปัจจุบัน ได้แก่ การใช้คอร์ติโคสเตียรอยด์เพื่อลดการอักเสบ และการใช้ยาโรคหัวใจแบบดั้งเดิมเพื่อจัดการความดันโลหิตและอัตราการเต้นของหัวใจ และลดความเครียดในหัวใจ แม้ว่าการรักษาเหล่านี้จะชะลอการโจมตีและการลุกลามของโรคหัวใจ DMD แต่ไม่มีวิธีการใดที่ให้ประโยชน์ที่ยั่งยืนสำหรับโรคหัวใจรูปแบบเฉพาะนี้หรือช่วยให้ผู้ป่วยรอดชีวิตได้ดีขึ้น นอกจากนี้ การบำบัดแบบ exon-skipping และยีนที่ได้รับการอนุมัติสำหรับ DMD ยังไม่พบว่ามีประโยชน์ต่อหัวใจแต่อย่างใด

เกี่ยวกับ Cumberland Pharmaceuticals

Cumberland Pharmaceuticals Inc. เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่ใหญ่ที่สุดที่ก่อตั้งและมีสำนักงานใหญ่ในรัฐเทนเนสซี และมุ่งเน้นในการจัดหาผลิตภัณฑ์ที่เป็นเอกลักษณ์ซึ่งจะช่วยปรับปรุงคุณภาพการดูแลผู้ป่วย บริษัทพัฒนา เข้าซื้อ และจำหน่ายผลิตภัณฑ์สำหรับกลุ่มตลาดการดูแลผู้ป่วยระยะเฉียบพลันในโรงพยาบาล ระบบทางเดินอาหารและมะเร็งวิทยา กลุ่มผลิตภัณฑ์ของบริษัทที่ได้รับการรับรองจาก FDA ประกอบด้วย:

  • การฉีด Acetadote® (acetylcysteine) สำหรับการรักษาพิษจากอะเซตามิโนเฟน
  • การฉีด Caldolor® (ไอบูโพรเฟน) เพื่อรักษาอาการปวดและไข้
  • Kristalose® (แลคโตโลส) แบบรับประทานตามใบสั่งแพทย์ ยาระบายสำหรับการรักษาอาการท้องผูก
  • Sancuso® (granisetron) ทางผิวหนังสำหรับการป้องกันอาการคลื่นไส้อาเจียนในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วยเคมีบำบัดบางประเภท
  • การฉีดVaprisol® (conivaptan) เพื่อเพิ่มระดับโซเดียมในเลือดในผู้ป่วยที่เข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลที่มีภาวะโซเดียมในเลือดต่ำและปริมาตรไขมันในเลือดสูง
  • การฉีด Vibativ® (telavancin) สำหรับการรักษาโรคติดเชื้อแบคทีเรียร้ายแรงบางชนิด รวมถึงโรคปอดบวมจากแบคทีเรียในโรงพยาบาลและโรคปอดอักเสบจากการใช้เครื่องช่วยหายใจ ตลอดจนการติดเชื้อที่ซับซ้อนของผิวหนังและโครงสร้างผิวหนัง และ
  • Talicia® (โอเมพราโซล, แอมม็อกซิซิลลิน และไรฟาบูติน) แคปซูลชนิดรับประทาน สำหรับการรักษาโรคติดเชื้อ H. pylori

    • บริษัทยังมีโครงการทางคลินิกระยะที่ 2 หลายชุดที่กำลังอยู่ระหว่างการประเมินผลิตภัณฑ์ ifetroban ของบริษัทในผู้ป่วยที่เป็นโรคหลอดเลือดตีบและพังผืดในปอดโดยไม่ทราบสาเหตุ นอกเหนือจาก Duchenne กล้ามเนื้อเสื่อม

    สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการอนุมัติของ Cumberland ซึ่งรวมถึงข้อมูลการสั่งจ่ายยาฉบับเต็ม โปรดไปที่เว็บไซต์ผลิตภัณฑ์แต่ละรายการ ซึ่งสามารถพบได้บนเว็บไซต์ของบริษัทที่ www.cumberlandpharma.com

    ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า

    ข่าวประชาสัมพันธ์นี้มีข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ซึ่งอาจมีความเสี่ยงบางประการและสะท้อนถึงมุมมองปัจจุบันของคัมเบอร์แลนด์เกี่ยวกับเหตุการณ์ในอนาคตโดยอิงจากสิ่งที่เชื่อว่าเป็นสมมติฐานที่สมเหตุสมผล ไม่สามารถรับประกันได้ว่าเหตุการณ์เหล่านี้จะเกิดขึ้น ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า รวมถึงข้อความเกี่ยวกับเจตนา ความเชื่อ หรือความคาดหวังของบริษัท และสามารถระบุได้โดยใช้คำศัพท์ เช่น "อาจ" "จะ" "คาดหวัง" "เชื่อ" "ตั้งใจ" "วางแผน" "ประมาณการ" "ควร" "แสวงหา" "คาดการณ์" "มองไปข้างหน้า" และคำอื่นๆ ที่เทียบเคียงได้หรือคำเชิงลบ เช่นเดียวกับธุรกิจใดๆ การดำเนินงานทุกขั้นตอนของคัมเบอร์แลนด์ขึ้นอยู่กับปัจจัยที่อยู่นอกเหนือการควบคุม และปัจจัยใดปัจจัยหนึ่งหรือหลายอย่างรวมกันอาจส่งผลกระทบอย่างมีนัยสำคัญต่อผลการดำเนินงานของคัมเบอร์แลนด์ ปัจจัยเหล่านี้รวมถึงภาวะเศรษฐกิจมหภาค รวมถึงอัตราดอกเบี้ยที่สูงขึ้นและอัตราเงินเฟ้อ การแข่งขัน การที่ผู้ผลิตไม่สามารถผลิตผลิตภัณฑ์ของคัมเบอร์แลนด์ได้ทันเวลา ความล้มเหลวของผู้ผลิตในการปฏิบัติตามกฎระเบียบที่ใช้บังคับกับผู้ผลิตยา ภัยธรรมชาติ โรคระบาดด้านสาธารณสุข การรักษาโครงสร้างพื้นฐานด้านการขายและการตลาดที่มีประสิทธิภาพ และเหตุการณ์อื่น ๆ ที่อยู่นอกเหนือการควบคุมของบริษัท ตามที่ได้มีการหารือกันอย่างเต็มที่ในรายงานประจำปีล่าสุดในแบบฟอร์ม 10-K ที่ยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ของสหรัฐอเมริกา ("SEC") ตลอดจน ของบริษัทที่ยื่นต่อสำนักงาน ก.ล.ต. เป็นครั้งคราว ไม่สามารถรับประกันได้ว่าผลลัพธ์ที่บริษัทคาดการณ์ไว้จะเป็นจริงหรือจะมีผลกระทบที่คาดหวังไว้ ผู้อ่านไม่ควรเชื่อถือข้อความคาดการณ์ล่วงหน้ามากเกินไป ซึ่งกล่าวถึง ณ วันที่ในที่นี้เท่านั้น บริษัทไม่มีภาระผูกพันใดๆ ในการแก้ไขข้อความเหล่านี้ต่อสาธารณะเพื่อสะท้อนถึงเหตุการณ์หลังจากวันที่ในที่นี้

    แหล่งที่มา Cumberland Pharmaceuticals Inc.

    แหล่งที่มา: HealthDay

    แหล่งข่าวเพิ่มเติม

  • การแจ้งเตือนยา Medwatch ของ FDA
  • Daily MedNews
  • ข่าวสำหรับผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพ
  • การอนุมัติยาใหม่
  • การประยุกต์ใช้ยาใหม่
  • ผลการทดลองทางคลินิก
  • ยาสามัญ การอนุมัติ
  • Drugs.com Podcast

    • สมัครรับจดหมายข่าวของเรา

    ไม่ว่าคุณจะสนใจหัวข้อใด สมัครรับจดหมายข่าวของเราเพื่อรับประโยชน์สูงสุดจาก Drugs.com ในกล่องจดหมายของคุณ

    โพสต์แล้ว : 2026-02-18 13:38

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม