Dược phẩm Cumberland nhận được chỉ định theo dõi nhanh của FDA cho chương trình loạn dưỡng cơ Ifetroban Duchenne

Theo dõi Drugslib trên

NASHVILLE, Tenn., ngày 4 tháng 2 năm 2026 /PRNewswire/ -- Cumberland Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: CPIX), một công ty dược phẩm chuyên khoa tập trung phát triển các sản phẩm mới điều trị các bệnh hiếm gặp, hôm nay đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Fast Track Designation cho liệu pháp uống mới nhắm vào một dạng bệnh tim gây tử vong ở cơ Duchenne bệnh nhân loạn dưỡng (DMD).

Chương trình Fast Track của FDA tạo điều kiện cho sự phát triển và đẩy nhanh việc xem xét một loại thuốc được thiết kế để điều trị một tình trạng nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng và nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Việc chỉ định này tạo cơ hội liên lạc thường xuyên hơn với FDA, cho phép Cumberland, với tư cách là nhà tài trợ, nhận được phản hồi và hướng dẫn sớm. Theo Fast Track, Cumberland cũng có thể gửi các phần của đơn đăng ký để xin phê duyệt tiếp thị trên cơ sở luân phiên.

Cumberland đã yêu cầu Chỉ định theo dõi nhanh để hợp lý hóa lộ trình quản lý ifetroban đối với bệnh tim DMD. Việc chỉ định theo dõi nhanh này tuân theo việc thuốc nhận được cả Chỉ định thuốc mồ côi và Chỉ định bệnh nhi hiếm gặp, xác nhận cả tính cấp thiết và tác động đáng kể của sản phẩm đối với chỉ định này.

Cumberland trước đó đã công bố kết quả tích cực từ thử nghiệm FIGHT DMD giai đoạn 2 đánh giá thuốc đối kháng thụ thể Thromboxane đường uống ifetroban trong bệnh tim DMD, cho thấy phân suất tống máu thất trái (LVEF) được cải thiện 5,4% trong 12 tháng điều trị.

"Việc FDA chỉ định nhanh chóng cho ifetroban nhấn mạnh nhu cầu y tế cấp bách và quan trọng chưa được đáp ứng đối với bệnh tim DMD," A.J. Kazimi, người sáng lập và CEO của Cumberland. "Việc chỉ định này, kết hợp với các kết quả mang tính đột phá của Giai đoạn 2, giúp chúng tôi hợp tác chặt chẽ với FDA thông qua các tương tác thường xuyên hơn và các quy trình xem xét nhanh chóng để thúc đẩy liệu pháp nhắm vào tim đầy hứa hẹn này cho bệnh nhân DMD một cách hiệu quả nhất có thể. Chúng tôi mong muốn được hợp tác với Cơ quan và các đối tác vận động bệnh nhân của chúng tôi để mang liệu pháp rất cần thiết này đến cho bệnh nhân DMD và gia đình họ."

Giới thiệu về Chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD)

DMD là một bệnh nhi hiếm gặp và không thể chữa khỏi, ảnh hưởng đến khoảng 1 trong 3.500-5.000 ca sinh bé trai do đột biến gen mã hóa dystrophin, một loại protein quan trọng đối với chức năng cơ, bao gồm cả tim. Bệnh nhân DMD dần mất đi chức năng cơ bắp, dẫn đến không thể đi lại, khó thở và suy tim. Mặc dù các phương pháp điều trị hiện tại có thể giúp kiểm soát một số triệu chứng DMD, nhưng không có liệu pháp nào được phê duyệt đặc biệt nhắm vào bệnh tim liên quan đến DMD, điều này nêu bật nhu cầu y tế quan trọng chưa được đáp ứng.

Bệnh tim là nguyên nhân gây tử vong hàng đầu ở bệnh nhân DMD, với tổn thương tim bắt đầu sớm và tiến triển với tốc độ khác nhau ở mỗi bệnh nhân. Mặc dù vậy, hiện tại không có phương pháp điều trị nào được phê duyệt dành riêng cho bệnh tim DMD. Các lựa chọn điều trị hiện nay bao gồm sử dụng corticosteroid để giảm viêm và các thuốc điều trị bệnh tim truyền thống để kiểm soát huyết áp và nhịp tim, giảm căng thẳng cho tim. Mặc dù các liệu pháp này làm chậm sự khởi phát và tiến triển của bệnh tim DMD, nhưng không có liệu pháp nào mang lại lợi ích lâu dài cho dạng bệnh tim đặc biệt này hoặc cải thiện khả năng sống sót của bệnh nhân. Ngoài ra, liệu pháp bỏ qua exon và liệu pháp gen được phê duyệt cho bệnh DMD cho đến nay vẫn chưa cho thấy lợi ích gì về tim.

Giới thiệu về Cumberland Pharmaceuticals

Cumberland Pharmaceuticals Inc. là công ty dược phẩm sinh học lớn nhất được thành lập và có trụ sở chính tại Tennessee và tập trung vào việc cung cấp các sản phẩm độc đáo giúp cải thiện chất lượng chăm sóc bệnh nhân. Công ty phát triển, mua lại và thương mại hóa các sản phẩm dành cho phân khúc thị trường chăm sóc cấp tính, tiêu hóa và ung thư của bệnh viện. Danh mục các nhãn hiệu được FDA chấp thuận của công ty bao gồm:

  • Acetadote® (acetylcysteine) thuốc tiêm để điều trị ngộ độc acetaminophen;
  • Thuốc tiêm Caldolor® (ibuprofen) để điều trị đau và sốt;
  • Kristalose® (lactulose) đường uống, thuốc nhuận tràng theo toa, để điều trị bệnh táo bón;
  • Sancuso® (granisetron) xuyên da, để ngăn ngừa buồn nôn và nôn ở những bệnh nhân đang điều trị bằng hóa trị liệu;
  • Tiêm Vaprisol® (conivaptan), để tăng nồng độ natri huyết thanh ở những bệnh nhân nhập viện với tình trạng hạ natri máu bình thường và tăng thể tích;
  • Thuốc tiêm Vibativ® (telavancin), để điều trị một số bệnh nhiễm khuẩn nghiêm trọng bao gồm viêm phổi do vi khuẩn mắc phải tại bệnh viện và liên quan đến máy thở, cũng như nhiễm trùng da và cấu trúc da phức tạp; và
  • Talicia® (omeprazole, amoxicillin và rifabutin) viên nang uống để điều trị nhiễm H. pylori.

    • Công ty cũng đang tiến hành một loạt chương trình lâm sàng Giai đoạn 2 để đánh giá sản phẩm ifetroban phù hợp cho bệnh nhân mắc bệnh xơ cứng hệ thống và xơ phổi vô căn, ngoài chứng loạn dưỡng cơ Duchenne.

    Để biết thêm thông tin về các sản phẩm được phê duyệt của Cumberland, bao gồm thông tin kê đơn đầy đủ, vui lòng truy cập các trang web sản phẩm riêng lẻ, có thể tìm thấy trên trang web của công ty www.cumberlandpharma.com.

    Tuyên bố hướng tới tương lai

    Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai, có những rủi ro nhất định và phản ánh quan điểm hiện tại của Cumberland về các sự kiện trong tương lai dựa trên những gì họ tin là những giả định hợp lý. Không có sự đảm bảo nào có thể được đưa ra rằng những sự kiện này sẽ xảy ra. Các tuyên bố hướng tới tương lai bao gồm, trong số những nội dung khác, các tuyên bố liên quan đến ý định, niềm tin hoặc kỳ vọng của công ty và có thể được xác định bằng cách sử dụng các thuật ngữ như "có thể", "sẽ", "mong đợi", "tin tưởng", "dự định", "kế hoạch", "ước tính", "nên", "tìm kiếm", "dự đoán", "mong đợi" và các thuật ngữ có thể so sánh khác hoặc phủ định của chúng. Giống như bất kỳ hoạt động kinh doanh nào, tất cả các giai đoạn hoạt động của Cumberland đều chịu ảnh hưởng của các yếu tố nằm ngoài tầm kiểm soát của công ty và bất kỳ một hoặc sự kết hợp nào của các yếu tố này đều có thể ảnh hưởng nghiêm trọng đến kết quả hoạt động của Cumberland. Những yếu tố này bao gồm các điều kiện kinh tế vĩ mô, bao gồm lãi suất và lạm phát tăng, cạnh tranh, nhà sản xuất không thể sản xuất sản phẩm của Cumberland kịp thời, nhà sản xuất không tuân thủ các quy định áp dụng cho nhà sản xuất dược phẩm, thiên tai, dịch bệnh y tế công cộng, duy trì cơ sở hạ tầng tiếp thị và bán hàng hiệu quả và các sự kiện khác ngoài tầm kiểm soát của công ty như được thảo luận đầy đủ hơn trong báo cáo thường niên gần đây nhất về Mẫu 10-K nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ ("SEC"), cũng như các hồ sơ khác của công ty với SEC theo thời gian. Không thể đảm bảo rằng các kết quả mà công ty mong đợi sẽ được hiện thực hóa hoặc chúng sẽ có tác động như mong đợi. Người đọc được khuyến cáo không nên tin cậy quá mức vào các tuyên bố hướng tới tương lai, những tuyên bố này chỉ nói về ngày của tài liệu này. Công ty không có nghĩa vụ phải sửa đổi công khai những tuyên bố này để phản ánh các sự kiện sau ngày nêu trên.

    NGUỒN Cumberland Pharmaceuticals Inc.

    Nguồn: HealthDay

    Các nguồn tin tức khác

  • Cảnh báo thuốc Medwatch của FDA
  • Daily MedNews
  • Tin tức dành cho các chuyên gia y tế
  • Các loại thuốc mới được phê duyệt
  • Các ứng dụng thuốc mới
  • Kết quả thử nghiệm lâm sàng
  • Thuốc gốc Phê duyệt
  • Drugs.com Podcast

    • Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

    Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

    Đã đăng : 2026-02-18 13:38

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến