Chỉnh sửa gen tùy chỉnh giúp bé có tình trạng hiếm gặp

Theo dõi Drugslib trên

Được xem xét y tế bởi thuốc.com.

Tạp chí Y học New England .

Họ đã sử dụng một loại CRISPR đặc biệt, một công cụ chỉnh sửa gen và giành được giải thưởng Nobel vào năm 2020. Các chuyên gia cho biết phương pháp này làm giảm cơ hội thay đổi không mong muốn.

KJ đã truyền dịch đầu tiên vào tháng Hai. Nó được cung cấp thông qua các hạt béo được thiết kế để mang phương pháp điều trị vào các tế bào gan của anh ta, AP đưa tin.

Anh ấy đã nhận được thêm hai liều và lúc 9-1/2 tháng tuổi, hiện đang ăn nhiều hơn, ít bị ốm hơn và dùng ít thuốc hơn.

"Bất cứ khi nào chúng ta thấy ngay cả những cột mốc nhỏ nhất mà anh ấy gặp nhau - giống như một làn sóng nhỏ hoặc lăn lộn - đó là một khoảnh khắc lớn đối với chúng tôi, mẹ anh ấy nói. Nhưng họ sẽ cần theo dõi KJ trong nhiều năm tới.

Hiện chúng tôi vẫn còn rất nhiều trong giai đoạn đầu để hiểu những gì thuốc này có thể đã làm cho KJ, tác giả nghiên cứu của nhóm dr. Rebecca Ahrens-Nicklas , một chuyên gia trị liệu gen tại Chop, cho biết. Tuy nhiên, mỗi ngày, anh ấy cho chúng tôi thấy những dấu hiệu cho thấy anh ấy đang phát triển và phát triển mạnh. Hầu hết các liệu pháp gen được tạo ra cho các bệnh phổ biến hơn vì chúng tốn kém để phát triển.

Nhưng nghiên cứu này, được tài trợ một phần bởi Viện Y tế Quốc gia, cho thấy các liệu pháp tùy chỉnh có thể không tốn kém như mong đợi, AP nói. Kiran Musunuru , một chuyên gia chỉnh sửa gen tại Đại học Pennsylvania, cho biết chi phí điều trị này là không xa so với mức giá 800.000 đô la của ghép gan.

Khi chúng ta ngày càng tốt hơn trong việc tạo ra các liệu pháp này và rút ngắn khung thời gian hơn nữa, các nền kinh tế theo quy mô sẽ bắt đầu và tôi hy vọng các chi phí sẽ giảm, anh ấy nói thêm.

  • Báo chí liên kết, ngày 15 tháng 5 năm 2025

    • Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm: Dữ liệu thống kê trong các bài báo y tế cung cấp xu hướng chung và không liên quan đến các cá nhân. Các yếu tố cá nhân có thể thay đổi rất nhiều. Luôn tìm kiếm lời khuyên y tế được cá nhân hóa cho các quyết định chăm sóc sức khỏe cá nhân.

    Nguồn: Healthday

    Đã đăng : 2025-05-17 00:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến