A Cytokinetics bejelentette, hogy az FDA elfogadja az Aficamten új gyógyszerkérelmét az obstruktív hipertrófiás kardiomiopátia kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Az alábbiak kezelése: Hipertrófiás kardiomiopátia

A Cytokinetics bejelentette, hogy az FDA elfogadja az Aficamten új gyógyszerkérelmét az obstruktív hipertrófiás kardiomiopátia kezelésére

SOUTH SAN FRANCISCO, Kalifornia, dec. 2024. 02. (GLOBE NEWSWIRE) – A Cytokinetics, Incorporated (Nasdaq: CYTK) ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) elfogadta a vállalat új gyógyszer-alkalmazását (NDA) az aficamtenre, a kategóriájában következő szívmiozinra. inhibitor, az obstruktív hipertrófiás kardiomiopátia (HCM) kezelésére.

Az FDA szabványos felülvizsgálatot rendelt az NDA-hoz a vényköteles gyógyszerek használati díjáról szóló törvény (PDUFA) intézkedési dátuma szerint 2025. szeptember 26-án. Az FDA jelenleg nem tervezi, hogy tanácsadó bizottsági ülést tartson a alkalmazás.

„Az NDA-nak az aficamten FDA általi elfogadása jelentős mérföldkő, amely újabb lépéssel közelebb viszi cégünket a remélhetőleg fordításhoz úttörő tudományunk az obstruktív HCM-ben szenvedő betegek potenciális előnyére. A SEQUOIA-HCM, a kulcsfontosságú, 3. fázisú klinikai vizsgálat eredményei, amelyek az NDA alapját képezik, bebizonyították, hogy az aficamten pozitív hatást gyakorol a HCM-ben szenvedő betegek edzéskapacitására, klinikai kimenetelére, tüneti terhelésére és szív biomarkereire, következetes hatással minden előre meghatározott alcsoportban, valamint kedvező biztonsági és tolerálhatósági profillal” – mondta Robert I. Blum, a Cytokinetics elnök-vezérigazgatója. „Ha az FDA jóváhagyja, úgy gondoljuk, hogy az aficamten kiterjesztheti a szívmiozin-inhibitorok felhasználását, és az orvosok és a betegek által preferált választássá válhat, miközben a Cytokinetics iparágvezető izombiológiai kutatásaiból kiinduló, kialakulóban lévő speciális kardiológiai franchise-t is megerősítheti.”

Az NDA-t a SEQUOIA-HCM eredményei támogatják (Sbiztonság, Ehatékonyság és Qmennyiség Uaz Obstruction Ihat of Aficamten in HCM), a kulcsfontosságú 3. fázis az aficamten klinikai vizsgálata tüneti obstruktív HCM-ben szenvedő betegeken, amelyeket a New England Journal of Medicine-ben tettek közzé.1

A SEQUOIA-HCM eredményei azt mutatták, hogy a 24 hetes aficamten-kezelés szignifikánsan javult a terhelési kapacitás a placebóhoz képest, a kardiopulmonális terhelési teszttel (CPET) mért csúcs oxigénfelvétel (pVO2) 1,8 ml/kg/perc-vel nőtt a kiindulási érték az aficamtennel kezelt betegeknél, szemben a 0,0 ml/kg/perc értékkel a placebóval kezelt betegeknél (a legkisebb négyzetes átlag (LSM) különbség [95% CI]: 1,74 ml/kg/perc [1,04-2,44]; p=0,000002). Statisztikailag szignifikáns javulást figyeltek meg mind a 10 előre meghatározott másodlagos végpontban, beleértve a Valsalva bal kamrai kiáramlási traktus (LVOT) gradiensét, a New York Heart Association (NYHA) funkcionális osztályát, a Kansas City Cardiomyopathia klinikai összefoglaló pontszámát (KCCQ-CSS) és az LVOT gradienshez viszonyított arányt. <30 Hgmm, mindegyik 12. és 24. héten, valamint az irányadó jogosultság időtartama septális redukciós terápia (SRT), és a teljes munkaterhelés a CPET alatt a 24. héten. A kezelésből adódó súlyos nemkívánatos események az aficamtennel és placebóval kezelt betegek 5,6%-ánál, illetve 9,3%-ánál fordultak elő. A core echokardiográfiás bal kamrai ejekciós frakciót (LVEF) 5 aficamten-kezelésben részesülő betegnél (3,5%) észlelték <50%-nak, míg a placebóval kezelt 1 betegnél (0,7%). Nem fordult elő szívelégtelenség súlyosbodása vagy a kezelés megszakítása az alacsony LVEF miatt.

A SEQUOIA-HCM további elemzései kimutatták, hogy az aficamten-kezelés a szív kedvező átalakulásával, valamint a szív szerkezetének, működésének és biomarkereinek javulásával jár, anélkül, hogy negatívan befolyásolná a szisztolés funkciót.

Az FDA korábban 2021 januárjában megadta az aficamten Ritka Gyógyszer minősítést a tünetekkel járó HCM kezelésére. Áttörést jelentő terápia kijelölés az obstruktív HCM kezelésére 2021 decemberében.

Az Aficamtenről

Az Aficamten egy vizsgálati szelektív, kis molekulájú szívmiozin inhibitor, amelyet egy kiterjedt kémiai optimalizálási program, amelyet a terápiás index és a farmakokinetikai tulajdonságok gondos odafigyelésével hajtottak végre, és ami a klinikai fejlesztés kategóriájában a következő potenciált jelentheti. Az Aficamtent úgy tervezték, hogy csökkentse az aktív aktin-miozin kereszthidak számát minden szívciklus során, és ennek következtében elnyomja a szívizom HCM-hez kapcsolódó hiperkontraktilitását. A preklinikai modellekben az aficamten csökkentette a szívizom kontraktilitását azáltal, hogy közvetlenül a szívmiozinhoz kötődött egy jól elkülöníthető és szelektív alloszterikus kötőhelyen, ezáltal megakadályozta, hogy a miozin erőt termelő állapotba kerüljön.

Az aficamten fejlesztési programja felméri a HCM-ben szenvedő betegek fizikai teljesítőképességét javító és a tüneteket enyhítő kezelési lehetőségeket, valamint a szív szerkezetére és működésére gyakorolt ​​lehetséges hosszú távú hatásait. Az Aficamtent a SEQUOIA-HCM-ben értékelték, amely egy pozitív, 3. fázisú klinikai vizsgálat, tüneti obstruktív hipertrófiás kardiomiopátiában (HCM) szenvedő betegeken. Az Aficamten áttörést jelentő terápiás minősítést kapott a tüneti obstruktív HCM kezelésére az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságától (FDA), valamint a National Medical Products Administrationtől (NMPA) Kínában, ahol jelenleg szintén felülvizsgálat alatt áll a lehetséges jóváhagyás érdekében.

Az Aficamtent jelenleg a MAPLE-HCM-ben is értékelik, amely az aficamten monoterápiás 3. fázisú klinikai vizsgálata, összehasonlítva a metoprolol monoterápiaként obstruktív HCM-ben szenvedő betegeknél; ACACIA-HCM, az aficamten 3. fázisú klinikai vizsgálata nem obstruktív HCM-ben szenvedő betegeken; CEDAR-HCM, az aficamten klinikai vizsgálata obstruktív HCM-ben szenvedő gyermekpopulációban; és a FOREST-HCM, az aficamten nyílt elrendezésű kiterjesztett klinikai vizsgálata HCM-ben szenvedő betegeken.

A hipertrófiás kardiomiopátiáról

A hipertrófiás kardiomiopátia (HCM) olyan betegség, amelyben a szívizom (szívizom) abnormálisan megvastagszik ( hipertrófiás). A szívizom megvastagodásával a bal kamra belseje kisebb és merevebb lesz, így a kamra kevésbé tud ellazulni és megtelni vérrel. Ez végső soron korlátozza a szív pumpáló funkcióját, ami csökkenti az edzéskapacitást és olyan tüneteket, mint a mellkasi fájdalom, szédülés, légszomj vagy ájulás a fizikai aktivitás során. A HCM a leggyakoribb monogén eredetű, öröklődő kardiovaszkuláris rendellenesség, körülbelül 280 000 beteget diagnosztizálnak, azonban a becslések szerint további 400 000-800 000 beteg van az Egyesült Államokban, akiket nem diagnosztizálnak.2,3,4 A HCM-ben szenvedő betegek kétharmada obstruktív HCM-ben (MoHCM) szenved ), ahol a szívizom megvastagodása a bal kamrához vezet kiáramlási traktus (LVOT) elzáródása, míg egyharmaduk non-obstruktív HCM (nHCM), ahol a véráramlás nincs hatással, de a szívizom még mindig megvastagodott. A HCM-ben szenvedőknél nagy a kockázata a szív- és érrendszeri szövődmények kialakulásának, beleértve a pitvarfibrillációt, a stroke-ot és a mitralis billentyű-betegséget.5 A HCM-ben szenvedőknél fennáll a potenciálisan végzetes kamrai aritmiák kockázata, és ez a fiatalabb emberek hirtelen szívhalálának egyik vezető oka. sportolók.6 A HCM-ben szenvedő betegek egy részének nagy a kockázata a progresszív betegség kialakulásának, amely dilatatív kardiomiopátiához és szívelégtelenséghez vezet, ami szívelégtelenséget tesz szükségessé. transzplantáció.

A citokinetikáról

A Cytokinetics egy késői fázisú, speciális kardiovaszkuláris biofarmakon, amely az izombiológia felfedezésére, fejlesztésére és kereskedelmi forgalomba hozatalára összpontosít. az irányított gyógyszerjelöltek, mint potenciális kezelések olyan legyengítő betegségekre, amelyekben a szívizom teljesítménye csökken. Az izombiológia és az izomteljesítmény mechanikájának vezető szereplőjeként a vállalat kis molekulájú gyógyszerjelölteket fejleszt, amelyeket kifejezetten a szívizom működésére és kontraktilitására fejlesztettek ki. A SEQUOIA-HCM pozitív eredményeit követően, a 3. fázisú klinikai vizsgálatban, amelyben az aficamtent, a kategóriájában következő szívmiozin-gátlót értékelték obstruktív hipertrófiás kardiomiopátiában (HCM), a Cytokinetics előrehaladt az aficamtenre vonatkozó szabályozási előterjesztésekben az obstruktív HCM kezelésére. USA, Európa és Kína. Az Aficamtent jelenleg is értékelik a MAPLE-HCM, az aficamten monoterápiás 3. fázisú klinikai vizsgálatában, összehasonlítva a metoprolollal monoterápiában alkalmazott obstruktív HCM-ben szenvedő betegeknél, az ACACIA-HCM, az aficamten 3. fázisú klinikai vizsgálata nem obstruktív HCM-ben szenvedő betegeken. CEDAR-HCM, az aficamten klinikai vizsgálata obstruktív HCM-ben szenvedő gyermekpopulációban, és FOREST-HCM, nyílt elrendezésű kiterjesztett klinikai vizsgálat az aficamtenről HCM-ben szenvedő betegeken. A Cytokinetics emellett fejleszti az omecamtiv mecarbilt, egy szívizom-aktivátort súlyosan csökkent ejekciós frakcióval (HFrEF) szenvedő szívelégtelenségben szenvedő betegeknél, a CK-586-ot, az aficamtentől eltérő hatásmechanizmusú szívmiozin-gátlót a szívelégtelenség potenciális kezelésére. konzervált ejekciós frakció (HFpEF) és a CK-089, egy gyors vázizom-troponin aktivátor (FSTA) egy adott típusú izomdisztrófia lehetséges kezelésére.

Ha további információra van szüksége a citokinetikáról, látogasson el a www.cytokinetics.com oldalra, és kövessen minket az X-en, a LinkedIn-en, a Facebookon és a YouTube-on.

Előretekintő Nyilatkozatok

ra

Ez a sajtóközlemény előretekintő kijelentéseket tartalmaz az 1995. évi zártkörű értékpapír-perek reformtörvénye (a továbbiakban: törvény) értelmében. A Cytokinetics elhárít minden olyan szándékot vagy kötelezettséget, hogy frissítse ezeket az előretekintő kijelentéseket, és igényt tart a törvény „Safe Harbor” védelmére az előremutató kijelentésekre vonatkozóan. Példák az ilyen kijelentésekre, de nem kizárólagosan, az aficamten vagy bármely más gyógyszerjelöltünk tulajdonságaira vagy potenciális előnyeire vonatkozó kifejezett vagy hallgatólagos kijelentések, azon képességünk, hogy hatósági engedélyt szerezzünk az aficamten számára az obstruktív hipertrófiás kardiomiopátia kezelésére vagy bármely egyéb jelzések az FDA-tól vagy bármely más szabályozó testülettől az Egyesült Államokban vagy külföldön, valamint a címkézési vagy a forgalomba hozatalt követő feltételek, amelyeket az FDA vagy más szabályozó testület megkövetelhet kapcsolatban az aficamten jóváhagyásával. Az ilyen kijelentések a vezetés jelenlegi várakozásain alapulnak, de a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek a különféle kockázatok és bizonytalanságok miatt, beleértve, de nem kizárólagosan, a Cytokinetics Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez benyújtott bejelentéseiben a Cytokinetics üzleti körvonalaival kapcsolatos kockázatokat. A jövőre vonatkozó kijelentések nem jelentenek garanciát a jövőbeli teljesítményre, és a Cytokinetics tényleges működési eredményei, pénzügyi helyzete és likviditása, valamint a tevékenységét végző iparág fejlődése lényegesen eltérhet a jelen sajtóközleményben szereplő előretekintő állításoktól. A Cytokinetics ebben a sajtóközleményben közölt minden előremutató kijelentése csak a jelen sajtóközlemény napján érvényes. A Cytokinetics nem vállal kötelezettséget arra, hogy a jelen sajtóközlemény megjelenése után frissítse előretekintő kijelentéseit, akár új információk, akár jövőbeli események eredményeként, akár más módon.

Referenciák:

  • Maron, MS és mtsai. Aficamten a tünetekkel járó obstruktív hipertrófiás kardiomiopátiára. N Engl J Med. DOI: 10.1056/NEJMoa2401424
  • CVrg: Szívelégtelenség 2020–2029, 44. o.; Maron et al. 2013 DOI: 10.1016/S0140-6736(12)60397-3; Maron et al 2018 10.1056/NEJMra1710575
  • Symphony Health 2016-2021 Patient Claims Data DoF;
  • Maron MS, Hellawell JL, Lucove JC, Farzaneh-Far Occ, Olivotto I. Klinikailag diagnosztizált hipertrófiás Cardiomyopathia az Egyesült Államokban. J Cardiol vagyok. 2016; 15;117(10):1651-1654.
  • Gersh, B.J., Maron, B.J., Bonow, R.O., Dearani, J.A., Fifer, M.A., Link, M.S. és társai. 2011. évi ACCF/AHA irányelvek a hipertrófiás kardiomiopátia diagnosztizálására és kezelésére. Az American College of Cardiology Foundation/American Heart Association Task Force jelentése a gyakorlati irányelvekről. Journal of the American College of Cardiology and Circulation, 58, e212-260.
  • Hong Y, Su WW, Li X. A hirtelen szívhalál kockázati tényezői hypertrophiás kardiomiopátiában. A kardiológia jelenlegi véleménye. 2022. január 1., 37(1):15–21

    • Forrás: Cytokinetics, Incorporated

    Elküldve : 2024-12-06 12:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak