Cytokinetic công bố FDA chấp nhận đơn đăng ký thuốc mới cho Aficamten để điều trị bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn
SOUTH SAN FRANCISCO, California, ngày 02 tháng 12 năm 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cytokinetics, Hôm nay, Incorporated (Nasdaq: CYTK) thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm & Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận Đơn đăng ký Thuốc Mới (NDA) của công ty cho aficamten, một chất ức chế myosin tim thế hệ mới, để điều trị bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn (HCM). ).FDA đã giao cho NDA một đánh giá tiêu chuẩn với ngày hành động mục tiêu là Đạo luật về phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) là ngày 26 tháng 9 năm 2025. FDA hiện không có kế hoạch tổ chức một cuộc họp ủy ban cố vấn để thảo luận về ứng dụng. “Việc FDA chấp nhận aficamten của NDA là một cột mốc quan trọng giúp công ty chúng tôi tiến thêm một bước nữa đến hy vọng biến khoa học tiên phong của chúng tôi thành lợi ích tiềm năng của bệnh nhân mắc bệnh HCM tắc nghẽn. Các kết quả từ SEQUOIA-HCM, thử nghiệm lâm sàng quan trọng Giai đoạn 3, tạo thành nền tảng của NDA, đã chứng minh rằng aficamten có tác động tích cực đến khả năng tập thể dục, kết quả lâm sàng, gánh nặng triệu chứng và dấu ấn sinh học tim ở bệnh nhân HCM, với hiệu quả nhất quán. trên tất cả các nhóm nhỏ được chỉ định trước và có hồ sơ an toàn và khả năng dung nạp thuận lợi,” Robert I. Blum, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Cytokinetic cho biết. “Nếu được FDA chấp thuận, chúng tôi tin rằng aficamten có thể mở rộng việc sử dụng các thuốc ức chế myosin tim và trở thành lựa chọn ưa thích của các bác sĩ và bệnh nhân, đồng thời củng cố nhượng quyền thương mại chuyên khoa tim mạch mới nổi của chúng tôi phát sinh từ nghiên cứu định hướng sinh học cơ hàng đầu trong ngành của Cytokinetics.”NDA được hỗ trợ bởi các kết quả từ SEQUOIA-HCM (San toàn, Ehiệu quả và Quantitative Uhiểu biết về Oxây dựng Itác động của Aficamten tại HCM), thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 quan trọng của aficamten ở bệnh nhân HCM tắc nghẽn có triệu chứng, được công bố trên Tạp chí Y học New England.1 Kết quả từ SEQUOIA-HCM cho thấy điều trị bằng aficamten trong 24 tuần đã cải thiện đáng kể khả năng tập thể dục so với giả dược, mức hấp thu oxy tối đa (pVO2) được đo bằng xét nghiệm gắng sức tim phổi (CPET) tăng 1,8 ml/kg/phút so với mức cơ bản ở bệnh nhân điều trị bằng aficamten so với 0,0 ml/kg/phút ở những bệnh nhân được điều trị bằng giả dược (chênh lệch trung bình bình phương nhỏ nhất (LSM) [95% CI] là 1,74 mL/kg/phút [1,04 - 2,44]; p=0,000002). Những cải thiện có ý nghĩa thống kê đã được quan sát thấy ở tất cả 10 tiêu chí phụ được xác định trước, bao gồm độ chênh lệch đường ra thất trái của Valsalva (LVOT), Phân loại chức năng của Hiệp hội Tim mạch New York (NYHA), Điểm Tóm tắt Lâm sàng Bệnh cơ tim Thành phố Kansas (KCCQ-CSS) và tỷ lệ với độ chênh lệch LVOT <30 mmHg, mỗi lần ở tuần thứ 12 và 24, cũng như thời gian đủ điều kiện theo hướng dẫn cho liệu pháp giảm vách ngăn (SRT) và tổng khối lượng công việc trong CPET ở tuần 24. Các tác dụng phụ nghiêm trọng khẩn cấp trong điều trị xảy ra ở 5,6% và 9,3% bệnh nhân dùng aficamten và giả dược. Phân suất tống máu thất trái (LVEF) trên siêu âm tim được quan sát là <50% ở 5 bệnh nhân (3,5%) dùng aficamten so với 1 bệnh nhân (0,7%) dùng giả dược. Không có trường hợp nào bị suy tim nặng hơn hoặc phải gián đoạn điều trị do LVEF thấp.Các phân tích bổ sung từ SEQUOIA-HCM đã chứng minh rằng điều trị bằng aficamten có liên quan đến việc tái cấu trúc tim thuận lợi cũng như cải thiện cấu trúc, chức năng và dấu ấn sinh học của tim mà không ảnh hưởng tiêu cực đến chức năng tâm thu.
FDA trước đây đã cấp Danh hiệu Thuốc mồ côi aficamten để điều trị HCM có triệu chứng vào tháng 1 năm 2021 và Chỉ định Liệu pháp Đột phá để điều trị HCM tắc nghẽn vào tháng 12 2021.
Giới thiệu về Aficamten Aficamten là một chất ức chế myosin tim phân tử nhỏ, có chọn lọc đang được nghiên cứu được phát hiện sau một nghiên cứu chương trình tối ưu hóa hóa học sâu rộng được thực hiện với sự chú ý cẩn thận đến chỉ số điều trị và đặc tính dược động học và có thể chuyển thành tiềm năng hàng đầu trong phát triển lâm sàng. Aficamten được thiết kế để giảm số lượng cầu nối Actin-myosin hoạt động trong mỗi chu kỳ tim và do đó ngăn chặn tình trạng tăng co bóp cơ tim có liên quan đến HCM. Trong các mô hình tiền lâm sàng, aficamten làm giảm khả năng co bóp của cơ tim bằng cách liên kết trực tiếp với myosin của tim tại một vị trí liên kết dị lập thể riêng biệt và có chọn lọc, do đó ngăn chặn myosin chuyển sang trạng thái tạo lực.Chương trình phát triển aficamten đang đánh giá tiềm năng của nó như một phương pháp điều trị giúp cải thiện khả năng vận động và giảm các triệu chứng ở bệnh nhân HCM cũng như những tác động lâu dài tiềm tàng của nó đối với cấu trúc và chức năng tim. Aficamten đã được đánh giá trong SEQUOIA-HCM, một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 then chốt tích cực ở những bệnh nhân mắc bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn có triệu chứng (HCM). Aficamten đã nhận được Chứng nhận Liệu pháp Đột phá để điều trị bệnh HCM tắc nghẽn có triệu chứng từ Cơ quan Quản lý Thực phẩm & Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cũng như Cơ quan Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (NMPA) tại Trung Quốc, nơi sản phẩm này hiện cũng đang được xem xét để có thể được phê duyệt. Aficamten hiện cũng đang được đánh giá trong MAPLE-HCM, một thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 đối với aficamten dưới dạng đơn trị liệu so với metoprolol là đơn trị liệu ở bệnh nhân HCM tắc nghẽn; ACACIA-HCM, thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 của aficamten ở bệnh nhân HCM không tắc nghẽn; CEDAR-HCM, một thử nghiệm lâm sàng của aficamten ở trẻ em bị HCM tắc nghẽn; và FOREST-HCM, một nghiên cứu lâm sàng mở rộng nhãn mở về aficamten ở bệnh nhân HCM.Giới thiệu về Bệnh cơ tim phì đạiBệnh cơ tim phì đại (HCM) là một căn bệnh trong đó cơ tim (cơ tim) trở nên dày bất thường ( phì đại). Sự dày lên của cơ tim dẫn đến bên trong tâm thất trái trở nên nhỏ hơn và cứng hơn, do đó tâm thất trở nên kém khả năng thư giãn và chứa đầy máu. Điều này cuối cùng sẽ hạn chế chức năng bơm của tim, dẫn đến giảm khả năng tập thể dục và các triệu chứng bao gồm đau ngực, chóng mặt, khó thở hoặc ngất xỉu khi hoạt động thể chất. HCM là bệnh tim mạch di truyền đơn gen phổ biến nhất, với khoảng 280.000 bệnh nhân được chẩn đoán, tuy nhiên, ước tính có thêm khoảng 400.000-800.000 bệnh nhân vẫn chưa được chẩn đoán ở Hoa Kỳ.2,3,4 Hai phần ba số bệnh nhân mắc HCM có HCM tắc nghẽn (oHCM). ), trong đó cơ tim dày lên dẫn đến tắc nghẽn đường ra thất trái (LVOT), trong khi 1/3 mắc bệnh HCM không tắc nghẽn (nHCM), nơi lưu lượng máu không bị ảnh hưởng nhưng cơ tim vẫn dày lên. Những người bị HCM có nguy cơ cao mắc các biến chứng tim mạch bao gồm rung nhĩ, đột quỵ và bệnh van hai lá.5 Những người bị HCM có nguy cơ bị rối loạn nhịp thất có thể gây tử vong và đây là một trong những nguyên nhân hàng đầu gây tử vong do tim đột ngột ở những người trẻ tuổi hoặc vận động viên.6 Một nhóm nhỏ bệnh nhân mắc bệnh HCM có nguy cơ cao mắc bệnh tiến triển dẫn đến bệnh cơ tim giãn nở và suy tim cần phải ghép tim.Giới thiệu về Cytokinetic Cytokinetic là một công ty dược phẩm sinh học tim mạch đặc biệt, giai đoạn cuối, tập trung vào việc khám phá, phát triển và thương mại hóa sinh học cơ bắp- đã chỉ đạo các loại thuốc tiềm năng như phương pháp điều trị tiềm năng cho các bệnh suy nhược trong đó hoạt động của cơ tim bị tổn hại. Với tư cách là công ty dẫn đầu về sinh học cơ và cơ chế hoạt động của cơ, công ty đang phát triển các loại thuốc phân tử nhỏ được thiết kế đặc biệt để tác động đến chức năng và khả năng co bóp của cơ tim. Sau kết quả tích cực từ SEQUOIA-HCM, thử nghiệm lâm sàng quan trọng Giai đoạn 3 đánh giá aficamten, một chất ức chế myosin tim thế hệ tiếp theo, trong bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn (HCM), Cytokinetic đang tiến hành đệ trình quy định đối với aficamten để điều trị HCM tắc nghẽn ở Mỹ, Châu Âu và Trung Quốc. Aficamten hiện cũng đang được đánh giá trong MAPLE-HCM, thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 của aficamten dưới dạng đơn trị liệu so với metoprolol dưới dạng đơn trị liệu ở bệnh nhân HCM tắc nghẽn, ACACIA-HCM, thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 của aficamten ở bệnh nhân HCM không tắc nghẽn, CEDAR-HCM, một thử nghiệm lâm sàng về aficamten ở trẻ em bị HCM tắc nghẽn, và FOREST-HCM, một nghiên cứu lâm sàng mở rộng nhãn mở về aficamten ở những bệnh nhân mắc bệnh HCM HCM. Cytokinetic cũng đang phát triển omecamtiv mecarbil, một chất kích hoạt cơ tim, ở những bệnh nhân suy tim có phân suất tống máu giảm nghiêm trọng (HFrEF), CK-586, một chất ức chế myosin tim có cơ chế hoạt động khác với aficamten trong điều trị suy tim tiềm năng bằng phân suất tống máu được bảo tồn (HFpEF) và CK-089, một chất kích hoạt troponin cơ xương nhanh (FSTA) để điều trị tiềm năng một loại bệnh cơ cụ thể chứng loạn dưỡng.Để biết thêm thông tin về Cytokinetic, hãy truy cập www.cytokinetic.com và theo dõi chúng tôi trên X, LinkedIn, Facebook và YouTube. Hướng tới tương lai Tuyên bốThông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai nhằm mục đích của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995 ("Đạo luật"). Cytokinetic từ chối mọi ý định hoặc nghĩa vụ cập nhật các tuyên bố hướng tới tương lai này và yêu cầu bảo vệ Cảng an toàn của Đạo luật đối với các tuyên bố hướng tới tương lai. Ví dụ về các tuyên bố như vậy bao gồm nhưng không giới hạn ở các tuyên bố thể hiện hoặc ngụ ý liên quan đến các đặc tính hoặc lợi ích tiềm năng của aficamten hoặc bất kỳ loại thuốc nào khác của chúng tôi, khả năng chúng tôi có được sự chấp thuận theo quy định đối với aficamten để điều trị bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn hoặc bất kỳ chỉ định khác từ FDA hoặc bất kỳ cơ quan quản lý nào khác ở Hoa Kỳ hoặc nước ngoài, và các điều kiện ghi nhãn hoặc sau khi đưa ra thị trường mà FDA hoặc cơ quan quản lý khác có thể yêu cầu liên quan đến việc phê duyệt aficamten. Những tuyên bố như vậy dựa trên những kỳ vọng hiện tại của ban quản lý, nhưng kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể do có nhiều rủi ro và sự không chắc chắn, bao gồm nhưng không giới hạn ở những rủi ro liên quan đến đề cương kinh doanh của Cytokinetic trong hồ sơ của Cytokinetic gửi lên Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. Các tuyên bố hướng tới tương lai không phải là sự đảm bảo cho hiệu quả hoạt động trong tương lai và kết quả hoạt động thực tế, điều kiện tài chính và tính thanh khoản của Cytokinetic cũng như sự phát triển của ngành mà công ty hoạt động có thể khác biệt đáng kể so với các tuyên bố hướng tới tương lai có trong thông cáo báo chí này. Bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào mà Cytokinetic đưa ra trong thông cáo báo chí này chỉ được nói đến kể từ ngày phát hành thông cáo báo chí này. Cytokinetic không có nghĩa vụ cập nhật các tuyên bố hướng tới tương lai của mình cho dù là do thông tin mới, sự kiện trong tương lai hay lý do khác, sau ngày phát hành báo chí này.
Tài liệu tham khảo:
Maron, MS, và cộng sự. Aficamten cho bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn có triệu chứng. N Engl J Med. DOI: 10.1056/NEJMoa2401424
CVrg: Suy tim 2020-2029, trang 44; Maron và cộng sự. DOI 2013: 10.1016/S0140-6736(12)60397-3; Maron và cộng sự 2018 10.1056/NEJMra1710575
Symphony Health 2016-2021 Dữ liệu Yêu cầu của Bệnh nhân DoF;
Maron MS, Hellawell JL, Lucove JC, Farzaneh-Far R, Olivotto I. Sự xuất hiện của Bệnh cơ tim phì đại được chẩn đoán lâm sàng ở Hoa Kỳ. Tôi là Cardiol. 2016; 15;117(10):1651-1654.
Gersh, B.J., Maron, B.J., Bonow, R.O., Dearani, J.A., Fifer, M.A., Link, M.S., và những người khác. Hướng dẫn ACCF/AHA 2011 về chẩn đoán và điều trị bệnh cơ tim phì đại. Báo cáo của Tổ chức Tim mạch Hoa Kỳ/Lực lượng đặc nhiệm của Hiệp hội Tim mạch Hoa Kỳ về hướng dẫn thực hành. Tạp chí của Đại học Tim mạch và Tuần hoàn Hoa Kỳ, 58, e212-260.
Hong Y, Su WW, Li X. Các yếu tố nguy cơ gây tử vong đột ngột do tim trong bệnh cơ tim phì đại. Ý kiến hiện tại về Tim mạch. 2022 ngày 1 tháng 1;37(1):15-21
Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.
Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.
