Az idiopátiás tüdőfibrózisban alacsony dózisú LTI-03-at értékelő 1b. fázisú klinikai vizsgálatból származó adatok

Kövesse a Drugslib-et

AUSTIN, Texas, 2024. október 12. Az Aileron Therapeutics, Inc. ("Aileron"), egy biogyógyszeripari vállalat, amely az első osztályú gyógyszerek új gyártási sorozatát fejleszti a ritka tüdőgyulladás és fibrózis indikációiban felmerülő jelentős kielégítetlen orvosi szükségletek kielégítésére, ma bejelentette két absztrakt bemutatását, amelyek részletezik az LTI-03 preambulumbekezdését. - az idiopátiás tüdőfibrózis (IPF) klinikai és fázis 1b (NCT05954988) eredményei a 22. Nemzetközi Tüdő- és Légúti Fibrózis Kollokviumon (ICLAF).

A Társaság korábban pozitív adatokat közölt a folyamatban lévő fázis 1. kohorszából. 1b. klinikai vizsgálat, amely alacsony dózisú LTI-03-at (2,5 mg naponta kétszer) értékelt IPF-ben szenvedő betegeknél. Alacsony dózisú LTI-03 inhalációs beadását követően 12 betegnek 14 napon keresztül, nyolc biomarkerből hétnél pozitív tendenciát figyeltek meg, ami a bazálisszerű sejtek és a hozzájáruló fibroblasztok által termelt többszörös profibrotikus fehérjék expressziójának csökkenéséről szól. az IPF progressziójához, beleértve három biomarker (kollagén szintézis, gyulladás és fibrogenezis) adatait, amelyek statisztikailag szignifikánsak voltak, megerősítve az LTI-03 tüdőfunkció javításában és az IPF lefolyásának megfordításában rejlő potenciált. Az ICLAF-on bemutatott [poszter][absztraktok] összefoglalják az 1. kohorsz korábban közzétett adatait.

Az ICLAF-on bemutatott preklinikai adatok tovább támasztják az LTI-03 lehetséges terápiás hatékonyságát az IPF-re az ex vivo végzett precíziós vágású tüdőszeletek (PCLS) révén. A preklinikai vizsgálatok kimutatták a molekuláris aktivitást az IPF PCLS explantátumokban, ami fibrózist jelez a tenyészetben öt napon keresztül, és az LTI-03 nagymértékben legyengítette a pro-fibrotikus fehérjéket és útvonalakat.

A vállalat a közelmúltban bejelentette, hogy a kohorszba való felvételét befejezte. 2. a folyamatban lévő 1b. fázisú klinikai vizsgálatból, amely nagy dózisú LTI-03-at (5 mg naponta kétszer) értékelt 12 IPF-ben szenvedő betegen. A vizsgálat során az alkalmas betegeket (n=24) véletlenszerűen (3:1) besorolták, hogy inhalációs LTI-03-at vagy placebót kapjanak. A vizsgálat elsődleges célja az LTI-03 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése IPF-ben szenvedő betegeknél 14 egymást követő napon át tartó kezelés után, több fehérje biomarker mérésével, mint feltáró végponttal. A Vállalat várhatóan rövid távon jelenteni fogja a főbb adatokat erre a csoportra vonatkozóan.

Az LTI-03 1. fázisú klinikai vizsgálatáról

Az LTI-03 1b. fázisú klinikai vizsgálata randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, többközpontú , dóziseszkalációs vizsgálat olyan betegeken, akiknél nemrégiben diagnosztizáltak IPF-et, és nem részesültek előzetesen legalább két hónapig antifibrotikus kezelésben (NCT05954988). A jogosult betegeket véletlenszerűen (3:1) osztják be, hogy két adag inhalációs LTI-03-at vagy placebót kapjanak. A vizsgálat elsődleges célja az LTI-03 biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálata IPF-ben szenvedő betegeknél 14 egymást követő napon át tartó kezelés után, több fehérje biomarker mérésével, mint feltáró végponttal.

Az IPF-ről

Az IPF egy krónikus tüdőbetegség, amelyet progresszív szöveti hegesedés jellemez, amely megakadályozza a megfelelő tüdőműködést. Ez egy progresszív, halálos kimenetelű, életkorral összefüggő tüdőbetegség, amely körülbelül 100 000 embert érint az Egyesült Államokban1. Az IPF jellemzően 65 éves vagy idősebb felnőtteknél jelentkezik, és a diagnózist követő 2-5 éven belül általában halálos kimenetelű2.

Az LTI-03-ról és a Caveolin-1-ről (Cav1)

Az LTI-03 egy hét aminosavból álló peptid, amelynek szekvenciája a caveolin állvány doménjéből származik ( CSD), a Cav1 fehérje fontos kötőrégiója. A Cav1 általában kritikus funkciót tölt be a fibrózis megelőzésében azáltal, hogy fenntartja az egyensúlyt azon útvonalak között, amelyek elindítják és leállítják a tüdő helyreállítását és a sejtmozgást. A CSD-n keresztül a caveolin nagyszámú jelzőmolekulával lép kölcsönhatásba, amelyek mindegyike rendelkezik egy caveolin-kötő doménrégióval. A Cav1 expressziója csökken az IPF tüdőszövetekben, és kimutatták, hogy csökken a bleomicin tüdőkárosodás fibrotikus fázisában egerekben. A fontos biológiai jelek egyensúlyának helyreállítása a tüdőben nemcsak a tüdőfunkció hanyatlását lassíthatja, hanem az egészséges hámsejtek védelmén keresztül az egészséges tüdőfunkciót is helyreállíthatja.

Az Aileron Therapeutics-ról

Az Aileron Therapeutics egy biogyógyszeripari vállalat, amely az első osztályú gyógyszerek új sorozatát fejleszti, hogy kielégítse a ritka betegségek tüdő- és fibrózis indikációival kapcsolatos jelentős kielégítetlen orvosi szükségleteket. Az Aileron vezető termékjelöltje, az LTI-03 egy új, szintetikus peptid kettős mechanizmussal, amely az alveoláris epiteliális sejtek túlélését, valamint a profibrotikus jelátvitel gátlását célozza. Jelenleg az LTI-03-at egy fázis 1b klinikai vizsgálatban értékelik az idiopátiás tüdőfibrózis kezelésére. Az Aileron második termékjelöltje, az LTI-01 egy proenzim, amely befejezte az 1b és Phase 2a klinikai vizsgálatokat a lokulált pleurális folyadékgyülemek kezelésére. Az LTI-01 az Egyesült Államokban és az EU-ban elnyerte a Ritka Drogok Megjelölését, az Egyesült Államokban pedig Fast Track Kijelölést.

Irodalom

  • Pergolizzi, Jr., J., LeQuang, J., Varrassi, M., Breve, F., Magnusson, P., Varrassi, G. , (2023). Mit kell tudnunk az idiopátiás tüdőfibrózis növekvő arányáról? Narratív áttekintés és frissítés. Springer Nature, közzétéve online: 2023. január 24. Doi: 10.1007/s12325-022-02395-9.
  • Nathan et al. "Az idiopátiás tüdőfibrózis hosszú távú lefolyása és prognózisa az új évezredben". Chest Journal, 140. kötet, 1. SZÁM, P221-229, 2011. július.

    • Jövőre tekintő nyilatkozatok

    Ez a sajtóközlemény tartalmazhatja az Aileron Therapeutics, Inc. ("Aileron", "Vállalat", "mi", "miénk" vagy "mi") előretekintő nyilatkozatait a zártkörű értékpapír-perekre vonatkozó reformról szóló törvény értelmében 1995. évi, beleértve a következőkre vonatkozó kijelentéseket: az LTI-03 1b. fázisú klinikai vizsgálatának 2. kohorszának legfontosabb eredményeinek időzítése és elvárásai; a Társaság jövőbeli elvárásai, tervei és kilátásai, a Társaság készpénzforrásainak elegendősége; a klinikai vizsgálatok állapota és tervei, beleértve az adatok időzítését is; jövőbeli termékfejlesztés; valamint az LTI-03 és LTI-01 potenciális kereskedelmi lehetősége. Olyan szavakat használunk, mint „előre”, „hiszem”, „becslés”, „vár”, „remény”, „szándék”, „lehet”, „terv”, „jósolni”, „terv”, „cél”, „ potenciális, "volna", "lehet", "lehetne", "kell", "folytatni" és más hasonló jelentésű szavak és kifejezések, amelyek segítenek azonosítani az előremutató állításokat, bár nem minden jövőre vonatkozó állítás tartalmazza ezeket az azonosító szavakat . A tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az ilyen előretekintő kijelentésekben jelzettektől különböző fontos tényezők következtében, beleértve a kapcsolódó kockázatokat és bizonytalanságokat, az alkalmazandó törvények vagy szabályozások változásait, annak lehetőségét, hogy a Társaságot más gazdasági, üzleti tevékenység hátrányosan érintheti. , és/vagy versenytényezők, beleértve a gyógyszerkutatásban és -fejlesztésben rejlő kockázatokat, mint például: a Társaság gyógyszerfelfedezésének, preklinikai és klinikai fejlesztési tevékenységének kedvezőtlen eredményei, annak kockázata, hogy a preklinikai vizsgálatok és a korai klinikai vizsgálatok eredményei nem reprodukálhatók későbbi klinikai vizsgálatok, vagy egy olyan vizsgálat részeredményei, mint például az 1. kohorsz eredményei a Vállalat folyamatban lévő 1b. fázisú klinikai vizsgálatából, jelzik a vizsgálat teljes eredményét, a Vállalat azon képességét, hogy bevonja a betegeket klinikai vizsgálataiba, és azt a kockázatot, bármely klinikai vizsgálata nem kezdődhet meg, folytatódhat vagy fejeződhet be időben, vagy egyáltalán nem; az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága és más szabályozó hatóságok, a klinikai vizsgálati helyszíneken működő vizsgálati felülvizsgáló testületek és a publikációkat értékelő testületek által a fejlesztési jelöltjeinkkel kapcsolatos döntések; képességünk szellemi tulajdonjogok megszerzésére, fenntartására és érvényesítésére platformunk és fejlesztőjelöltjeink számára; verseny; bizonytalanságok azzal kapcsolatban, hogy a Társaság készpénzforrásai elegendőek-e a tervezett tevékenységeinek finanszírozásához a tervezett időszakokra, és a Társaság képes-e kezelni a nem tervezett készpénzszükségletet; valamint az általános gazdasági és piaci feltételek; valamint a Társaság 2023. december 31-én végződő évre vonatkozó 10-K formanyomtatvány és a 2024. június 30-ig végződő negyedévre vonatkozó 10-Q nyomtatvány negyedéves jelentésének „Kockázati tényezők” részében tárgyalt kockázatok és bizonytalanságok, amelyek az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdefelügyeleténél ("SEC"), valamint a Vállalat által a SEC-hez benyújtott későbbi bejelentésekben találhatók. Ezekre az előretekintő kijelentésekre nem szabad támaszkodni, mint amelyek a Vállalat álláspontját képviselik a jelen sajtóközlemény dátumát követő bármely időpontban, és kifejezetten elutasítunk minden jövőre vonatkozó kijelentés frissítésére vonatkozó kötelezettséget, akár új információk eredményeként, jövőbeli események vagy más módon, kivéve a törvényben előírtakat.

    FORRÁS Aileron Therapeutics, Inc.

    Elküldve : 2024-10-13 18:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak