ข้อมูลที่นำเสนอจากการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1b เพื่อประเมิน LTI-03 ในปริมาณต่ำในการรักษาภาวะพังผืดในปอดโดยไม่ทราบสาเหตุ

ออสติน เท็กซัส 12 ต.ค. 2024 Aileron Therapeutics, Inc. ("Aileron") บริษัทชีวเวชภัณฑ์ที่พัฒนาแนวทางใหม่ด้านยาชั้นนำ เพื่อตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่สำคัญที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองเกี่ยวกับข้อบ่งชี้ของโรคปอดและพังผืดในเด็กกำพร้า ได้ประกาศการนำเสนอบทคัดย่อ 2 ฉบับที่มีรายละเอียดเกี่ยวกับยาก่อนการรักษาของ LTI-03 -ทางคลินิกและระยะที่ 1b (NCT05954988) ส่งผลให้เกิดภาวะพังผืดในปอดโดยไม่ทราบสาเหตุ (IPF) ที่การประชุมนานาชาติเรื่องปอดและปอดพังผืด (ICLAF) ครั้งที่ 22

ก่อนหน้านี้บริษัทได้ประกาศข้อมูลเชิงบวกจากกลุ่มที่ 1 ของระยะที่กำลังดำเนินอยู่ การทดลองทางคลินิก 1b ประเมิน LTI-03 ขนาดต่ำ (2.5 มก. BID) ในผู้ป่วย IPF หลังจากให้ LTI-03 ขนาดต่ำแบบสูดดมในผู้ป่วย 12 รายตลอดระยะเวลา 14 วัน พบว่ามีแนวโน้มเชิงบวกในตัวบ่งชี้ทางชีวภาพ 7 ใน 8 ตัว พร้อมหลักฐานของการแสดงออกที่ลดลงในกลุ่มโปรตีนโพรไฟโบรติกหลายชนิดที่ผลิตโดยเซลล์ที่มีลักษณะคล้ายฐานและไฟโบรบลาสต์ที่มีส่วนช่วย ไปจนถึงความก้าวหน้าของ IPF รวมถึงข้อมูลจากตัวชี้วัดทางชีวภาพ 3 ตัว (การสังเคราะห์คอลลาเจน การอักเสบ และการเกิดพังผืด) ซึ่งมีนัยสำคัญทางสถิติ ซึ่งตอกย้ำศักยภาพของ LTI-03 ในการปรับปรุงการทำงานของปอดและย้อนกลับวิถีของ IPF [โปสเตอร์] [บทคัดย่อ] ที่นำเสนอที่ ICLAF จะสรุปข้อมูลที่เปิดเผยก่อนหน้านี้จากกลุ่มประชากรตามรุ่น 1

ข้อมูลก่อนคลินิกที่นำเสนอที่ ICLAF ยังสนับสนุนประสิทธิภาพการรักษาที่เป็นไปได้ของ LTI-03 สำหรับ IPF ผ่านทางชิ้นปอดที่ตัดอย่างแม่นยำ (PCLS) ที่ดำเนินการนอกร่างกาย การศึกษาก่อนคลินิกแสดงให้เห็นการทำงานของโมเลกุลในตัวอธิบาย IPF PCLS ที่บ่งบอกถึงการเกิดพังผืดในช่วงห้าวันในการเพาะเลี้ยง และ LTI-03 ลดทอนโปรตีนและวิถีโปรไฟโบรติกในวงกว้างในวงกว้าง

นอกจากนี้ เมื่อเร็วๆ นี้ บริษัทได้ประกาศเสร็จสิ้นการลงทะเบียนในกลุ่มประชากรตามรุ่น การทดลองทางคลินิกระยะที่ 1b ที่กำลังดำเนินอยู่ครั้งที่ 2 ซึ่งประเมิน LTI-03 ในปริมาณสูง (5 มก. BID) ในผู้ป่วย 12 รายที่มี IPF ในการทดลอง ผู้ป่วยที่เข้าเกณฑ์ (n=24) จะได้รับการสุ่ม (3:1) ให้รับ LTI-03 แบบสูดดมหรือยาหลอก วัตถุประสงค์หลักของการทดลองคือเพื่อประเมินความปลอดภัยและความทนทานของ LTI-03 ในผู้ป่วยที่ได้รับ IPF หลังการรักษาเป็นเวลา 14 วันติดต่อกัน โดยมีการวัดตัวบ่งชี้ทางชีวภาพของโปรตีนหลายตัวเป็นจุดยุติในการสำรวจ บริษัทคาดว่าจะรายงานข้อมูลสำคัญของกลุ่มนี้ในระยะสั้น

เกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 ของ LTI-03

การทดลองทางคลินิกระยะที่ 1b ของ LTI-03 เป็นแบบสุ่ม ปกปิดทั้งสองด้าน มีการควบคุมด้วยยาหลอก จากหลายศูนย์ , การทดลองเพิ่มขนาดยาในผู้ป่วยที่เพิ่งได้รับการวินิจฉัยว่ามี IPF ซึ่งไม่ได้รับการรักษาด้วยสารต้านการเกิดพังผืดมาก่อนเป็นเวลาอย่างน้อยสองเดือน (NCT05954988) ผู้ป่วยที่เข้าเกณฑ์จะได้รับการสุ่ม (3:1) ให้รับ LTI-03 แบบสูดดมหรือยาหลอกหนึ่งในสองโดส วัตถุประสงค์หลักของการทดลองคือเพื่อตรวจสอบความปลอดภัยและความทนทานของ LTI-03 ในผู้ป่วยที่ได้รับ IPF หลังการรักษาเป็นเวลา 14 วันติดต่อกัน โดยมีการวัดตัวชี้วัดทางชีวภาพของโปรตีนหลายตัวเป็นจุดยุติในการสำรวจ

เกี่ยวกับ IPF

IPF เป็นโรคปอดเรื้อรังที่มีลักษณะเฉพาะคือการทำให้เกิดแผลเป็นของเนื้อเยื่อที่ลุกลาม ซึ่งขัดขวางการทำงานของปอดอย่างเหมาะสม เป็นโรคปอดที่ลุกลาม ร้ายแรง และสัมพันธ์กับอายุ ซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 100,000 คนในสหรัฐอเมริกา1 โดยทั่วไป IPF จะแสดงในผู้ใหญ่อายุ 65 ปีขึ้นไป และมักจะเสียชีวิตภายในสองถึงห้าปีหลังการวินิจฉัย2

เกี่ยวกับ LTI-03 และ Caveolin-1 (Cav1)

LTI-03 คือกรดอะมิโนเปปไทด์ 7 ชนิด ซึ่งลำดับได้มาจากโดเมนนั่งร้านของ Caveolin ( CSD) ซึ่งเป็นบริเวณการจับที่สำคัญของโปรตีน Cav1 โดยปกติแล้ว Cav1 จะทำหน้าที่สำคัญในการป้องกันการเกิดพังผืดโดยการรักษาสมดุลระหว่างวิถีทางที่ทั้งเริ่มต้นและหยุดการซ่อมแซมปอดและการเคลื่อนไหวของเซลล์ Caveolin โต้ตอบกับโมเลกุลส่งสัญญาณจำนวนมากผ่านทาง CSD ซึ่งทั้งหมดนี้มีขอบเขตโดเมนที่มีผลผูกพัน Caveolin การแสดงออกของ Cav1 ลดลงในเนื้อเยื่อปอด IPF และแสดงให้เห็นว่าลดลงในระหว่างระยะ fibrotic ของการบาดเจ็บที่ปอดของ bleomycin ในหนู การคืนความสมดุลของสัญญาณทางชีวภาพที่สำคัญในปอดอาจไม่เพียงแต่ทำให้การทำงานของปอดลดลงเท่านั้น แต่ยังช่วยฟื้นฟูการทำงานของปอดให้แข็งแรงด้วยการปกป้องเซลล์เยื่อบุผิวที่มีสุขภาพดีอีกด้วย

เกี่ยวกับ Aileron Therapeutics

Aileron Therapeutics เป็นบริษัทชีวเวชภัณฑ์ที่พัฒนาแนวทางใหม่ด้านยาชั้นยอด เพื่อตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่สำคัญที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองในด้านข้อบ่งชี้เกี่ยวกับปอดและพังผืดในเด็กกำพร้า LTI-03 ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ชั้นนำของ Aileron เป็นเปปไทด์สังเคราะห์ชนิดใหม่ที่มีกลไกคู่ที่มุ่งเป้าไปที่การอยู่รอดของเซลล์เยื่อบุผิวในถุงลม รวมถึงการยับยั้งการส่งสัญญาณของโพรไฟโบรติก ปัจจุบัน LTI-03 กำลังได้รับการประเมินในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1b สำหรับการรักษาโรคพังผืดในปอดโดยไม่ทราบสาเหตุ ผลิตภัณฑ์ตัวที่สองของ Aileron คือ LTI-01 เป็นโปรเอนไซม์ที่ได้เสร็จสิ้นการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1b และระยะที่ 2a สำหรับการรักษาอาการน้ำในช่องเยื่อหุ้มปอด LTI-01 ได้รับการรับรอง Orphan Drug ในสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรป และ Fast Track ในสหรัฐอเมริกา

ข้อมูลอ้างอิง

Pergolizzi, Jr., J., LeQuang, J., Varrassi, M., Breve, F., Magnusson, P., Varrassi, G. , (2023). เราต้องรู้อะไรบ้างเกี่ยวกับอัตราการเกิดพังผืดในปอดที่ไม่ทราบสาเหตุที่เพิ่มขึ้น? การทบทวนและอัปเดตเรื่องราว Springer Nature เผยแพร่ออนไลน์ 2023 24 มกราคม ดอย: 10.1007/s12325-022-02395-9

Nathan et al. "หลักสูตรระยะยาวและการพยากรณ์โรคปอดเรื้อรังโดยไม่ทราบสาเหตุในสหัสวรรษใหม่" Chest Journal เล่มที่ 140, ฉบับที่ 1, P221-229, กรกฎาคม 2011

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า

ข่าวประชาสัมพันธ์นี้อาจมีข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าของ Aileron Therapeutics, Inc. ("Aileron", "บริษัท", "เรา", "ของเรา" หรือ "พวกเรา") ภายใต้ความหมายของกฎหมายปฏิรูปการฟ้องร้องคดีหลักทรัพย์ส่วนบุคคล ของปี 1995 รวมถึงข้อความที่เกี่ยวข้องกับ: ช่วงเวลาและความคาดหวังของผลสรุปของกลุ่มที่ 2 ของการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1b ของ LTI-03; ความคาดหวังในอนาคต แผนการและโอกาสของบริษัท ความเพียงพอของทรัพยากรเงินสดของบริษัท สถานะและแผนการทดลองทางคลินิก รวมถึงระยะเวลาของข้อมูล การพัฒนาผลิตภัณฑ์ในอนาคต และโอกาสทางการค้าที่เป็นไปได้ของ LTI-03 และ LTI-01 เราใช้คำต่างๆ เช่น "คาดการณ์" "เชื่อ" "ประมาณการณ์" "คาดหวัง" "หวัง" "ตั้งใจ" "อาจ" "วางแผน" "ทำนาย" "โครงการ" "เป้าหมาย" " ศักยภาพ" "จะ" "สามารถ" "สามารถ" "ควร" "ดำเนินต่อไป" และคำอื่นๆ และเงื่อนไขที่มีความหมายคล้ายคลึงกันเพื่อช่วยระบุข้อความที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้า ถึงแม้ว่าข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าบางข้อความจะมีคำที่ระบุเหล่านี้ไม่ได้ . ผลลัพธ์ที่แท้จริงอาจแตกต่างอย่างมากจากที่ระบุไว้ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวอันเป็นผลมาจากปัจจัยสำคัญต่างๆ รวมถึงความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่เกี่ยวข้องกับการเปลี่ยนแปลงกฎหมายหรือข้อบังคับที่บังคับใช้ ความเป็นไปได้ที่บริษัทอาจได้รับผลกระทบในทางลบจากเศรษฐกิจ ธุรกิจอื่นๆ และ/หรือปัจจัยการแข่งขัน รวมถึงความเสี่ยงที่มีอยู่ในการวิจัยและพัฒนาทางเภสัชกรรม เช่น ผลลัพธ์ที่ไม่พึงประสงค์ในการค้นคว้ายาของบริษัท กิจกรรมการพัฒนาพรีคลินิกและทางคลินิก ความเสี่ยงที่ผลลัพธ์ของการศึกษาพรีคลินิกและการทดลองทางคลินิกในช่วงต้นอาจไม่ถูกจำลองซ้ำ การทดลองทางคลินิกในภายหลังหรือผลลัพธ์บางส่วนของการทดลอง เช่น ผลลัพธ์ของกลุ่มที่ 1 จากการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1b ที่กำลังดำเนินอยู่ของบริษัท จะบ่งบอกถึงผลลัพธ์ทั้งหมดของการทดลอง ความสามารถของบริษัทในการลงทะเบียนผู้ป่วยในการทดลองทางคลินิก และความเสี่ยงที่ การทดลองทางคลินิกใดๆ ของบริษัทไม่สามารถเริ่ม ดำเนินการต่อ หรือเสร็จสิ้นตรงเวลา หรือไม่ได้เลย การตัดสินใจที่ทำโดยสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา และหน่วยงานกำกับดูแลอื่นๆ คณะกรรมการตรวจสอบการวิจัยที่สถานที่ทดลองทางคลินิก และหน่วยงานตรวจสอบสิ่งพิมพ์ที่เกี่ยวข้องกับผู้สมัครเพื่อการพัฒนาของเรา ความสามารถของเราในการรับ รักษา และบังคับใช้สิทธิ์ในทรัพย์สินทางปัญญาสำหรับแพลตฟอร์มและผู้สมัครเพื่อการพัฒนาของเรา การแข่งขัน; ความไม่แน่นอนเกี่ยวกับความเพียงพอของทรัพยากรเงินสดของบริษัทเพื่อสนับสนุนกิจกรรมที่วางแผนไว้สำหรับช่วงเวลาที่คาดการณ์ไว้ และความสามารถของบริษัทในการจัดการความต้องการเงินสดที่ไม่ได้วางแผนไว้ และสภาวะเศรษฐกิจและตลาดโดยทั่วไป เช่นเดียวกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่กล่าวถึงในส่วน "ปัจจัยความเสี่ยง" ของรายงานประจำปีของบริษัทในแบบฟอร์ม 10-K สำหรับปีที่สิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2566 และรายงานรายไตรมาสในแบบฟอร์ม 10-Q สำหรับไตรมาสสิ้นสุดวันที่ 30 มิถุนายน 2567 ซึ่งอยู่ในไฟล์กับสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ของสหรัฐอเมริกา ("SEC") และในเอกสารที่บริษัทยื่นต่อ SEC ในเวลาต่อมา ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ไม่ควรยึดถือเป็นตัวแทนของมุมมองของบริษัท ณ วันใดๆ ภายหลังจากวันที่ของข่าวประชาสัมพันธ์นี้ และเราขอปฏิเสธภาระผูกพันใดๆ อย่างชัดแจ้งในการปรับปรุงข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ ไม่ว่าจะเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่ เหตุการณ์ในอนาคตหรืออย่างอื่น ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด

แหล่งข้อมูล Aileron Therapeutics, Inc.

โพสต์แล้ว : 2024-10-13 18:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

คำสำคัญยอดนิยม