Dữ liệu được trình bày từ Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1b đánh giá LTI-03 liều thấp trong bệnh xơ phổi vô căn

Theo dõi Drugslib trên

AUSTIN, Texas, ngày 12 tháng 10 năm 2024 . Aileron Therapeutics, Inc. ("Aileron"), một công ty dược phẩm sinh học đang phát triển một dòng thuốc mới hạng nhất nhằm giải quyết các nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng trong các chỉ định về bệnh phổi và xơ hóa mồ côi, hôm nay đã công bố trình bày hai bản tóm tắt chi tiết về tiền đề của LTI-03. -lâm sàng và Giai đoạn 1b (NCT05954988) dẫn đến Xơ phổi vô căn (IPF) tại Hội thảo quốc tế lần thứ 22 về Xơ phổi và đường thở (ICLAF).

Công ty trước đây đã công bố dữ liệu tích cực từ Nhóm 1 của Giai đoạn đang diễn ra Thử nghiệm lâm sàng 1b đánh giá LTI-03 liều thấp (2,5 mg BID) ở bệnh nhân mắc IPF. Sau khi sử dụng LTI-03 liều thấp dạng hít ở 12 bệnh nhân trong suốt 14 ngày, xu hướng tích cực đã được quan sát thấy ở bảy trong số tám dấu ấn sinh học với bằng chứng về sự giảm biểu hiện giữa nhiều protein chức năng được tạo ra bởi các tế bào giống cơ bản và nguyên bào sợi góp phần đến sự tiến triển của IPF, bao gồm dữ liệu từ ba dấu ấn sinh học (tổng hợp collagen, viêm và xơ hóa) có ý nghĩa thống kê, củng cố tiềm năng của LTI-03 để cải thiện chức năng phổi và đảo ngược tiến trình của IPF. [Áp phích] [tóm tắt] được trình bày tại ICLAF sẽ tóm tắt dữ liệu được tiết lộ trước đó từ Nhóm 1.

Dữ liệu tiền lâm sàng được trình bày tại ICLAF hỗ trợ thêm cho hiệu quả điều trị tiềm năng của LTI-03 đối với IPF thông qua các lát cắt phổi chính xác (PCLS) được thực hiện ex-vivo. Các nghiên cứu tiền lâm sàng đã chứng minh hoạt động phân tử ở các mẫu IPF PCLS cho thấy tình trạng xơ hóa trong 5 ngày nuôi cấy và LTI-03 làm giảm các protein và con đường gây xơ hóa trên diện rộng.

Ngoài ra, Công ty gần đây đã công bố hoàn thành việc đăng ký vào Cohort 2 của thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1b đang diễn ra đánh giá LTI-03 liều cao (5 mg BID) ở 12 bệnh nhân mắc IPF. Trong thử nghiệm, những bệnh nhân đủ điều kiện (n=24) được chỉ định ngẫu nhiên (3:1) để nhận LTI-03 dạng hít hoặc giả dược. Mục tiêu chính của thử nghiệm là đánh giá tính an toàn và khả năng dung nạp của LTI-03 ở bệnh nhân mắc IPF sau khi điều trị trong 14 ngày liên tiếp, với việc đo lường nhiều dấu ấn sinh học protein làm điểm cuối thăm dò. Công ty dự kiến ​​sẽ báo cáo dữ liệu hàng đầu về nhóm thuần tập này trong thời gian tới.

Giới thiệu về Thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 của LTI-03

Thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1b của LTI-03 là thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược, đa trung tâm , thử nghiệm tăng liều ở những bệnh nhân được chẩn đoán mắc IPF gần đây chưa được điều trị trước đó bằng thuốc chống rung trong ít nhất hai tháng (NCT05954988). Bệnh nhân đủ điều kiện được chỉ định ngẫu nhiên (3:1) để nhận một trong hai liều LTI-03 dạng hít hoặc giả dược. Mục tiêu chính của thử nghiệm là điều tra tính an toàn và khả năng dung nạp của LTI-03 ở bệnh nhân mắc IPF sau khi điều trị trong 14 ngày liên tiếp, với việc đo lường nhiều dấu ấn sinh học protein làm điểm cuối thăm dò.

Giới thiệu về IPF

IPF là một bệnh phổi mãn tính có đặc điểm là sẹo mô tiến triển ngăn cản chức năng phổi bình thường. Đây là một bệnh phổi liên quan đến tuổi tác, tiến triển, gây tử vong, ảnh hưởng đến khoảng 100.000 người ở Hoa Kỳ1. IPF thường xuất hiện ở người lớn từ 65 tuổi trở lên và thường gây tử vong trong vòng 2 đến 5 năm sau khi chẩn đoán2.

Giới thiệu về LTI-03 và Caveolin-1 (Cav1)

LTI-03 là một peptide gồm 7 axit amin, trình tự của nó có nguồn gốc từ miền giàn giáo Caveolin ( CSD), một vùng liên kết quan trọng của protein Cav1. Cav1 thường đóng vai trò quan trọng trong việc ngăn ngừa xơ hóa bằng cách duy trì sự cân bằng giữa các con đường vừa bắt đầu vừa ngăn chặn quá trình sửa chữa phổi và chuyển động của tế bào. Thông qua CSD, Caveolin tương tác với một số lượng lớn các phân tử tín hiệu, tất cả đều có vùng miền liên kết Caveolin. Biểu hiện Cav1 giảm trong các mô phổi IPF và đã được chứng minh là giảm trong giai đoạn xơ hóa của tổn thương phổi bleomycin ở chuột. Khôi phục sự cân bằng của các tín hiệu sinh học quan trọng trong phổi không chỉ có thể làm chậm sự suy giảm chức năng phổi mà còn có thể khôi phục chức năng phổi khỏe mạnh thông qua việc bảo vệ các tế bào biểu mô khỏe mạnh.

Giới thiệu về Aileron Therapeutics

Aileron Therapeutics là một công ty dược phẩm sinh học đang phát triển một dòng thuốc mới hạng nhất nhằm giải quyết các nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng trong các chỉ định về bệnh phổi mồ côi và bệnh xơ hóa. Ứng cử viên sản phẩm chính của Aileron, LTI-03, là một peptide tổng hợp mới với cơ chế kép nhắm vào sự sống sót của tế bào biểu mô phế nang cũng như ức chế tín hiệu chức năng. Hiện tại, LTI-03 đang được đánh giá trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1b để điều trị bệnh xơ phổi vô căn. Ứng cử viên sản phẩm thứ hai của Aileron, LTI-01, là một proenzym đã hoàn thành các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1b và Giai đoạn 2a để điều trị tràn dịch màng phổi cục bộ. LTI-01 đã nhận được Danh hiệu Thuốc mồ côi ở Hoa Kỳ và EU cũng như Danh hiệu Fast Track ở Hoa Kỳ.

Tài liệu tham khảo

  • Pergolizzi, Jr., J., LeQuang, J., Varrassi, M., Breve, F., Magnusson, P., Varrassi, G. , (2023). Chúng ta cần biết gì về tỷ lệ gia tăng bệnh xơ phổi vô căn? Một bản tường thuật đánh giá và cập nhật. Springer Nature, Xuất bản trực tuyến ngày 24 tháng 1 năm 2023. Doi: 10.1007/s12325-022-02395-9.
  • Nathan et al. "Khóa học dài hạn và tiên lượng bệnh xơ phổi vô căn trong thiên niên kỷ mới". Tạp chí Chest Tập 140, SỐ 1, P221-229, tháng 7 năm 2011.

    • Tuyên bố hướng tới tương lai

    Thông cáo báo chí này có thể chứa các tuyên bố hướng tới tương lai của Aileron Therapeutics, Inc. ("Aileron", "Công ty", "chúng tôi", "của chúng tôi") theo nghĩa của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân của năm 1995, bao gồm các tuyên bố liên quan đến: thời gian và kỳ vọng về kết quả hàng đầu của Nhóm 2 của thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1b của LTI-03; những kỳ vọng, kế hoạch và triển vọng trong tương lai của Công ty, nguồn tiền mặt đầy đủ của Công ty; tình trạng và kế hoạch thử nghiệm lâm sàng, bao gồm cả thời gian cung cấp dữ liệu; phát triển sản phẩm trong tương lai; và cơ hội thương mại tiềm năng của LTI-03 và LTI-01. Chúng tôi sử dụng những từ như "dự đoán", "tin tưởng", "ước tính", "mong đợi", "hy vọng", "dự định", "có thể", "kế hoạch", "dự đoán", "dự án", "mục tiêu" " tiềm năng," "sẽ," "có thể", "có thể", "nên", "tiếp tục" và các từ và thuật ngữ khác có ý nghĩa tương tự để giúp xác định các tuyên bố hướng tới tương lai, mặc dù không phải tất cả các tuyên bố hướng tới tương lai đều chứa những từ xác định này . Kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với kết quả được nêu trong các tuyên bố hướng tới tương lai đó do có nhiều yếu tố quan trọng khác nhau, bao gồm rủi ro và sự không chắc chắn liên quan đến những thay đổi trong luật hoặc quy định hiện hành, khả năng Công ty có thể bị ảnh hưởng bất lợi bởi các tác động kinh tế, kinh doanh khác. và/hoặc các yếu tố cạnh tranh, bao gồm các rủi ro vốn có trong nghiên cứu và phát triển dược phẩm, chẳng hạn như: kết quả bất lợi trong việc nghiên cứu thuốc, hoạt động phát triển lâm sàng và tiền lâm sàng của Công ty, nguy cơ kết quả nghiên cứu tiền lâm sàng và thử nghiệm lâm sàng sớm có thể không được lặp lại trong các thử nghiệm lâm sàng sau này hoặc kết quả một phần của thử nghiệm như kết quả Nhóm 1 từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1b đang diễn ra của Công ty sẽ cho thấy kết quả đầy đủ của thử nghiệm, khả năng của Công ty trong việc ghi danh bệnh nhân vào các thử nghiệm lâm sàng và nguy cơ bất kỳ thử nghiệm lâm sàng nào của nó có thể không bắt đầu, tiếp tục hoặc hoàn thành đúng thời hạn, hoặc hoàn toàn không; các quyết định của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ và các cơ quan quản lý khác, hội đồng đánh giá nghiên cứu tại các địa điểm thử nghiệm lâm sàng và cơ quan đánh giá xuất bản đối với các ứng viên phát triển của chúng tôi; khả năng của chúng tôi trong việc có được, duy trì và thực thi quyền sở hữu trí tuệ đối với các ứng viên nền tảng và phát triển của chúng tôi; cuộc thi; những điều không chắc chắn về khả năng đáp ứng đủ nguồn tiền mặt của Công ty để tài trợ cho các hoạt động đã lên kế hoạch trong các giai đoạn dự kiến ​​và khả năng của Công ty trong việc quản lý các yêu cầu tiền mặt ngoài kế hoạch; và điều kiện kinh tế, thị trường chung; cũng như những rủi ro và sự không chắc chắn được thảo luận trong phần "Các yếu tố rủi ro" trong Báo cáo thường niên của Công ty theo Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2023 và Báo cáo hàng quý theo Mẫu 10-Q cho quý kết thúc vào ngày 30 tháng 6 năm 2024, được lưu trong hồ sơ với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ ("SEC") và trong các hồ sơ tiếp theo mà Công ty nộp cho SEC. Không nên coi những tuyên bố hướng tới tương lai này là đại diện cho quan điểm của Công ty vào bất kỳ ngày nào sau ngày phát hành thông cáo báo chí này và chúng tôi từ chối rõ ràng mọi nghĩa vụ cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào, cho dù là do thông tin mới, sự kiện trong tương lai hoặc trường hợp khác, trừ khi luật pháp yêu cầu.

    NGUỒN Aileron Therapeutics, Inc.

    Đã đăng : 2024-10-13 18:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến