Deciphera Pharmaceuticals thông báo Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ chấp nhận nộp đơn đăng ký thuốc mới cho Tirabrutinib ở bệnh nhân PCNSL tái phát hoặc kháng trị

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị: Ung thư hạch nguyên phát ở hệ thần kinh trung ương

Deciphera Pharmaceuticals thông báo Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ chấp nhận nộp đơn đăng ký thuốc mới cho Tirabrutinib ở bệnh nhân PCNSL tái phát hoặc kháng trị

OSAKA, Nhật Bản & WALTHAM, Mass.--(BUSINESS WIRE) ngày 17 tháng 2 năm 2026 --Deciphera Pharmaceuticals, thành viên của Ono Pharmaceutical Co., Ltd. (Trụ sở chính: Osaka, Nhật Bản; Chủ tịch và COO: Toichi Takino; “Ono”), hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận nộp Đơn đăng ký Thuốc Mới (NDA) theo lộ trình phê duyệt nhanh cho tirabrutinib, một chất ức chế Bruton tyrosine kinase thế hệ thứ hai có tính chọn lọc cao, không thể đảo ngược, để điều trị bệnh tái phát hoặc khó chữa u lympho hệ thần kinh trung ương nguyên phát (R/R PCNSL). FDA đã ấn định ngày hành động là ngày 18 tháng 12 năm 2026, theo Đạo luật về phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA).

  • Việc đệ trình quy định dựa trên kết quả tích cực từ Nghiên cứu PROSPECT Giai đoạn 2
  • FDA ấn định Ngày PDUFA là ngày 18 tháng 12 năm 2026

    • "R/R PCNSL là một dạng ung thư hạch không Hodgkin hiếm gặp và nguy hiểm với kết quả lâm sàng đặc biệt kém. Bệnh nhân thường gặp khó khăn và chậm trễ trong việc chẩn đoán, và một khi họ được chẩn đoán, nhu cầu điều trị với hồ sơ an toàn thuận lợi rất cao chưa được đáp ứng," Matthew L. Sherman, M.D., Giám đốc Y tế của Deciphera cho biết. Toichi Takino, Chủ tịch kiêm COO của Ono Pharmaceutical Co., Ltd. cho biết: “Việc FDA chấp nhận NDA để nộp đơn cho tirabrutinib là một cột mốc thú vị vì nó giúp chúng tôi tiến một bước gần hơn đến mục tiêu cung cấp cho bệnh nhân R/R PCNSL một lựa chọn điều trị mới quan trọng.”

    “Chúng tôi rất vui mừng rằng NDA cho tirabrutinib đã được chấp nhận để nộp đơn,” Toichi Takino, Chủ tịch kiêm COO của Ono Pharmaceutical Co., Ltd. Tirabrutinib có tiềm năng giải quyết những nhu cầu chưa được đáp ứng của bệnh nhân thể hiện triết lý công ty của chúng tôi và chúng tôi sẽ tiếp tục tập trung phát triển và cung cấp các loại thuốc cải tiến để mang lại lợi ích cho bệnh nhân trên toàn thế giới.”

    NDA được hỗ trợ bởi các kết quả tích cực từ nghiên cứu PROSPECT Giai đoạn 2, được trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO) năm 2025, trong đó tirabrutinib đã chứng minh tỷ lệ đáp ứng tổng thể là 67%, tỷ lệ phản hồi hoàn toàn là 44% và hồ sơ an toàn có thể quản lý được. Nếu được chấp thuận, tirabrutinib sẽ là liệu pháp ức chế BTK đầu tiên được thương mại hóa ở Hoa Kỳ để điều trị cho bệnh nhân mắc R/R PCNSL và là liệu pháp thương mại thứ ba cho nhóm Ono có sẵn ở Hoa Kỳ. Nghiên cứu hiện đang tuyển chọn những bệnh nhân mắc R/R PCNSL trong thử nghiệm ngẫu nhiên Giai đoạn 3 toàn cầu, sẽ đóng vai trò là nghiên cứu xác nhận cho chỉ định này (ClinicalTrials.gov NCT07104032.)

    Giới thiệu Tirabrutinib

    Tirabrutinib, được phát hiện và phát triển bởi Ono Pharmaceutical Co., Ltd., là một chất ức chế BTK chọn lọc mạnh. Tín hiệu thông qua thụ thể tế bào B (BCR) điều chỉnh sự tăng sinh và kích hoạt tế bào, đồng thời thúc đẩy sự sống sót, biệt hóa và mở rộng dòng vô tính của tế bào B. Con đường truyền tín hiệu BCR đóng vai trò quan trọng trong một số khối u ác tính của tế bào B. Tại Nhật Bản, tirabrutinib đã được phê duyệt vào tháng 3 năm 2020 để điều trị R/R PCNSL và ra mắt dưới tên thương mại Velexbru® vào tháng 5 năm 2020. Sau đó, thuốc đã được phê duyệt để điều trị bệnh macroglobulinemia Waldenstrom và ung thư hạch lympho bào vào tháng 8 năm 2020. Tirabrutinib đã được phê duyệt để điều trị R/R PCNSL ở Hàn Quốc vào tháng 11 năm 2021 và tại Đài Loan vào tháng 2 năm 2022.

    Giới thiệu về PCNSL

    PCNSL là một bệnh ung thư hạch không Hodgkin ngoài hạch (NHL) hiếm gặp và hung hãn, giới hạn ở nhu mô não, tủy sống, mắt hoặc màng não mà không có sự liên quan toàn thân. Tỷ lệ mắc PCNSL hàng năm là khoảng 5 trường hợp trên 1.000.000 người ở Hoa Kỳ. Tỷ lệ này có thể tăng thêm ở những người bị suy giảm miễn dịch từ 65 tuổi trở lên. Các dấu hiệu và triệu chứng xuất hiện ở bệnh nhân mắc PCNSL khác nhau tùy thuộc vào vị trí giải phẫu thần kinh của tổn thương và bao gồm bệnh lý thần kinh sọ, các triệu chứng tâm thần kinh, các triệu chứng liên quan đến tăng áp lực nội sọ, co giật, các triệu chứng ở mắt, nhức đầu, rối loạn vận động, bệnh lý thần kinh sọ và bệnh rễ thần kinh. Nhu cầu điều trị có độ an toàn thuận lợi chưa được đáp ứng cao và dữ liệu hướng dẫn các phương pháp điều trị còn rất hạn chế. Mặc dù những tiến bộ gần đây đã dẫn đến sự cải thiện kết quả lâm sàng ở những bệnh nhân mới được chẩn đoán mắc PCNSL sau khi điều trị tấn công, khoảng 20 đến 30% bệnh nhân không đáp ứng với điều trị ban đầu và có tới 60% bệnh nhân cuối cùng sẽ tái phát. Để tìm hiểu thêm về R/R PCNSL, vui lòng truy cập navigatingpcnsl.com.

    Giới thiệu về Deciphera Pharmaceuticals Inc.

    Deciphera, thành viên của Ono Pharmaceutical Co., Ltd., là một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào việc khám phá, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc mới quan trọng, đồng thời mang lại hy vọng cho những người mắc bệnh ung thư, bệnh thần kinh và bệnh tự miễn. Deciphera đang tận dụng nền tảng thuốc ức chế kinase điều khiển chuyển đổi độc quyền của mình và kiến ​​thức chuyên môn sâu về sinh học kinase để phát triển một danh mục rộng rãi các loại thuốc cải tiến. Ngoài việc thúc đẩy nhiều ứng cử viên sản phẩm từ nền tảng của Deciphera trong các nghiên cứu lâm sàng, QINLOCK® (ripretinib) là thuốc ức chế kinase kiểm soát chuyển đổi của Deciphera được phê duyệt ở nhiều quốc gia bao gồm Liên minh Châu Âu và Hoa Kỳ để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc khối u mô đệm đường tiêu hóa tiến triển (GIST) đã được điều trị trước đó bằng 3 loại thuốc ức chế kinase trở lên, bao gồm cả imatinib. ROMVIMZA® (vimseltinib) là một chất ức chế kinase được phê duyệt tại Hoa Kỳ cho bệnh nhân trưởng thành có khối u tế bào khổng lồ bao gân (TGCT) có triệu chứng mà phẫu thuật cắt bỏ sẽ có khả năng gây ra tình trạng hạn chế chức năng trầm trọng hơn hoặc tỷ lệ mắc bệnh nghiêm trọng, và ở Liên minh Châu Âu dành cho bệnh nhân trưởng thành mắc TGCT liên quan đến suy giảm chức năng thể chất liên quan đến lâm sàng và ở những người mà các lựa chọn phẫu thuật đã cạn kiệt hoặc sẽ gây ra tỷ lệ mắc bệnh hoặc khuyết tật không thể chấp nhận được. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập www.deciphera.com và theo dõi chúng tôi trên LinkedIn và X (@Deciphera).

    Giới thiệu về Công ty TNHH Dược phẩm Ono

    Công ty TNHH Dược phẩm Ono cung cấp các liệu pháp cải tiến cho bệnh nhân trên toàn thế giới. Giữ vững triết lý “Tận tâm chống lại bệnh tật và nỗi đau”, Ono nhắm đến các lĩnh vực có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng bao gồm ung thư, miễn dịch và thần kinh, đồng thời thúc đẩy quan hệ đối tác với các tổ chức học thuật và công nghệ sinh học để đẩy nhanh quá trình khám phá thuốc. Thông qua chi nhánh của mình, Deciphera Pharmaceuticals, Ono đang đẩy nhanh hoạt động phát triển lâm sàng và thương mại ở Hoa Kỳ và Châu Âu để thúc đẩy mở rộng kinh doanh toàn cầu và nâng cao cam kết chăm sóc bệnh nhân. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập trang web của công ty tại https://www.ono-pharma.com/en .

    Lưu ý thận trọng về các Tuyên bố hướng tới tương lai

    Trong thông cáo báo chí này, các tuyên bố liên quan đến các kế hoạch, ước tính, chiến lược và niềm tin hiện tại cũng như các tuyên bố khác không phải là sự thật lịch sử là những tuyên bố hướng tới tương lai về hiệu quả hoạt động trong tương lai của công ty. Những tuyên bố này dựa trên các giả định và niềm tin hiện tại dựa trên thông tin hiện có và liên quan đến những rủi ro và sự không chắc chắn đã biết và chưa biết. Một số yếu tố có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kết quả được thảo luận trong các tuyên bố hướng tới tương lai. Các yếu tố này bao gồm nhưng không giới hạn ở: (i) những thay đổi trong môi trường kinh doanh trên thị trường dược phẩm và những sửa đổi về luật và quy định liên quan, (ii) gián đoạn nguồn cung sản phẩm do trì trệ hoặc chậm trễ trong sản xuất do thiên tai, hỏa hoạn, v.v., (iii) khả năng hoạt động bán hàng đối với các sản phẩm mới và hiện có có thể không đạt được kết quả như mong đợi, (iv) xuất hiện các tác dụng phụ mới trong thuốc sau khi đưa ra thị trường và (v) hành vi xâm phạm quyền sở hữu trí tuệ của bên thứ ba. Thông tin về các sản phẩm dược phẩm trong thông cáo báo chí này không nhằm mục đích quảng cáo hoặc tư vấn y tế.

    Nguồn: Deciphera Pharmaceuticals

    Nguồn: HealthDay

    Lịch sử phê duyệt Tirabrutinib FDA

    Các nguồn tin tức khác

  • Cảnh báo thuốc Medwatch của FDA
  • Daily MedNews
  • Tin tức dành cho chuyên gia y tế
  • Các loại thuốc mới được phê duyệt
  • Ứng dụng thuốc mới
  • Tình trạng thiếu thuốc
  • Kết quả thử nghiệm lâm sàng
  • Phê duyệt thuốc gốc
  • Drugs.com Podcast

    • Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

    Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

    Đã đăng : 2026-02-18 13:38

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến