Denecimig (Mim8) Významně snížená anualizovaná míra krvácení u lidí s hemofilií A, bez ohledu na stav inhibitoru, ve fázi 3 Údaje zveřejněné v NEJM

Plainsboro, NJ a Bagsværd, Dánsko, 29. dubna 29 2026 – Dnes New England Journal of Medicine (NEJM) publikoval 26týdenní výsledky studie FRONTIER2 fáze 3 hodnotící účinnost a bezpečnost jednou měsíčně a jednou týdně u dospívajících ve věku 12 let a starších 8 let) hemofilie A (vrozený nedostatek faktoru VIII (FVIII)), s inhibitory FVIII nebo bez nich. Investigational denecimig je bispecifické protilátkové mimetikum faktoru VIIIa (FVIIIa), určené pro rutinní profylaxi za účelem pomoci tělu tvořit krevní sraženiny. Studuje se jako součást programu FRONTIER napříč různými frekvencemi dávkování, věkovými skupinami a závažnostmi u lidí žijících s hemofilií A, s inhibitory nebo bez nich.1-7

  • Publikovaná stěžejní studie FRONTIER2 ukázala, že výzkumný denecimig významně snížil roční míru krvácení bez předchozí profylaxe srážecího faktoru a léčby pomocí inhibitorů hemofilie A1 na vyžádání u lidí

    nebo hemofilie na vyžádání. studie hodnotila účinnost a bezpečnost dávkování denecimigu u dospělých a dospívajících ve věku 12 let a starších jednou měsíčně nebo jednou týdně1
  • Novo Nordisk nadále staví na svém vedoucím postavení ve výzkumu hemofilie, aby pomohla řešit nenaplněné potřeby lidí žijících s tímto vzácným a potenciálně život ohrožujícím stavem
  • Konečným cílem je snížení hemofilie a snížení hemofilie.

    Studie FRONTIER2 poskytuje důležité údaje o potenciálu denecimigu jako možnosti preventivní léčby bez ohledu na závažnost hemofilie A nebo stav inhibitoru,“ řekla doktorka Maria Elisa Mancuso, hlavní konzultantka pro hematologii v Centru pro trombózu a hemoragická onemocnění, IRCCS Humanitas Research Hospital v Miláně v Itálii a hlavní řešitelka studie. „Zveřejnění studie FRONTIER2 v NEJM ukazuje jak význam těchto zjištění, tak i to, jak může denecimig pomoci lidem žijícím s hemofilií A.“

    FRONTIER2 je klinická studie fáze 3 hodnotící účinnost a bezpečnost denecimigu u lidí s hemofilií A, s inhibitory nebo bez nich. Studie srovnávala 254 dospělých a dospívajících ve věku 12 let a starších, kteří dostávali jednou měsíčně nebo jednou týdně injekce denecimigu s těmi, kteří dříve dostávali profylaxi koagulačního faktoru během zaváděcí fáze nebo léčbu na vyžádání.1

    Studie FRONTIER2 měřila, kolik případů krvácení za rok účastníci prodělali a vyžadovali léčbu. Lidé, kteří dostávali denecimig jednou měsíčně, měli výrazně méně krvácivých epizod ve srovnání s jejich předchozí léčbou. Konkrétně zaznamenali téměř o 99 % méně krvácení ve srovnání s léčbou na vyžádání a asi o 43 % méně krvácení než při pravidelné preventivní léčbě srážlivými faktory.1

    Podobně lidé, kteří dostávali denecimig jednou týdně, měli také výrazně méně krvácivých epizod. Zaznamenali přibližně o 96 % méně krvácení ve srovnání s léčbou na vyžádání a asi o 54 % méně krvácení než při jejich předchozí preventivní léčbě.1

    Ve čtyřech větvích studie bylo hlášeno nulové krvácení u 64–95 % účastníků užívajících denecimig, v závislosti na větvi studie. Ve srovnávacích ramenech nebylo hlášeno žádné krvácení u 0–37 % účastníků v závislosti na rameni (0 % ve skupině na vyžádání, 33 % ve skupině s profylaxí srážecího faktoru před studií nyní na léčbě denecimigem jednou týdně a 37 % ve skupině s profylaxií faktoru srážlivosti před studií nyní na léčbě jednou měsíčně).1

    „Vzhledem k tomu, že denecimig byl nedávno předložen FDA prostřednictvím žádosti o licenci pro biologické přípravky, tato data NEJM dále podtrhují jeho potenciál jako možnosti preventivní léčby, která může pomoci řešit přetrvávající nenaplněné potřeby lidí žijících s hemofilií A, s inhibitory nebo bez nich,“ řekla Anna Windle, PhD, vedoucí klinického vývoje, lékařských a regulačních záležitostí ve společnosti Novo Nordisk US Operations. „Významné snížení krvácivosti pozorované u denecimigu demonstruje náš závazek vyvíjet inovativní léky se silnými profily účinnosti a pomáhá snižovat zátěž při léčbě.“

    Ve studii byl denecimig obecně dobře tolerován a nebyly hlášeny žádné tromboembolické příhody ani klinické důkazy o neutralizaci protilátek proti denecimigu. Reakce v místě vpichu (ISR) byly hlášeny 10 % účastníků, přičemž ISR byly pozorovány u 2,6 % injekcí.1

    O DenecimigDenecimig je výzkumná mimetická bispecifická protilátka FVIIIa navržená s cílem poskytovat profylaxi jednou měsíčně, jednou za dva týdny nebo jednou týdně u lidí žijících s hemofilií A, s inhibitory nebo bez inhibitorů. přemostění faktoru IXa a faktoru X.8 Tato akce nahrazuje funkci FVIIIa, která pomáhá obnovit kapacitu tvorby trombinu v těle a napomáhá srážení krve.9 Použití denecimigu u lidí žijících s hemofilií A, s inhibitory nebo bez inhibitorů, je zkoumáno a není schváleno žádnými regulačními orgány na celém světě.

    V září 2025 předloženo Drug a denecim Administration společnosti NovoFDA for the Drug a Denecim Administration for the Drug a denecim Food and for the Drug Biologics License Application (BLA), formální žádost o hodnocení biologického léku.

    O hemofilii Ahemofilie je vzácná dědičná krvácivá porucha, která narušuje schopnost těla vytvářet krevní sraženiny, což je proces potřebný k zastavení krvácení.10 Podle Světové federace pro hemofilii se odhaduje, že postihuje přibližně 836 000 lidí na celém světě a hemofilie A se odhaduje na 80–85 % různých typů hemofilie1.1 typem proteinu srážecího faktoru, který je defektní nebo chybí.5 hemofilie A je způsobena chybějícím nebo defektním faktorem VIII (FVIII).8 U některých lidí s hemofilií A se mohou vyvinout inhibitory, což je reakce imunitního systému na faktory srážení krve používané při substituční léčbě, což může způsobit, že léčba nebude účinná.12 Odhaduje se, že přibližně 30 % lidí žijících s 2boupfilií FARONTI hemofilie FARONTI trialFRONTIER2 je klinická studie fáze 3 hodnotící účinnost a bezpečnost denecimigu pro lidi s hemofilií A, s inhibitory nebo bez nich. Studie srovnávala 254 dospělých a dospívajících ve věku 12 let a starších, kteří dostávali jednou měsíčně nebo jednou týdně injekce denecimigu s těmi, kteří dříve dostávali profylaxi koagulačního faktoru během zaváděcí fáze nebo léčby na vyžádání, přičemž primárním cílovým parametrem byl průměr ABR léčeného krvácení.1

    Z 254 pacientů dokončilo 246 pacientů 26týdenní hlavní fázi. Čtyři (2 %) byly ženy, 66 (26 %) byli dospívající (12-17 let), 212 (84 %) mělo závažnou HA a 31 (12 %) mělo inhibitory FVIII.1

    Program FRONTIER zahrnuje FRONTIER1-5 a zkoumá denecimig jako preventivní léčbu krvácení s populací s inhibitory hemofilie 7 u dětí a dospělých

    .

    O společnosti Novo Nordisk

    Novo Nordisk je přední světová zdravotnická společnost s více než 100letou tradicí v péči o cukrovku. Naším cílem je na základě tohoto základu podnítit změnu k poražení závažných chronických onemocnění – od cukrovky a obezity až po vzácné krevní a endokrinní poruchy – průkopnictvím vědeckých průlomů, rozšiřováním přístupu k lékům a prací na prevenci a konečné léčbě nemocí. Zavázali jsme se k dlouhodobým a odpovědným obchodním praktikám, které přinášejí finanční, sociální a environmentální hodnotu. Společnost Novo Nordisk, která má centrálu v Dánsku a působí ve zhruba 80 zemích, zaměstnává přibližně 68 800 lidí a prodává produkty ve zhruba 170 zemích. Ve Spojených státech má Novo Nordisk 40letou přítomnost, sídlí v New Jersey a zaměstnává přibližně 10 000 lidí ve více než 10 výrobních, výzkumných a firemních pobočkách v sedmi státech plus Washington, D.C. Pro více informací navštivte novonordisk.com a novonordisk-us.com a sledujte nás na Facebooku, Instagramu a YouTube, LinkedIn.

    Odkazy

  • Mancuso ME, Chan AKC, Shanmukhaiah C, et al. N Engl J Med. 2026;394:1696-1709. doi: 10.1056/NEJMoa2517384
  • ClinicalTrials.gov. Výzkumná studie zkoumající Mim8 u dospělých a dospívajících s hemofilií A s inhibitory nebo bez nich. Poslední přístup v září 2025. Dostupné na https://clinicaltrials.gov/study/NCT05053139.
  • ClinicalTrials.gov. Výzkumná studie zaměřená na Mim8 u dětí s hemofilií A s inhibitory nebo bez nich. Poslední přístup v září 2025. Dostupné na https://clinicaltrials.gov/study/NCT05306418.
  • ClinicalTrials.gov. Výzkumná studie zaměřená na dlouhodobou léčbu Mim8 u lidí s hemofilií A (FRONTIER 4). Poslední přístup v září 2025. Dostupné na https://clinicaltrials.gov/study/NCT05685238.
  • Østergaard H, Lund J, Greisen PJ a kol. Bispecifická protilátka mimetická faktor VIIIa, Mim8, zmírňuje krvácení po těžké vaskulární expozici u myší s hemofilií A. Krev. 2021;138(14):1258-1268. doi: 10.1182/blood.2020010331
  • ClinicalTrials.gov. Výzkumná studie zkoumající Mim8 u lidí s hemofilií A (FRONTIER1). Poslední přístup v září 2025. Dostupné na https://clinicaltrials.gov/study/NCT04204408.
  • ClinicalTrials.gov. Výzkumná studie zaměřená na to, jak bezpečné je přejít z emicizumabu na Mim8 u lidí s hemofilií A (HRANICE 5). Poslední přístup v září 2025. Dostupné na https://clinicaltrials.gov/study/NCT05878938.
  • Lentz S, Chowedary P, Gil L a kol. FRONTIER1: částečně randomizovaná studie fáze 2 hodnotící bezpečnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku Mim8, mimetika faktoru VIIIa. J Thromb Haemost. 2024; 22(4): 990-1000. doi: 10.1016/j.jtha.2023.12.016
  • U.S. Národní lékařská knihovna. gen F8. Genetika MedlinePlus. Poslední přístup srpen 2025. Dostupné na https://medlineplus.gov/genetics/gene/f8/.
  • MedlinePlus. Hemofilie. Poslední přístup v září 2025. Dostupné na https://medlineplus.gov/genetics/condition/hemophilia.
  • Světová federace hemofilie. Zpráva Světové federace hemofilie o ročním globálním průzkumu 2023. Poslední přístup v září 2025. Dostupné na https://wfh.org/research-and-data-collection/annual-global-survey/.
  • Kim JY, vy CW. Prevalence a rizikové faktory rozvoje inhibitoru FVIII u dříve léčených pacientů s hemofilií A. Blood Res. 2019;54:204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204
  • Zdroj: Novo Nordisk

    Zdroj: HealthDay

    Související články

  • Novo Nordisk zasílá žádost o licenci biologického materiálu (BLA) FDA pro Mim8; vyšetřovací, profylaktická léčba pro lidi žijící s hemofilií A s inhibitory nebo bez nich – 29. září 2025
  • Mim8 (denecimig) Historie schválení FDA

    Další zdroje zpráv

  • Upozornění na léky FDA Medwatch pro odborníky na léky
  • New Health New Medli
  • Schválení nových léků
  • Nové aplikace léků
  • Výsledky klinických studií
  • Schválení obecných léků
  • Podcast na webu Drugs.com <2> to náš zpravodaj 2

    Bez ohledu na vaše téma, které vás zajímá, přihlaste se k odběru našich zpravodajů a získejte to nejlepší z Drugs.com do vaší schránky.

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova