デネシミグ (Mim8) は、阻害剤の状態に関係なく、第 3 相データで血友病 A 患者の年間出血率を大幅に減少させることが NEJM で発表

ドラッグスリブをフォローしてください

ニュージャージー州プレインズボロおよびデンマーク、バグスヴァード、2026 年 4 月 29 日 – 本日、ニューイングランド医学ジャーナル (NEJM) は、血友病 A の成人および 12 歳以上の若者を対象とした月 1 回および週 1 回のデネシミグ (Mim8) の有効性と安全性を評価する第 3 相 FRONTIER2 試験の 26 週間の結果を発表しました。 (先天性第 VIII 因子 (FVIII) 欠損症)、FVIII 阻害剤の有無にかかわらず。治験用デネシミグは二重特異性抗体第 VIIIa 因子 (FVIIIa) 模倣薬であり、体内での血栓の形成を助ける日常的な予防用に設計されています。これは、阻害剤の有無にかかわらず、血友病 A 患者を対象に、異なる投与頻度、年齢層、重症度にわたる FRONTIER プログラムの一部として研究されています。1-7

  • 発表された極めて重要な FRONTIER2 研究では、血友病 A 患者において、血友病 A の有無にかかわらず、治験中のデネシミグが以前の凝固因子予防およびオンデマンド治療と比較して年間出血率を大幅に減少させることが示されました。阻害剤1
  • この研究では、12歳以上の成人および青少年を対象にデネシミグを月1回または週1回投与することの有効性と安全性を評価しました1
  • ノボ ノルディスクは、血友病研究におけるリーダーシップをさらに強化し、このまれで生命を脅かす可能性のある疾患を抱えて生きる人々の満たされていないニーズに対処できるよう支援していきます

    • 「出血エピソードの予防と軽減は、血友病患者にとっての最終目標です。 「FRONTIER2試験のこれらの結果は、血友病Aの重症度や阻害剤の状態に関係なく、予防治療の選択肢としてデネシミグの可能性に関する重要なデータを提供するものである」と、イタリア・ミラノのIRCCSヒューマニタス研究病院血栓症・出血性疾患センターの血液学上級コンサルタントであり、この試験の主任研究員であるマリア・エリサ・マンキューソ博士は述べた。 「NEJM での FRONTIER2 研究の発表は、これらの発見の重要性と、デネシミグが血友病 A とともに生きる人々をどのように助ける可能性があるかを示しています。」

    FRONTIER2 は、阻害剤の有無にかかわらず、血友病 A 患者に対するデネシミグの有効性と安全性を評価する第 3 相臨床試験です。この研究では、月1回または週1回のデネシミグ注射を受けた12歳以上の成人および青少年254人を、導入段階またはオンデマンド治療で以前に凝固因子予防治療を受けた患者と比較しました。1

    FRONTIER2研究では、参加者が治療を必要とする出血エピソードを毎年何回経験したかを測定しました。デネシミグを月に1回投与された人々は、以前の治療と比較して出血エピソードが大幅に減少しました。具体的には、オンデマンド治療と比較して出血がほぼ 99% 減少し、通常の予防的凝固因子療法を使用した場合と比較して出血が約 43% 減少しました。1

    同様に、デネシミグを週に 1 回投与された人々も、出血症状が大幅に減少しました。オンデマンド治療と比較して出血が約 96% 減少し、以前の予防療法と比較して出血が約 54% 減少しました。1

    試験の 4 つの群では、試験の群に応じて、デネシミグを受けた参加者の 64 ～ 95% で治療後の出血がゼロと報告されました。比較群では、治療群に応じて参加者の 0～37% で治療後の出血がゼロと報告されました（オンデマンド群では 0%、週に 1 回のデネシミグ治療を受けている研究前の凝固因子予防群では 33%、月に 1 回のデネシミグ治療を受けている研究前の凝固因子予防群では 37%）1

    「デネシミグは最近、生物製剤ライセンス申請を通じて FDA に提出されましたが、これらの NEJM データは、阻害剤の有無にかかわらず、血友病 A を抱えて生きる人々の満たされていない持続的なニーズに対処するのに役立つ可能性がある予防治療の選択肢としての可能性をさらに強調しています」と、ノボ ノルディスク米国事業部の臨床開発、医療および規制問題の責任者であるアンナ ウィンドル博士は述べています。 「デネシミグで観察された出血率の大幅な減少は、強力な有効性プロファイルを備えた革新的な医薬品の開発に当社が取り組んでいることを示しており、治療負担の軽減に役立ちます。」

    この研究では、デネシミグの忍容性は一般に良好で、血栓塞栓性イベントや抗デネシミグ抗体の中和の臨床証拠は報告されませんでした。注射部位反応（ISR）は参加者の 10% によって報告され、ISR は注射の 2.6% で観察されました。1

    デネシミグについてデネシミグは、阻害剤の有無にかかわらず、血友病 A を患っている人々に、月に 1 回、2 週間に 1 回、または週に 1 回の投与で予防を提供することを目的として設計された治験中の FVIIIa 模倣二重特異性抗体です。2-7 デネシミグは皮下 (皮下) に投与され、次の方法で第 VIIIa 因子の役割を「模倣」します。第 IXa 因子と第 X 因子の架橋。8 この作用は第 VIIIa 機能に代わるもので、体のトロンビン生成能力を回復し、血液の凝固を促進します。9 血友病 A 患者におけるデネシミグの使用は、阻害剤の有無にかかわらず、治験段階にあり、世界中の規制当局によって承認されていません。

    2025 年 9 月、ノボ ノルディスクはデネシミグを米国食品医薬品局に審査のために提出しました。 (FDA) 生物製剤ライセンス申請 (BLA) を通じて、生物製剤を評価するための正式なリクエスト。

    血友病 A について血友病は、出血を止めるために必要な血栓を作る身体の能力を損なう、まれな遺伝性出血疾患です。10 世界血友病連盟によると、世界中で約 836,000 人が罹患していると推定されており、血友病 A は全血友病症例の 80 ～ 85% を占めると推定されています。11 血友病にはさまざまな種類があります。血友病 A は、欠損または欠損している凝固因子タンパク質の種類によって特徴付けられます。5 血友病 A は、欠損または欠損のある凝固第 VIII 因子 (FVIII) によって引き起こされます。8 血友病 A 患者の中には、補充療法で使用される凝固因子に対する免疫系の反応であるインヒビターが発症する場合があり、これにより治療が無効になる可能性があります。12 血友病 A を抱えて生きている人の約 30% がインヒビターを持っていると推定されています。12

    概要FRONTIER2 試験FRONTIER2 は、阻害剤の有無にかかわらず、血友病 A 患者に対するデネシミグの有効性と安全性を評価する第 3 相臨床試験です。この研究では、月に1回または週に1回のデネシミグ注射を受けている12歳以上の成人および青少年254人を、導入段階またはオンデマンド治療中に以前の凝固因子予防治療を受けた患者と比較し、主要評価項目は治療された出血の平均ABRでした。1

    254 人の患者のうち、246 人の患者が 26 週間の主要段階を完了しました。 4人（2%）が女性、66人（26%）が青年（12～17歳）、212人（84%）が重度のHA、31人（12%）がFVIII阻害剤を保有していた。1

    FRONTIERプログラムにはFRONTIER1～5が含まれており、血友病Aの有無にかかわらず、小児および成人の血友病A患者集団を対象に、予防的出血治療法としてデネシミグを研究している。阻害剤.1-7

    ノボ ノルディスクについて

    ノボ ノルディスクは、糖尿病治療において 100 年以上の伝統を持つ世界的なヘルスケア企業です。この基盤を基盤として、私たちの目的は、先駆的な科学的進歩を開拓し、医薬品へのアクセスを拡大し、病気の予防と最終的な治療に取り組むことで、糖尿病や肥満から希少血液や内分泌疾患に至るまで、深刻な慢性疾患を克服するための変化を推進することです。当社は、財務的、社会的、環境的価値をもたらす、長期的かつ責任あるビジネス慣行に取り組んでいます。デンマークに本社を置き、約 80 か国で事業を展開しているノボ ノルディスクは、約 68,800 人の従業員を擁し、約 170 か国で製品を販売しています。米国におけるノボ ノルディスクは 40 年の実績があり、ニュージャージーに本社を置き、7 つの州とワシントン D.C. の 10 以上の製造、研究開発、企業拠点で約 10,000 人の従業員を擁しています。詳細については、novonordisk.com および novonordisk-us.com にアクセスし、Facebook、Instagram、X、LinkedIn、YouTube でフォローしてください。

    参考文献

  • Mancuso ME、Chan AKC、Shanmukhaiah C、他。 N 英語 J 医学2026;394:1696-1709。 doi: 10.1056/NEJMoa2517384
  • ClinicalTrials.gov。阻害剤の有無にかかわらず、血友病Aの成人および青年におけるMim8を調査する研究研究。最終アクセス日は 2025 年 9 月です。https://clinicaltrials.gov/study/NCT05053139。
  • ClinicalTrials.gov。阻害剤の有無にかかわらず、血友病Aの小児におけるMim8を観察した研究研究。最終アクセス日は 2025 年 9 月です。https://clinicaltrials.gov/study/NCT05306418。
  • ClinicalTrials.gov。血友病 A 患者における Mim8 による長期治療を検討した研究研究 (FRONTIER 4)。最終アクセス日は 2025 年 9 月です。https://clinicaltrials.gov/study/NCT05685238。
  • Østergaard H、Lund J、Greisen PJ、他。第 VIIIa 因子模倣二重特異性抗体 Mim8 は、血友病 A マウスの重篤な血管攻撃時の出血を改善します。血。 2021;138(14):1258-1268。 doi: 10.1182/blood.2020010331
  • ClinicalTrials.gov.血友病 A 患者の Mim8 を調査する研究 (FRONTIER1)。最終アクセス日は 2025 年 9 月です。https://clinicaltrials.gov/study/NCT04204408.
  • ClinicalTrials.gov。血友病A患者におけるエミシズマブからMim8への切り替えがどの程度安全かを調査した研究 (FRONTIER 5)。最終アクセス日は 2025 年 9 月です。https://clinicaltrials.gov/study/NCT05878938.
  • Lentz S、Chowedary P、Gil L、他。 FRONTIER1: 第 VIIIa 因子模倣薬である Mim8 の安全性、薬物動態、および薬力学を評価する部分的にランダム化された第 2 相試験。 J・スロンブ・ヘモスト。 2024;22(4): 990-1000。 doi: 10.1016/j.jtha.2023.12.016
  • 米国国立医学図書館。 F8遺伝子。メドラインプラス遺伝学。最終アクセス日は 2025 年 8 月です。https://medlineplus.gov/genetics/gene/f8/.
  • MedlinePlus。血友病。最終アクセス日は 2025 年 9 月です。https://medlineplus.gov/genetics/condition/hemophilia.
  • 世界血友病連盟。世界血友病連盟の 2023 年世界年次調査報告書。最終アクセス日は 2025 年 9 月です。https://wfh.org/research-and-data-collection/annual-global-survey/.
  • Kim JY、CW さん。治療歴のある血友病患者における FVIII 阻害剤発現の有病率と危険因子 A. Blood Res. 2019;54:204-209。 doi: 10.5045/br.2019.54.3.204

    • 出典: ノボ ノルディスク

    出典: HealthDay

    関連記事

  • ノボ ノルディスク、Mim8 の生物製剤ライセンス申請書 (BLA) を FDA に提出。阻害剤の有無にかかわらず、血友病 A とともに生きる人々に対する治験的予防治療 - 2025 年 9 月 29 日

    • Mim8 (デネシミグ) FDA 承認履歴

    その他のニュースリソース

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • 医療専門家向けニュース
  • 新薬の承認
  • 新薬の申請
  • 臨床試験の結果
  • ジェネリック医薬品の承認
  • Drugs.com ポッドキャスト

    • ニュースレターを購読する

    興味のあるトピックが何であれ、ニュースレターを購読して、Drugs.com の最新情報を受信トレイに入手してください。

    投稿しました : 2026-04-30 09:35

    続きを読む

    免責事項

    Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。

    特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。

    人気のあるキーワード