Denecimig (Mim8) znacząco zmniejszył roczną częstość krwawień u osób chorych na hemofilię A, niezależnie od statusu inhibitora, dane fazy 3 opublikowane w NEJM

Śledź Drugslib na

Plainsboro, New Jersey i Bagsværd, Dania, 29 kwietnia 2026 r. – W dniu dzisiejszym dziennik New England Journal of Medicine (NEJM) opublikował 26-tygodniowe wyniki badania III fazy FRONTIER2 oceniającego skuteczność i bezpieczeństwo denecimigu podawanego raz w miesiącu i raz w tygodniu (Mim8) u dorosłych i młodzieży w wieku 12 lat i starszych z chorobami hemofilia A (wrodzony niedobór czynnika VIII (FVIII)), z inhibitorami FVIII lub bez nich. Badany denecimig jest dwuswoistym przeciwciałem naśladującym czynnik VIIIa (FVIIIa), przeznaczonym do rutynowej profilaktyki, aby pomóc organizmowi w tworzeniu się skrzepów krwi. Jest on badany w ramach programu FRONTIER z różnymi częstotliwościami dawkowania, grupami wiekowymi i stopniem ciężkości u osób chorych na hemofilię A z inhibitorami lub bez.1-7

  • Opublikowane główne badanie FRONTIER2 wykazało, że eksperymentalny denecimig znacząco zmniejszał roczną częstość krwawień w porównaniu z wcześniejszą profilaktyką czynników krzepnięcia i leczeniem na żądanie u osób chorych na hemofilię A z inhibitorami lub bez1
  • W badaniu oceniano skuteczność i bezpieczeństwo dawkowania denecimigu u dorosłych i młodzieży w wieku 12 lat i starszej raz w miesiącu lub raz w tygodniu1
  • Novo Nordisk w dalszym ciągu opiera się na swojej pozycji lidera w badaniach nad hemofilią, aby pomóc zaspokoić niezaspokojone potrzeby osób cierpiących na tę rzadką i potencjalnie zagrażającą życiu chorobę

    • „Zapobieganie epizodom krwawień i ich ograniczanie jest ostatecznym celem osób chorych na hemofilię A. Wyniki te wynikają z badania badanie FRONTIER2 dostarcza ważnych danych na temat potencjału denecimigu jako opcji leczenia zapobiegawczego niezależnie od ciężkości hemofilii A lub statusu inhibitora” – powiedziała dr Maria Elisa Mancuso, starszy konsultant ds. hematologii w Centrum Zakrzepicy i Chorób Krwotocznych, Szpital Badawczy IRCCS Humanitas w Mediolanie we Włoszech i główna badaczka badania. „Publikacja badania FRONTIER2 w NEJM pokazuje zarówno znaczenie tych odkryć, jak i to, jak denecimig może pomóc osobom chorym na hemofilię A.”

    FRONTIER2 to badanie kliniczne III fazy oceniające skuteczność i bezpieczeństwo denecimigu u osób chorych na hemofilię A, z inhibitorami lub bez. W badaniu porównano 254 osoby dorosłe i młodzież w wieku 12 lat i starsze, otrzymujące zastrzyki denecimigu raz w miesiącu lub raz w tygodniu z osobami, które otrzymały wcześniej profilaktykę czynnikami krzepnięcia w fazie wstępnej lub leczenie na żądanie.1

    W badaniu FRONTIER2 sprawdzano, ile epizodów krwawień wystąpiło każdego roku uczestnikom wymagających leczenia. U osób, które otrzymywały denecimig raz w miesiącu, występowało znacznie mniej epizodów krwawień w porównaniu z wcześniejszymi metodami leczenia. W szczególności doświadczyli prawie 99% mniej krwawień w porównaniu z leczeniem na żądanie i około 43% mniej krwawień niż w przypadku regularnej profilaktycznej terapii czynnikami krzepnięcia.1

    Podobnie u osób, które otrzymywały denecimig raz w tygodniu, występowało również znacznie mniej epizodów krwawień. Wystąpiło u nich około 96% mniej krwawień w porównaniu z leczeniem na żądanie i o około 54% mniej krwawień w porównaniu z poprzednią terapią zapobiegawczą.1

    W czterech ramionach badania zgłoszono brak leczonych krwawień u 64–95% uczestników otrzymujących denecimig, w zależności od ramienia badania. W grupach porównawczych zgłoszono brak leczonych krwawień u 0–37% uczestników, w zależności od ramienia (0% w grupie otrzymującej profilaktykę czynnikiem krzepnięcia przed badaniem, 33% w grupie, w której stosowano profilaktykę czynnika krzepnięcia przed badaniem, obecnie leczoną denecimigiem raz w tygodniu i 37% w grupie, w której stosowano profilaktykę czynnika krzepnięcia przed badaniem, obecnie leczoną denecimigiem raz w miesiącu).1

    „W związku z tym, że denecimig został niedawno złożony do FDA za pośrednictwem wniosku o licencję na produkty biologiczne, dane NEJM jeszcze bardziej podkreślają jego potencjał jako opcji leczenia zapobiegawczego, który może pomóc w zaspokojeniu utrzymujących się niezaspokojonych potrzeb osób chorych na hemofilię A, z inhibitorami lub bez,” – powiedziała dr Anna Windle, dyrektor ds. rozwoju klinicznego, spraw medycznych i regulacyjnych w firmie Novo Nordisk w USA. „Znaczące zmniejszenie częstości krwawień zaobserwowane w przypadku denecimigu pokazuje nasze zaangażowanie w opracowywanie innowacyjnych leków o silnych profilach skuteczności i pomaga zmniejszyć obciążenie związane z leczeniem”.

    W badaniu denecimig był ogólnie dobrze tolerowany i nie zgłoszono żadnych zdarzeń zakrzepowo-zatorowych ani klinicznych dowodów na neutralizowanie przeciwciał przeciw denecimigowi. Reakcje w miejscu wstrzyknięcia (ISR) zgłosiło 10% uczestników, a reakcje w miejscu wstrzyknięcia zaobserwowano u 2,6% wstrzyknięć.1

    O DenecimiguDenecimig to eksperymentalne bispecyficzne przeciwciało naśladujące FVIIIa, zaprojektowane z myślą o profilaktyce dawkowanej raz w miesiącu, raz na dwa tygodnie lub raz w tygodniu osobom chorym na hemofilię A, z inhibitorami lub bez.2-7 Denecimig, który jest podawany podskórnie (pod skórę), „naśladuje” rolę czynnika VIIIa poprzez połączenie czynnika IXa i czynnika X.8 Działanie to zastępuje funkcję FVIIIa, która pomaga przywrócić zdolność organizmu do wytwarzania trombiny, pomagając w krzepnięciu krwi.9 Stosowanie denecimigu u osób chorych na hemofilię A, z inhibitorami lub bez, jest w fazie badań i nie zostało zatwierdzone przez żadne organy regulacyjne na całym świecie.

    We wrześniu 2025 r. firma Novo Nordisk przedłożyła denecimig do przeglądu amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) za pośrednictwem firmy Biologics Wniosek o licencję (BLA), formalny wniosek o ocenę leku biologicznego.

    Informacje o hemofilii Hemofilia A to rzadkie dziedziczne zaburzenie krwawienia, które upośledza zdolność organizmu do tworzenia skrzepów krwi, procesu niezbędnego do zatrzymania krwawienia.10 Według Światowej Federacji Hemofilii szacuje się, że dotyka około 836 000 osób na całym świecie, a hemofilia A stanowi 80–85% wszystkich przypadków hemofilii.11 Istnieją różne typy hemofilii, które są charakteryzuje się rodzajem białka czynnika krzepnięcia, którego brakuje lub jest wadliwe.5 Hemofilia A jest spowodowana brakiem lub wadliwym czynnikiem krzepnięcia VIII (FVIII).8 U niektórych osób chorych na hemofilię A mogą rozwinąć się inhibitory – reakcja układu odpornościowego na czynniki krzepnięcia stosowane w terapii zastępczej, co może spowodować, że leczenie stanie się nieskuteczne.12 Szacuje się, że około 30% osób chorych na hemofilię A ma inhibitory.12

    Informacje o FRONTIER2 badanieFRONTIER2 to badanie kliniczne III fazy oceniające skuteczność i bezpieczeństwo denecimigu u osób chorych na hemofilię A, z inhibitorami lub bez. W badaniu porównano 254 osoby dorosłe i młodzież w wieku 12 lat i starsze, otrzymujące zastrzyki denecimigu raz w miesiącu lub raz w tygodniu z osobami, które otrzymały wcześniej profilaktykę czynnikami krzepnięcia w fazie wstępnej lub leczenie na żądanie, przy czym pierwszorzędowym punktem końcowym był średni ABR leczonych krwawień.1

    Z 254 pacjentów 246 pacjentów ukończyło 26-tygodniową fazę główną. Cztery (2%) stanowiły kobiety, 66 (26%) stanowiły nastolatki (12–17 lat), 212 (84%) miało ciężki HA, a 31 (12%) miało inhibitory FVIII.1

    Program FRONTIER obejmuje FRONTIER1-5 i bada denecimig jako zapobiegawczą metodę leczenia krwawień u dzieci i dorosłych chorych na hemofilię A, z hemofilią A lub bez inhibitory.1-7

    O firmie Novo Nordisk

    Novo Nordisk to wiodąca światowa firma z branży opieki zdrowotnej, posiadająca ponad 100-letnie doświadczenie w leczeniu cukrzycy. Opierając się na tym fundamencie, naszym celem jest wprowadzanie zmian w celu pokonania poważnych chorób przewlekłych – od cukrzycy i otyłości po rzadkie choroby krwi i zaburzenia endokrynologiczne – poprzez pionierskie przełomowe odkrycia naukowe, zwiększanie dostępu do leków oraz pracę nad zapobieganiem chorobom i ostatecznym ich wyleczeniem. Jesteśmy zobowiązani do stosowania długoterminowych, odpowiedzialnych praktyk biznesowych, które zapewniają wartość finansową, społeczną i środowiskową. Novo Nordisk, z siedzibą w Danii i działającym w około 80 krajach, zatrudnia około 68 800 pracowników i sprzedaje produkty w około 170 krajach. W Stanach Zjednoczonych firma Novo Nordisk jest obecna na rynku od 40 lat, ma siedzibę w New Jersey i zatrudnia około 10 000 osób w ponad 10 lokalizacjach produkcyjnych, badawczo-rozwojowych i korporacyjnych w siedmiu stanach oraz w Waszyngtonie. Więcej informacji można uzyskać na stronach novonordisk.com i novonordisk-us.com oraz na Facebooku, Instagramie, X, LinkedIn i YouTube.

    Źródła literatury

  • Mancuso ME, Chan AKC, Shanmukhaiah C i in. N Engl J Med. 2026;394:1696-1709. doi: 10.1056/NEJMoa2517384
  • ClinicalTrials.gov. Badanie badawcze dotyczące Mim8 u dorosłych i młodzieży chorych na hemofilię A z inhibitorami lub bez. Ostatni dostęp we wrześniu 2025 r. Dostępne pod adresem https://clinicaltrials.gov/study/NCT05053139.
  • ClinicalTrials.gov. Badanie badawcze dotyczące Mim8 u dzieci chorych na hemofilię A z inhibitorami lub bez. Ostatni dostęp we wrześniu 2025 r. Dostępne pod adresem https://clinicaltrials.gov/study/NCT05306418.
  • ClinicalTrials.gov. Badanie badawcze dotyczące długoterminowego leczenia Mim8 u osób chorych na hemofilię A (FRONTIER 4). Ostatni dostęp we wrześniu 2025 r. Dostępne pod adresem https://clinicaltrials.gov/study/NCT05685238.
  • Řstergaard H, Lund J, Greisen PJ i in. Bispecyficzne przeciwciało naśladujące czynnik VIIIa, Mim8, łagodzi krwawienie po ciężkiej prowokacji naczyniowej u myszy chorych na hemofilię A. Krew. 2021;138(14):1258-1268. doi: 10.1182/blood.2020010331
  • ClinicalTrials.gov. Badanie badawcze dotyczące Mim8 u osób chorych na hemofilię A (FRONTIER1). Ostatni dostęp we wrześniu 2025 r. Dostępne pod adresem https://clinicaltrials.gov/study/NCT04204408.
  • ClinicalTrials.gov. Badanie badawcze sprawdzające, jak bezpieczne jest przejście z emicizumabu na Mim8 u osób chorych na hemofilię A (FRONTIER 5). Ostatni dostęp we wrześniu 2025 r. Dostępne pod adresem https://clinicaltrials.gov/study/NCT05878938.
  • Lentz S, Chowedary P, Gil L i in. FRONTIER1: częściowo randomizowane badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo, farmakokinetykę i farmakodynamikę Mim8, mimetyka czynnika VIIIa. J Thromb Haemost. 2024;22(4): 990-1000. doi: 10.1016/j.jtha.2023.12.016
  • USA Narodowa Biblioteka Medyczna. Gen F8. Genetyka MedlinePlus. Ostatni dostęp w sierpniu 2025 r. Dostępne pod adresem https://medlineplus.gov/genetics/gene/f8/.
  • MedlinePlus. Hemofilia. Ostatni dostęp we wrześniu 2025 r. Dostępne pod adresem https://medlineplus.gov/genetics/condition/hemophilia.
  • Światowa Federacja Hemofilii. Raport Światowej Federacji ds. Hemofilii z rocznego badania globalnego 2023. Ostatni dostęp we wrześniu 2025 r. Dostępne pod adresem https://wfh.org/research-and-data-collection/annual-global-survey/.
  • Kim JY, Ty CW. Częstość występowania i czynniki ryzyka rozwoju inhibitora FVIII u wcześniej leczonych pacjentów z hemofilią A. Blood Res. 2019;54:204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204

    • Źródło: Novo Nordisk

    Źródło: HealthDay

    Powiązane artykuły

  • Novo Nordisk składa wniosek o licencję na produkty biologiczne (BLA) do FDA dla Mim8; dochodzeniowe, profilaktyczne leczenie osób chorych na hemofilię A z inhibitorami lub bez – 29 września 2025 r.

    • Mim8 (denecimig) Historia zatwierdzeń przez FDA

    Więcej zasobów informacyjnych

  • Alerty narkotykowe FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Wiadomości dla pracowników służby zdrowia
  • Zatwierdzenia nowych leków
  • Zastosowania nowych leków
  • Wyniki badań klinicznych
  • Zatwierdzenia leków generycznych
  • Podcast Drugs.com

    • Zapisz się do naszego newslettera

    Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

    Wysłano : 2026-04-30 09:35

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe