Denecimig (Mim8) reduziu significativamente a taxa de sangramento anualizado em pessoas com hemofilia A, independentemente do status do inibidor, nos dados da Fase 3 publicados no NEJM

Plainsboro, NJ e Bagsværd, Dinamarca, 29 de abril de 2026 – Hoje, o New England Journal of Medicine (NEJM) publicou os resultados de 26 semanas do estudo de fase 3 FRONTIER2 que avalia a eficácia e segurança do denecimig (Mim8) uma vez por mês e uma vez por semana em adultos e adolescentes com 12 anos de idade ou mais com hemofilia A (Fator VIII congênito (deficiência de FVIII), com ou sem inibidores de FVIII. O denecimig experimental é um anticorpo biespecífico mimético do Fator VIIIa (FVIIIa), projetado para profilaxia de rotina para ajudar o corpo a formar coágulos sanguíneos. Ele está sendo estudado como parte do programa FRONTIER em diferentes frequências de dosagem, faixas etárias e gravidades para pessoas que vivem com hemofilia A, com ou sem inibidores.1-7

  • O estudo principal FRONTIER2 publicado mostrou que o denecimig experimental reduziu significativamente a taxa de sangramento anualizada em comparação com a profilaxia prévia com fator de coagulação e tratamento sob demanda em pessoas com hemofilia A, com ou sem inibidores1
  • O estudo avaliou a eficácia e segurança da dosagem de denecimig em adultos e adolescentes com 12 anos de idade ou mais, uma vez por mês ou uma vez por semana1
  • A Novo Nordisk continua a desenvolver sua liderança na pesquisa de hemofilia para ajudar a atender às necessidades não atendidas de pessoas que vivem com esta condição rara e potencialmente fatal
  • “A prevenção e redução de episódios hemorrágicos é o objetivo final para pessoas que vivem com hemofilia A. Esses resultados do estudo FRONTIER2 fornecem dados importantes sobre o potencial do denecimig como uma opção de tratamento preventivo, independentemente da gravidade da hemofilia A ou do status de inibidor”, disse a Dra. Maria Elisa Mancuso, Consultora Sênior em Hematologia no Centro de Trombose e Doenças Hemorrágicas, Hospital de Pesquisa IRCCS Humanitas em Milão, Itália e investigadora principal do estudo. “A publicação do estudo FRONTIER2 no NEJM demonstra a importância dessas descobertas e como o denecimig pode ajudar as pessoas que vivem com hemofilia A.”

    FRONTIER2 é um ensaio clínico de fase 3 que avalia a eficácia e segurança do denecimig para pessoas com hemofilia A, com ou sem inibidores. O estudo comparou 254 adultos e adolescentes, com 12 anos ou mais, que receberam injeções de denecimig uma vez por mês ou uma vez por semana, com aqueles que receberam tratamento prévio de profilaxia com fator de coagulação durante a fase inicial ou tratamento sob demanda.1

    O estudo FRONTIER2 mediu quantos episódios de sangramento os participantes experimentaram a cada ano que necessitaram de tratamento. As pessoas que receberam denecimig uma vez por mês tiveram significativamente menos episódios hemorrágicos em comparação com os tratamentos anteriores. Especificamente, eles tiveram quase 99% menos sangramentos em comparação com o tratamento sob demanda e cerca de 43% menos sangramentos do que quando usaram a terapia preventiva regular com fator de coagulação.1

    Da mesma forma, as pessoas que receberam denecimig uma vez por semana também tiveram significativamente menos episódios hemorrágicos. Eles tiveram aproximadamente 96% menos sangramentos em comparação com o tratamento sob demanda e cerca de 54% menos sangramentos do que com a terapia preventiva anterior.1

    Nos quatro braços do estudo, nenhum sangramento tratado foi relatado em 64-95% dos participantes que receberam denecimig, dependendo do braço do estudo. Nos braços comparadores, nenhum sangramento tratado foi relatado em 0-37% dos participantes, dependendo do braço (0% para o braço sob demanda, 33% para o braço de profilaxia do fator de coagulação pré-estudo agora em tratamento com denecimig uma vez por semana, e 37% para o braço de profilaxia do fator de coagulação pré-estudo agora em tratamento com denecimig uma vez por mês).1

    “Com o denecimig recentemente submetido à FDA por meio de um pedido de licença biológica, esses dados do NEJM ressaltam ainda mais seu potencial como uma opção de tratamento preventivo que pode ajudar a atender às necessidades persistentes não atendidas de pessoas que vivem com hemofilia A, com ou sem inibidores”, disse Anna Windle, PhD, Chefe de Desenvolvimento Clínico, Assuntos Médicos e Regulatórios da Novo Nordisk nos EUA. “As reduções significativas nas taxas de sangramento observadas com o denecimig demonstram nosso compromisso em desenvolver medicamentos inovadores com fortes perfis de eficácia e ajudam a reduzir a carga do tratamento.”

    No estudo, o denecimig foi geralmente bem tolerado e não foram relatados eventos tromboembólicos ou evidências clínicas de anticorpos neutralizantes anti-denecimig. As reações no local da injeção (RIS) foram relatadas por 10% dos participantes, com RIS observadas em 2,6% das injeções.1

    Sobre DenecimigDenecimig é um anticorpo biespecífico mimético de FVIIIa experimental projetado com o objetivo de fornecer profilaxia administrada uma vez por mês, uma vez a cada duas semanas ou uma vez por semana para pessoas que vivem com hemofilia A, com ou sem inibidores.2-7 Denecimig, que é administrado por via subcutânea (sob a pele), “imita” o papel do Fator VIIIa ao unir o Fator IXa e o Fator X.8 Esta ação substitui a função do FVIIIa, que ajuda a restaurar a capacidade de geração de trombina do corpo, ajudando o sangue a coagular.9 O uso de denecimig em pessoas que vivem com hemofilia A, com ou sem inibidores, é experimental e não aprovado por nenhuma autoridade reguladora em todo o mundo. um medicamento biológico.

    Sobre a hemofilia Aa hemofilia é um distúrbio hemorrágico hereditário raro que prejudica a capacidade do corpo de produzir coágulos sanguíneos, um processo necessário para parar o sangramento.10 De acordo com a Federação Mundial de hemofilia, estima-se que afete aproximadamente 836.000 pessoas em todo o mundo, e estima-se que a hemofilia A seja responsável por 80-85% de todos os casos de hemofilia.11 Existem diferentes tipos de hemofilia, que são caracterizados pelo tipo de hemofilia. proteína do fator de coagulação defeituosa ou ausente.5 a hemofilia A é causada pela falta ou defeito do Fator VIII de coagulação (FVIII).8 Algumas pessoas com hemofilia A podem desenvolver inibidores, uma resposta do sistema imunológico aos fatores de coagulação usados na terapia de reposição, o que pode fazer com que o tratamento se torne ineficaz.12 Estima-se que aproximadamente 30% das pessoas que vivem com hemofilia A tenham inibidores.12

    Sobre o FRONTIER2 ensaioFRONTIER2 é um ensaio clínico de fase 3 que avalia a eficácia e segurança do denecimig para pessoas com hemofilia A, com ou sem inibidores. O estudo comparou 254 adultos e adolescentes, com 12 anos de idade ou mais, que receberam injeções de denecimig uma vez por mês ou uma vez por semana, com aqueles que receberam tratamento prévio de profilaxia com fator de coagulação durante a fase inicial ou tratamento sob demanda, sendo o desfecho primário o ABR médio dos sangramentos tratados.1

    Dos 254 pacientes, 246 pacientes completaram a fase principal de 26 semanas. Quatro (2%) eram mulheres, 66 (26%) eram adolescentes (12-17 anos de idade), 212 (84%) tinham HA grave e 31 (12%) tinham inibidores de FVIII.1

    O programa FRONTIER inclui o FRONTIER1-5 e investiga o denecimig como tratamento preventivo de sangramento em populações pediátricas e adultas com hemofilia A, com ou sem inibidores.1-7

    Sobre a Novo Nordisk

    A Novo Nordisk é uma empresa líder global em saúde, com uma tradição de mais de 100 anos no tratamento do diabetes. Com base nesta base, o nosso objectivo é impulsionar a mudança para derrotar doenças crónicas graves — desde a diabetes e a obesidade até doenças raras do sangue e endócrinas — através de avanços científicos pioneiros, expandindo o acesso a medicamentos e trabalhando para prevenir e, em última análise, curar doenças. Estamos comprometidos com práticas comerciais responsáveis ​​e de longo prazo que proporcionam valor financeiro, social e ambiental. Com sede na Dinamarca e operando em cerca de 80 países, a Novo Nordisk emprega aproximadamente 68.800 pessoas e comercializa produtos em cerca de 170 países. Nos Estados Unidos, a Novo Nordisk tem presença há 40 anos, está sediada em Nova Jersey e emprega aproximadamente 10.000 pessoas em mais de 10 unidades de fabricação, pesquisa e desenvolvimento e locais corporativos em sete estados, além de Washington, D.C. Para obter mais informações, visite novonordisk.com e novonordisk-us.com, e siga-nos no Facebook, Instagram, X, LinkedIn e YouTube.

    Referências

  • Mancuso ME, Chan AKC, Shanmukhaiah C, et al. N Engl J Med. 2026;394:1696-1709. doi: 10.1056/NEJMoa2517384
  • ClinicalTrials.gov. Um estudo de pesquisa que investiga Mim8 em adultos e adolescentes com hemofilia A com ou sem inibidores. Último acesso em setembro de 2025. Disponível em https://clinicaltrials.gov/study/NCT05053139.
  • ClinicalTrials.gov. Um estudo de pesquisa analisando Mim8 em crianças com hemofilia A com ou sem inibidores. Último acesso em setembro de 2025. Disponível em https://clinicaltrials.gov/study/NCT05306418.
  • ClinicalTrials.gov. Um estudo de pesquisa que analisa o tratamento de longo prazo com Mim8 em pessoas com hemofilia A (FRONTIER 4). Último acesso em setembro de 2025. Disponível em https://clinicaltrials.gov/study/NCT05685238.
  • Østergaard H, Lund J, Greisen PJ, et al. Um anticorpo biespecífico mimético do fator VIIIa, Mim8, melhora o sangramento após desafio vascular grave em camundongos com hemofilia A. Sangue. 2021;138(14):1258-1268. doi: 10.1182/blood.2020010331
  • ClinicalTrials.gov. Um estudo de pesquisa que investiga Mim8 em pessoas com hemofilia A (FRONTIER1). Último acesso em setembro de 2025. Disponível em https://clinicaltrials.gov/study/NCT04204408.
  • ClinicalTrials.gov. Um estudo de pesquisa que analisa o quão seguro é mudar de Emicizumabe para Mim8 em pessoas com hemofilia A (FRONTIER 5). Último acesso em setembro de 2025. Disponível em https://clinicaltrials.gov/study/NCT05878938.
  • Lentz S, Chowedary P, Gil L, et al. FRONTIER1: um estudo de fase 2 parcialmente randomizado que avalia a segurança, farmacocinética e farmacodinâmica de Mim8, um mimético do fator VIIIa. J Tromb Haemost. 2024;22(4): 990-1000. doi: 10.1016/j.jtha.2023.12.016
  • EUA Biblioteca Nacional de Medicina. Gene F8. Genética MedlinePlus. Último acesso em agosto de 2025. Disponível em https://medlineplus.gov/genetics/gene/f8/.
  • MedlinePlus. Hemofilia. Último acesso em setembro de 2025. Disponível em https://medlineplus.gov/genetics/condition/hemophilia.
  • Federação Mundial de Hemofilia. Relatório da Federação Mundial de Hemofilia sobre a Pesquisa Global Anual de 2023. Último acesso em setembro de 2025. Disponível em https://wfh.org/research-and-data-collection/annual-global-survey/.
  • Kim JY, seu CW. A prevalência e os fatores de risco do desenvolvimento de inibidores do FVIII em pacientes previamente tratados com hemofilia A. Blood Res. 2019;54:204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204
  • Fonte: Novo Nordisk

    Fonte: HealthDay

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