A Disc Medicine teljes válaszlevelet kapott az FDA-tól a Bitopertinre az EPP kezelésére

A következők kezelése: Erythropoetic Protoporphyria

Disc Medicine teljes válaszlevelet kapott az FDA-tól a Bitopertinre az EPP kezelésére

WATERTOWN, LOb.216,3GBE20, Mass. NEWSWIRE) – A Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), a súlyos hematológiai betegségekben szenvedő betegek új kezeléseinek felfedezésére, fejlesztésére és kereskedelmi forgalomba hozatalára összpontosító biogyógyszeripari vállalat bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) a mai napon kiadott egy Complete Response Letter (CRL) levelet a betegek számára a Drugoper Application (NDA as New) kezelésre vonatkozóan eritropoetikus protoporfiria (EPP). A Bitopertin felülvizsgálata folyamatban van a gyorsított jóváhagyás érdekében, valamint a biztos nemzeti elsőbbségi utalvány (CNPV) kísérleti programjának részeként.

Az FDA elismerte, hogy az AURORA és a BEACON elegendő bizonyítékot szolgáltatott arra vonatkozóan, hogy a bitopertin szignifikánsan csökkenti a PPIX-et, és hogy erős mechanikai és biológiai megalapozottság támasztja alá a PPIX biomarker használatát protoporfíriában.

Az FDA jelezte, hogy meg kell tekinteni a folyamatban lévő 3. fázisú A 3. fázisú APOLLO-tanulmány eredményeit. a hagyományos jóváhagyás alapjául szolgáló lehetőség; 2026 negyedik negyedévére várható felsővonalbeli adatok

A gyorsított jóváhagyás azon alapul, hogy (1) van-e bizonyíték a javasolt helyettesítő végpontra (a teljes vér fémmentes PPIX százalékos változása) és (2) arra, hogy a javasolt helyettesítő végpont, beleértve a változás mértékét, ésszerűen valószínű-e klinikai előnyt. Az első ponttal kapcsolatban az FDA egyetértett abban, hogy az AURORA és a BEACON elegendő bizonyítékot szolgáltatott arra vonatkozóan, hogy a bitopertin jelentősen csökkenti a teljes vér fémmentes PPIX-szintjét. A másodiknál, az AURORA és a BEACON eredményeinek áttekintése alapján, az FDA arra a következtetésre jutott, hogy a vizsgálatok nem mutattak összefüggést a PPIX százalékos változása és a napfény-expozíción alapuló végpontok között, amint azt a vizsgálatok során mérték, annak ellenére, hogy a PPIX biomarker protoporfíriában történő alkalmazását erős mechanikai és biológiai elfogadhatóság támasztja alá. Az FDA jelezte, hogy az APOLLO tanulmány eredményei bizonyítékul szolgálhatnak a hagyományos jóváhagyás alátámasztására.

"Elkötelezettek vagyunk amellett, hogy bitopertint szállítsunk a betegeknek, tudván, hogy ez a potenciálisan betegségmódosító terápia mennyire kritikus az EPP közösség számára. Bár a bitopertin betegekhez való gyors eljuttatása érdekében tett erőfeszítéseink nem jártak sikerrel, továbbra is mindent megteszünk, hogy támogassuk az FDA jóváhagyását" - mondta John Quisel, az orvostudományi ügyvezető igazgatója. "A CRL késlelteti a bitopertin potenciális jóváhagyását, de bízunk a folyamatban lévő APOLLO-próbában, amely iránt az EPP közösség hihetetlen lelkesedését tapasztaljuk. A termékünkbe és programunkba vetett bizalom irányítja megközelítésünket, és továbbra is szorosan együttműködünk az FDA-val, hogy támogassuk a felülvizsgálatukat."

A lemez úgy véli, hogy a POLLO-tanulmány várhatóan kezelhető, a már felvetett adatokkal már jól meg lehet válaszolni. Q4. A Disc azt tervezi, hogy egy A típusú találkozót kér az FDA-val való megközelítésünk felülvizsgálatára. Az APOLLO tanulmány vak mintanagyságának újrabecslését januárban végezték el, és a statisztikai elemzés alapján nem volt szükség a minta méretének módosítására. Jelentős a betegek és az orvosok lelkesedése az APOLLO-próbával kapcsolatban, ami lehetővé tette a Disc számára, hogy 2026 márciusában, a vártnál több hónappal korábban fejezze be a próbafelvételt. Az APOLLO befejezése után a Disc választ adna a CRL-nek, és 2027 közepéig frissített FDA-határozatot vár. A Disc 2025. december 31-én körülbelül 791 millió dollárral rendelkezik nem auditált készpénzben, pénzeszköz-egyenértékesekben és forgalomképes értékpapírokban, és fenntartja a 2029-es kifutópálya biztosítására vonatkozó iránymutatást.

A Bitopertinről

A Bitopertin a glicin transzporter 1 (GlyT1) vizsgálati, klinikai stádiumú, szájon át alkalmazott inhibitora, amelyet a hem bioszintézisének modulálására terveztek. A GlyT1 egy membrántranszporter, amely a fejlődő vörösvérsejteken expresszálódik, és elegendő glicint kell biztosítania a hem bioszintéziséhez és az eritropoézis támogatásához. A Disc fejleszti a bitopertint számos hematológiai betegség, köztük az eritropoetikus porfíriák kezelésében, ahol potenciálisan ez lehet az első betegségmódosító terápia. A Bitopertint több klinikai vizsgálatban is tanulmányozták EPP-ben szenvedő betegeken, beleértve a 2. fázisú nyílt BEACON-vizsgálatot, a 2. fázisú kettős-vak, placebo-kontrollos AURORA-vizsgálatot, egy nyílt, kiterjesztett HELIOS-vizsgálatot és a megerősítő, 3. fázisú kettős-vak, placebo-kontrollos APOLLO-vizsgálatot.

A Bitopertin egy vizsgálati szer, és nem engedélyezett terápiaként a világ egyetlen joghatóságában sem. A Disc 2021 májusában a Roche licencszerződése alapján megszerezte a bitopertin globális jogait.

A Disc Medicine névjegye

A Disc Medicine (NASDAQ:IRON) egy biogyógyszerészeti vállalat, amely elkötelezett amellett, hogy új kezeléseket fedezzen fel, fejlesszen és hozzon kereskedelmi forgalomba olyan betegek számára, akik súlyos hematológiai betegségekben szenvednek. Innovatív, potenciálisan első osztályú terápiás jelöltekből álló portfóliót építünk, amelyek célja a hematológiai betegségek széles spektrumának kezelése a vörösvérsejt-biológia alapvető biológiai útjait, különösen a hem bioszintézisét és a vas homeosztázist célozva. További információért látogasson el a www.discmedicine.com oldalra.

Figyelmeztetés a lemezre az előretekintő nyilatkozatokkal kapcsolatban

Ez a sajtóközlemény „előretekintő kijelentéseket” tartalmaz az 1995. évi zártkörű értékpapír-perek reformtörvénye értelmében, beleértve, de nem kizárólagosan, a következőkkel kapcsolatos kifejezett vagy hallgatólagos kijelentéseket: az APOLLO klinikai vizsgálata, beleértve a befejezés időpontját és annak eredményeit; a bitopertin jövőbeli szabályozási útja az FDA-val, beleértve a hagyományos jóváhagyás lehetőségét, az ilyen jóváhagyások időzítését, valamint azt, hogy az APOLLO bármilyen ilyen jóváhagyás alapjául szolgáljon; és a készpénzes kifutónkat. Az olyan szavak használata, mint például, de nem kizárólagosan: „hinni”, „várni”, „becsülni”, „tervezni”, „szándékozni”, „jövőt”, „lehetséges”, „folytatni”, „lehet”, „lehet”, „tervezni”, „akarat”, „kell”, „keresni”, „előrelátni” vagy „lehet” vagy ezeknek a kifejezéseknek a negatívuma és más hasonló, előremutató szavak vagy kifejezések azonosítása. Az előretekintő kijelentések nem történelmi tények és nem biztosítékok a jövőbeli teljesítményre vonatkozóan. Ehelyett a Disc jelenlegi meggyőződésein, elvárásain és feltételezésein alapulnak a Disc üzletének jövőjével, jövőbeli terveivel és stratégiáival, klinikai eredményeivel és egyéb jövőbeli körülményeivel kapcsolatban. Időről időre új kockázatok, bizonytalanságok merülhetnek fel, és nem lehet minden kockázatot és bizonytalanságot előre jelezni. Semmilyen (kifejezett vagy hallgatólagos) nyilatkozat vagy garancia nem vonatkozik az ilyen előretekintő kijelentések pontosságára.

A lemez ténylegesen nem valósítja meg az ezekben az előretekintő nyilatkozatokban közzétett terveket, szándékokat vagy elvárásokat, és a befektetők nem hagyatkozhatnak indokolatlanul ezekre az előretekintő kijelentésekre. A tényleges eredmények vagy események lényegesen eltérhetnek az előretekintő nyilatkozatokban közzétett tervektől, szándékoktól és elvárásoktól számos lényeges kockázat és bizonytalanság következtében, beleértve, de nem kizárólagosan: a Disc tőkéjének megfelelősége a jövőbeni működésének támogatására, valamint a klinikai vizsgálatok sikeres kezdeményezésére és befejezésére való képessége; a Disc természete, stratégiája és fókusza; a Disc termékjelöltjei fejlesztési idejének és költségének előrejelzésének nehézségei; A Disc jelenlegi és jövőbeli termékjelöltjei kutatását, fejlesztését és kereskedelmi forgalomba hozatalát tervezi; a Disc tervezett preklinikai és klinikai vizsgálatainak megkezdésének időpontja; a Disc klinikai vizsgálataiból származó adatok elérhetőségének időzítése; A Disc azon képessége, hogy további, jelentős kereskedelmi potenciállal rendelkező termékjelölteket azonosítson, és kibővítse a hematológiai megbetegedések terén; a Disc preklinikai és klinikai vizsgálatainak időzítése és várható eredményei, valamint annak a kockázata, hogy a Disc preklinikai és klinikai vizsgálatainak eredményei esetleg nem jelzik előre a jövőbeli tanulmányokkal vagy klinikai kísérletekkel kapcsolatos jövőbeli eredményeket, és nem támogatják a további fejlesztést és a forgalomba hozatali jóváhagyást; valamint a Discnek az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez benyújtott bejelentéseiben leírt egyéb kockázatok és bizonytalanságok, beleértve a Disc 10-K 2024. december 31-én végződő évre vonatkozó éves jelentésének „Kockázati tényezők” című részét, valamint a 10-Q nyomtatványról szóló további negyedéves jelentéseket. Bármilyen előremutató kijelentés csak a megtételének időpontjában érvényes. A Disc egyike sem, sem leányvállalatai, tanácsadói vagy képviselői nem vállalnak semmilyen kötelezettséget arra, hogy nyilvánosan frissítsék vagy felülvizsgálják az előretekintő nyilatkozatokat, akár új információk, akár jövőbeli események eredményeként, vagy egyéb módon, kivéve, ha azt törvény írja elő.

Forrás: Disc Medicine, Inc.

Forrás: HealthDay

Kapcsolódó cikkek

A Disc Medicine bejelentette, hogy új gyógyszer iránti kérelmet (NDA) nyújt be az Egyesült Államok FDA-hoz a Bitopertin gyorsított jóváhagyása céljából eritropoetikus protoporfíriában szenvedő betegeknél.209.

Bitopertin FDA jóváhagyási előzmények

További hírforrások

FDA Medwatch Drug Alerts

Napi MedNews

Hírek egészségügyi szakembereknek

Új gyógyszerjóváhagyások

Új gyógyszeralkalmazások

Drugal

Clinical

Drugal

Eredmények

Általános gyógyszerengedélyek

Drugs.com Podcast

Iratkozzon fel hírlevelünkre

, hogy a legérdekesebb híreinkre feliratkozhasson.

a postaládájában.

Elküldve : 2026-02-18 13:38

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.