Disc Medicine ได้รับจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์จาก FDA สำหรับ Bitopertin สำหรับการรักษา EPP

ติดตาม Drugslib ได้ที่

การรักษาสำหรับ: Erythropoietic Protoporphyria

ยาที่ใช้แผ่นดิสก์ได้รับจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์จาก FDA สำหรับ Bitopertin สำหรับการรักษา EPP

WATERTOWN, Mass., Feb. 13, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่มุ่งเน้นการค้นพบ การพัฒนา และการจำหน่ายวิธีการรักษาแบบใหม่สำหรับผู้ป่วยที่เป็นโรคทางโลหิตวิทยาร้ายแรง ประกาศว่า วันนี้ สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ออกจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์ (CRL) สำหรับการประยุกต์ยาใหม่ (NDA) สำหรับบิโตเพอร์ติน เพื่อใช้รักษาผู้ป่วยที่มีภาวะโปรโตพอร์ฟีเรียเม็ดเลือดแดง (EPP) Bitopertin อยู่ระหว่างการตรวจสอบเพื่อขออนุมัติแบบเร่งด่วน และเป็นส่วนหนึ่งของโครงการนำร่อง National Priority Voucher (CNPV) ของกรรมาธิการ
  • FDA ยอมรับว่า AURORA และ BEACON ให้หลักฐานที่เพียงพอว่าบิโทเพอร์ตินลด PPIX ลงอย่างมีนัยสำคัญ และมีความน่าเชื่อถือทางกลไกและทางชีวภาพที่แข็งแกร่ง ซึ่งสนับสนุนการใช้ตัวบ่งชี้ทางชีวภาพของ PPIX ในโพรโตพอร์ฟีเรีย
  • FDA ชี้ให้เห็นถึงความจำเป็นที่ต้องดูผลลัพธ์ของการศึกษา APOLLO ระยะที่ 3 ที่กำลังดำเนินอยู่ก่อนที่จะตัดสินใจ
  • ศักยภาพของการศึกษา APOLLO ระยะที่ 3 ที่กำลังดำเนินอยู่เพื่อใช้เป็นพื้นฐานสำหรับ การอนุมัติแบบดั้งเดิม ข้อมูลสำคัญที่คาดการณ์ไว้ในไตรมาสที่ 4 ปี 2026

    • การอนุมัติแบบเร่งขึ้นอยู่กับ (1) มีหลักฐานที่มีผลกระทบต่อจุดยุติตัวแทนที่เสนอหรือไม่ (% การเปลี่ยนแปลงใน PPIX ที่ปราศจากโลหะในเลือดครบส่วน) และ (2) จุดสิ้นสุดของตัวแทนที่เสนอ รวมถึงขนาดของการเปลี่ยนแปลง มีแนวโน้มอย่างสมเหตุสมผลที่จะทำนายผลประโยชน์ทางคลินิกหรือไม่ ในประเด็นแรก FDA เห็นพ้องกันว่า AURORA และ BEACON ให้หลักฐานที่เพียงพอว่าบิทเพอร์ตินช่วยลด PPIX ที่ปราศจากโลหะในเลือดได้อย่างมีนัยสำคัญ ในวันที่ 2 จากการทบทวนผลลัพธ์ของ AURORA และ BEACON FDA สรุปว่าการทดลองไม่ได้แสดงหลักฐานความสัมพันธ์ระหว่างเปอร์เซ็นต์การเปลี่ยนแปลงใน PPIX และจุดสิ้นสุดตามการสัมผัสแสงแดด ดังที่วัดในการทดลอง แม้ว่าจะมีกลไกที่แข็งแกร่งและความน่าเชื่อถือทางชีวภาพที่สนับสนุนการใช้ตัวบ่งชี้ทางชีวภาพของ PPIX ในโปรโตพอร์ไฟเรียก็ตาม FDA ระบุว่าผลการศึกษาของ APOLLO สามารถใช้เป็นหลักฐานสนับสนุนการอนุมัติแบบดั้งเดิมได้

    “เรามุ่งมั่นที่จะส่งมอบบิทเพอร์ตินให้กับผู้ป่วยโดยทราบดีว่าการบำบัดเพื่อปรับเปลี่ยนโรคนั้นมีความสำคัญต่อชุมชน EPP เพียงใด แม้ว่าความพยายามของเราในการใช้แนวทางเร่งด่วนในการรับบิทเพอร์ตินให้กับผู้ป่วยอย่างรวดเร็วนั้นยังไม่บรรลุผล “CRL จะชะลอการอนุมัติที่เป็นไปได้ของ bitopertin แต่เรามั่นใจในการทดลอง APOLLO ที่กำลังดำเนินอยู่ ซึ่งเราเห็นความกระตือรือร้นอย่างไม่น่าเชื่อจากชุมชน EPP ความเชื่อมั่นในผลิตภัณฑ์และโปรแกรมของเราเป็นแนวทางในแนวทางของเรา และเราจะทำงานอย่างใกล้ชิดกับ FDA ต่อไปเพื่อสนับสนุนการตรวจสอบของพวกเขา”

    Disc เชื่อว่าปัญหาที่เกิดขึ้นนั้นสามารถจัดการได้อย่างง่ายดาย เนื่องจากการศึกษาของ APOLLO กำลังดำเนินการไปด้วยดีโดยคาดว่าจะมีข้อมูลสำคัญในไตรมาสที่ 4 Disc วางแผนที่จะขอจัดการประชุม Type A เพื่อทบทวนแนวทางของเรากับ FDA การประมาณขนาดตัวอย่างโดยไม่เปิดเผยของการศึกษา APOLLO ดำเนินการในเดือนมกราคม และไม่จำเป็นต้องปรับเปลี่ยนขนาดตัวอย่างตามการวิเคราะห์ทางสถิติ คนไข้และแพทย์มีความกระตือรือร้นอย่างมากเกี่ยวกับการทดลอง APOLLO ส่งผลให้ Disc ลงทะเบียนการทดลองให้เสร็จสิ้นในเดือนมีนาคม 2569 ซึ่งเร็วกว่าที่คาดไว้หลายเดือน เมื่อ APOLLO เสร็จสิ้นแล้ว Disc จะยื่นคำร้องต่อ CRL และคาดว่าจะมีคำตัดสินของ FDA ฉบับปรับปรุงภายในกลางปี ​​2570 Disc มีเงินสดประมาณ 791 ล้านดอลลาร์ ณ วันที่ 31 ธันวาคม 2025 ในรูปแบบเงินสดที่ยังไม่ได้ตรวจสอบ รายการเทียบเท่าเงินสด และหลักทรัพย์ในความต้องการของตลาด และยังคงรักษาแนวปฏิบัติในการให้บริการรันเวย์จนถึงปี 2029

    เกี่ยวกับ Bitopertin

    Bitopertin เป็นตัวยับยั้ง glycine Transporter 1 (GlyT1) ที่อยู่ในระยะทดลองทางคลินิก ซึ่งได้รับการออกแบบมาเพื่อปรับการสังเคราะห์ฮีม GlyT1 เป็นตัวขนส่งเมมเบรนที่แสดงออกในการพัฒนาเซลล์เม็ดเลือดแดง และจำเป็นต้องจัดหาไกลซีนที่เพียงพอสำหรับการสังเคราะห์ฮีมและสนับสนุนการสร้างเม็ดเลือดแดง Disc กำลังพัฒนา bitopertin เพื่อใช้รักษาโรคทางโลหิตวิทยาได้หลายชนิด ซึ่งรวมถึง porphyrias เม็ดเลือดแดง ซึ่งมีศักยภาพที่จะเป็นการบำบัดด้วยการปรับเปลี่ยนโรควิธีแรก Bitopertin ได้รับการศึกษาในการทดลองทางคลินิกหลายครั้งในผู้ป่วยโรค EPP ซึ่งรวมถึงการทดลอง BEACON แบบ open-label ระยะที่ 2, การทดลอง AURORA แบบปกปิดสองด้านระยะที่ 2 ที่มีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอก, การทดลอง HELIOS แบบขยายฉลากแบบเปิด และการทดลอง APOLLO แบบปกปิดสองทางที่มีกลุ่มควบคุมในระยะที่ 3 ที่ยืนยัน

    ไบโตเพอร์ตินเป็นตัวแทนในการวิจัย และไม่ได้รับการอนุมัติให้ใช้เป็นการบำบัดในเขตอำนาจศาลใดๆ ทั่วโลก Disc ได้รับสิทธิ์ทั่วโลกในการใช้ยา bitopertin ภายใต้ข้อตกลงใบอนุญาตจาก Roche ในเดือนพฤษภาคม 2021

    เกี่ยวกับ Disc Medicine

    Disc Medicine (NASDAQ:IRON) เป็นบริษัทชีวเวชภัณฑ์ที่มุ่งมั่นที่จะค้นพบ พัฒนา และจำหน่ายวิธีการรักษาแบบใหม่สำหรับผู้ป่วยที่ทุกข์ทรมานจากโรคโลหิตวิทยาร้ายแรง เรากำลังสร้างกลุ่มผลิตภัณฑ์ที่เป็นนวัตกรรมใหม่ที่มีศักยภาพในการรักษาโรคระดับเฟิร์สคลาส ซึ่งมีจุดมุ่งหมายเพื่อจัดการกับโรคทางโลหิตวิทยาในวงกว้าง โดยมุ่งเป้าไปที่วิถีทางชีววิทยาพื้นฐานของชีววิทยาของเซลล์เม็ดเลือดแดง โดยเฉพาะการสังเคราะห์ฮีมและภาวะสมดุลของธาตุเหล็ก สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดไปที่ www.discmedicine.com

    แถลงการณ์ข้อควรระวังเกี่ยวกับแถลงการณ์เกี่ยวกับแถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้า

    ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ประกอบด้วย "ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า" ตามความหมายของ Private Securities Litigation Reform Act of 1995 ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัดเฉพาะข้อความโดยชัดแจ้งหรือโดยนัยเกี่ยวกับ: การทดลองทางคลินิกของ APOLLO ซึ่งรวมถึงกำหนดเวลาในการแล้วเสร็จและผลที่ตามมา เส้นทางการกำกับดูแลในอนาคตสำหรับ bitopertin กับ FDA รวมถึงศักยภาพในการอนุมัติแบบดั้งเดิม ระยะเวลาของการอนุมัติดังกล่าว และศักยภาพที่ APOLLO จะทำหน้าที่เป็นพื้นฐานสำหรับการอนุมัติดังกล่าว และรันเวย์เงินสดของเรา การใช้คำต่างๆ เช่น แต่ไม่จำกัดเฉพาะ “เชื่อ” “คาดหวัง” “ประมาณการ” “โครงการ” “ตั้งใจ” “อนาคต” “ศักยภาพ” “ดำเนินต่อไป” “อาจ” “อาจ” “วางแผน” “จะ” “ควร” “แสวงหา” “คาดการณ์” หรือ “สามารถ” หรือคำเชิงลบอื่นๆ และคำหรือสำนวนอื่นๆ ที่คล้ายคลึงกันซึ่งมีจุดประสงค์เพื่อระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าไม่ใช่ข้อเท็จจริงในอดีตหรือการรับประกันผลการดำเนินงานในอนาคต แต่จะขึ้นอยู่กับความเชื่อ ความคาดหวัง และสมมติฐานในปัจจุบันของ Disc เกี่ยวกับอนาคตของธุรกิจของ Disc แผนการและกลยุทธ์ในอนาคต ผลลัพธ์ทางคลินิก และเงื่อนไขในอนาคตอื่นๆ ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนใหม่ๆ อาจเกิดขึ้นเป็นครั้งคราว และไม่สามารถคาดการณ์ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนทั้งหมดได้ ไม่มีการรับรองหรือรับประกัน (โดยชัดแจ้งหรือโดยนัย) เกี่ยวกับความถูกต้องของข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ ดังกล่าว

    แผ่นดิสก์อาจไม่บรรลุตามแผน ความตั้งใจ หรือความคาดหวังที่เปิดเผยในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ และนักลงทุนไม่ควรพึ่งพาข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้มากเกินไป ผลลัพธ์หรือเหตุการณ์ที่เกิดขึ้นจริงอาจแตกต่างอย่างมากจากแผน ความตั้งใจ และความคาดหวังที่เปิดเผยในแถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้า ซึ่งเป็นผลมาจากความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่สำคัญหลายประการ ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียง: ความเพียงพอของเงินทุนของ Disc เพื่อรองรับการดำเนินงานในอนาคต และความสามารถในการเริ่มต้นและการทดลองทางคลินิกให้เสร็จสมบูรณ์; ลักษณะ กลยุทธ์ และความมุ่งเน้นของ Disc ความยากลำบากในการทำนายเวลาและต้นทุนในการพัฒนากลุ่มผลิตภัณฑ์ของ Disc แผนของ Disc ในการทำการวิจัย พัฒนา และจำหน่ายผลิตภัณฑ์ที่มีคุณสมบัติเหมาะสมในปัจจุบันและอนาคต ระยะเวลาของการเริ่มต้นการศึกษาพรีคลินิกและการทดลองทางคลินิกที่วางแผนไว้ของ Disc; ระยะเวลาของความพร้อมของข้อมูลจากการทดลองทางคลินิกของ Disc; ความสามารถของดิสก์ในการระบุตัวเลือกผลิตภัณฑ์เพิ่มเติมที่มีศักยภาพทางการค้าที่สำคัญ และขยายช่องทางในการรักษาโรคทางโลหิตวิทยา ระยะเวลาและผลลัพธ์ที่คาดการณ์ไว้ของการศึกษาพรีคลินิกและการทดลองทางคลินิกของ Disc และความเสี่ยงที่ผลลัพธ์ของการศึกษาพรีคลินิกและการทดลองทางคลินิกของ Disc อาจไม่สามารถคาดการณ์ผลลัพธ์ในอนาคตที่เกี่ยวข้องกับการศึกษาในอนาคตหรือการทดลองทางคลินิก และอาจไม่สนับสนุนการพัฒนาและการอนุมัติทางการตลาดเพิ่มเติม และความเสี่ยงและความไม่แน่นอนอื่นๆ ที่ได้อธิบายไว้ในเอกสารที่ Disc ยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ ซึ่งรวมถึงในส่วน “ปัจจัยความเสี่ยง” ของรายงานประจำปีของ Disc ในแบบฟอร์ม 10-K สำหรับปีที่สิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2567 และในรายงานประจำไตรมาสที่ตามมาในแบบฟอร์ม 10-Q ข้อความที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ กล่าวถึง ณ วันที่จัดทำเท่านั้น ไม่มี Disc หรือบริษัทในเครือ ที่ปรึกษา หรือตัวแทน ไม่มีภาระผูกพันใดๆ ในการอัปเดตหรือแก้ไขข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ ต่อสาธารณะ ไม่ว่าจะเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่ เหตุการณ์ในอนาคต หรืออื่นๆ ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด

    แหล่งที่มา: Disc Medicine, Inc.

    แหล่งที่มา: HealthDay

    บทความที่เกี่ยวข้อง

  • Disc Medicine ประกาศยื่นคำขอรับยาใหม่ (NDA) ไปยัง FDA ของสหรัฐอเมริกาเพื่อขออนุมัติแบบเร่งรัดของ Bitopertin สำหรับผู้ป่วยที่เป็น Erythropoietic Protoporphyria (EPP) - 30 กันยายน 2025

    • ประวัติการอนุมัติของ Bitopertin FDA

    แหล่งข่าวเพิ่มเติม

  • การแจ้งเตือนยา Medwatch ของ FDA
  • Daily MedNews
  • ข่าวสำหรับผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพ
  • การอนุมัติยาใหม่
  • การประยุกต์ใช้ยาใหม่
  • การขาดแคลนยา
  • ผลการทดลองทางคลินิก
  • ยาสามัญ การอนุมัติ
  • Drugs.com Podcast

    • สมัครรับจดหมายข่าวของเรา

    ไม่ว่าคุณจะสนใจหัวข้อใด สมัครรับจดหมายข่าวของเราเพื่อรับประโยชน์สูงสุดจาก Drugs.com ในกล่องจดหมายของคุณ

    โพสต์แล้ว : 2026-02-18 13:38

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม