Thuốc đĩa nhận được thư phản hồi đầy đủ từ FDA về Bitopertin để điều trị EPP

Điều trị: Protoporphyria Erythropoietic

Y học đĩa đệm nhận được thư phản hồi đầy đủ từ FDA về Bitopertin trong điều trị EPP

WATERTOWN, Mass., ngày 13 tháng 2 năm 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), a Công ty dược phẩm sinh học tập trung vào việc khám phá, phát triển và thương mại hóa các phương pháp điều trị mới cho bệnh nhân mắc các bệnh về huyết học nghiêm trọng, đã thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) hôm nay đã ban hành Thư phản hồi hoàn chỉnh (CRL) cho Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho bitopertin như một phương pháp điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh protoporphyria hồng cầu (EPP). Bitopertin đã được xem xét để được phê duyệt nhanh hơn và là một phần của chương trình thí điểm Phiếu ưu tiên quốc gia (CNPV) của Ủy viên.

FDA thừa nhận rằng AURORA và BEACON đã cung cấp đủ bằng chứng cho thấy bitopertin làm giảm đáng kể PPIX và có tính hợp lý về mặt cơ học và sinh học mạnh mẽ hỗ trợ việc sử dụng dấu ấn sinh học PPIX trong bệnh protoporphyria

FDA chỉ ra rằng cần phải xem kết quả của nghiên cứu APOLLO Giai đoạn 3 đang diễn ra trước khi đưa ra quyết định

Nghiên cứu APOLLO Giai đoạn 3 đang diễn ra có khả năng làm cơ sở cho việc phê duyệt truyền thống; dữ liệu topline dự kiến vào quý 4 năm 2026

Việc phê duyệt nhanh chóng phụ thuộc vào (1) liệu có bằng chứng về tác động lên điểm cuối thay thế được đề xuất hay không (% thay đổi trong PPIX không có kim loại trong máu toàn phần) và (2) liệu điểm cuối thay thế được đề xuất, bao gồm cả mức độ thay đổi, có khả năng dự đoán lợi ích lâm sàng ở mức độ hợp lý hay không. Ở điểm đầu tiên, FDA đồng ý rằng AURORA và BEACON đã cung cấp đủ bằng chứng cho thấy bitopertin làm giảm đáng kể PPIX không chứa kim loại trong máu toàn phần. Vào ngày thứ hai, dựa trên việc xem xét các kết quả AURORA và BEACON, FDA đã kết luận rằng các thử nghiệm không cho thấy bằng chứng về mối liên quan giữa phần trăm thay đổi trong PPIX và các điểm cuối dựa trên mức độ tiếp xúc với ánh sáng mặt trời, như được đo lường trong các thử nghiệm, mặc dù có tính hợp lý về mặt cơ học và sinh học mạnh mẽ hỗ trợ việc sử dụng dấu ấn sinh học PPIX trong bệnh protoporphyria. FDA cho biết kết quả của nghiên cứu APOLLO có thể đóng vai trò là bằng chứng ủng hộ việc phê duyệt truyền thống.

"Chúng tôi cam kết cung cấp bitopertin cho bệnh nhân, biết rằng liệu pháp điều trị bệnh có khả năng này quan trọng như thế nào đối với cộng đồng EPP. Trong khi những nỗ lực của chúng tôi trong việc sử dụng các con đường cấp tốc để đưa bitopertin đến bệnh nhân nhanh chóng chưa thành hiện thực, chúng tôi vẫn tiếp tục theo đuổi mọi con đường để hỗ trợ sự chấp thuận của FDA," John Quisel, J.D., Ph.D., Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Disc Medicine cho biết. "CRL sẽ trì hoãn khả năng phê duyệt bitopertin, nhưng chúng tôi tin tưởng vào thử nghiệm APOLLO đang diễn ra mà chúng tôi nhận thấy sự nhiệt tình đáng kinh ngạc từ cộng đồng EPP. Niềm tin vào sản phẩm và chương trình của chúng tôi sẽ định hướng cách tiếp cận của chúng tôi và chúng tôi sẽ tiếp tục hợp tác chặt chẽ với FDA để hỗ trợ đánh giá của họ."

Disc tin rằng vấn đề nêu ra có thể giải quyết được dễ dàng, do nghiên cứu APOLLO đang được tiến hành tốt với dữ liệu hàng đầu dự kiến trong Q4. Disc có kế hoạch yêu cầu một cuộc họp Loại A để xem xét cách tiếp cận của chúng tôi với FDA. Việc ước tính lại cỡ mẫu mù quáng của nghiên cứu APOLLO đã được tiến hành vào tháng 1 và không cần sửa đổi cỡ mẫu dựa trên phân tích thống kê. Đã có sự nhiệt tình đáng kể của bệnh nhân và bác sĩ đối với thử nghiệm APOLLO, cho phép Disc hoàn tất đăng ký thử nghiệm vào tháng 3 năm 2026, sớm hơn vài tháng so với dự kiến. Sau khi hoàn thành APOLLO, Disc sẽ gửi phản hồi tới CRL và mong đợi quyết định cập nhật của FDA vào giữa năm 2027. Disc có khoảng 791 triệu USD vào ngày 31 tháng 12 năm 2025 dưới dạng tiền mặt chưa kiểm toán, các khoản tương đương tiền và chứng khoán có thể bán được và duy trì định hướng cung cấp lộ trình cho đến năm 2029.

Giới thiệu về Bitopertin

Bitopertin là một chất ức chế dùng qua đường uống, ở giai đoạn lâm sàng, đang được nghiên cứu của chất vận chuyển glycine 1 (GlyT1), được thiết kế để điều chỉnh quá trình sinh tổng hợp heme. GlyT1 là chất vận chuyển màng biểu hiện trong quá trình phát triển tế bào hồng cầu và cần thiết để cung cấp đủ glycine cho quá trình sinh tổng hợp heme và hỗ trợ quá trình tạo hồng cầu. Disc đang phát triển bitopertin như một phương pháp điều trị tiềm năng cho một loạt các bệnh về huyết học bao gồm cả rối loạn chuyển hóa porphyrin tạo hồng cầu, nơi nó có tiềm năng trở thành liệu pháp điều trị bệnh đầu tiên. Bitopertin đã được nghiên cứu trong nhiều thử nghiệm lâm sàng ở bệnh nhân mắc EPP, bao gồm thử nghiệm BEACON nhãn mở Giai đoạn 2, thử nghiệm AURORA mù đôi, đối chứng giả dược Giai đoạn 2, thử nghiệm HELIOS mở rộng nhãn mở và thử nghiệm APOLLO mù đôi, đối chứng giả dược Giai đoạn 3 xác nhận.

Bitopertin là một tác nhân nghiên cứu và không được chấp thuận để sử dụng như một liệu pháp ở bất kỳ khu vực pháp lý nào trên toàn thế giới. Disc đã có được bản quyền toàn cầu đối với bitopertin theo thỏa thuận cấp phép của Roche vào tháng 5 năm 2021.

Giới thiệu về Disc Medicine

Disc Medicine (NASDAQ:IRON) là một công ty dược phẩm sinh học cam kết khám phá, phát triển và thương mại hóa các phương pháp điều trị mới cho những bệnh nhân mắc các bệnh nghiêm trọng về huyết học. Chúng tôi đang xây dựng một danh mục các ứng cử viên trị liệu tiên tiến, có tiềm năng hàng đầu nhằm giải quyết nhiều loại bệnh về huyết học bằng cách nhắm vào các con đường sinh học cơ bản của sinh học hồng cầu, đặc biệt là sinh tổng hợp heme và cân bằng nội môi sắt. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.discmedicine.com.

Tuyên bố thận trọng của Disc về các tuyên bố hướng tới tương lai

Thông cáo báo chí này chứa “các tuyên bố hướng tới tương lai” theo nghĩa của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, bao gồm nhưng không giới hạn ở các tuyên bố rõ ràng hoặc ngụ ý về: thử nghiệm lâm sàng APOLLO, bao gồm cả thời gian hoàn thành và kết quả của thử nghiệm đó; con đường quản lý trong tương lai đối với bitopertin với FDA, bao gồm khả năng phê duyệt theo cách truyền thống, thời gian của bất kỳ sự chấp thuận nào như vậy và khả năng APOLLO làm cơ sở cho bất kỳ sự chấp thuận nào như vậy; và đường băng tiền mặt của chúng tôi. Việc sử dụng các từ như nhưng không giới hạn ở “tin tưởng”, “mong đợi”, “ước tính”, “dự án”, “dự định”, “tương lai”, “tiềm năng”, “tiếp tục”, “có thể”, “có thể”, “kế hoạch”, “sẽ”, “nên”, “tìm kiếm”, “dự đoán” hoặc “có thể” hoặc phủ định của các thuật ngữ này cũng như các từ hoặc cách diễn đạt tương tự khác nhằm xác định các tuyên bố hướng tới tương lai. Những tuyên bố hướng tới tương lai không phải là sự thật lịch sử hay sự đảm bảo về hiệu suất trong tương lai. Thay vào đó, chúng dựa trên niềm tin, kỳ vọng và giả định hiện tại của Disc về tương lai hoạt động kinh doanh của Disc, các kế hoạch và chiến lược trong tương lai, kết quả lâm sàng và các điều kiện khác trong tương lai. Những rủi ro và sự không chắc chắn mới đôi khi có thể xuất hiện và không thể dự đoán được tất cả các rủi ro và sự không chắc chắn. Không có tuyên bố hay bảo đảm nào (rõ ràng hay ngụ ý) được đưa ra về tính chính xác của bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào như vậy.

Disc có thể không thực sự đạt được các kế hoạch, ý định hoặc kỳ vọng được tiết lộ trong các tuyên bố hướng tới tương lai này và các nhà đầu tư không nên phụ thuộc quá mức vào những tuyên bố hướng tới tương lai này. Các kết quả hoặc sự kiện thực tế có thể khác biệt đáng kể so với các kế hoạch, ý định và kỳ vọng được nêu trong các tuyên bố hướng tới tương lai do một số rủi ro và sự không chắc chắn trọng yếu, bao gồm nhưng không giới hạn ở: mức vốn của Disc đủ để hỗ trợ các hoạt động trong tương lai và khả năng bắt đầu và hoàn thành thử nghiệm lâm sàng thành công; bản chất, chiến lược và trọng tâm của Đĩa; khó khăn trong việc dự đoán thời gian và chi phí phát triển các sản phẩm của Disc; Disc có kế hoạch nghiên cứu, phát triển và thương mại hóa các sản phẩm hiện tại và tương lai của mình; thời điểm bắt đầu các nghiên cứu tiền lâm sàng và thử nghiệm lâm sàng theo kế hoạch của Disc; thời điểm có dữ liệu từ các thử nghiệm lâm sàng của Disc; Khả năng của Disc trong việc xác định các ứng cử viên sản phẩm bổ sung có tiềm năng thương mại đáng kể và mở rộng danh mục sản phẩm của nó trong các bệnh về huyết học; thời gian và kết quả dự đoán của các nghiên cứu tiền lâm sàng và thử nghiệm lâm sàng của Disc cũng như nguy cơ kết quả của các nghiên cứu tiền lâm sàng và thử nghiệm lâm sàng của Disc có thể không dự đoán được kết quả trong tương lai liên quan đến các nghiên cứu hoặc thử nghiệm lâm sàng trong tương lai và có thể không hỗ trợ việc phát triển và phê duyệt tiếp thị thêm; cũng như những rủi ro và sự không chắc chắn khác được mô tả trong hồ sơ của Disc gửi lên Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch, bao gồm trong phần “Các yếu tố rủi ro” trong Báo cáo thường niên của Disc theo Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2024 và trong các Báo cáo hàng quý tiếp theo trên Mẫu 10-Q. Bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào chỉ nói về ngày nó được đưa ra. Không ai trong Disc, cũng như các chi nhánh, cố vấn hoặc đại diện của nó, thực hiện bất kỳ nghĩa vụ cập nhật công khai hoặc sửa đổi bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào, cho dù là do thông tin mới, sự kiện trong tương lai hay lý do khác, ngoại trừ theo yêu cầu của pháp luật.

Nguồn: Disc Medicine, Inc.

Nguồn: HealthDay

Bài viết liên quan

Disc Medicine công bố nộp đơn đăng ký thuốc mới (NDA) lên FDA Hoa Kỳ để tăng tốc phê duyệt Bitopertin cho bệnh nhân mắc bệnh Erythropoietic Protoporphyria (EPP) - ngày 30 tháng 9 năm 2025

Lịch sử phê duyệt Bitopertin của FDA

Các nguồn tin tức khác

Cảnh báo về thuốc Medwatch của FDA

Tin tức Med hàng ngày

Tin tức dành cho các chuyên gia y tế

Các loại thuốc mới được phê duyệt

Ứng dụng thuốc mới

Tình trạng thiếu thuốc

Kết quả thử nghiệm lâm sàng

Các loại thuốc gốc được phê duyệt

Drugs.com Podcast

Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

Cho dù chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

Đã đăng : 2026-02-18 13:38

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.