A Dyne Therapeutics megkapta az FDA Fast Track jelölést a DYNE-101-re az 1-es típusú myotonic dystrophia kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

WALTHAM, Mass., 2025. január 21. (GLOBE NEWSWIRE) -- A Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN), a neuromuszkuláris betegségek klinikai stádiumában működő vállalat, amely a genetikailag vezérelt emberek életátalakító terápiájának fejlesztésére összpontosít betegségek kezelésére, ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) megadta a Fast Track kijelölést DYNE-101 esetében az 1-es típusú myotonic dystrophia (DM1) kezelésére. A DYNE-101-et jelenleg a folyamatban lévő Phase 1/2 ACHIEVE globális klinikai vizsgálatban értékelik.

„Ez a Fast Track megjelölés az ACHIEVE vizsgálatunkból származó megbízható klinikai adatok nyomán jött létre, amelyek jelentős funkcionális előnyöket mutattak a betegeket számos klinikai mérésen keresztül, és meggyőző hatást gyakorolnak a splicing korrekció kulcsfontosságú betegség-biomarkerére” – mondta Doug Kerr, M.D. Ph.D., a Dyne főorvosa. „A DM1 pusztító betegség, jóváhagyott terápiák nélkül, és arra törekszünk, hogy a DYNE-101-et, egy potenciálisan átalakuló gyógyszert a lehető leggyorsabban eljuttassuk a betegekhez.”

Az FDA Fast Track kijelölést ad, hogy megkönnyítse a súlyos állapotok kezelésére és a kielégítetlen orvosi szükségletek kielégítésére szolgáló gyógyszerek fejlesztését és felgyorsítását, azzal a céllal, hogy a fontos új gyógyszereket hamarabb eljuttassák a betegekhez. A Fast Track minősítést kapott gyógyszer alkalmas lehet az FDA-val való gyakoribb találkozókra és kommunikációra, valamint bármely forgalomba hozatali engedély iránti kérelem gördülő felülvizsgálatára. A gördülő felülvizsgálat lehetővé teszi a vállalat számára, hogy a biológiai engedélykérelem (BLA) kitöltött szakaszait benyújtsa az FDA-hoz felülvizsgálatra, amint azok készen állnak, ahelyett, hogy megvárnák, amíg a teljes kérelem elkészül az FDA felülvizsgálatára. Ez a gyógyszerek korábbi jóváhagyásához és a betegek általi hozzáféréshez vezethet. A Fast Track minősítést kapott gyógyszer is jogosult lehet gyorsított jóváhagyásra és elsőbbségi felülvizsgálatra, ha a vonatkozó kritériumok teljesülnek.

A DYNE-101-ről

A DYNE-101 egy vizsgálati terápia, amelyet a DM1-ben szenvedő betegeknél az 1/2. fázisú globális ACHIEVE klinikai vizsgálatban értékelnek. A DYNE-101 egy antiszensz oligonukleotidból (ASO) áll, amely fragmens antitesthez (Fab) van konjugálva, amely kötődik az 1-es transzferrin receptorhoz (TfR1), amely erősen expresszálódik az izomzatban. Úgy tervezték, hogy lehetővé tegye az izomszövet célzott bejuttatását azzal a céllal, hogy csökkentse a toxikus DMPK RNS mennyiségét a sejtmagban, splicing fehérjéket szabadítson fel, lehetővé tegye a normál mRNS-feldolgozást és a normál fehérjék transzlációját, és potenciálisan megállítsa vagy megfordítsa a betegség progresszióját. Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága és az Európai Gyógyszerügynökség a DYNE-101-et ritka betegségek gyógyszerként minősítette a DM1 kezelésére.

Az 1-es típusú myotonic dystrophiáról (DM1)

A DM1 egy ritka, progresszív, genetikai eredetű betegség, amely a váz-, a szív- és a simaizomzatot érinti. Ez egy monogén, autoszomális domináns betegség, amelyet a DMPK gén egy régiójában bekövetkező abnormális trinukleotid expanzió okoz. A CTG ismétlődések ezen expanziója miatt a toxikus RNS csoportosul a sejtmagban, nukleáris gócokat képezve, és megváltoztatja a normál sejtműködéshez nélkülözhetetlen több fehérje splicingjét. Ez a megváltozott splicing vagy spliceopathia a tünetek széles skáláját eredményezi. A DM1-ben élő emberek általában izomtóniát és a főbb izomcsoportok progresszív gyengeségét tapasztalják, ami befolyásolhatja a mobilitást, a légzést, a szívműködést, a beszédet, az emésztést és a látást, valamint a megismerést. A DM1 a becslések szerint több mint 40 000 embert érint az Egyesült Államokban és több mint 74 000 embert Európában, de jelenleg nincs jóváhagyott betegségmódosító terápia.

A Dyne Therapeutics-ról

A Dyne Therapeutics az innovatív, életet átalakító terápiák felfedezésére és fejlesztésére összpontosít a genetikailag vezérelt neuromuszkuláris betegségekben szenvedők számára. A FORCE™ platform modularitást kihasználva a Dyne célzott terápiákat fejleszt, amelyek célja az izomszövetekbe és a központi idegrendszerbe (CNS) történő szállítás korlátainak leküzdése. A Dyne széles kínálattal rendelkezik a neuromuszkuláris betegségek kezelésére, beleértve az 1-es típusú myotonic dystrophia (DM1) és a Duchenne-izomdystrophia (DMD) klinikai programjait, valamint a facioscapulohumeralis izomdisztrófia (FSHD) és a Pompe-kór preklinikai programjait. További információért látogasson el a https://www.dyne-tx.com/ oldalra, és kövessen minket az X-en, a LinkedIn-en és a Facebookon.

Jövőre tekintő nyilatkozatokEz a sajtóközlemény olyan előretekintő kijelentéseket tartalmaz, amelyek jelentős kockázatokat és bizonytalanságokat tartalmaznak. Az ebben a sajtóközleményben található összes állítás, kivéve a történelmi tényekre vonatkozó kijelentéseket, beleértve a Dyne stratégiájával, jövőbeli működésével, kilátásaival és terveivel, a menedzsment céljaival, a FORCE platform potenciáljával, a DYNE-től származó adatok jelentésének várható ütemtervével kapcsolatos kijelentéseket. 101 ACHIEVE klinikai vizsgálatot és elvárásokat a gyorsított kijelölés lehetséges előnyeivel kapcsolatban, valamint a globális szabályozó hatóságokkal folytatott interakciók időzítésével és kimenetelével kapcsolatos elvárásokat, valamint a rendelkezésre állást A DYNE-101 gyorsított jóváhagyási módjai és az Egyesült Államok gyorsított jóváhagyása iránti kérelmek benyújtásának időzítésével kapcsolatos elvárások előremutató kijelentések az 1995-ös privát értékpapír-perek reformtörvénye értelmében. ”, „lehet”, „becslés”, „várható”, „szándék”, „lehet”, „lehet”, Az „objektív”, „folyamatban lévő”, „terv”, „jósolni”, „projekt”, „potenciális”, „kell” vagy „lenne” vagy e kifejezések negatívuma, vagy más hasonló terminológia célja az előrejelzés azonosítása. kijelentések, bár nem minden előretekintő állítás tartalmazza ezeket az azonosító szavakat. Előfordulhat, hogy a Dyne valójában nem éri el az ezekben az előretekintő nyilatkozatokban közzétett terveket, szándékokat vagy elvárásokat, és Ön nem hagyatkozhat indokolatlanul ezekre az előretekintő kijelentésekre. A tényleges eredmények vagy események lényegesen eltérhetnek az ezekben az előretekintő nyilatkozatokban feltárt tervektől, szándékoktól és elvárásoktól különböző fontos tényezők következtében, beleértve: a termékjelöltek azonosításában és fejlesztésében rejlő bizonytalanságokat, beleértve a preklinikai vizsgálatok megkezdését és befejezését. és klinikai vizsgálatok; a preklinikai vizsgálatok és klinikai vizsgálatok eredményeinek elérhetőségével és időzítésével kapcsolatos bizonytalanságok; a betegek klinikai vizsgálatokba való bevonásának időzítése és Dyne képessége; a preklinikai vizsgálatok eredményei és a korai klinikai vizsgálatok kezdeti adatai előrejelzik-e a klinikai vizsgálatok vagy a jövőbeli vizsgálatok végső eredményeit; bizonytalanságok azzal kapcsolatban, hogy az FDA és más szabályozó hatóságok hogyan értelmezik a Dyne klinikai vizsgálataiból származó adatokat, és elfogadják a Dyne klinikai programjait és a hatósági jóváhagyási folyamatot; az FDA általi gyorsított kijelölés valójában nem vezet gyorsabb fejlesztéshez vagy szabályozási felülvizsgálathoz vagy jóváhagyási folyamathoz; vajon a Dyne készpénzforrásai elegendőek lesznek-e az előre látható és előre nem látható működési kiadások és tőkekiadási szükségletek finanszírozására; valamint a Dyne által az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez (SEC) benyújtott beadványokban azonosított kockázatok és bizonytalanságok, beleértve a Dyne legutóbbi 10-Q űrlapját, valamint a Dyne által a SEC-hez benyújtott későbbi bejelentésekben. Ezenkívül az ebben a sajtóközleményben szereplő előretekintő kijelentések Dyne nézeteit képviselik a sajtóközlemény napján. A Dyne arra számít, hogy a későbbi események és fejlemények megváltoztatják nézeteit. Bár a Dyne dönthet úgy, hogy a jövőben valamikor frissíti ezeket az előretekintő nyilatkozatokat, kifejezetten elhárít minden ilyen kötelezettséget. Ezekre az előretekintő kijelentésekre nem szabad támaszkodni, mint amelyek Dyne nézeteit képviselik a sajtóközlemény megjelenését követő bármely időpontban.

Forrás: Dyne Therapeutics, Inc.

Elküldve : 2025-01-22 06:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak