Dyne Therapeutics ได้รับการรับรองมาตรฐาน FDA Fast Track สำหรับ DYNE-101 สำหรับการรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อมประเภทที่ 1

ติดตาม Drugslib ได้ที่

วอลแธม แมสซาชูเซตส์, 21 ม.ค. 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN) บริษัทโรคประสาทและกล้ามเนื้อระยะคลินิกที่มุ่งเน้นการพัฒนาการบำบัดที่เปลี่ยนแปลงชีวิตสำหรับผู้ที่ใช้ชีวิตโดยมีแรงขับเคลื่อนทางพันธุกรรม โรคต่างๆ ในวันนี้ประกาศว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติการกำหนด Fast Track สำหรับ DYNE-101 สำหรับการรักษาโรค กล้ามเนื้อเสื่อมเสื่อมประเภท 1 (DM1) ขณะนี้ DYNE-101 กำลังได้รับการประเมินในการทดลองทางคลินิกระดับโลก ACHIEVE ระยะที่ 1/2 ที่กำลังดำเนินอยู่

“การกำหนดแบบ Fast Track นี้มาพร้อมกับข้อมูลทางคลินิกที่แข็งแกร่งจากการทดลอง ACHIEVE ของเรา ซึ่งแสดงให้เห็นถึงคุณประโยชน์เชิงหน้าที่อย่างมากสำหรับ ผู้ป่วยโดยใช้มาตรการทางคลินิกที่หลากหลาย และผลกระทบที่น่าสนใจต่อตัวบ่งชี้ทางชีวภาพของโรคที่สำคัญในการแก้ไขรอยต่อ” นพ. ดั๊ก เคอร์ หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ Dyne กล่าว “DM1 เป็นโรคร้ายแรงที่ไม่มีวิธีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติ และเรามุ่งมั่นที่จะส่งมอบ DYNE-101 ซึ่งเป็นยาที่อาจสร้างการเปลี่ยนแปลงให้กับผู้ป่วยโดยเร็วที่สุด”

FDA ให้การกำหนด Fast Track เพื่ออำนวยความสะดวกในการพัฒนาและเร่งรัดการทบทวนยาเพื่อรักษาอาการร้ายแรงและเติมเต็มความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนอง โดยมีเป้าหมายในการได้รับยาใหม่ที่สำคัญแก่ผู้ป่วยเร็วขึ้น ยาที่ได้รับการกำหนด Fast Track อาจมีสิทธิ์ได้รับการประชุมและการสื่อสารกับ FDA บ่อยขึ้น และการตรวจสอบการสมัครใดๆ เพื่อขออนุมัติการตลาด การตรวจสอบแบบต่อเนื่องทำให้บริษัทสามารถส่งส่วนที่ครบถ้วนของใบสมัครขอใบอนุญาตทางชีวภาพ (BLA) เพื่อรับการตรวจสอบโดย FDA เมื่อพร้อม แทนที่จะรอจนกว่าใบสมัครทั้งหมดจะเสร็จสมบูรณ์เพื่อรับการตรวจสอบของ FDA ซึ่งอาจนำไปสู่การอนุมัติและเข้าถึงยาจากผู้ป่วยได้เร็วกว่าปกติ ยาที่ได้รับการกำหนด Fast Track อาจมีสิทธิ์ได้รับ Accelerated Approval และ Priority Review หากเป็นไปตามเกณฑ์ที่เกี่ยวข้อง

เกี่ยวกับ DYNE-101

DYNE-101 เป็นวิธีการรักษาเชิงทดลองที่ได้รับการประเมินในการทดลองทางคลินิกระดับโลก ACHIEVE ระยะที่ 1/2 สำหรับผู้ที่อาศัยอยู่กับ DM1 DYNE-101 ประกอบด้วยแอนติเซนโอลิโกนิวคลีโอไทด์ (ASO) ที่คอนจูเกตเข้ากับแฟรกเมนต์แอนติบอดี (Fab) ที่จับกับตัวรับทรานสเฟอร์ริน 1 (TfR1) ซึ่งแสดงออกอย่างมากบนกล้ามเนื้อ ได้รับการออกแบบมาเพื่อให้สามารถจัดส่งเนื้อเยื่อของกล้ามเนื้อเป้าหมายโดยมีเป้าหมายในการลด DMPK RNA ที่เป็นพิษในนิวเคลียส ปล่อยโปรตีนที่ประกบกัน ทำให้เกิดการประมวลผล mRNA ปกติและการแปลโปรตีนปกติ และอาจหยุดหรือย้อนกลับการลุกลามของโรค DYNE-101 ได้รับการกำหนดให้เป็นยากำพร้าจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาและสำนักงานยาแห่งยุโรป สำหรับการรักษา DM1

เกี่ยวกับภาวะกล้ามเนื้อเสื่อมของกล้ามเนื้อมัดเล็กประเภทที่ 1 (DM1)< /พี>

DM1 เป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบไม่บ่อยและลุกลาม ซึ่งส่งผลต่อกล้ามเนื้อโครงร่าง หัวใจ และกล้ามเนื้อเรียบ เป็นโรคที่เกิดจากการขยายตัวของไตรนิวคลีโอไทด์อย่างผิดปกติในบริเวณของยีน DMPK การขยายตัวของ CTG ซ้ำนี้ทำให้ RNA ที่เป็นพิษจับกลุ่มกันในนิวเคลียส ก่อให้เกิดจุดโฟกัสนิวเคลียร์ และเปลี่ยนแปลงการประกบของโปรตีนหลายชนิดที่จำเป็นสำหรับการทำงานของเซลล์ตามปกติ การต่อรอยต่อที่เปลี่ยนแปลงไปหรือโรคต่อรอยต่อนี้ ส่งผลให้เกิดอาการได้หลากหลาย ผู้ที่เป็น DM1 มักประสบกับภาวะกล้ามเนื้อมัดเล็กและความอ่อนแอที่เพิ่มขึ้นของกลุ่มกล้ามเนื้อหลัก ซึ่งอาจส่งผลต่อการเคลื่อนไหว การหายใจ การทำงานของหัวใจ การพูด การย่อยอาหารและการมองเห็น ตลอดจนการรับรู้ คาดว่า DM1 จะส่งผลกระทบต่อผู้คนมากกว่า 40,000 รายในสหรัฐอเมริกาและมากกว่า 74,000 รายในยุโรป แต่ขณะนี้ยังไม่มีวิธีการรักษาโรคที่ได้รับการอนุมัติ

เกี่ยวกับ Dyne Therapeutics

Dyne Therapeutics มุ่งเน้นไปที่การค้นพบและพัฒนานวัตกรรมการบำบัดที่เปลี่ยนแปลงชีวิตสำหรับผู้ที่ป่วยด้วยโรคประสาทและกล้ามเนื้อที่เกิดจากพันธุกรรม Dyne กำลังพัฒนาการรักษาแบบกำหนดเป้าหมาย ซึ่งออกแบบมาเพื่อเอาชนะข้อจำกัดในการนำส่งไปยังเนื้อเยื่อของกล้ามเนื้อและระบบประสาทส่วนกลาง (CNS) โดยใช้ประโยชน์จากความเป็นโมดูลาร์ของแพลตฟอร์ม FORCE™ Dyne มีแนวทางการรักษาที่กว้างขวางสำหรับโรคทางประสาทและกล้ามเนื้อ รวมถึงโปรแกรมทางคลินิกสำหรับภาวะกล้ามเนื้อเสื่อมกล้ามเนื้อมัดเล็กประเภท 1 (DM1) และโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne (DMD) และโปรแกรมพรีคลินิกสำหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อมบริเวณใบหน้า (FSHD) และโรคปอมเปอี สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดไปที่ https://www.dyne-tx.com/ และติดตามเราบน X, LinkedIn และ Facebook

แถลงการณ์เชิงคาดการณ์ล่วงหน้าข่าวประชาสัมพันธ์นี้ มีข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่เกี่ยวข้องกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่สำคัญ ข้อความทั้งหมด นอกเหนือจากข้อความข้อเท็จจริงในอดีต ที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ ซึ่งรวมถึงข้อความเกี่ยวกับกลยุทธ์ของ Dyne การดำเนินงานในอนาคต โอกาสและแผนงาน วัตถุประสงค์ของฝ่ายบริหาร ศักยภาพของแพลตฟอร์ม FORCE ไทม์ไลน์ที่คาดการณ์ไว้สำหรับการรายงานข้อมูลจาก DYNE- 101 บรรลุการทดลองทางคลินิกและความคาดหวังเกี่ยวกับผลประโยชน์ที่เป็นไปได้ของการกำหนดช่องทางด่วน และความคาดหวังเกี่ยวกับเวลาและผลลัพธ์ของการมีปฏิสัมพันธ์กับหน่วยงานกำกับดูแลทั่วโลก และความพร้อมของเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งรัดสำหรับ DYNE-101 และความคาดหวัง เกี่ยวกับระยะเวลาในการยื่นใบสมัครขอ U.S. Accelerated Approval ถือเป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าตามความหมายของกฎหมายปฏิรูปการฟ้องร้องคดีหลักทรัพย์ส่วนบุคคลปี 1995 คำว่า "คาดการณ์" "เชื่อ" "ดำเนินการต่อ" "สามารถ" "ประมาณการ" “คาดหวัง” “ตั้งใจ” “อาจ” “อาจ” “วัตถุประสงค์” “กำลังดำเนินการ” “วางแผน” “คาดการณ์” “โครงการ” “ศักยภาพ” “ควร” หรือ “จะ” หรือคำเชิงลบของข้อกำหนดเหล่านี้ หรือคำศัพท์อื่นๆ ที่เทียบเคียงได้มีจุดมุ่งหมายเพื่อระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า แม้ว่าข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าบางข้อความจะไม่มีคำที่ระบุเหล่านี้ก็ตาม Dyne อาจไม่บรรลุผลตามแผน ความตั้งใจ หรือความคาดหวังที่เปิดเผยในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ และคุณไม่ควรพึ่งพาข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้มากเกินไป ผลลัพธ์หรือเหตุการณ์ที่แท้จริงอาจแตกต่างอย่างมากจากแผน ความตั้งใจ และความคาดหวังที่เปิดเผยในแถลงการณ์เชิงคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ อันเป็นผลมาจากปัจจัยสำคัญต่างๆ ซึ่งรวมถึง: ความไม่แน่นอนที่มีอยู่ในการระบุและการพัฒนาตัวเลือกผลิตภัณฑ์ รวมถึงการริเริ่มและความสำเร็จของการศึกษาพรีคลินิก และการทดลองทางคลินิก ความไม่แน่นอนเกี่ยวกับความพร้อมและระยะเวลาของผลลัพธ์จากการศึกษาพรีคลินิกและการทดลองทางคลินิก ระยะเวลาและความสามารถของ Dyne ในการลงทะเบียนผู้ป่วยในการทดลองทางคลินิก ไม่ว่าผลลัพธ์จากการศึกษาพรีคลินิกและข้อมูลเบื้องต้นจากการทดลองทางคลินิกในช่วงแรกๆ จะเป็นการคาดการณ์ผลลัพธ์สุดท้ายของการทดลองทางคลินิกหรือการทดลองในอนาคตหรือไม่ ความไม่แน่นอนเกี่ยวกับการตีความข้อมูลจากการทดลองทางคลินิกของ Dyne และการยอมรับโปรแกรมทางคลินิกของ Dyne และกระบวนการอนุมัติตามกฎระเบียบของ FDA และหน่วยงานกำกับดูแลอื่น ๆ การกำหนดช่องทางด่วนโดย FDA อาจไม่นำไปสู่การพัฒนาที่เร็วขึ้นหรือกระบวนการทบทวนหรืออนุมัติตามกฎระเบียบ ทรัพยากรเงินสดของ Dyne จะเพียงพอสำหรับค่าใช้จ่ายในการดำเนินงานและข้อกำหนดรายจ่ายฝ่ายทุนที่คาดการณ์และคาดการณ์ไม่ได้หรือไม่ เช่นเดียวกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่ระบุอยู่ในเอกสารที่ Dyne ยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ (SEC) รวมถึงแบบฟอร์ม 10-Q ล่าสุดของ Dyne และในการยื่นเอกสารต่อ ๆ ไป Dyne อาจจัดทำกับ SEC นอกจากนี้ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่รวมอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้แสดงถึงมุมมองของ Dyne ณ วันที่เผยแพร่ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ Dyne คาดการณ์ว่าเหตุการณ์และการพัฒนาที่ตามมาจะทำให้มุมมองของบริษัทเปลี่ยนไป อย่างไรก็ตาม แม้ว่า Dyne อาจเลือกที่จะปรับปรุงข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ในอนาคต แต่ก็ไม่มีส่วนรับผิดชอบในการดำเนินการดังกล่าวโดยเฉพาะ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ไม่ควรยึดถือเป็นตัวแทนของมุมมองของ Dyne ณ วันใดๆ ถัดจากวันที่ของข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้

ที่มา: Dyne Therapeutics, Inc.

โพสต์แล้ว : 2025-01-22 06:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม