Dyne Therapeutics nhận được chỉ định theo dõi nhanh của FDA cho DYNE-101 để điều trị chứng loạn dưỡng cơ loại 1

Theo dõi Drugslib trên

WALTHAM, Mass., ngày 21 tháng 1 năm 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN), một công ty về bệnh thần kinh cơ ở giai đoạn lâm sàng tập trung vào việc thúc đẩy các phương pháp trị liệu thay đổi cuộc sống cho những người mắc bệnh do di truyền bệnh, hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chỉ định Fast Track cho DYNE-101 để điều trị chứng loạn dưỡng cơ loại 1 (DM1). DYNE-101 hiện đang được đánh giá trong thử nghiệm lâm sàng toàn cầu ACHIEVE Giai đoạn 1/2 đang diễn ra.

“Việc chỉ định Fast Track này xuất phát từ dữ liệu lâm sàng mạnh mẽ từ thử nghiệm ACHIEVE của chúng tôi, chứng minh lợi ích chức năng đáng kể cho Doug Kerr, MD, Ph.D., giám đốc y tế của Dyne cho biết. “DM1 là một căn bệnh tàn khốc chưa có phương pháp điều trị nào được phê duyệt và chúng tôi mong muốn cung cấp DYNE-101, một loại thuốc có khả năng biến đổi, cho bệnh nhân càng nhanh càng tốt.”

FDA cấp chỉ định Fast Track để tạo điều kiện thuận lợi cho việc phát triển và đẩy nhanh việc xem xét các loại thuốc nhằm điều trị các tình trạng nghiêm trọng và đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng, với mục tiêu cung cấp các loại thuốc mới quan trọng cho bệnh nhân sớm hơn. Một loại thuốc nhận được chỉ định Fast Track có thể đủ điều kiện tham gia các cuộc họp và liên lạc thường xuyên hơn với FDA và xem xét bất kỳ đơn xin phê duyệt tiếp thị nào. Đánh giá luân phiên cho phép một công ty gửi các phần đã hoàn chỉnh của Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) để FDA xem xét khi chúng đã sẵn sàng, thay vì đợi cho đến khi toàn bộ đơn đăng ký hoàn tất để FDA xem xét. Điều này có thể dẫn đến việc bệnh nhân được phê duyệt và tiếp cận thuốc sớm hơn. Thuốc nhận được chỉ định Fast Track cũng có thể đủ điều kiện để được phê duyệt nhanh và đánh giá ưu tiên nếu đáp ứng các tiêu chí liên quan.

Giới thiệu về DYNE-101

DYNE-101 là một liệu pháp điều trị đang được đánh giá trong thử nghiệm lâm sàng ACHIEVE toàn cầu Giai đoạn 1/2 dành cho những người mắc bệnh DM1. DYNE-101 bao gồm một oligonucleotide antisense (ASO) kết hợp với một kháng thể mảnh (Fab) liên kết với thụ thể transferrin 1 (TfR1) được biểu hiện cao trên cơ. Nó được thiết kế để cho phép phân phối mô cơ mục tiêu với mục tiêu giảm RNA DMPK độc hại trong nhân, giải phóng các protein nối, cho phép xử lý mRNA bình thường và dịch mã các protein bình thường, đồng thời có khả năng ngăn chặn hoặc đảo ngược quá trình tiến triển của bệnh. DYNE-101 đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu cấp chỉ định thuốc mồ côi để điều trị DM1.

Giới thiệu về Chứng loạn dưỡng cơ loại 1 (DM1)

DM1 là một bệnh di truyền hiếm gặp, tiến triển, ảnh hưởng đến cơ xương, tim và cơ trơn. Đây là một bệnh di truyền đơn gen, nhiễm sắc thể thường trội, gây ra bởi sự mở rộng trinucleotide bất thường ở một vùng của gen DMPK. Sự mở rộng lặp lại CTG này làm cho RNA độc hại tụ lại trong nhân, hình thành các tiêu điểm hạt nhân và làm thay đổi sự ghép nối của nhiều protein cần thiết cho chức năng tế bào bình thường. Mối nối bị thay đổi này, hay còn gọi là bệnh mối nối, dẫn đến một loạt các triệu chứng. Những người mắc bệnh DM1 thường bị tăng trương lực cơ và yếu dần các nhóm cơ chính, điều này có thể ảnh hưởng đến khả năng vận động, hô hấp, chức năng tim, lời nói, tiêu hóa và thị giác cũng như nhận thức. DM1 được ước tính sẽ ảnh hưởng đến hơn 40.000 người ở Hoa Kỳ và hơn 74.000 người ở Châu Âu, nhưng hiện tại không có liệu pháp điều trị bệnh nào được phê duyệt.

Giới thiệu về Dyne Therapeutics

Dyne Therapeutics tập trung vào việc khám phá và phát triển các phương pháp trị liệu cải tiến giúp thay đổi cuộc sống cho những người mắc các bệnh về thần kinh cơ do di truyền. Tận dụng tính mô-đun của nền tảng FORCE™, Dyne đang phát triển các phương pháp trị liệu nhắm mục tiêu được thiết kế để khắc phục những hạn chế trong việc truyền đến mô cơ và hệ thần kinh trung ương (CNS). Dyne có một hệ thống rộng rãi về các bệnh thần kinh cơ, bao gồm các chương trình lâm sàng về bệnh loạn dưỡng cơ loại 1 (DM1) và bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) và các chương trình tiền lâm sàng về bệnh loạn dưỡng cơ mặt (FSHD) và bệnh Pompe. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập https://www.dyne-tx.com/ và theo dõi chúng tôi trên X, LinkedIn và Facebook.

Tuyên bố hướng tới tương laiThông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai có liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn đáng kể. Tất cả các tuyên bố, ngoại trừ tuyên bố về sự thật lịch sử, có trong thông cáo báo chí này, bao gồm các tuyên bố liên quan đến chiến lược của Dyne, hoạt động trong tương lai, triển vọng và kế hoạch, mục tiêu quản lý, tiềm năng của nền tảng FORCE, dòng thời gian dự kiến ​​để báo cáo dữ liệu từ DYNE- 101 ĐẠT ĐƯỢC thử nghiệm lâm sàng và kỳ vọng về lợi ích tiềm năng của việc chỉ định theo dõi nhanh cũng như kỳ vọng về thời gian và kết quả tương tác với các cơ quan quản lý toàn cầu cũng như sự sẵn có của các lộ trình phê duyệt nhanh chóng cho DYNE-101 và kỳ vọng về thời gian nộp đơn đăng ký cho Phê duyệt nhanh của Hoa Kỳ tạo thành các tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995. Các từ “dự đoán”, “tin tưởng”, “tiếp tục”, “có thể”, “ước tính”, “mong đợi”, “dự định, “có thể”, “có thể”, “khách quan”, “đang diễn ra”, “kế hoạch”, “dự đoán”, “dự án”, “tiềm năng”, “nên” hoặc “sẽ” hoặc phủ định của các thuật ngữ này, hoặc thuật ngữ có thể so sánh khác nhằm mục đích xác định các tuyên bố hướng tới tương lai, mặc dù không phải tất cả các tuyên bố hướng tới tương lai đều chứa những từ xác định này. Dyne có thể không thực sự đạt được các kế hoạch, ý định hoặc kỳ vọng được nêu trong các tuyên bố hướng tới tương lai này và bạn không nên phụ thuộc quá mức vào những tuyên bố hướng tới tương lai này. Các kết quả hoặc sự kiện thực tế có thể khác biệt đáng kể so với các kế hoạch, ý định và kỳ vọng được nêu trong các tuyên bố hướng tới tương lai này do nhiều yếu tố quan trọng khác nhau, bao gồm: sự không chắc chắn vốn có trong việc xác định và phát triển các ứng cử viên sản phẩm, bao gồm cả việc bắt đầu và hoàn thành các nghiên cứu tiền lâm sàng và thử nghiệm lâm sàng; sự không chắc chắn về tính khả dụng và thời gian của kết quả từ các nghiên cứu tiền lâm sàng và thử nghiệm lâm sàng; thời điểm và khả năng của Dyne trong việc thu nhận bệnh nhân vào các thử nghiệm lâm sàng; liệu kết quả từ các nghiên cứu tiền lâm sàng và dữ liệu ban đầu từ các thử nghiệm lâm sàng ban đầu có mang tính dự đoán về kết quả cuối cùng của các thử nghiệm lâm sàng hoặc các thử nghiệm trong tương lai hay không; sự không chắc chắn về cách giải thích của FDA và các cơ quan quản lý khác đối với dữ liệu từ các thử nghiệm lâm sàng của Dyne cũng như việc chấp nhận các chương trình lâm sàng của Dyne cũng như quy trình phê duyệt theo quy định; việc chỉ định theo dõi nhanh của FDA có thể không thực sự dẫn đến quá trình phát triển hoặc xem xét hoặc phê duyệt theo quy định nhanh hơn; liệu nguồn tiền mặt của Dyne có đủ để tài trợ cho các chi phí hoạt động và yêu cầu chi tiêu vốn có thể thấy trước và không thể đoán trước hay không; cũng như những rủi ro và sự không chắc chắn được xác định trong hồ sơ của Dyne gửi lên Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch (SEC), bao gồm Mẫu 10-Q gần đây nhất của Dyne và trong các hồ sơ tiếp theo mà Dyne có thể gửi lên SEC. Ngoài ra, các tuyên bố hướng tới tương lai trong thông cáo báo chí này thể hiện quan điểm của Dyne tính đến ngày phát hành thông cáo báo chí này. Dyne dự đoán rằng những sự kiện và diễn biến tiếp theo sẽ khiến quan điểm của nó thay đổi. Tuy nhiên, mặc dù Dyne có thể chọn cập nhật những tuyên bố hướng tới tương lai này vào một thời điểm nào đó trong tương lai, nhưng Dyne đặc biệt từ chối mọi nghĩa vụ phải làm như vậy. Không nên coi những tuyên bố hướng tới tương lai này là đại diện cho quan điểm của Dyne kể từ bất kỳ ngày nào sau ngày phát hành thông cáo báo chí này.

Nguồn: Dyne Therapeutics, Inc.

Đã đăng : 2025-01-22 06:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến