Az Edgewise Therapeutics pozitív eredményeket jelent a Sevasemten programról a Becker és a Duchenne izomdisztrófiák számára

Kövesse a Drugslib-et

Boulder, Colo., 2025. június 26./PRNewswire/ - Edgewise Therapeutics, Inc., (NASDAQ: EWTX), egy vezető izombetegség biofarmakciós társaság, ma pozitív eredményeket mutatott be a Becker és a Duchenne Muscular Dystrophies Sevasemten programjában, amely a Pozitív adatokat jelentette. Folytatva a Sevasemten -hez való hozzáférést a Beckerrel való résztvevők számára, akik korábban beiratkoztak az Archba, vagy a Canyon, a Grand Canyon vagy a Dune -ba. A 2025. márciusi adatcsökkentéstől kezdve a támogatható résztvevők 99% -a (n = 85) beiratkozik Mesa -ba.

A MESA -adatok tartós betegség stabilizálását mutatták, megerősítve a korábbi ív- és kanyon eredményeket. Fontos szempont, hogy a Canyon résztvevői, akik a MESA -ba átgördültek, megnövekedett North Star ambulatorikus értékelési (NSAA) pontszámokat mutattak 18 hónap alatt (0,8 pont javulás az alapvonaltól), a placebó résztvevők javulásának tendenciája a Sevasemtenre váltva (0,2 pont javítás a Sevasemten kezdeményezése óta). A Sevasemten kezelés 18 hónapja során a résztvevők NSAA pontszáma továbbra is eltér a várt funkcionális csökkenéshez képest, amelyet a több Becker természettudományi tanulmányok során láttak. Ezenkívül az NSAA pontszáma az Arch résztvevőinek, akik a Mesa -ba gurultak, három éves kezelés után stabilak maradtak. A Sevasemten legfeljebb három éves kezelés után demonstrálja a kedvező biztonsági profilt.

"" Az orvosok és a betegközösség dátumainak dátuma, és a betegközösség dátuma, és a betegközösség dátuma, és a betegközösség dátuma, és a betegközösség dátuma, és a betegközösség dátuma. A folyamatban lévő döntő programunkhoz " - mondta Joanne Donovan, Ph.D., M. D., az orvosi vezető. "Jó helyzetben vagyunk, hogy az első terápiát a Becker izomdisztrófiában szenvedő egyének számára biztosítsuk."

A

Edgewise a közelmúltban befejezte a sikeres C típusú találkozót az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynökségével (FDA), amely egyértelmű utat adott a Sevasemten regisztrációjához, mint a Becker első terápiájának. Míg az FDA önmagában nem volt elegendő a gyorsított jóváhagyáshoz, az ügynökség megismételte, hogy az NSAA klinikailag értelmes végpont a hagyományos jóváhagyáshoz. Az FDA arra ösztönözte az élesen, hogy továbbra is megosszák a Mesa -adatok és a természettudományi prospektív modellezés a Grand Canyon befejezése előtt. Ezenkívül az FDA hangsúlyozta a Grand Canyon, a folyamatban lévő globális, pivotális placebo-kontrollált kohort támogatását és annak lehetőségét, hogy egyetlen megfelelő jól ellenőrzött tanulmányként szolgál a regisztráció támogatására. A Grand Canyon nagy teljesítményű, hogy statisztikailag szignifikáns különbséget mutatjon az NSAA és a placebo között 18 hónap alatt, és 2026 negyedik negyedévében a Topline Data -okkal jár. A célok az volt, hogy a biztonság felmérése és a 3. fázis esetén potenciálisan előnyös dózis meghatározására szolgáló dózisok feltárása volt. A próba dózis-eszkalációs paradigmája három hónapos placebo-kontrollos időszakot adott a biomarkerek dózisválasztás céljából történő értékeléséhez, majd egy nyílt címkével. Mindkét vizsgálatban, a céldózisokban, a Sevasemten jól tolerálódott.

A

A Lynx egy folyamatban lévő multi-központú, placebo-kontrollos, dózisfedési 2. fázisú vizsgálat a Sevasemten biztonságra gyakorolt hatása, az izomkárosodás biomarkerei és a négy-kilenc éves résztvevők biomarkereivel, a Duchenne-vel Sevasemten-vel kezelt, három hónapos placebo-kontrollált dózisú tanulmányban. A funkcionális intézkedések következetes megfigyelései, beleértve a 95. centile (SV95C), az NSAA és a 4 lépcsőhullámú lépést, 10 mg dózist azonosítottak a 3. fázisban. 14 éves Duchenne-résztvevők, akiket korábban génterápiával kezeltek. A FOX résztvevői átlagosan több mint 10 évesek, és négy évig járnak a génterápia részéről. Annak ellenére, hogy a Duchenne -génterápiával kezelt fiúkban nem volt kiterjedt természettudomány, a FOX -tanulmány kezdeti eredményei azt mutatják, hogy a Sevasemten 10 mg képes csökkenteni a funkcionális visszaesés sebességét.

" A Duchenne -ben a Sevasemten fontos 2. fázisának feltárását végeztük" - mondta Kevin Koch, Ph.D., elnök és vezérigazgató. "A 10 mg-os adagban megfigyelt funkcionális válasz ösztönzi bennünket, és várja az ügynökséggel folytatott megbeszéléseket ebben az évben."

A társaság 2025 negyedik negyedévében azt tervezi, hogy találkozik az FDA-val, hogy megvitassák a 3. fázisú tervezést, amely magában foglalja a betegek populációjának és a végpontokhoz való hozzájárulást, hogy a hosszabb ideig tartó információkat továbbítsák, és továbbadják a hosszabb ideig tartó adattársaságot, és továbbadják a Company-t, hogy továbbítsák a hosszabb ideig tartó adatot, és továbbadják a továbbiakban a nyitott információkat, és továbbadják a Company-t. a próba résztvevőinek.

a sevasemtenről

sevasemten egy orálisan beadott első osztályú gyors váz myosin-inhibitor, amelynek célja a kontrakció által kiváltott izomkárosodások védelme az izomdisztrófákban, beleértve a Becker-t és a Duchenne-t. A Sevasemten új cselekvési mechanizmust mutat be, amelynek célja a funkcionális dystrophin hiánya vagy elvesztése által okozott túlzott izomkárosodás szelektív korlátozása. Egyedülálló hatási mechanizmusa lehetővé teszi a Sevasemten alapterápiának a disztrofinopátiákban történő meghatározását, akár egyetlen ágenses terápiában, akár a rendelkezésre álló terápiákkal és a fejlődéssel kombinálva. A Sevasemten figyelemre méltó szabályozási mérföldköveket ért el azáltal, hogy az FDA árva gyógyszer -megnevezését biztosítja Becker és Duchenne kezelésére, a ritka gyermekbetegség -megnevezés (RPDD) kezelésére a Duchenne kezelésére, valamint a gyors nyomvonal megnevezésére Becker és Duchenne kezelésére. Ezenkívül Sevasemten biztosította az EMA árva gyógyszer -megnevezését Becker és Duchenne kezelésére.

a Becker

Becker egy ritka, genetikai, életmentő, gyengítő és degeneratív neuromuscularis rendellenesség. A dystrophin gén genetikai mutációi összehúzódás-indukált izomkárosodást eredményeznek, amely a visszafordíthatatlan izomvesztés és a károsodott motoros funkció elsődleges hajtóereje. A betegség elsősorban a férfiakat érinti, a funkcionális hanyatlás bármely életkorban kezdődik. Amint az izomvesztés bekövetkezik, a funkció csökkenése visszafordíthatatlan és az egyén életében folytatódik. Jelenleg a piacon nincs jóváhagyott terápia a Becker kezelésére.

a Duchenne -ről

duchenne, a súlyos degeneratív izombetegség, a leggyakoribb izomdisztrófia típusa, körülbelül 30 éves medián élettartammal. A dystrophin gén genetikai mutációi összehúzódás-indukált izomkárosodást eredményeznek, amely a visszafordíthatatlan izomvesztés és a károsodott motoros funkció elsődleges hajtóereje. Noha a piacon jóváhagyott terápiák vannak a betegség kezelésére, továbbra is magas a további terápiák szükségessége.

az Edgewise Therapeutics -ról

A Edgewise Therapeutics egy vezető izombetegség biofarmakciós vállalata, amely újszerű terápiákat fejleszt az izomdisztrófiák és a súlyos szívbetegségek számára. A vállalat izomfiziológiájának mély szakértelme az új gyógymódok új generációjának vezetése. A Sevasemten egy orálisan beadott váz myosin-inhibitor a késői stádiumú klinikai vizsgálatok során Becker és Duchenne izomdisztrófiákban. Az EDG-7500 egy új szívszarcomere modulátor a hipertrofikus cardiomyopathia és a diasztolés diszfunkció egyéb betegségeinek kezelésére, jelenleg a 2. fázisú klinikai fejlődésben. Az Edgewise teljes csapata elkötelezett küldetésünknek: a súlyos izombetegségek által érintett betegek és családok életének megváltoztatása. Ha többet szeretne megtudni, látogasson el a www.edgewisetx.com webhelyre, vagy kövessen minket a LinkedIn, X, a Facebook és az Instagram oldalon.

Hivatkozások

[1] Bello L, et al. A Becker izomdisztrófia funkcionális változásai: A disztrofinopathiák klinikai vizsgálatokra gyakorolt következményei. Sci Rep. 2016; 6: 32439. doi: 10.1038/srep32439

[2] Van de Velde NM, et al. Kiválasztási megközelítés az optimális biomarker azonosításához a kvantitatív izom MRI és a funkcionális értékelések felhasználásával a Becker izomdisztrófiában. Ideggyógyászat. 2021; 97 (5): E513-E522. doi: 10.1212/wnl.00000000012233.

[3] de Wel B, et al. A Becker izomdisztrófiában szenvedő felnőttek jövőbeni klinikai vizsgálatok tanulságai: A betegség progressziója, amelyet izommágneses rezonancia képalkotás, klinikai és beteg által bejelentett eredménymérések detektáltak. Eur J Neurol. 2024: E16282. doi: 10.1111/ene.16282. Online a nyomtatás előtt.

[4] Muntoni F, et. al., Neuromuscul Disord., 2022, április; 32 (4): 271-283. doi: 10.1016/j.nmd.2022.02.009

Vigyázat az előretekintő állításokról Ez a sajtóközlemény előretekintő nyilatkozatokat tartalmaz, mivel ezt a kifejezést az 1933. évi értékpapírokról szóló törvény 27A. Szakasza határozza meg, és a Securities tőzsde 21. szakaszának 21E. Szakasza. Az ilyen előretekintő nyilatkozatok többek között a Sevasemten potenciális és elvárásaival kapcsolatos nyilatkozatok a Sevasemten lehetséges piaci lehetőségéről szóló nyilatkozatokról szólnak, az Edgewise elvárásaival és mérföldköveivel kapcsolatos nyilatkozatokkal kapcsolatban a Sevasemten klinikai vizsgálatával kapcsolatban, ideértve a Pivotalis Sevasemen-tanulmányok kezdeményezésének klinikai fejlesztését is. A Grand Canyon tárgyalásának eredménye, az Edgewise FDA -val folytatott megbeszéléseinek időzítésére és eredményére vonatkozó nyilatkozatok, a potenciális Sevasemten regisztráció egyértelmű útjáról szóló nyilatkozatok, mint a Becker első terápiája, valamint Edgewise elnöke és vezérigazgatójának nyilatkozata. Az olyan szavak, mint a "Believes", "várják", "tervek", "várnak", "szándékozik", "akarat", "cél", "potenciális" és hasonló kifejezések célja az előretekintő kijelentések azonosítása. Az itt szereplő előretekintő nyilatkozatok az Edgewise jelenlegi elvárásain alapulnak, és olyan feltételezéseket tartalmaznak, amelyek soha nem valósulhatnak meg, vagy tévesnek bizonyulhatnak. A tényleges eredmények lényegesen különbözhetnek az előretekintő nyilatkozatokban előrejelzett eredményektől, számos kockázat és bizonytalanság miatt, ideértve, de nem kizárólag nem korlátozva: az Edgewise korlátozott működési előzményeivel kapcsolatos kockázatok, termékei korai fejlesztési szakaszban vannak, és nem rendelkezik a kereskedelmi értékesítésre jóváhagyott termékekkel; Az a kockázatok, amelyek az élvonalban nem hoztak létre eddigi bevételt; Az Edgewise képessége a termékjelöltek felfedezésével, fejlesztésével és forgalmazásával kapcsolatos célok elérésére, ha jóváhagyják; Edgewise -nak jelentős kiegészítő tőkéje van a működésének finanszírozására; Edgewise jelentős függése a Sevasemten sikerétől; Edgewise képessége a Sevasemten fejlesztésére és forgalmazására, valamint a termékjelöltek felfedezésére, fejlesztésére és forgalmazására a jövőbeli programokban; Az Edgewise termékjelöltjeinek klinikai vizsgálataival kapcsolatos kockázatok, amelyek nem bizonyították a biztonságot és a hatékonyságot; Az Edgewise termékjelöltjeivel kapcsolatos kockázatok, amelyek súlyos káros eseményeket, toxicitást vagy más nemkívánatos mellékhatásokat okoznak; A preklinikai vizsgálatok és a korai klinikai vizsgálatok eredménye, amelyek nem jósolják meg a későbbi klinikai vizsgálatok sikerét és az Edgewise klinikai vizsgálatok eredményeivel kapcsolatos kockázatokat, amelyek nem felelnek meg a szabályozó hatóságok követelményeinek; késések vagy nehézségek a betegek beiratkozásában és/vagy fenntartásában a klinikai vizsgálatokban; Az egyéb indikációk vagy termékjelöltek kihasználásának elmulasztásával kapcsolatos kockázatok; A versenyhez kapcsolódó kockázatok; Az Edgewise klinikai vizsgálatok átmeneti, felső vonalú és előzetes adataival kapcsolatos kockázatok változnak, amikor több betegadatok állnak rendelkezésre; A hazai és külföldi hatóságok szabályozási jóváhagyási folyamatainak hosszú, időigényes és természetéből adódóan kiszámíthatatlan kockázata; a gyógyszerek előállításával kapcsolatos kockázatok az Edgewise harmadik fél gyártói által; a termékjelölt gyártásának vagy készítményének módszereinek változásaival kapcsolatos kockázatok; A megfelelő piaci elfogadás elérésével kapcsolatos kockázatok; A betegpopulációval kapcsolatos kockázatok a kis betegpopulációval rendelkező termékjelöltjeinknél; A szabályozó hatóságokkal kapcsolatos kockázatok, amelyek nem fogadják el a joghatóságukon kívüli helyszíneken végzett kísérletek adatait; Az Edgewise azon képességével kapcsolatos kockázatok, hogy vonzzák és megtartsák a magasan képzett ügyvezetõ tisztviselõket és alkalmazottakat; Edgewise képessége a szellemi tulajdon védelmének megszerzésére és fenntartására termékjelöltjei számára; Edgewise támaszkodása harmadik felekre; általános gazdasági és piaci feltételek; és egyéb kockázatok. A fentiekről és a további kockázatokról szóló információk a „Kockázati tényezők” című szakaszban találhatók, amelyek az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdebizottságával időről időre benyújtják a dokumentumokat. Ezeket az előretekintő nyilatkozatokat a sajtóközlemény dátuma alapján teszik ki, és Edgewise nem vállal kötelezettséget az előretekintő nyilatkozatok frissítésére, vagy az okok frissítésére, hogy a tényleges eredmények miért különbözhetnek az előretekintő nyilatkozatokban tervezett eredményektől, kivéve a törvény által előírtak által előírtak

Ez a sajtóközlemény hiperhivatkozásokat tartalmaz az olyan információkra, amelyeket nem tekintünk referenciaként beépítve ebbe a sajtóközleménybe.

Elküldve : 2025-07-03 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak