Edgewise Therapeutics báo cáo kết quả tích cực về chương trình Sevasemen cho các chứng loạn dưỡng cơ Becker và Duchenne

Theo dõi Drugslib trên

Boulder, Colo., Ngày 26 tháng 6 năm 2025/PRNewswire/ - Edgewise Therapeutics, Inc., (NASDAQ: EWTX), một công ty dược phẩm sinh học bệnh cơ bắp hàng đầu, hôm nay đã tiết lộ kết quả tích cực trong chương trình SEVASEMENT. Cung cấp tiếp tục truy cập vào Sevasemen cho những người tham gia với Becker, những người trước đây đã đăng ký vào Arch, hoặc hoàn thành hẻm núi, Grand Canyon hoặc Dune. Tính đến việc cắt dữ liệu vào tháng 3 năm 2025, 99% người tham gia đủ điều kiện (n = 85) được ghi danh vào MESA.

Dữ liệu MESA đã chứng minh sự ổn định bệnh bền vững, củng cố kết quả vòm và hẻm núi trước đó. Điều quan trọng, những người tham gia Canyon đã lăn đến Mesa cho thấy điểm đánh giá xe cứu thương của Ngôi sao Bắc (NSAA) tăng lên trong 18 tháng (cải thiện 0,8 điểm từ đường cơ sở), với xu hướng cải thiện người tham gia giả dược chuyển sang Sevasemen (cải thiện 0,2 điểm kể từ khi bắt đầu Sevasemen). Trong 18 tháng điều trị Sevasemen, điểm số NSAA của người tham gia tiếp tục phân kỳ so với sự suy giảm chức năng dự kiến được thấy trong nhiều nghiên cứu lịch sử tự nhiên Becker. Hơn nữa, điểm số NSAA cho những người tham gia vòm đã lăn đến Mesa vẫn ổn định sau ba năm điều trị. Sevasemen tiếp tục chứng minh một hồ sơ an toàn thuận lợi sau tối đa ba năm điều trị. nó Cam kết đối với chương trình then chốt đang diễn ra của chúng tôi, "Joanne Donovan, tiến sĩ, M.D., giám đốc y tế cho biết. "Chúng tôi có vị trí tốt để cung cấp liệu pháp đầu tiên cho những người mắc chứng loạn dưỡng cơ Becker."

Edgewise gần đây đã hoàn thành một cuộc họp loại C thành công với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), nơi cung cấp một con đường rõ ràng để đăng ký Sevasemen là liệu pháp đầu tiên cho Becker. Trong khi FDA coi dữ liệu của hẻm núi không đủ cho sự chấp thuận tăng tốc, cơ quan này nhắc lại rằng NSAA là một điểm cuối có ý nghĩa lâm sàng để phê duyệt truyền thống. FDA đã khuyến khích Edgewise tiếp tục chia sẻ dữ liệu MESA và mô hình triển vọng lịch sử tự nhiên trước khi hoàn thành Grand Canyon. Hơn nữa, FDA nhấn mạnh sự hỗ trợ của họ đối với Grand Canyon, đoàn hệ được kiểm soát giả dược toàn cầu đang diễn ra và tiềm năng của nó như là một nghiên cứu được kiểm soát tốt duy nhất để hỗ trợ đăng ký. Grand Canyon có sức mạnh cao để thể hiện sự khác biệt có ý nghĩa thống kê về NSAA so với giả dược trong hơn 18 tháng và đang trên đường cho dữ liệu Topline trong quý IV năm 2026. Các mục tiêu là khám phá một loạt các liều để đánh giá sự an toàn và xác định một liều có khả năng có lợi cho giai đoạn 3. Mô hình leo thang liều của thử nghiệm đã cung cấp một giai đoạn kiểm soát giả dược ba tháng để đánh giá dấu ấn sinh học để lựa chọn liều, tiếp theo là thời gian mở. Trên cả hai nghiên cứu, ở liều mục tiêu, Sevasemen đã được dung nạp tốt.

Lynx là một thử nghiệm giai đoạn 2 đa trung tâm, điều khiển bằng giả dược, điều khiển bằng giả dược để đánh giá ảnh hưởng của Sevasemen đối với an toàn, dấu ấn sinh học của tổn thương cơ và hoạt động ở những người tham gia bốn đến chín tuổi với Duchenne được điều trị bằng SEVASEMENTEN trong nghiên cứu ba tháng. Các quan sát nhất quán trên các biện pháp chức năng, bao gồm sải chân 95 centile (SV95C), NSAA và 4 cầu thang, đã xác định một liều 10 mg để đánh giá trong giai đoạn 3. có chức năng trong những người tham gia sáu đến 14 tuổi với Duchenne, những người trước đây đã được điều trị bằng liệu pháp gen. Những người tham gia Fox trung bình trên 10 tuổi và bốn năm sau khi được điều trị bằng gen. Mặc dù thiếu lịch sử tự nhiên rộng rãi trong liệu pháp gen Duchenne đã điều trị cho bé trai, nhưng kết quả ban đầu từ nghiên cứu Fox chỉ ra rằng Sevasemen 10 mg có khả năng giảm tốc độ suy giảm chức năng.

" Chúng tôi đã thực hiện một cuộc thăm dò giai đoạn 2 quan trọng của Sevasemen ở Duchenne," Kevin Koch, tiến sĩ, Chủ tịch và Giám đốc điều hành cho biết. "Chúng tôi được khuyến khích bởi phản ứng chức năng được thấy ở liều 10 mg và mong chờ các cuộc thảo luận của chúng tôi với cơ quan vào cuối năm nay." cho những người tham gia dùng thử.

Giới thiệu về Sevasemten

Sevasemen là một chất ức chế myosin xương nhanh trong lớp được sử dụng đầu tiên được thiết kế để bảo vệ chống lại tổn thương cơ do co thắt trong các bệnh dystroph cơ bao gồm Becker và Duchne. Sevasemen trình bày một cơ chế hành động mới lạ được thiết kế để hạn chế có chọn lọc tổn thương cơ phóng đại gây ra bởi sự vắng mặt hoặc mất dystrophin chức năng. Cơ chế hành động độc đáo của nó cung cấp tiềm năng để thiết lập Sevasemen như một liệu pháp nền tảng trong các bệnh dystrophinopathies, như một liệu pháp điều trị tác nhân duy nhất hoặc kết hợp với các liệu pháp có sẵn và những người đang phát triển. Sevasemen đã đạt được các mốc quy định đáng chú ý bằng cách đảm bảo chỉ định thuốc Orphan của FDA để điều trị Becker và Duchenne, chỉ định bệnh nhi hiếm hoi (RPDD) để điều trị Duchenne và chỉ định theo dõi nhanh để điều trị Becker và Duchenne. Hơn nữa, Sevasemen bảo đảm các chỉ định thuốc Orphan EMA để điều trị Becker và Duchenne.

Giới thiệu becker

becker là một rối loạn hiếm gặp, di truyền, rút ngắn, suy nhược và thoái hóa thần kinh cơ. Đột biến gen trong gen dystrophin dẫn đến tổn thương cơ do co, là động lực chính của mất cơ không thể đảo ngược và chức năng vận động bị suy yếu. Bệnh chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới, với sự suy giảm chức năng bắt đầu ở mọi lứa tuổi. Một khi mất cơ bắp xảy ra, sự suy giảm chức năng là không thể đảo ngược và tiếp tục trong suốt cuộc đời của cá nhân. Hiện tại, không có liệu pháp được phê duyệt trên thị trường để điều trị Becker.

Giới thiệu về Duchenne

Duchenne, một rối loạn cơ thoái hóa nghiêm trọng, là loại chứng loạn dưỡng cơ phổ biến nhất với tuổi thọ trung bình khoảng 30 năm. Đột biến gen trong gen dystrophin dẫn đến tổn thương cơ do co, là động lực chính của mất cơ không thể đảo ngược và chức năng vận động bị suy yếu. Mặc dù có các liệu pháp được phê duyệt trên thị trường nhằm điều trị bệnh, nhưng vẫn còn một nhu cầu không được đáp ứng cao đối với các liệu pháp bổ sung.

Giới thiệu về các phương pháp trị liệu Edgewise

edgewise Therapeutics là một công ty dược phẩm sinh học của bệnh cơ bắp hàng đầu phát triển các phương pháp điều trị mới cho các chứng rối loạn cơ bắp và tình trạng tim nghiêm trọng. Chuyên môn sâu sắc của công ty về sinh lý cơ bắp đang thúc đẩy một thế hệ trị liệu mới lạ mới. Sevasemen là một chất ức chế myosin xương được sử dụng bằng miệng trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối ở các chứng loạn dưỡng cơ Becker và Duchenne. EDG-7500 là một bộ điều biến sarcomere tim mới để điều trị bệnh cơ tim phì đại và các bệnh khác của rối loạn chức năng tâm trương, hiện đang trong quá trình phát triển lâm sàng giai đoạn 2. Toàn bộ nhóm tại Edgewise dành riêng cho nhiệm vụ của chúng tôi: thay đổi cuộc sống của bệnh nhân và gia đình bị ảnh hưởng bởi các bệnh cơ nghiêm trọng. Để tìm hiểu thêm, hãy truy cập: www.edgewisetx.com hoặc theo dõi chúng tôi trên LinkedIn, X, Facebook và Instagram.

Tài liệu tham khảo

[1] Bello L, et al. Thay đổi chức năng trong chứng loạn dưỡng cơ Becker: Ý nghĩa của các thử nghiệm lâm sàng trong bệnh dystrophinopathies. SCI Rep. 2016; 6: 32439. doi: 10.1038/srep32439

[2] Van de Velde NM, et al. Cách tiếp cận lựa chọn để xác định dấu ấn sinh học tối ưu bằng cách sử dụng MRI cơ định lượng và các đánh giá chức năng trong chứng loạn dưỡng cơ Becker. Thần kinh. 2021; 97 (5): E513-E522. doi: 10.1212/wnl.0000000000012233.

[3] de Wel B, et al. Bài học cho các thử nghiệm lâm sàng trong tương lai ở người trưởng thành bị loạn dưỡng cơ Becker: tiến triển bệnh được phát hiện bằng hình ảnh cộng hưởng từ cơ, các biện pháp kết quả lâm sàng và bệnh nhân được báo cáo. Eur J Neurol. 2024: E16282. doi: 10.1111/ene.16282. Trực tuyến trước khi in.

[4] Muntoni F, et. Al., Rối loạn thần kinh., 2022 tháng 4; 32 (4): 271-283. doi: 10.1016/j.nmd.2022.02.009

Lưu ý cảnh báo liên quan đến các tuyên bố hướng tới Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố chuyển tiếp theo thuật ngữ đó được xác định trong phần 27 Các tuyên bố hướng tới như vậy bao gồm, trong số những điều khác, các tuyên bố liên quan đến tiềm năng và kỳ vọng liên quan đến Sevasemen, các tuyên bố về cơ hội thị trường tiềm năng cho Sevasemen, các tuyên bố liên quan đến kỳ vọng của Edgewis Liên quan đến kết quả tiềm năng của thử nghiệm Grand Canyon, các tuyên bố liên quan đến thời gian và kết quả của các cuộc thảo luận của Edgewise với FDA, các tuyên bố liên quan đến con đường rõ ràng để đăng ký Sevasemen tiềm năng là liệu pháp đầu tiên cho Becker, và tuyên bố của chủ tịch và giám đốc điều hành của Edgise. Các từ như "tin tưởng", "dự đoán", "các kế hoạch", "mong đợi", "ý định", "ý chí", "mục tiêu", "tiềm năng" và các biểu thức tương tự nhằm xác định các tuyên bố hướng tới. Các tuyên bố hướng tới trong tài liệu này dựa trên những kỳ vọng hiện tại của Edgewise và liên quan đến các giả định có thể không bao giờ thành hiện thực hoặc có thể chứng minh là không chính xác. Kết quả thực tế có thể khác biệt về mặt vật chất so với những dự kiến trong bất kỳ tuyên bố hướng tới nào do nhiều rủi ro và sự không chắc chắn, bao gồm nhưng không giới hạn ở: rủi ro liên quan đến lịch sử hoạt động hạn chế của Edgewise, các sản phẩm của nó được phát triển sớm và không có sản phẩm được phê duyệt để bán thương mại; Rủi ro liên quan đến Edgewise không tạo ra bất kỳ doanh thu nào cho đến nay; Khả năng đạt được các mục tiêu của Edgewise liên quan đến khám phá, phát triển và thương mại hóa các ứng cử viên sản phẩm của mình, nếu được phê duyệt; Sự cần thiết của Edgewise về vốn bổ sung đáng kể để tài trợ cho hoạt động của mình; Sự phụ thuộc đáng kể của Edgewise vào sự thành công của Sevasemen; Khả năng phát triển và thương mại hóa của Edgewise và khám phá, phát triển và thương mại hóa các ứng cử viên sản phẩm trong các chương trình trong tương lai; Rủi ro liên quan đến các thử nghiệm lâm sàng của Edgewise về các ứng cử viên sản phẩm của mình không chứng minh tính an toàn và hiệu quả; Rủi ro liên quan đến các ứng cử viên sản phẩm của Edgewise gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng, độc tính hoặc các tác dụng phụ không mong muốn khác; Kết quả của xét nghiệm tiền lâm sàng và các thử nghiệm lâm sàng sớm không được dự đoán về sự thành công của các thử nghiệm lâm sàng sau này và các rủi ro liên quan đến kết quả của các thử nghiệm lâm sàng của Edgise không đáp ứng các yêu cầu của các cơ quan quản lý; Sự chậm trễ hoặc khó khăn trong việc đăng ký và/hoặc duy trì bệnh nhân trong các thử nghiệm lâm sàng; rủi ro liên quan đến việc không tận dụng các chỉ định hoặc ứng cử viên sản phẩm khác; Rủi ro liên quan đến cạnh tranh; Rủi ro liên quan đến dữ liệu tạm thời, topline và sơ bộ từ các thử nghiệm lâm sàng của Edgewise thay đổi khi có nhiều dữ liệu bệnh nhân có sẵn; Rủi ro liên quan đến các quy trình phê duyệt theo quy định của các cơ quan trong và ngoài nước dài, tốn thời gian và vốn không thể đoán trước; rủi ro liên quan đến sản xuất thuốc của các nhà sản xuất bên thứ ba của Edgise; rủi ro liên quan đến những thay đổi trong phương pháp sản xuất hoặc công thức ứng cử viên sản phẩm; Rủi ro liên quan đến việc không đạt được sự chấp nhận thị trường đầy đủ; Rủi ro liên quan đến dân số bệnh nhân đối với các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi có dân số bệnh nhân nhỏ; Rủi ro liên quan đến các cơ quan quản lý không chấp nhận dữ liệu từ các thử nghiệm được thực hiện ở các địa điểm bên ngoài thẩm quyền của họ; Rủi ro liên quan đến khả năng thu hút và giữ chân của Edgewise và giữ chân các nhân viên điều hành và nhân viên có tay nghề cao; Khả năng của Edgewise để có được và duy trì bảo vệ sở hữu trí tuệ cho các ứng cử viên sản phẩm của mình; Sự phụ thuộc của Edgewise vào các bên thứ ba; điều kiện kinh tế và thị trường nói chung; và những rủi ro khác. Thông tin liên quan đến các rủi ro đã nói ở trên và bổ sung có thể được tìm thấy trong phần có tên "Các yếu tố rủi ro" trong các tài liệu mà các tệp Edgewise theo thời gian với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ. Các tuyên bố hướng tới này được thực hiện kể từ ngày của thông cáo báo chí này và Edgewise không có nghĩa vụ cập nhật các tuyên bố hướng tới hoặc để cập nhật các lý do tại sao kết quả thực tế có thể khác với các tuyên bố hướng tới, ngoại trừ theo yêu cầu của pháp luật .

Thông cáo báo chí này chứa các siêu liên kết đến thông tin không được coi là được kết hợp bằng cách tham chiếu vào thông cáo báo chí này.

Đã đăng : 2025-07-03 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến