Efanesoctocog Alfa Dự phòng có lợi cho trẻ mắc bệnh Hemophilia A

Theo dõi Drugslib trên

Được đánh giá về mặt y tế bởi Drugs.com.

Bởi Elana Gotkine HealthDay Reporter

THỨ SÁU, ngày 19 tháng 7 năm 2024 -- Đối với trẻ em mắc bệnh máu khó đông A nặng, việc điều trị dự phòng mỗi tuần một lần bằng efanesoctocog alfa có liên quan đến hoạt động bền vững của yếu tố VIII cao, dẫn đến ngăn ngừa chảy máu hiệu quả, theo một nghiên cứu được công bố trên tạp chí ngày 18 tháng 7. số của Tạp chí Y học New England.

Lynn Malec, M.D., từ Viện nghiên cứu máu Versiti ở Milwaukee, Wisconsin, và các đồng nghiệp đã tiến hành một nghiên cứu nhãn mở giai đoạn 3 với 74 bệnh nhân nam trẻ tuổi đã được điều trị trước đó hơn 12 tuổi mắc bệnh máu khó đông A nặng đã được điều trị dự phòng 52 tuần bằng efanesoctocog alfa mỗi tuần một lần (50 IU/kg).

Các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng không có chất ức chế yếu tố VIII nào phát triển và hầu hết các tác dụng phụ đều không nghiêm trọng. Không có báo cáo nào về tác dụng phụ nghiêm trọng được điều tra viên đánh giá là có liên quan đến efanesoctocog alfa. 73 bệnh nhân được điều trị theo phác đồ và có tỷ lệ xuất huyết trung bình hàng năm trung bình và dựa trên mô hình lần lượt là 0,00 và 0,61. Nhìn chung, lần lượt 64, 88 và 82% bệnh nhân không có đợt chảy máu nào được điều trị, không có đợt chảy máu tự phát và không có đợt chảy máu vào khớp nào. Chín mươi lăm phần trăm trong số 43 đợt chảy máu được giải quyết bằng một mũi tiêm efanesoctocog alfa. Hoạt tính trung bình của yếu tố VIII ở trạng thái ổn định lần lượt là >40 IU/dL và >10 IU/dL trong ba và gần bảy ngày sau khi dùng liều. Các nhà điều tra đã quan sát thấy thời gian bán hủy cuối cùng trung bình hình học là 40,0 giờ.

"Efanesoctocog alfa dùng một lần mỗi tuần (50 IU mỗi kg) mang lại hoạt tính duy trì cao của yếu tố VIII và bảo vệ hiệu quả cao chống lại các đợt chảy máu ở trẻ em bị bệnh nặng. hemophilia A, một nhóm dân số khó đạt được mục tiêu này nếu không có phác đồ điều trị nặng nề", các tác giả viết.

Nghiên cứu này được tài trợ bởi Sanofi và Sobi, các đối tác phát triển của efanesoctocog alfa.

Tóm tắt/Toàn văn (có thể phải đăng ký hoặc thanh toán)

Biên tập (có thể cần đăng ký hoặc thanh toán)

< p class='ddc-disclaimer'>Tuyên bố từ chối trách nhiệm: Dữ liệu thống kê trong các bài báo y tế cung cấp các xu hướng chung và không liên quan đến cá nhân. Các yếu tố cá nhân có thể khác nhau rất nhiều. Luôn tìm kiếm lời khuyên y tế cá nhân cho các quyết định chăm sóc sức khỏe cá nhân.

Nguồn: HealthDay

Đã đăng : 2024-07-20 01:15

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến