Efzimfotase Alfa แสดงให้เห็นผลลัพธ์เชิงบวกจากโครงการทางคลินิกระยะที่ 3 ทั่วโลกในภาวะ Hypophosphatasia

ติดตาม Drugslib ได้ที่

31 มีนาคม 2569 -- โครงการทางคลินิก efzimfotase alfa (ALXN1850) ระยะที่ 3 ซึ่งออกแบบมาเพื่อศึกษาประชากรผู้ป่วยภาวะ hypophosphatasia (HPP) ในวงกว้าง แสดงให้เห็นผลลัพธ์เชิงบวก โครงการทางคลินิกระดับโลก ซึ่งรวมถึงการทดลองแบบสุ่มที่มีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอก 2 การทดลอง และการทดลองสวิตช์ในเด็กที่มีการควบคุมแบบเปิดฉลากแบบสุ่มและมีการควบคุมแบบออกฤทธิ์ 1 การทดลอง มีผู้ป่วยที่ลงทะเบียนเรียน 196 ราย ครอบคลุมเด็ก วัยรุ่น และผู้ใหญ่ที่เริ่มมีอาการ HPP ในเด็กหรือผู้ใหญ่ใน 22 ประเทศ

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off
  • การทดลองแบบสุ่มและมีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอกของ MULBERRY แสดงให้เห็นว่า efzimfotase alfa แสดงให้เห็นในทางสถิติ การปรับปรุงสุขภาพกระดูกอย่างมีนัยสำคัญและมีความหมายทางคลินิกในผู้ป่วยเด็กที่ไม่ได้รับการรักษา
  • การทดลองแบบสุ่มที่มีฉลากแบบเปิดและมีการควบคุมโดยการใช้ CHESTNUT แสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยและการทนต่อยา efzimfotase alfa ในผู้ป่วยเด็กที่เคยรักษาด้วย Strensiq โดยยังคงรักษาผลประโยชน์ในการรักษา
  • การทดลองแบบสุ่มที่มีการควบคุมด้วยยาหลอกของ HICKORY แสดงให้เห็นการปรับปรุงเชิงตัวเลข แต่ไม่ได้รับนัยสำคัญทางสถิติที่จุดสิ้นสุดหลัก ในวัยรุ่นและผู้ใหญ่ที่ไม่ได้รับการรักษา ผลลัพธ์บ่งชี้ถึงประโยชน์ที่มีความหมายทางคลินิกโดยผสมผสานระหว่างกลุ่มย่อยที่กำหนดไว้ล่วงหน้าของวัยรุ่นและผู้ใหญ่ที่มี HPP ที่เริ่มมีอาการในเด็ก

    • ตอบสนองความต้องการที่ไม่ได้รับการตอบสนองสำหรับผู้ที่ป่วยด้วย HPPEfzimfotase alfa เป็นการบำบัดทดแทนเอนไซม์ในการวิจัยที่ออกแบบมาเพื่อให้ปริมาณการฉีดลดลง การให้ยาด้วย Strensiq (asfotase alfa) บ่อยครั้งน้อยลง และปิดช่องว่างที่สำคัญในการดูแลภายในวงกว้าง ประชากรผู้ป่วย HPP

    การทดลองทางคลินิกในเด็กการทดลอง MULBERRY ระยะที่ 3 ในเด็ก (อายุ 2 ถึง <12 ปี) ที่มี HPP ซึ่งไม่เคยได้รับการรักษาด้วย Strensiq มาก่อน แสดงให้เห็นว่า efzimfotase alfa บรรลุจุดสิ้นสุดหลัก ผลลัพธ์แสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงสุขภาพกระดูกที่มีนัยสำคัญทางคลินิกและมีนัยสำคัญทางสถิติตั้งแต่การตรวจวัดพื้นฐานเมื่อเทียบกับยาหลอก โดยวัดโดยคะแนน Radiographic Global Impression of Change (RGI-C) ที่สัปดาห์ที่ 25 นอกจากนี้ ยังพบการปรับปรุงที่มีนัยสำคัญทางสถิติที่จุดสิ้นสุดรองที่สำคัญของการเปลี่ยนแปลงจากเส้นฐานในคะแนนความรุนแรงของ Rickets (RSS) ในสัปดาห์ที่ 25 จุดสิ้นสุดรองเพิ่มเติมที่วัดการทำงานทางกายภาพ (การทดสอบการเดินหกนาที) และความเชี่ยวชาญด้านการเคลื่อนไหว (กุมารเวชศาสตร์ เครื่องมือรวบรวมข้อมูลผลลัพธ์หรือ PODCI) ยังสนับสนุนคุณประโยชน์ทางคลินิกโดยรวมของ efzimfotase alfa ในประชากรเด็กอีกด้วย

    ผลลัพธ์เชิงบวกในระดับสูงจากการทดลอง CHESTNUT ระยะที่ 3 แสดงให้เห็นว่า efzimfotase alfa ทนต่อยาได้ดีและแสดงให้เห็นประวัติความปลอดภัยที่ดีในผู้ป่วยเด็ก (อายุ 2 ถึง <12 ปี) ที่เปลี่ยนจาก Strensiq และยังคงรักษาประโยชน์ในการรักษาของ Strensiq ในกระดูก สุขภาพในสัปดาห์ที่ 25 โดยวัดโดยจุดสิ้นสุดรอง RGI-C และ RSS

    การทดลองทางคลินิกในวัยรุ่นและผู้ใหญ่ในการทดลอง HICKORY ระยะที่ 3 efzimfotase alfa แสดงให้เห็นการปรับปรุงเชิงตัวเลข แต่ไม่บรรลุนัยสำคัญทางสถิติที่จุดสิ้นสุดหลักของการทดสอบการเดินหกนาที (6MWT) ในวัยรุ่นและผู้ใหญ่ (อายุ 12 ปีขึ้นไป) ที่ได้รับ HPP ที่ไม่เคยได้รับการรักษาด้วย Strensiq มาก่อน เปรียบเทียบกับยาหลอกในสัปดาห์ที่ 25 โดยมีสาเหตุหลักมาจาก ผลลัพธ์ที่ดีกว่าที่คาดพบในกลุ่มยาหลอก HPP ที่เริ่มมีอาการในผู้ใหญ่ อย่างไรก็ตาม การรักษาด้วย efzimfotase alfa แสดงให้เห็นการปรับปรุงอย่างมีนัยสำคัญในนามในการประเมินการทำงานของการบำบัดด้วยการเจ็บป่วยเรื้อรัง-ความเหนื่อยล้า (FACIT-ความเหนื่อยล้า) ในประชากรการศึกษาโดยรวม

    ในการผสมผสานระหว่างกลุ่มย่อยที่กำหนดไว้ล่วงหน้าของวัยรุ่นและผู้ใหญ่ที่มี HPP ที่เริ่มมีอาการในเด็ก efzimfotase alfa แสดงให้เห็นประโยชน์ที่มีนัยสำคัญทางสถิติและมีความหมายทางคลินิกในด้านการเคลื่อนไหว เนื่องจาก วัดโดย 6MWT รวมถึงจุดสิ้นสุดรองที่สำคัญที่วัดการทำงานทางกายภาพและการลดความเจ็บปวด เมื่อเทียบกับยาหลอก

    การค้นพบเบื้องต้นจากการขยายเวลาการทดลองแบบ open-label อย่างต่อเนื่องในระยะยาวของการทดลอง HICKORY แสดงให้เห็นว่ามีการปรับปรุงอย่างต่อเนื่องในจุดยุติหลักและรองที่สำคัญในสัปดาห์ที่ 48 ผู้เข้าร่วมที่เปลี่ยนจากยาหลอกไปใช้ efzimfotase alfa หลังจากระยะเวลาสุ่มยังแสดงให้เห็นการปรับปรุงที่มีนัยสำคัญทางคลินิกในผลลัพธ์ด้านประสิทธิภาพหลายประการหลังการรักษา 24 สัปดาห์

    Efzimfotase alfa ได้รับการยอมรับเป็นอย่างดีและ มีประวัติความปลอดภัยที่ยอมรับได้ตลอดการทดลองทางคลินิกของ MULBERRY, CHESTNUT และ HICKORY

    Eric Rush, MD, นักพันธุศาสตร์คลินิก, Children’s Mercy Hospital Kansas, ศาสตราจารย์สาขากุมารเวชศาสตร์, University of Missouri-Kansas City School of Medicine และหัวหน้านักวิจัยหลักในการทดลอง MULBERRY กล่าวว่า "ผลลัพธ์จากการทดลองทางคลินิกของ MULBERRY ทั่วโลก แสดงให้เห็นถึงศักยภาพของ efzimfotase alfa ในการจัดการกับพยาธิสรีรวิทยาพื้นฐานของ HPP และเพื่อป้องกันและย้อนกลับผลกระทบที่สำคัญต่อโครงกระดูกและการทำงานของสารที่หายากตลอดชีวิตนี้ ฉันได้รับการสนับสนุนจากผลลัพธ์เหล่านี้และศักยภาพของการบำบัดเชิงสืบสวนที่เป็นนวัตกรรมใหม่นี้เพื่อกำหนดนิยามใหม่ของการดูแลใน HPP ด้วยทางเลือกที่จัดการเองได้ทุกๆ สองสัปดาห์”

    พญ. Kathryn Dahir ผู้อำนวยการโครงการสำหรับความผิดปกติของกระดูกทางเมตาบอลิซึมที่ Vanderbilt Health และรองผู้อำนวยการฝ่ายการแปลการวิจัยทางคลินิก ศาสตราจารย์ในภาควิชาอายุรศาสตร์ แผนกวิทยาต่อมไร้ท่อ เบาหวาน และการเผาผลาญ และหัวหน้าผู้วิจัยในการทดลอง HICKORY กล่าวว่า "ผลการวิจัยจากการทดลองขึ้นทะเบียน HICKORY ในวงกว้าง ซึ่งเป็นครั้งแรกที่รวมผู้ป่วยที่เป็นโรคที่เริ่มมีอาการในผู้ใหญ่ เน้นย้ำถึงความหลากหลายของโรคและคุณค่าของการประเมินจุดสิ้นสุดที่มีความหมายทางคลินิกหลายจุดในประชากรผู้ป่วยที่หลากหลาย ผลลัพธ์บ่งชี้ถึงผลกระทบทางคลินิกที่เกี่ยวข้องต่อการเคลื่อนไหว การทำงานทางกายภาพ ความเจ็บปวด และความเมื่อยล้า ซึ่งแสดงให้เห็นถึงศักยภาพของ efzimfotase alfa ในการปรับปรุงผลลัพธ์สำหรับผู้ป่วยที่เป็นโรคนี้"

    Marc Dunoyer ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Alexion แห่ง AstraZeneca Rare Disease กล่าวว่า "โครงการทางคลินิก efzimfotase alfa ซึ่งประกอบด้วยการทดลองระยะที่ 3 ทั่วโลก 3 โครงการ เป็นโครงการแรกที่รวมผู้ป่วยที่มี HPP ทั้งในเด็กและผู้ใหญ่ที่มีอาการต่างกันนอกเหนือจากกระดูก เราได้รับการสนับสนุนจากการปรับปรุงที่สังเกตได้จากประชากรผู้ป่วยกลุ่มนี้ซึ่งมีความรุนแรงและลักษณะทางคลินิกที่หลากหลาย โดยรวมแล้ว ผลลัพธ์เหล่านี้สนับสนุน ศักยภาพของ efzimfotase alfa ในการเปลี่ยนแปลงกระบวนทัศน์การรักษาสำหรับผู้ที่อาศัยอยู่กับโรคหายากนี้”

    ข้อมูลเหล่านี้จะนำเสนอในการประชุมทางการแพทย์ที่กำลังจะมีขึ้นและแบ่งปันกับหน่วยงานกำกับดูแลระดับโลก

    ภาวะไฮโปฟอสฟาตาเซียภาวะไฮโปฟอสฟาตาเซีย (HPP) เป็นโรคทางเมตาบอลิซึมเรื้อรังที่หายากและสืบทอดมาจากการทำงานที่บกพร่องของเอนไซม์อัลคาไลน์ฟอสฟาเตส (ALP) ซึ่งมีความสำคัญต่อการสร้างกระดูกที่แข็งแรงและสนับสนุนการทำงานของกล้ามเนื้ออย่างเหมาะสม1 HPP มีลักษณะเฉพาะคือแร่ธาตุที่มีข้อบกพร่อง (กระบวนการที่ทำให้กระดูกและฟันแข็งและแข็งแรง) การควบคุมแคลเซียมและฟอสเฟตบกพร่อง และความบกพร่องในการทำงาน เช่น กล้ามเนื้ออ่อนแรง อาการทางระบบประสาท ความเหนื่อยล้าและความเจ็บปวดโดยทั่วไปที่อาจทำให้ร่างกายอ่อนแอลงได้1,2 HPP อาจรุนแรงขึ้นและอาการทางคลินิกอาจพัฒนาไปตามกาลเวลา แม้ว่าอัตราการวินิจฉัยจะแตกต่างกันไปตามภูมิศาสตร์ มีประมาณ 11,500 คนที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรค HPP ทั่วสหรัฐอเมริกา เยอรมนี ฝรั่งเศส สหราชอาณาจักร อิตาลี สเปน ญี่ปุ่น และจีน3-6 การศึกษาล่าสุดจากสหรัฐอเมริกา ประมาณการความชุกของการวินิจฉัยที่ 2.8 ต่อ 100,000 คน7 HPP ส่งผลกระทบต่อคนทุกวัย โดยประมาณ 80% ของผู้คนที่อาศัยอยู่กับ HPP เป็นผู้ใหญ่1,2,7

    MULBERRYMULBERRY คือการทดลองหลายศูนย์แบบสุ่ม ปกปิดสองทาง มีการควบคุมด้วยยาหลอก ระยะที่ 3 ทั่วโลก เพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยา efzimfotase alfa (ALXN1850) ในผู้ป่วยเด็ก (อายุ 2 ถึง <12 ปี) ที่มีภาวะ hypophosphatasia (HPP) ซึ่งไม่เคยได้รับการรักษาด้วย Strensiq (asfotase alfa) มาก่อน การทดลองนี้รับผู้ป่วย 29 รายจาก 14 ประเทศทั่วอเมริกาเหนือ อเมริกาใต้ ยุโรป และเอเชีย8

    ผู้ป่วยจำเป็นต้องได้รับการวินิจฉัย HPP และการมีอยู่ของโรคกระดูกอ่อนที่เกี่ยวข้องกับ HPP ในการเอ็กซเรย์โครงกระดูกและกิจกรรมอัลคาไลน์ฟอสฟาเตส (ALP) ในซีรั่มต่ำ ผู้ป่วยที่เข้าเกณฑ์ยังจำเป็นต้องสาธิตตัวแปรใน ALPL, ยีนที่เข้ารหัส ALP หรือระดับที่สูงขึ้นของพลาสมาไพริดอกซา 5'-ฟอสเฟต (PLP) ซึ่งเป็นตัวบ่งชี้ทางชีวภาพของ HPP.8

    ผู้ป่วยได้รับการสุ่ม 2:1 เพื่อรับ efzimfotase alfa ในหนึ่งในสามขนาดตามช่วงน้ำหนักหรือยาหลอกที่กำหนดไว้ล่วงหน้า ทุกๆ สองสัปดาห์ผ่านการฉีดเข้าใต้ผิวหนังเป็นเวลา 24 สัปดาห์ คะแนนความประทับใจของการเปลี่ยนแปลงทั่วโลกด้วยรังสีเอกซ์ที่จุดยุติหลัก (RGI-C) ได้รับการประเมินเมื่อสิ้นสุดระยะเวลาการประเมินแบบสุ่ม (วันที่ 169) พร้อมด้วยจุดสิ้นสุดรองหลายจุดที่วัดสุขภาพโครงกระดูกและการทำงานทางกายภาพ รวมถึงการเปลี่ยนแปลงจากเส้นพื้นฐานในคะแนนความรุนแรงของ Rickets (RSS) การทดสอบการเดินหกนาที (6MWT) การทดสอบ Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency Score (BOT-2) และคะแนน Peabody Developmental Motor Scales (PDMS-3).8

    ผู้ป่วยที่ผ่านช่วงการประเมินแบบสุ่มแล้วมีสิทธิ์ที่จะขยายระยะเวลา open-label ต่อไป เพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ efzimfotase alfa ซึ่งกำลังดำเนินอยู่8

    CHESTNUTCHESTNUT เป็นการทดลองแบบสุ่ม ฉลากแบบเปิด ระยะที่ 3 ที่มีการควบคุมแบบแอคทีฟ และหลายศูนย์ เพื่อประเมินความปลอดภัยและความทนทานของ efzimfotase alfa ใน ผู้ป่วยเด็ก (อายุ 2 ถึง <12 ปี) ที่มีภาวะ hypophosphatasia (hpp) ที่ได้รับการรักษาด้วย strensiq (asfotase alfa) ในขนาด 6 มก.กก. ต่อสัปดาห์ เป็นเวลาอย่างน้อย เดือนก่อนเริ่มการศึกษา การทดลองนี้รับผู้ป่วย 43 จากเจ็ดประเทศทั่วโลก9

    ผู้ป่วยจำเป็นต้องได้รับการวินิจฉัย HPP และได้รับการรักษาด้วย Strensiq เป็นเวลาอย่างน้อย 6 เดือนก่อนเริ่มการทดลองด้วยแผ่นเพลทการเจริญเติบโตแบบเปิดที่ยืนยันโดยการเอ็กซเรย์9

    ผู้ป่วยได้รับการสุ่ม 1:1 เพื่อรับ efzimfotase alfa ในหนึ่งในสามขนาดตามช่วงน้ำหนักที่กำหนดไว้ล่วงหน้าทุกๆ สองสัปดาห์หรือ 6 มก./กก./สัปดาห์ของ Strensiq ผ่านทาง 3x หรือ 6x ฉีดเข้าใต้ผิวหนังต่อสัปดาห์เป็นเวลา 24 สัปดาห์ จุดสิ้นสุดหลักคืออุบัติการณ์ของเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกิดขึ้นจากการรักษา (TEAEs) เมื่อสิ้นสุดระยะเวลาการประเมินแบบสุ่ม จุดสิ้นสุดรองที่สำคัญ ได้แก่ การเปลี่ยนแปลงจากพื้นฐานในคะแนนความรุนแรงของ Rickets (RSS) และการแสดงผลการเปลี่ยนแปลงทั่วโลกด้วยภาพรังสี (RGI-C) 9

    ผู้ป่วยที่เสร็จสิ้นช่วงการประเมินแบบสุ่มจะมีสิทธิ์ดำเนินการต่อไปจนถึงช่วงขยายเวลาแบบ open-label เพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ efzimfotase alfa ซึ่งกำลังดำเนินอยู่9

    HICKORYHICKORY เป็นการทดลองหลายศูนย์แบบสุ่ม ปกปิดสองด้าน มีการควบคุมด้วยยาหลอก ระยะที่ 3 เพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ efzimfotase อัลฟ่า (ALXN1850) ในวัยรุ่น (อายุ 12 ถึง <18 ปี) และผู้ใหญ่ที่มีภาวะ hypophosphatasia (HPP) ที่ไม่เคยได้รับการรักษาด้วย Strensiq (asfotase alfa) มาก่อน การทดลองนี้รับผู้ป่วย 124 รายจาก 17 ประเทศทั่วอเมริกาเหนือ อเมริกาใต้ ยุโรป เอเชีย และออสเตรเลีย10

    ผู้ป่วยจำเป็นต้องได้รับการวินิจฉัย HPP และต้องมีตัวแปรใน ALPL, ยีนที่เข้ารหัสอัลคาไลน์ฟอสฟาเตส (ALP) หรือระดับพลาสมาไพริดอกซา 5'-ฟอสเฟต (PLP) ที่สูงขึ้น ซึ่งเป็นตัวบ่งชี้ทางชีวภาพของ HPP ผู้ป่วยที่มีสิทธิ์จำเป็นต้องแสดงระดับ ALP ต่ำ และการทดสอบการเดินหกนาที (6MWT) สองครั้งแยกกันที่หรือต่ำกว่า 85% ของระยะทางที่คาดการณ์ไว้ซึ่งปรับตามอายุ เพศ น้ำหนัก และส่วนสูง โดยไม่มีสาเหตุที่เป็นไปได้อื่นนอกเหนือจาก HPP.10

    ผู้ป่วยได้รับการสุ่ม 2:1 เพื่อรับยา efzimfotase alfa ในหนึ่งในสามขนาดตามช่วงน้ำหนักหรือยาหลอกที่กำหนดไว้ล่วงหน้า ทุกๆ สองสัปดาห์ผ่านทางใต้ผิวหนัง ฉีดเป็นเวลา 24 สัปดาห์ จุดสิ้นสุดหลักของการเปลี่ยนแปลงจากการตรวจวัดพื้นฐานใน 6MWT ได้รับการประเมินเมื่อสิ้นสุดช่วงการประเมินแบบสุ่ม (วันที่ 169) พร้อมด้วยจุดสิ้นสุดรองที่สำคัญหลายจุดในการวัดการทำงานทางกายภาพ ความเจ็บปวด ความเหนื่อยล้า คุณภาพชีวิตและความปลอดภัย รวมถึงการเปลี่ยนแปลงจากการตรวจวัดพื้นฐานในคะแนนการทดสอบ Sit to Stand (STS) 30 วินาที คะแนน Lower Extremity Functional Scale (LEFS) คะแนน Brief Pain Inventory Short Form (BPI-SF) และการประเมินการทำงานของการเจ็บป่วยเรื้อรัง การบำบัด – ความเหนื่อยล้า (FACIT-ความเหนื่อยล้า) คะแนน 10

    ผู้ป่วยที่เสร็จสิ้นช่วงการประเมินแบบสุ่มมีสิทธิ์ที่จะขยายระยะเวลา open-label ต่อไป เพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ efzimfotase alfa ซึ่งกำลังดำเนินอยู่10

    Efzimfotase alfa (ALXN1850)Efzimfotase alfa (ALXN1850) คือการบำบัดทดแทนเอนไซม์ในการวิจัย (ERT) ที่ออกแบบมาเพื่อสาธิต ประสิทธิภาพและความปลอดภัยในผู้ป่วยภาวะ hypophosphatasia (HPP) ที่มีอายุ ≥ 2 ปีที่หลากหลาย รวมถึงผู้ป่วยที่ไม่มีอาการกระดูกอย่างชัดแจ้ง Efzimfotase alfa ได้รับการพัฒนาเป็นการรักษาใต้ผิวหนัง โดยให้ทุกสองสัปดาห์เพื่อทดแทนการทำงานของเอนไซม์อัลคาไลน์ฟอสฟาเตส (ALP) ที่บกพร่องซึ่งเป็นสาเหตุของ HPP

    AlexionAlexion หรือ AstraZeneca Rare Disease มุ่งเน้นที่การให้บริการผู้ป่วยและครอบครัวที่ได้รับผลกระทบจากโรคหายากและสภาวะที่ทำลายล้าง ผ่านการค้นพบ การพัฒนา และการส่งมอบยาที่เปลี่ยนแปลงชีวิต Alexion เป็นผู้นำผู้บุกเบิกด้านโรคหายากมากว่า 30 ปี โดยเป็นคนแรกที่แปลชีววิทยาที่ซับซ้อนของระบบเสริมให้เป็นยารักษาโรค และในปัจจุบัน บริษัทยังคงสร้างช่องทางที่หลากหลายสำหรับโรคที่มีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง โดยใช้วิธีใหม่ๆ มากมาย Alexion ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของ AstraZeneca กำลังขยายขอบเขตทางภูมิศาสตร์ทั่วโลกอย่างต่อเนื่อง เพื่อให้บริการผู้ป่วยโรคหายากทั่วโลก มีสำนักงานใหญ่ในบอสตัน สหรัฐอเมริกา

    AstraZenecaAstraZeneca (LSE/STO/NYSE: AZN) เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ระดับโลกที่ขับเคลื่อนด้วยวิทยาศาสตร์ โดยมุ่งเน้นที่การค้นพบ การพัฒนา และการจำหน่ายยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์ในด้านเนื้องอกวิทยา โรคหายาก และชีวเภสัชภัณฑ์ รวมถึงระบบหัวใจและหลอดเลือด ไตและการเผาผลาญ และระบบทางเดินหายใจและวิทยาภูมิคุ้มกัน นวัตกรรมยาของ AstraZeneca ซึ่งตั้งอยู่ในเมืองเคมบริดจ์ สหราชอาณาจักร จำหน่ายในกว่า 125 ประเทศ และผู้ป่วยหลายล้านคนทั่วโลกใช้ กรุณาเยี่ยมชม astrazeneca.com และติดตามบริษัทบนโซเชียลมีเดีย @AstraZeneca

    ข้อมูลอ้างอิง

  • Rockman-Greenberg C. Hypophosphatasia รอบ Endocrinol ในเด็ก 2013;10(2):380-388.
  • Dahir KM, et al. ข้อมูลทางคลินิกของผู้ใหญ่ที่ได้รับการรักษาและไม่ได้รับการรักษาที่มีภาวะ hypophosphatasia ใน Global HPP Registry Orphanet J Rare Dis. 2022;17(1):277.
  • ทอร์เนโร ซี และคณะ เราสามารถระบุบุคคลที่มีตัวแปร ALPL ในผู้ใหญ่ที่มีภาวะ hypophosphatasemia แบบถาวรได้หรือไม่ Orphanet J Rare Dis. 2020;15(51)
  • ถือ CM และคณะ การคัดกรองภาวะ hypophosphatasia: ชีวเคมีเป็นผู้นำหรือไม่? J Pediatr Endocrinol Metab. 22 ก.ย. 2021;35(2):169-178
  • González-Cejudo T, et al. ภาวะ hypophosphatasia ที่ไม่รุนแรงอาจพบได้บ่อยเป็นสองเท่าตามที่คาดการณ์ไว้ก่อนหน้านี้: ขั้นตอนทางคลินิกที่มีประสิทธิภาพในการตรวจหากรณีที่ไม่ได้รับการวินิจฉัย เคมีคลินิกและเวชศาสตร์ห้องปฏิบัติการ (CCLM) 2024;62(1):128-137.
  • Dahir KM, และคณะ Hypophosphatasia: การแทรกซึมต่ำของตัวแปร ALPL ที่ทำให้เกิดโรคและมีแนวโน้มที่จะทำให้เกิดโรคที่ระบุผ่านแหล่งเก็บทางชีวภาพที่ไม่ได้เลือก วารสารวิจัยกระดูกและแร่ธาตุ. 2569; 41(3):270–281.
  • ฟาง ส. และคณะ ความชุกของการวินิจฉัยภาวะ hypophosphatasia: การวิเคราะห์ย้อนหลังของบันทึกสุขภาพอิเล็กทรอนิกส์ในสหรัฐอเมริกา โปสเตอร์นำเสนอในการประชุมประจำปี ASBMR 2025 5-8 กันยายน 2568; ซีแอตเทิล วอชิงตัน
  • ClinicalTrials.gov การศึกษาระยะที่ 3 ของ ALXN1850 ในผู้เข้าร่วมกุมารเวชที่ไม่ได้รับการรักษาด้วย HPP (MULBERRY) ตัวระบุ NCT: NCT06079359 ดูได้ที่นี่ เข้าถึงเมื่อเดือนมีนาคม 2026
  • ClinicalTrials.gov. การศึกษาระยะที่ 3 ของ ALXN1850 ในผู้เข้าร่วมกุมารเวชที่มี HPP ที่เคยรักษาด้วย asfotase alfa (CHESTNUT) ตัวระบุ NCT: NCT06079372 ดูได้ที่นี่ เข้าถึงเมื่อเดือนมีนาคม 2026
  • ClinicalTrials.gov. การศึกษาระยะที่ 3 ของ ALXN1850 เทียบกับยาหลอกในผู้เข้าร่วมวัยรุ่นและผู้ใหญ่ที่มี HPP ที่ไม่เคยได้รับการรักษาด้วยแอสโฟเตสอัลฟ่า (HICKORY) มาก่อน ตัวระบุ NCT: NCT06079281 ดูได้ที่นี่ เข้าถึงเมื่อเดือนมีนาคม 2026
    • แหล่งที่มา: AstraZeneca PLC

    แหล่งที่มา: HealthDay

    แหล่งข่าวเพิ่มเติม

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • ข่าวสำหรับผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพ
  • การอนุมัติยาใหม่
  • การใช้ยาใหม่
  • ผลการทดลองทางคลินิก
  • การอนุมัติยาทั่วไป
  • Drugs.com Podcast

    • สมัครรับจดหมายข่าวของเรา

    ไม่ว่าคุณจะสนใจหัวข้อใด สมัครรับจดหมายข่าวของเราเพื่อรับประโยชน์สูงสุดจาก Drugs.com ในกล่องจดหมายของคุณ

    โพสต์แล้ว : 2026-04-01 09:10

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม