Efzimfotase Alfa đã chứng minh kết quả tích cực từ chương trình lâm sàng giai đoạn III toàn cầu ở bệnh Hypophosphatasia
Ngày 31 tháng 3 năm 2026 -- Chương trình lâm sàng Giai đoạn III efzimfotase alfa (ALXN1850), được thiết kế để nghiên cứu một nhóm bệnh nhân mắc chứng giảm phosphatase (HPP) trên diện rộng, đã cho thấy kết quả khả quan. Chương trình lâm sàng toàn cầu, bao gồm hai thử nghiệm ngẫu nhiên, có đối chứng giả dược và một thử nghiệm chuyển đổi ở trẻ em ngẫu nhiên, nhãn mở, có đối chứng bằng hoạt chất, đã thu nhận 196 bệnh nhân bao gồm trẻ em, thanh thiếu niên và người lớn mắc HPP khởi phát ở trẻ em hoặc khởi phát ở người lớn trên 22 quốc gia.
Giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng của những người mắc bệnh HPPEfzimfotase alfa là liệu pháp thay thế enzyme đang nghiên cứu được thiết kế để cung cấp lượng tiêm thấp hơn, liều lượng tiêm Strensiq (asfotase alfa) ít thường xuyên hơn và thu hẹp khoảng cách quan trọng trong chăm sóc trong nhóm bệnh nhân HPP rộng hơn.
Thử nghiệm lâm sàng ở trẻ emThử nghiệm MULBERRY Giai đoạn III ở trẻ em (2 đến <12 tuổi) mắc HPP mà trước đây chưa được điều trị bằng Strensiq, cho thấy efzimfotase alfa đã đáp ứng tiêu chí chính. Các kết quả cho thấy sự cải thiện có ý nghĩa thống kê và có ý nghĩa lâm sàng về sức khỏe xương so với ban đầu so với giả dược, được đo bằng Điểm Ấn tượng Toàn cầu về Thay đổi trên X quang (RGI-C) ở tuần 25. Ngoài ra, sự cải thiện có ý nghĩa thống kê đã được ghi nhận ở tiêu chí phụ quan trọng về sự thay đổi so với ban đầu về Điểm Mức độ nghiêm trọng của bệnh còi xương (RSS) ở tuần 25. Các tiêu chí phụ bổ sung đo lường chức năng thể chất (Kiểm tra đi bộ sáu phút) và khả năng vận động (Công cụ thu thập dữ liệu kết quả nhi khoa hoặc PODCI) hỗ trợ thêm cho kết quả lâm sàng tổng thể lợi ích của efzimfotase alfa ở trẻ em.
Các kết quả tích cực ở mức độ cao từ thử nghiệm CHESTNUT Giai đoạn III cho thấy efzimfotase alfa được dung nạp tốt và chứng tỏ tính an toàn thuận lợi ở bệnh nhân nhi (2 đến <12 tuổi) chuyển từ Strensiq và duy trì lợi ích điều trị của Strensiq đối với sức khỏe xương ở tuần thứ 25, được đo bằng các tiêu chí phụ RGI-C và RSS.
Thử nghiệm lâm sàng ở thanh thiếu niên và người lớnTrong thử nghiệm HICKORY Giai đoạn III, efzimfotase alfa cho thấy sự cải thiện về số lượng nhưng không đạt được ý nghĩa thống kê ở điểm cuối chính của Thử nghiệm đi bộ sáu phút (6MWT) ở thanh thiếu niên và người lớn (12 tuổi trở lên) mắc HPP trước đó chưa được điều trị bằng Strensiq, so với giả dược ở tuần 25. Điều này phần lớn là do kết quả tốt hơn mong đợi quan sát thấy ở giả dược HPP khởi phát ở người lớn nhóm. Tuy nhiên, điều trị bằng efzimfotase alfa đã chứng minh sự cải thiện đáng kể về Đánh giá chức năng của liệu pháp bệnh mãn tính-Mệt mỏi (FACIT-Mệt mỏi) trong toàn bộ dân số nghiên cứu.
Trong sự kết hợp của các phân nhóm được xác định trước gồm thanh thiếu niên và người lớn mắc HPP khởi phát ở trẻ em, efzimfotase alfa cho thấy lợi ích có ý nghĩa thống kê và có ý nghĩa lâm sàng về khả năng vận động, được đo bằng 6MWT, cũng như các tiêu chí phụ quan trọng đo lường chức năng thể chất và giảm đau so với giả dược.
Những phát hiện ban đầu từ quá trình mở rộng nhãn mở, kéo dài, đang diễn ra của thử nghiệm HICKORY cho thấy sự cải thiện tiếp tục ở các tiêu chí chính và phụ quan trọng ở tuần 48. Những người tham gia chuyển từ giả dược sang efzimfotase alfa sau giai đoạn ngẫu nhiên cũng cho thấy những cải thiện có ý nghĩa lâm sàng trên nhiều kết quả về hiệu quả sau 24 tuần điều trị.
Efzimfotase alfa được dung nạp tốt và có hồ sơ an toàn chấp nhận được trên MULBERRY, Thử nghiệm lâm sàng CHESTNUT và HICKORY.
Eric Rush, MD, Nhà di truyền học lâm sàng, Bệnh viện Children's Mercy Kansas, Giáo sư Nhi khoa, Trường Y thuộc Đại học Missouri-Kansas và là nhà nghiên cứu chính trong thử nghiệm MULBERRY, cho biết: "Các kết quả từ thử nghiệm lâm sàng MULBERRY toàn cầu chứng minh tiềm năng của efzimfotase alfa trong việc giải quyết sinh lý bệnh cơ bản của HPP cũng như ngăn ngừa và đảo ngược các tác động đáng kể về xương và chức năng của căn bệnh hiếm gặp kéo dài suốt đời này. Tôi được khích lệ bởi những kết quả và tiềm năng này cho liệu pháp nghiên cứu, cải tiến này nhằm xác định lại việc chăm sóc trong HPP với lựa chọn tự quản lý thuận tiện được thực hiện hai tuần một lần.”
Kathryn Dahir, MD, Giám đốc Chương trình Rối loạn Xương Chuyển hóa tại Vanderbilt Health và Phó Giám đốc Dịch thuật Nghiên cứu Lâm sàng, Giáo sư tại Khoa Nội khoa, Khoa Nội tiết, Tiểu đường và Chuyển hóa, đồng thời là nhà điều tra chính trong thử nghiệm HICKORY, cho biết: “Những phát hiện từ thử nghiệm đăng ký HICKORY rộng rãi, đầu tiên bao gồm những bệnh nhân mắc bệnh khởi phát ở người lớn, làm nổi bật tính không đồng nhất của bệnh và giá trị của việc đánh giá một loạt các điểm cuối có ý nghĩa lâm sàng trên các nhóm bệnh nhân khác nhau. Kết quả cho thấy tác động có ý nghĩa lâm sàng đối với khả năng vận động, chức năng thể chất, đau đớn và mệt mỏi, chứng tỏ tiềm năng của efzimfotase alfa trong việc cải thiện kết quả cho những bệnh nhân mắc bệnh này.”
Marc Dunoyer, Giám đốc điều hành của Alexion, Bệnh hiếm gặp của AstraZeneca, cho biết: "Chương trình lâm sàng efzimfotase alfa, bao gồm ba thử nghiệm Giai đoạn III toàn cầu, là chương trình đầu tiên bao gồm các bệnh nhân mắc HPP khởi phát ở cả trẻ em và người lớn với các biểu hiện không đồng nhất ngoài xương. Chúng tôi được khuyến khích bởi những cải tiến quan sát được trên nhóm bệnh nhân này, những người có nhiều mức độ nghiêm trọng và đặc điểm lâm sàng khác nhau. Nói chung, những kết quả này hỗ trợ tiềm năng của efzimfotase alfa." để thay đổi mô hình điều trị cho những người mắc căn bệnh hiếm gặp này.”
Những dữ liệu này sẽ được trình bày tại cuộc họp y tế sắp tới và được chia sẻ với các cơ quan quản lý toàn cầu.
HypophosphatasiaHypophosphatasia (HPP) là một bệnh chuyển hóa di truyền, mãn tính, hiếm gặp do hoạt động thiếu hụt enzyme phosphatase kiềm (ALP), enzyme này đóng vai trò quan trọng trong việc xây dựng xương khỏe mạnh và hỗ trợ chức năng cơ thích hợp.1 HPP được đặc trưng bởi khiếm khuyết trong quá trình khoáng hóa (quá trình làm cứng và chắc khỏe xương và răng), suy giảm khả năng điều hòa canxi và phốt phát cũng như suy giảm chức năng, chẳng hạn như yếu cơ, các triệu chứng thần kinh, mệt mỏi và đau đớn nói chung có thể gây suy nhược.1,2 HPP có thể gây suy nhược. tiến triển và các biểu hiện lâm sàng có thể tiến triển theo thời gian. Mặc dù tỷ lệ chẩn đoán khác nhau tùy theo địa lý, nhưng ước tính có khoảng 11.500 người được chẩn đoán mắc HPP trên khắp Hoa Kỳ, Đức, Pháp, Anh, Ý, Tây Ban Nha, Nhật Bản và Trung Quốc.3-6 Một nghiên cứu gần đây từ Hoa Kỳ ước tính tỷ lệ được chẩn đoán là 2,8 trên 100.000 người.7 HPP ảnh hưởng đến mọi người ở mọi lứa tuổi, với khoảng 80% số người sống chung với HPP là người lớn.1,2,7
MULBERRYMULBERRY là một thử nghiệm đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, đối chứng giả dược, giai đoạn III toàn cầu nhằm đánh giá hiệu quả và độ an toàn của efzimfotase alfa (ALXN1850) ở bệnh nhi (2 đến <12 tuổi) bị giảm phosphatasia (HPP) mà trước đây chưa được điều trị bằng Strensiq (asfotase alfa). Cuộc thử nghiệm thu hút 29 bệnh nhân từ 14 quốc gia trên khắp Bắc Mỹ, Nam Mỹ, Châu Âu và Châu Á.8
Bệnh nhân được yêu cầu phải có chẩn đoán HPP và sự hiện diện của bệnh còi xương liên quan đến HPP trên phim chụp X-quang xương và hoạt tính phosphatase kiềm (ALP) trong huyết thanh thấp. Các bệnh nhân đủ điều kiện cũng cần chứng minh một biến thể của ALPL, gen mã hóa ALP hoặc nồng độ pyridoxal 5'-phosphate (PLP) trong huyết tương tăng cao, một dấu ấn sinh học của HPP.8
Bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2:1 để nhận efzimfotase alfa với một trong ba liều dựa trên phạm vi cân nặng được xác định trước hoặc giả dược, hai tuần một lần thông qua tiêm dưới da trong 24 tuần. Điểm cuối chính về Ấn tượng Toàn cầu về Thay đổi qua Chụp X quang (RGI-C) được đánh giá vào cuối giai đoạn đánh giá ngẫu nhiên (Ngày 169), cùng với nhiều điểm cuối phụ đo lường sức khỏe xương và chức năng thể chất, bao gồm sự thay đổi so với ban đầu về Điểm Mức độ nghiêm trọng của bệnh còi xương (RSS), Bài kiểm tra đi bộ sáu phút (6MWT), Bài kiểm tra Bruininks-Oseretsky về Điểm thành thạo vận động (BOT-2) và Điểm thang điểm vận động phát triển của Peabody (PDMS-3).8
Những bệnh nhân đã hoàn thành giai đoạn đánh giá ngẫu nhiên đủ điều kiện để tiếp tục bước vào giai đoạn mở rộng nhãn mở để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của efzimfotase alfa đang diễn ra.8
CHESTNUTCHESTNUT là thử nghiệm đa trung tâm, ngẫu nhiên, nhãn mở, có đối chứng bằng hoạt chất, Giai đoạn III toàn cầu nhằm đánh giá tính an toàn và khả năng dung nạp của efzimfotase alfa ở bệnh nhi (2 đến <12 tuổi) với hypophosphatasia (hpp) đã được điều trị bằng strensiq (asfotase alfa) 6 mgkg mỗi tuần trong ít nhất tháng trước khi bắt đầu nghiên cứu. cuộc thử nghiệm thu hút 43 bệnh nhân từ bảy quốc gia trên toàn cầu.9
Bệnh nhân được yêu cầu chẩn đoán HPP và đã được điều trị bằng Strensiq ít nhất 6 tháng trước khi bắt đầu thử nghiệm với các đĩa tăng trưởng mở được xác nhận bằng X-quang.9
Bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên 1:1 để nhận efzimfotase alfa với một trong ba liều dựa trên phạm vi cân nặng được xác định trước hai tuần một lần hoặc 6 mg/kg/tuần Strensiq thông qua tiêm dưới da 3 hoặc 6 lần mỗi tuần trong 24 tuần. Tiêu chí chính là tỷ lệ xảy ra các tác dụng phụ do điều trị (TEAE) vào cuối giai đoạn đánh giá ngẫu nhiên. Các điểm cuối phụ quan trọng bao gồm sự thay đổi so với ban đầu về Điểm mức độ nghiêm trọng của bệnh còi xương (RSS) và Ấn tượng thay đổi toàn cầu trên phim chụp X quang (RGI-C).9
Những bệnh nhân đã hoàn thành giai đoạn đánh giá ngẫu nhiên đủ điều kiện để tiếp tục bước vào giai đoạn mở rộng nhãn mở để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của efzimfotase alfa đang diễn ra.9
HICKORYHICKORY là thử nghiệm đa trung tâm, mù đôi, ngẫu nhiên, có đối chứng giả dược, giai đoạn III trên toàn cầu nhằm đánh giá hiệu quả và độ an toàn của efzimfotase alfa (ALXN1850) ở thanh thiếu niên (12 đến <18) tuổi) và người lớn mắc chứng giảm phosphatasia (HPP) chưa từng được điều trị bằng Strensiq (asfotase alfa). Cuộc thử nghiệm đã thu hút 124 bệnh nhân từ 17 quốc gia trên khắp Bắc Mỹ, Nam Mỹ, Châu Âu, Châu Á và Úc.10
Bệnh nhân được yêu cầu phải được chẩn đoán HPP và có một biến thể của ALPL, gen mã hóa phosphatase kiềm (ALP) hoặc nồng độ pyridoxal 5'-phosphate (PLP) trong huyết tương tăng cao, một dấu ấn sinh học của HPP. Những bệnh nhân đủ điều kiện cần chứng minh mức ALP thấp và hai Thử nghiệm đi bộ sáu phút (6MWT) riêng biệt bằng hoặc dưới 85% khoảng cách dự đoán được điều chỉnh theo độ tuổi, giới tính, cân nặng và chiều cao mà không có nguyên nhân có thể xảy ra ngoài HPP.10
Bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2:1 để nhận efzimfotase alfa với một trong ba liều dựa trên phạm vi cân nặng được xác định trước hoặc giả dược, hai tuần một lần thông qua tiêm dưới da trong 24 tuần. Điểm cuối chính của sự thay đổi so với đường cơ sở trong 6MWT được đánh giá vào cuối giai đoạn đánh giá ngẫu nhiên (Ngày 169), cùng với nhiều điểm cuối phụ quan trọng đo lường chức năng thể chất, đau đớn, mệt mỏi, chất lượng cuộc sống và sự an toàn, bao gồm thay đổi so với đường cơ sở trong Điểm kiểm tra Ngồi để đứng (STS) trong 30 giây, Điểm thang chức năng chi dưới (LEFS), Điểm kiểm kê cơn đau ngắn gọn (BPI-SF) và Đánh giá chức năng của liệu pháp bệnh mãn tính – Mệt mỏi (FACIT-Mệt mỏi) Điểm.10
Những bệnh nhân đã hoàn thành giai đoạn đánh giá ngẫu nhiên đủ điều kiện để tiếp tục bước vào giai đoạn mở rộng nhãn mở để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của efzimfotase alfa, hiện đang diễn ra.10
Efzimfotase alfa (ALXN1850)Efzimfotase alfa (ALXN1850) là một liệu pháp thay thế enzyme đang nghiên cứu (ERT) được thiết kế để chứng minh tính hiệu quả và an toàn ở nhiều bệnh nhân mắc bệnh giảm phosphatase (HPP) ở độ tuổi ≥2 tuổi, bao gồm cả những bệnh nhân không có biểu hiện rõ ràng về xương. Efzimfotase alfa đang được phát triển dưới dạng phương pháp điều trị dưới da được thực hiện hai tuần một lần để thay thế hoạt động của enzyme phosphatase kiềm (ALP) bị thiếu hụt vốn là nguyên nhân cơ bản gây ra HPP.
AlexionAlexion, Bệnh hiếm gặp của AstraZeneca, tập trung phục vụ các bệnh nhân và gia đình bị ảnh hưởng bởi các căn bệnh hiếm gặp và tình trạng tàn khốc thông qua việc khám phá, phát triển và cung cấp các loại thuốc thay đổi cuộc sống. Là người tiên phong đi đầu trong lĩnh vực bệnh hiếm gặp trong hơn ba thập kỷ, Alexion là người đầu tiên chuyển đổi đặc tính sinh học phức tạp của hệ thống bổ sung thành các loại thuốc biến đổi và ngày nay nó tiếp tục xây dựng một hệ thống đa dạng xuyên suốt các vùng bệnh có nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng, bằng cách sử dụng một loạt các phương thức đổi mới. Là một phần của AstraZeneca, Alexion đang liên tục mở rộng phạm vi địa lý toàn cầu của mình để phục vụ nhiều bệnh nhân mắc bệnh hiếm gặp hơn trên khắp thế giới. Công ty có trụ sở chính tại Boston, Hoa Kỳ.
AstraZenecaAstraZeneca (LSE/STO/NYSE: AZN) là một công ty dược phẩm sinh học toàn cầu, dẫn đầu về mặt khoa học, tập trung vào việc khám phá, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc kê đơn trong lĩnh vực Ung thư, Bệnh hiếm gặp và Dược phẩm Sinh học, bao gồm Tim mạch, Thận & Chuyển hóa, Hô hấp & Miễn dịch học. Có trụ sở tại Cambridge, Vương quốc Anh, các loại thuốc cải tiến của AstraZeneca được bán ở hơn 125 quốc gia và được hàng triệu bệnh nhân trên toàn thế giới sử dụng. Vui lòng truy cập astrazeneca.com và theo dõi Công ty trên mạng xã hội @AstraZeneca.
Tài liệu tham khảo
Nguồn: HealthDay
Các nguồn tin tức khác
Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi
Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.
Đã đăng : 2026-04-01 09:10
Đọc thêm
- Liều lượng Adderall ngoài nhãn gắn liền với tác dụng tim mạch có thể đo lường được
- FDA chấp thuận Lifyorli (relacorilant) Plus Nab-Paclitaxel để điều trị bệnh nhân ung thư buồng trứng kháng bạch kim
- Quy định mới của EPA có thể nới lỏng các giới hạn về phát thải khí khử trùng thiết bị y tế
- Diltiazem có liên quan đến việc tăng nguy cơ biến chứng chảy máu ở bệnh nhân A-Fib
- Tin xấu cho người làm nhiều việc cùng lúc: Bộ não của bạn thực sự không thể làm được việc đó
- Mức độ căng thẳng cao hơn có liên quan đến huyết áp cao hơn ở phụ nữ có kết quả thai kỳ bất lợi
Tuyên bố từ chối trách nhiệm
Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.
Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.
Từ khóa phổ biến
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions