Az Emalex Biosciences vezető jelöltje megfelel az elsődleges és a másodlagos végpontoknak a 3. fázisú Tourette -szindróma vizsgálatban

Kövesse a Drugslib-et

chicago-2025. február 25.-Az Emalex Biosciences a 3. fázisú regisztrációs tanulmányból bejelentette a Tourette-szindrómával rendelkező témákban a 3. fázisú regisztrációs tanulmányt, az új dopamin-1 receptor antagonistát. Szindróma.

Összesen 167 gyermekgyógyászati ​​alanyt és 49 Tourette -szindrómás felnőtt alanyt vettek fel az Egyesült Államok, Kanada és az Európai Unió vizsgálati helyeire. Azokat, akik klinikai szempontból értelmes csökkentést tapasztaltak a vokális és motoros tikákban, miközben egy 12 hetes nyílt időszak alatt EcopiPam-t kaptak, randomizáltak, hogy folytatják az ecopiPam-ot, vagy egy 12 hetes kettős-vak elvonási időszak alatt a placebóra váltottak.

Az elsődleges hatékonysági végpont az volt, hogy az ideje a gyermekgyógyászati ​​alanyok relapszusához az ecopipam vagy a placebo randomizálását követően. A tanulmány szerint az ecopipamra relapszusra randomizált alanyok 41,9% -a, a placebo -ra relapszusra randomizált alanyok 68,1% -a. Az eredmények statisztikailag szignifikánsak (p = 0,0084), a veszélyességi arány 0,5 (0,3-0,8).

A másodlagos hatékonysági végpont az volt, hogy az ideje az ecopiPam vagy a placebo randomizálását követően mind a gyermekgyógyászati, mind a felnőtt alanyok számára visszaesést. A tanulmány szerint az ecopipamra relapszusra randomizált alanyok 41,2% -a, a placebo -ra relapszusra randomizált alanyok 67,9% -a. Az eredmények statisztikailag szignifikánsak (p = 0,0050), a veszélyességi arány 0,5 (0,3-0,8).

„Ezek az eredmények megerősítik az ecopiPam iránti bizalmunkat, mint potenciális első osztályú kezelés a Tourette-szindrómában szenvedő betegek számára”-mondta Frederick Munschauer, MD, az Emalex Biosciences főorvos. "A nagy, multinacionális, randomizált kivonási tanulmányunk legfontosabb adatai statisztikailag szignifikáns előnyt mutatnak az ecopiPam számára a Tourette-szindrómában szenvedő gyermekgyógyászati ​​alanyok klinikailag értelmes csökkentésének fenntartásában."

Az Ecopipam az Emalex Biosciences vezető jelöltje, a Paragon Biosciences által alapított klinikai szakaszban.A

Tourette-szindróma egy krónikus, gyermekkori neurodevelopmental rendellenesség, amelyet motoros és vokális tikák jellemeznek. A betegség mind a megnövekedett mortalitással, mind a szignifikáns morbiditással jár. Az egyének többségében a Tourette-szindróma jelentősen befolyásolja a napi fizikai és társadalmi funkciókat. „A központi idegrendszeri körülményekkel rendelkező embereknek a haladás új korszakába lépünk, korlátozott vagy nincs kezelési lehetőséggel, és várjuk, hogy innovatív új lehetőségeket dolgozzunk ki számukra.”

az ecopipam ecopiPam egy első osztályú vizsgálati vegyület, amelyet bizonyos központi idegrendszeri (CNS) rendellenességek potenciális kezelésére vizsgálnak, blokkolja a neurotranszmitter dopamin hatásait a D1 receptoron. A dopamin egy neurotranszmitter a központi idegrendszerben, és receptorait két „családba” soroltuk genetikai szerkezetük alapján: „D1” (beleértve a D1 és D5 altípusokat) és a „D2” (beleértve a D2, D3 és D4 altípust). A D1 receptor szuperérzékenysége lehet a Tourette-szindrómához kapcsolódó ismétlődő és kényszeres viselkedés mechanizmusa. Jelenleg jóváhagyott terápiák a Tourette -szindróma ACT kezelésére a D2 receptoroknál. Kimutatták, hogy az EcopiPam általában jól tolerálható a mai napig elvégzett klinikai vizsgálatokban, és az FDA -tól árva gyógyszert és gyors nyomvonal -megnevezést kapott a Tourette -szindrómában szenvedő gyermekek kezelésére. A központi idegrendszert érintő mellékhatásokról a mai napig elvégzett klinikai vizsgálatokban számoltak be, beleértve a fejfájást, a fáradtságot, a somnolence -t, az álmatlanságot, a nyugtalanságot, a szorongás, a depresszió és a ritkán, az öngyilkossági gondolatok. Központi idegrendszeri rendellenességek. Az Emalex késői szakaszban dolgozik egy új gyógyszercsoport fejlesztésében a Tourette-szindrómában szenvedő betegek számára, és más körülmények között, amelyek korlátozott kezelési lehetőségekkel rendelkeznek. Látogasson el a https://emalexbiosciences.com/ webhelyre.

A Paragon Biosciences, LLC Paragon Biosciences, amelyet Jeff Aronin alapított, egy globális élettudományi vezető, aki innovatív biológiai alapú vállalatokat hoz létre, épít és alapít. Portfólió társaságunk felgyorsítja a tudományos áttöréseket, hogy megoldja a társadalom legnehezebb problémáit. Tudjon meg többet a https://www.paragonbiosci.com oldalon.

Forrás: Emalex Biosciences

Elküldve : 2025-03-01 18:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak