O candidato principal da Emalex Biosciences atende pontos de extremidade primária e secundária no estudo da síndrome de Tourette Fase 3

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Chicago-25 de fevereiro de 2025-A EMalex Biosciences anunciou dados positivos da linha superior do seu estudo de registro da Fase 3 do Ecopipam, um novo antagonista do receptor de dopamina-1, em indivíduos com síndrome de Tourette. Síndrome.

Um total de 167 indivíduos pediátricos e 49 indivíduos adultos com síndrome de Tourette foram matriculados nos locais de estudo nos EUA, Canadá e União Europeia. Aqueles que experimentaram reduções clinicamente significativas nos tiques vocais e motores ao receber Ecopipam durante um período de 12 semanas foram randomizados para continuar no Ecopipam ou serem trocados para placebo em um período de retirada dupla de 12 semanas.

O endpoint de eficácia primária foi hora de recair para indivíduos pediátricos após randomização ao Ecopipam ou placebo. O estudo constatou que 41,9% dos indivíduos randomizaram o ecopipam recidivado e 68,1% dos indivíduos randomizados para o placebo recidivado. Os resultados foram estatisticamente significativos (p = 0,0084) com uma taxa de risco de 0,5 (0,3-0,8).

O endpoint de eficácia secundário foi hora de recair para indivíduos pediátricos e adultos após a randomização ao ecopipam ou placebo. O estudo constatou 41,2% dos indivíduos randomizados para o Ecopipam recidivado e 67,9% dos indivíduos randomizados ao placebo recidivado. Os resultados foram estatisticamente significativos (p = 0,0050) com uma taxa de risco de 0,5 (0,3-0,8)."Esses resultados fortalecem nossa confiança no Ecopipam como um potencial tratamento de primeira classe para pacientes com síndrome de Tourette", disse Frederick Munschauer, MD, diretor médico da Emalex Biosciences. “Os dados da linha superior de nosso grande estudo de retirada randomizada e multinacional mostram um benefício estatisticamente significativo para o Ecopipam na manutenção de reduções clinicamente significativas nos tiques vocais e motores para indivíduos pediátricos com síndrome de Tourette em comparação ao placebo.”

Ecopipam é o principal candidato à Emalex Biosciences, uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico fundado por paragon biosciences.

A síndrome de Tourette é um distúrbio neurológico de início de infância, caracterizado por tiques motores e vocais. A condição está associada ao aumento da mortalidade e à morbidade significativa. Na maioria dos indivíduos, a síndrome de Tourette afeta substancialmente a função física e social do dia-a-dia. "Estamos entrando em uma nova era de progresso para pessoas com condições centrais do sistema nervoso com opções de tratamento limitadas ou nenhuma e estamos ansiosos para desenvolver novas opções inovadoras para elas."

sobre Ecopipam Ecopipam é um composto de investigação de primeira classe que está sendo estudado como um tratamento potencial para certos distúrbios do sistema nervoso central (SNC), bloqueia as ações do neurotransmissor dopamina no receptor D1. A dopamina é um neurotransmissor no sistema nervoso central, e seus receptores foram classificados em duas "famílias" com base em sua estrutura genética: "D1" (incluindo subtipos D1 e D5) e "D2" (incluindo subtipos D2, D3 e D4). A super sensibilidade ao receptor D1 pode ser um mecanismo para os comportamentos repetitivos e compulsivos associados à síndrome de Tourette. Atualmente, terapias aprovadas para o tratamento da Síndrome de Tourette na Lei dos Receptores D2. O Ecopipam demonstrou ser geralmente bem tolerado em ensaios clínicos conduzidos até o momento e recebeu medicamentos órfãos e designação rápida do FDA para o tratamento de pacientes pediátricos com síndrome de Tourette. Eventos adversos que afetam principalmente o sistema nervoso central foram relatados em ensaios clínicos realizados até o momento, incluindo dor de cabeça, fadiga, sonolência, insônia, inquietação, ansiedade, depressão e raramente, a ideação suicida. distúrbios. A Emalex está no desenvolvimento de uma nova classe de medicamentos para pacientes com síndrome de Tourette e outras condições que têm opções de tratamento limitadas. Visite https://emalexbiosciences.com/ para saber mais.

Sobre a Paragon Biosciences, LLC Paragon Biosciences, fundada por Jeff Aronin, é um líder global da ciência da vida que cria, constrói e financia empresas inovadoras baseadas em biologia. Nossas empresas de portfólio aceleram avanços científicos para resolver alguns dos problemas mais desafiadores da sociedade. Saiba mais em https://www.paragonbiosci.com.

Fonte: Emalex Biosciences

Postou : 2025-03-01 18:00

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