Ứng viên chính của Emalex Bioscatics, đáp ứng các điểm cuối chính và thứ cấp trong nghiên cứu hội chứng Tourette giai đoạn 3

Theo dõi Drugslib trên

Chicago, ngày 25 tháng 2 năm 2025, Biac Bioscatics đã công bố dữ liệu topline dương tính từ nghiên cứu đăng ký giai đoạn 3 của ECOPIPAM, một chất đối kháng thụ thể Dopamine-1 mới Hội chứng.

Tổng cộng 167 đối tượng nhi và 49 đối tượng trưởng thành mắc hội chứng Tourette đã được ghi danh tại các địa điểm học tập ở Mỹ, Canada và Liên minh châu Âu. Những người trải qua việc giảm có ý nghĩa lâm sàng trong các câu chuyện về giọng hát và động cơ trong khi nhận ECOPIPAM trong thời gian nhãn mở 12 tuần được chọn ngẫu nhiên để tiếp tục trên Ecopipam hoặc được chuyển sang giả dược trong thời gian rút hai tuần trong 12 tuần.

Điểm cuối hiệu quả chính là thời gian tái phát cho các đối tượng nhi sau khi ngẫu nhiên đến Ecopipam hoặc giả dược. Nghiên cứu cho thấy 41,9% đối tượng được chọn ngẫu nhiên cho Ecopipam tái phát và 68,1% đối tượng được chọn ngẫu nhiên để giả dược tái phát. Các kết quả có ý nghĩa thống kê (p = 0,0084) với tỷ lệ nguy hiểm là 0,5 (0,3-0,8).

Điểm cuối hiệu quả thứ cấp là thời gian tái phát cho cả đối tượng nhi và người lớn sau khi ngẫu nhiên đến Ecopipam hoặc giả dược. Nghiên cứu cho thấy 41,2% đối tượng được chọn ngẫu nhiên cho Ecopipam tái phát và 67,9% đối tượng được chọn ngẫu nhiên để giả dược tái phát. Kết quả có ý nghĩa thống kê (p = 0,0050) với tỷ lệ nguy hiểm là 0,5 (0,3-0,8).

Những kết quả này củng cố sự tự tin của chúng tôi đối với Ecopipam như là một phương pháp điều trị trong lớp học đầu tiên tiềm năng cho bệnh nhân mắc hội chứng Tourette. Dữ liệu topline từ nghiên cứu rút tiền lớn, đa quốc gia của chúng tôi cho thấy một lợi ích có ý nghĩa thống kê đối với ECOPIPAM trong việc duy trì giảm có ý nghĩa lâm sàng về các câu chuyện về giọng hát và vận động cho các đối tượng nhi mắc hội chứng Tourette so với giả dược.

Ecopipam là ứng cử viên chính cho Emalex Bioscatics, một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng được thành lập bởi Paragon Bioscatics.

Hội chứng Tourette là một rối loạn phát triển thần kinh khởi phát ở trẻ em, đặc trưng bởi các tics vận động và giọng hát. Tình trạng này có liên quan đến cả tỷ lệ tử vong và tỷ lệ mắc bệnh đáng kể. Trong phần lớn các cá nhân, hội chứng Tourette có tác động đáng kể đến chức năng vật lý và xã hội hàng ngày. Chúng tôi đã tham gia một kỷ nguyên tiến bộ mới cho những người có điều kiện hệ thống thần kinh trung ương với các lựa chọn điều trị hạn chế hoặc không có lựa chọn điều trị và chúng tôi mong muốn phát triển các lựa chọn mới sáng tạo cho họ.

Giới thiệu về Ecopipam Ecopipam là một hợp chất điều tra hạng nhất đang được nghiên cứu như một phương pháp điều trị tiềm năng cho các rối loạn hệ thần kinh trung ương (CNS) nhất định, ngăn chặn các hoạt động của chất dẫn truyền thần kinh tại thụ thể D1. Dopamine là một chất dẫn truyền thần kinh trong hệ thống thần kinh trung ương và các thụ thể của nó đã được phân loại thành hai gia đình của người Hồi giáo dựa trên cấu trúc di truyền của chúng: D1 D1 (bao gồm các loại phụ D1 và D5) và D2 ​​D2 (bao gồm các loại phụ D2, D3 và D4). Siêu nhạy cảm thụ thể D1 có thể là một cơ chế cho các hành vi lặp đi lặp lại và bắt buộc liên quan đến hội chứng Tourette. Hiện tại các liệu pháp được phê duyệt để điều trị Hội chứng Tourette ACT tại các thụ thể D2. ECOPIPAM đã được chứng minh là được dung nạp tốt trong các thử nghiệm lâm sàng được thực hiện cho đến nay và đã nhận được chỉ định thuốc mồ côi và theo dõi nhanh từ FDA để điều trị bệnh nhân nhi mắc hội chứng Tourette. Các tác dụng phụ ảnh hưởng chủ yếu đến hệ thống thần kinh trung ương đã được báo cáo trong các thử nghiệm lâm sàng được thực hiện cho đến nay, bao gồm đau đầu, mệt mỏi, buồn ngủ, mất ngủ, không ngừng nghỉ, lo lắng, trầm cảm và hiếm khi được tạo ra rối loạn. Emalex đang phát triển giai đoạn cuối của một loại thuốc mới cho bệnh nhân mắc hội chứng Tourette và các điều kiện khác có lựa chọn điều trị hạn chế. Truy cập https://emalexbioscatics.com/ để tìm hiểu thêm.

về Paragon Bioscatics, LLC Paragon Bioscatics, được thành lập bởi Jeff Aronin, là một nhà lãnh đạo khoa học đời sống toàn cầu tạo ra, xây dựng và tài trợ cho các công ty dựa trên sinh học sáng tạo. Các công ty danh mục đầu tư của chúng tôi tăng tốc những đột phá khoa học để giải quyết một số vấn đề thách thức nhất của xã hội. Tìm hiểu thêm tại https://www.paragonbiosci.com.

Nguồn: Emalex Bioscatics

Đã đăng : 2025-03-01 18:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến