L'énéboparatide a normalisé le calcium sérique et atteint l'indépendance par rapport aux suppléments de vitamine D active et de calcium oral chez 31,1 % des adultes atteints d'hypoparathyroïdie à la semaine 24 dans l'essai de phase III CALYPSO

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12 mai 2026 -- Les résultats positifs de l'essai de phase III CALYPSO ont montré que l'énéboparatide (AZP-3601), un agoniste expérimental des récepteurs de l'hormone parathyroïdienne (PTH) 1, a atteint son critère d'évaluation principal composite, démontrant une normalisation statistiquement significative et cliniquement significative des taux de calcium sérique ajustés à l'albumine (sCa) et une indépendance par rapport aux suppléments actifs de vitamine D et de calcium oral chez les adultes atteints d'hypoparathyroïdie chronique (HypoPT) à une semaine. 24. Ces derniers résultats ont été présentés aujourd'hui au Congrès européen d'endocrinologie (ECE) à Prague, en République tchèque.1

  • L'excrétion urinaire de calcium a été normalisée chez 56,6 % des patients qui étaient hypercalciuriques au départ
  • Des résultats supplémentaires jusqu'à la semaine 52 soutiennent davantage le potentiel de l'énéboparatide pour permettre la restauration fonctionnelle de l'activité de l'hormone parathyroïdienne, y compris l'amélioration des symptômes et de la qualité de vie, les bénéfices pour la fonction rénale et préservation de la santé osseuse

    • Dans l'essai, 31,1 % des patients traités par eneboparatide ont atteint le critère d'évaluation principal composite, atteignant une sCa dans la plage normale (8,3-10,6 mg/dL) et une indépendance par rapport aux suppléments oraux à la semaine 24, contre 5,9 % des patients du groupe placebo (èneboparatide : n=41/132 ; placebo : n=4/68 ; p=0,0001). Une immunogénicité a été observée chez la majorité des patients, entraînant une réduction des effets du traitement chez certains patients. La sCa a été contrôlée à l'aide de suppléments et d'une augmentation de la dose d'énéboparatide.1

    CALYPSO a également atteint tous les critères d'évaluation secondaires clés à la semaine 24, y compris la normalisation de l'excrétion urinaire de calcium (uCa) chez les patients présentant une hypercalciurie au départ. Ceci a été atteint chez 56,6 % de ces patients dans le groupe eneboparatide, contre 20 % dans le groupe placebo (èneboparatide : n=43/76 ; placebo : n=9/45 ; p=0,0001). L'énéboparatide a également démontré des améliorations statistiquement significatives dans les résultats rapportés par les patients, reflétant les principaux symptômes physiques et le fonctionnement physique spécifiques à la maladie, ainsi que le sous-score de fonction physique SF-36 (SF-36-PFS).1

    Après la semaine 24, les patients ont continué l'énéboparatide (groupe ENB/ENB) ou sont passés du placebo à l'énéboparatide (groupe PBO/ENB) pour une période d'extension ouverte (OLE) supplémentaire de 28 semaines. Dans le groupe ENB/ENB, les bénéfices cliniques ont été maintenus jusqu'à la semaine 52 avec une certaine utilisation de suppléments oraux, tels qu'évalués par les critères d'évaluation d'efficacité OLE.1

    Maria Luisa Brandi, MD, PhD, Institut européen d'oncologie de l'IRCCS, Milan, Italie, et chercheuse dans l'essai, a déclaré : "En tant que cause sous-jacente de l'HypoPT, une activité inadéquate de la PTH affecte plus que les taux de calcium sérique, perturbant plusieurs systèmes corporels et diminuant considérablement la qualité de vie. Les résultats de l'essai de phase III CALYPSO démontrent le potentiel de l'énéboparatide pour stabiliser le calcium sérique tout en préservant la santé des reins et des os, des résultats qui sont essentiels pour améliorer le fonctionnement du patient et réussir à long terme. »

    Gianluca Pirozzi, vice-président principal, responsable du développement, de la réglementation et de la sécurité chez Alexion, AstraZeneca Rare Disease, a déclaré : « L'étendue des données de CALYPSO, le plus grand essai mondial mené chez des adultes atteints de HypoPT, démontre le potentiel de l'énéboparatide à apporter des bénéfices significatifs et durables en termes de régulation du calcium, de charge de symptômes, de fonction physique et de santé osseuse grâce à la restauration fonctionnelle de l'action de la PTH. Ces effets ont été maintenus pendant 52 semaines, soutenant ainsi. le potentiel de l’énéboparatide pour répondre au vaste fardeau de cette maladie rare complexe et contribuer à combler les lacunes persistantes en matière de soins, compte tenu des options de traitement limitées disponibles. »

    Critère principal d'efficacité (composite) à la semaine 241

    Enéboparatide (ENB)

    Placebo (PBO)

    Pourcentage de patients ayant atteint le critère principal composite d'efficacité :• Indépendance par rapport à la vitamine D active ; et• Calcium oral ≤ 600 mg/jour ; et• sCa ajustée à l'albumine dans la plage normale (8,3-10,6 mg/dL)

    31,1 %

    (n=41/132)

    5,9 %

    (n=4/68)

    p = 0,0001

    Contrôle stable de l'ADsCa dans le temps1

    ADsCa, calcium sérique ajusté à l'albumine ; ENB, enéboparatide ; HE, résiliation anticipée ; OLE, extension ouverte ; PBO, placebo ; SEM, erreur standard de la moyenne

    Critère secondaire clé : normalisation de l'uCa chez les patients hypercalciuriques au départ à la semaine 241

    La santé osseuse a été préservée pendant 52 semaines, comme en témoigne l'augmentation des biomarqueurs procollagène de type 1, propeptide N-terminal (P1NP) et télopeptide C-terminal (CTX), qui sont restés dans une plage normale, cohérente avec un remodelage osseux équilibré, et aucune réduction cliniquement significative de la densité minérale osseuse (DMO), telle que mesurée par les scores T et Z de DMO.1

    L'énéboparatide a été bien toléré pendant 52 semaines de traitement. La majorité des événements indésirables survenus pendant le traitement (EIT) étaient équilibrés entre le groupe eneboparatide et le groupe placebo jusqu'à la semaine 24, et le profil d'innocuité global est resté cohérent jusqu'à la semaine 52.1.

    HypoparathyroïdieL'hypoparathyroïdie (HypoPT) est une maladie endocrinienne rare causée par un déficit en hormone parathyroïdienne (PTH) et caractérisée par une régulation altérée du calcium et du phosphate, pouvant entraîner diverses manifestations neuromusculaires, rénales et squelettiques.2,3 La cause principale chez environ 75 % des personnes atteintes d'HypoPT est une blessure ou l'ablation des glandes parathyroïdes lors d'une chirurgie du cou.3,4 Il y a plus de 250 000 personnes aux États-Unis, dans l'UE5 et au Japon vivent avec l'HypoPT.5,6 Environ 80 % des personnes vivant avec l'HypoPT sont des femmes, dont plus de la moitié sont en péri- ou postménopausées et peuvent présenter un risque accru de faible densité minérale osseuse ou d'ostéoporose.6-9 Malgré les traitements disponibles, les personnes vivant avec l'HypoPT continuent d'éprouver un besoin non satisfait important.2,10

    CALYPSOCALYPSO est un essai multicentrique mondial de phase III, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, conçu pour évaluer l'efficacité et la sécurité de l'énéboparatide chez les adultes atteints d'hypoparathyroïdie chronique. L'essai a recruté 202 patients traités avec des soins standard (vitamine D active et supplémentation orale en calcium) dans 12 pays.11

    Les patients ont été randomisés selon un rapport de 2 : 1 pour recevoir des injections sous-cutanées une fois par jour d'énéboparatide ou un placebo pendant 24 semaines. Les patients ont reçu une dose quotidienne initiale de 20 µg d'énéboparatide ou un placebo. Une augmentation de la dose d'énéboparatide peut avoir lieu par incréments de 10 µg à au moins 7 jours d'intervalle au cours de la période de titration de 20 semaines, avec une dose maximale de 100 µg. Les suppléments oraux ont été progressivement réduits, guidés par la calcémie (sCa) jusqu'à ce que la vitamine D active soit éliminée et que la calcémie orale soit ≤ 600 mg/jour, lorsque cela était possible.11

    Le critère d'évaluation composite principal a évalué la proportion de patients ayant atteint une sCa ajustée à l'albumine dans la plage normale et indépendante des soins standard après 20 semaines de traitement et l'a maintenu pendant quatre semaines avec une dose fixe d'énéboparatide. Les principaux critères secondaires d'efficacité comprenaient la normalisation du calcium urinaire sur 24 heures chez les patients présentant une hypercalciurie au départ, ainsi que les résultats rapportés par les patients évaluant les symptômes physiques et la qualité de vie.11

    Après la période de traitement principal randomisée de 24 semaines, les patients sous placebo sont passés à l'énéboparatide et les patients sous enéboparatide sont restés sous traitement pendant 28 semaines supplémentaires (extension en ouvert). Les patients ayant terminé les deux périodes de traitement avaient la possibilité de participer à une période de prolongation à long terme de deux ans et de continuer à recevoir de l'énéboparatide. La période de prolongation à long terme est en cours.11

    Eneboparatide (AZP-3601)Eneboparatide (AZP-3601) est un agoniste expérimental des récepteurs de l'hormone parathyroïdienne (PTH) 1 en cours de développement sous forme d'injection sous-cutanée une fois par jour pour le traitement de l'hypoparathyroïdie chronique (HypoPT). Il est conçu pour se lier avec une haute affinité à une conformation spécifique du récepteur 1 de la PTH dans le but de restaurer la fonction de la PTH afin de gérer les symptômes de l'HypoPT tout en préservant la fonction rénale et la santé des os. L'énéboparatide a reçu la désignation accélérée et la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration des États-Unis, ainsi que la désignation orpheline par l'Agence européenne des médicaments et le ministère de la Santé, du Travail et de la Protection sociale du Japon pour le traitement de l'HypoPT.

    AlexionAlexion, AstraZeneca Rare Disease, se concentre sur le service aux patients et aux familles touchés par des maladies rares et des affections dévastatrices grâce à la découverte, au développement et à la fourniture de médicaments qui changent la vie. Leader pionnier dans le domaine des maladies rares depuis plus de trois décennies, Alexion a été le premier à traduire la biologie complexe du système du complément en médicaments transformateurs, et continue aujourd'hui de construire un pipeline diversifié dans des domaines de maladies présentant d'importants besoins non satisfaits, en utilisant un éventail de modalités innovantes. En tant que membre d'AstraZeneca, Alexion étend continuellement sa présence géographique mondiale pour servir davantage de patients atteints de maladies rares dans le monde. Son siège social est situé à Boston, aux États-Unis.

    AstraZenecaAstraZeneca (LSE/STO/NYSE : AZN) est une société biopharmaceutique mondiale à vocation scientifique qui se concentre sur la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments sur ordonnance dans les domaines de l'oncologie, des maladies rares et des produits biopharmaceutiques, notamment cardiovasculaires, rénaux et métaboliques, ainsi que respiratoires et immunologiques. Basés à Cambridge, au Royaume-Uni, les médicaments innovants d’AstraZeneca sont vendus dans plus de 125 pays et utilisés par des millions de patients dans le monde. Veuillez visiter astrazeneca.com et suivre la société sur les réseaux sociaux @AstraZeneca.

    Références

    1. Brandi ML, et coll. L'innocuité et l'efficacité de l'énéboparatide, un agoniste des récepteurs de l'hormone parathyroïdienne 1, chez les adultes atteints d'hypoparathyroïdie chronique : une étude de phase 3, randomisée et contrôlée par placebo (CALYPSO). Présenté au Congrès européen d'endocrinologie; 12 mai 2026 ; Prague, République tchèque.

    2. Bilezikian JP. Hypoparathyroïdie. J Clin Endocrinol Métab. 2020;105(6):1722-1736.

    3. Gafni RI, Collins MT. Hypoparathyroïdie. N Engl J Med. 2019;380(18):1738-1747.

    4. Shoback DM, et coll. Présentation de l'hypoparathyroïdie : étiologies et caractéristiques cliniques. J Clin Endocrinol Métab. 2016;101(6):2300-2312.

    5. Hasegawa M, et coll. Prévalence et caractéristiques de l'hypoparathyroïdie chronique postopératoire et non opératoire au Japon : une analyse rétrospective à l'échelle nationale. JBMR Plus. 2024;8(9):ziae100.

    6. Vadiveloo T, et al. Une étude basée sur la population sur l'épidémiologie de l'hypoparathyroïdie chronique. J Bone Miner Rés. 2018;33(3):478-485.

    7. Villarroya-Marquina I, et al. Influence du sexe et de l'âge des femmes sur la prévalence de l'insuffisance parathyroïdienne après thyroïdectomie totale pour goitre multinodulaire. Chirurgie des glandes. 2020;9(2):245-251

    8. Deering KL, et coll. Fardeau économique des patients atteints d'hypoparathyroïdie chronique et transitoire post-chirurgicale aux États-Unis examiné à l'aide des données sur les réclamations d'assurance. Orphanet J Rare Dis. 2024;19(1):164.

    9. Khan A, et coll. État de santé du squelette chez les patients atteints d'hypoparathyroïdie chronique : résultats du Registre national canadien de l'hypoparathyroïdie (CNHR). Ostéoporos Int. 2025;36:673-684.

    10. Abate EG, et al. Examen de l'hypoparathyroïdie. Front Endocrinol (Lausanne). 2017;16(7):172.

    11. ClinicalTrials.gov. Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité de l'énéboparatide (AZP-3601) chez les patients atteints d'hypoparathyroïdie chronique (CALYPSO). Identifiant NCT : NCT05778071. Disponible ici. Consulté en mai 2026.

    Source : AstraZeneca

    Source : HealthDay

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    Publié : 2026-05-13 09:44

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