Az eneboparatid normalizált szérum kalciumszintet és függetlenséget az aktív D-vitamintól és az orális kalcium-kiegészítőktől a hypoparathyreosisban szenvedő felnőttek 31,1%-ánál a 24. héten a CALYPSO III. fázisú vizsgálatban

Kövesse a Drugslib-et

2026. május 12. – A CALYPSO III. fázisú vizsgálat pozitív eredményei azt mutatták, hogy az eneboparatid (AZP-3601), egy vizsgált mellékpajzsmirigyhormon (PTH) 1 receptor agonista, elérte összetett elsődleges végpontját, ami statisztikailag szignifikáns és klinikailag jelentős normalizálódást mutatott az albuminhoz igazított kalcium- és kalcium-kiegészítő szérum kalcium- és felnőttkori kalcium- és D-vitamin-szintekben. krónikus hypoparathyreosis (HypoPT) a 24. héten. Ezeket a késői eredményeket ma mutatták be az Európai Endokrinológiai Kongresszuson (ECE) Prágában, Csehországban.1

  • A vizelettel történő kalciumkiválasztás normalizálódott a betegek 56,6%-ánál, akiknél a kiinduláskor hypercalciuricás volt.
    • Az 52. héten a lehetséges rebostor eredmények további támogatása érdekében
  • a mellékpajzsmirigyhormon-aktivitás, beleértve a tünetek és az életminőség javulását, a vesefunkció javulását és a csontok egészségének megőrzését.

    • A vizsgálat során az eneboparatiddal kezelt betegek 31,1%-a teljesítette az összetett elsődleges végpontot, a normál tartományon belüli sCa-értéket (8,3-10,6 mg/dl) és a betegek 9%-ának függetlenségét az orális kiegészítéstől 9%-ban. placebo csoport (eneboparatid: n=41/132; placebo: n=4/68; p=0,0001). A betegek többségénél immunogenitást figyeltek meg, ami egyes betegeknél csökkentette a kezelési hatásokat. Az sCa-t kiegészítőkkel és az eneboparatid feltitrálásával szabályoztuk.1

    A CALYPSO a 24. héten az összes kulcsfontosságú másodlagos végpontnak is megfelelt, beleértve a vizelet kalcium (uCa) kiválasztásának normalizálását a kiinduláskor hypercalciuriában szenvedő betegeknél. Ezt a betegek 56,6%-ánál érték el az eneboparatid-csoportban, szemben a placebo-csoport 20%-ával (eneboparatid: n=43/76; placebo: n=9/45; p=0,0001). Az eneboparatid statisztikailag szignifikáns javulást mutatott a betegek által jelentett kimenetelekben is, amelyek tükrözik a betegség-specifikus alapvető fizikai tüneteket és a fizikai működést, valamint az SF-36 fizikai funkció alpontszámát (SF-36-PFS).1

    A 24. hét után a betegek folytatták az eneboparatid (ENB/ENB csoport) kezelését, vagy további ENB/ENB-csoportra váltottak át (ENB/ENB csoport) 28 hetes nyílt meghosszabbítási (OLE) időszak. Az ENB/ENB csoportban a klinikai előnyök az 52. hétig fennmaradtak bizonyos orális kiegészítők használatával, az OLE hatékonysági végpontok alapján.1

    Maria Luisa Brandi, MD, PhD, IRCCS Európai Onkológiai Intézet, Milánó, Olaszország, és a vizsgálatban részt vevő kutató a következőket mondta: „A HypoPT kiváltó okaként a nem megfelelő PTH-aktivitás a szérum kalciumszintjénél többet érint, több testrendszert is megzavar, és jelentősen rontja az életminőséget. A CALYPSO eredményei demonstrálják a kalcium-paraméter potenciálját a III. a vesék és a csontok egészsége, olyan eredmények, amelyek kritikusak a betegek jobb működéséhez és a sikeres hosszú távú kezeléshez.”

    Gianluca Pirozzi, az Alexion fejlesztési, szabályozási és biztonsági osztályának vezetője, az AstraZeneca Ritka Betegségekért, a következőket mondta: „A CALYPSO-tól származó adatok széles skálája, amely a legnagyobb, felnőtteknél végzett kalcium- és kalcium-előnyök és HypoboPT-vel végzett globális vizsgálat bizonyítja, szabályozás, a tünetek terhelése, a fizikai funkció és a csontok egészsége a PTH működésének funkcionális helyreállítása révén, ezek a hatások 52 héten keresztül fennmaradtak, ami alátámasztja az eneboparatid azon képességét, hogy kezelje ennek az összetett ritka betegségnek a súlyos terheit, és segítsen megszüntetni a tartósan fennálló hiányosságokat az ellátásban, tekintettel a rendelkezésre álló korlátozott kezelési lehetőségekre.”

    Elsődleges hatásossági végpont (összetett) a 241. héten

    Enebo> (Eneb) Scope="col">

    Placebo (PBO)

    Az összetett elsődleges hatékonysági végpontot teljesítő betegek százalékos aránya: • Függetlenség az aktív D-vitamintól; és • orális kalcium ≤600 mg/nap; és• albuminhoz igazított sCa a normál tartományon belül (8,3-10,6 mg/dl)

    31,1%

    (n=41/132)

    5,9%

    (n=4/68)

    p = 0,0001

    Az ADsCa stabil vezérlése idővel1

    ADsCa, albuminhoz igazított szérumkalcium; ENB, eneboparatid; ET, korai felmondás; OLE, nyílt kiterjesztés; PBO, placebo; SEM, az átlag standard hibája

    Kulcs másodlagos végpont: Az uCa normalizálása hiperkalciurás betegeknél a kiinduláskor a 241. héten

    A csontok egészsége 52 héten keresztül megmaradt, amit a prokollagén 1-es típusú N-terminális propeptid (P1NP) és a C-terminális telopeptid (CTX) biomarkerek növekedése bizonyít, amelyek a normál tartományon belül maradtak, összhangban a kiegyensúlyozott csontforgalommal, és nem csökkent klinikailag jelentős csontsűrűség (BMD), a BMD T- és Z-nebptoptide T- és Z-BMD-vel mérve. több mint 52 hetes kezelést tolerált. A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) többsége kiegyensúlyozott volt az eneboparatid-csoport és a placebo-csoport között a 24. hétig, és az általános biztonsági profil konzisztens maradt az 52. hétig,1

    HypoparathyreosisA hypoparathyreosis (HypoPT) egy ritka endokrin betegség, amelyet a mellékpajzsmirigy-hormon (PTH) hiánya okoz, és a kalcium és foszfát szabályozásának károsodása jellemez, ami különféle neuromuszkuláris, vese- és csontrendszeri megnyilvánulásokhoz vezethet. mellékpajzsmirigyek nyaki műtét során.3,4 Az USA-ban, az EU5-ben és Japánban több mint 250 000 ember él HypoPT-vel.5,6 A HypoPT-vel élők körülbelül 80%-a nő, akiknek több mint fele peri- vagy posztmenopauzás, és fokozott kockázatnak vannak kitéve az alacsony csontsűrűségben szenvedő betegeknél a PT, illetve az osteoporosis kezelésében továbbra is fennáll. need.2,10

    CALYPSOA CALYPSO egy globális III. fázisú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, többközpontú vizsgálat, amelynek célja az eneboparatid hatékonyságának és biztonságosságának értékelése krónikus hypoparathyreosisban szenvedő felnőtteknél. A vizsgálatba 12 országból 202, standard ellátással (aktív D-vitamin és orális kalciumpótlás) kezelt beteget vontak be.11

    A betegeket 2:1 arányban randomizálták, hogy naponta egyszer szubkután eneboparatid vagy placebo injekciót kapjanak 24 héten keresztül. A betegek 20 µg eneboparatidot vagy placebót kaptak a kezdő napi adagban. Az eneboparatid titrálása 10 µg-os lépésekben történhet legalább 7 napos időközönként a 20 hetes titrálási periódus alatt, a maximális adag 100 µg. Az orális kiegészítéseket fokozatosan csökkentették a szérum kalcium (sCa) függvényében, amíg az aktív D-vitamin ki nem ürült, és az orális kalcium ≤600 mg/nap volt, ha lehetséges.11

    Az elsődleges összetett hatásossági végpont azon betegek arányát mérte, akik a normál tartományon belül érték albuminhoz igazított sCa-értéket, és négyhetes kezelés után függetlenek voltak a standard kezeléstől. eneboparatid. A kulcsfontosságú másodlagos hatékonysági végpontok közé tartozott a 24 órás vizelet kalciumszint normalizálása a kiinduláskor hypercalciuriában szenvedő betegeknél, valamint a betegek által jelentett eredmények, amelyek értékelték a testi tüneteket és az életminőséget.11

    A 24 hetes randomizált fő kezelési időszak után a placebót kapó betegeket eneboparatidra váltották, és az eneboparatiddal kezelt betegek további 28 hétig kaptak kezelést (nyílt meghosszabbítás). Azoknak a betegeknek, akik mindkét kezelési időszakot befejezték, lehetőségük volt részt venni egy kétéves, hosszú távú meghosszabbítási időszakban, és továbbra is kaptak eneboparatidot. A hosszú távú meghosszabbítási időszak jelenleg is tart.11

    Eneboparatide (AZP-3601)Eneboparatide (AZP-3601) egy vizsgálati mellékpajzsmirigyhormon (PTH) 1 receptor agonista, amelyet napi egyszeri szubkután injekcióként fejlesztenek a krónikus hypoparathyreosis (Hy hypoparathyreosis) kezelésére. Úgy tervezték, hogy nagy affinitással kötődjön a PTH-receptor 1 specifikus konformációjához, azzal a céllal, hogy helyreállítsa a PTH funkciót a HypoPT tüneteinek kezelésére, miközben megőrzi a veseműködést és a csontok egészségét. Az Eneboparatidet az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (Food and Drug Administration), valamint az Európai Gyógyszerügynökség és Japán Egészségügyi, Munkaügyi és Jóléti Minisztériuma ritka betegségek gyógyszerként minősítette a HypoPT kezelésére.

    Az

    AlexionAlexion, az AstraZeneca Ritka Betegség, a ritka betegségektől és pusztító állapotoktól sújtott betegek és családok kiszolgálására összpontosít az életet megváltoztató gyógyszerek felfedezése, fejlesztése és szállítása révén. A ritka betegségek terén több mint három évtizede úttörő vezető szerepet betöltő Alexion volt az első, aki a komplementrendszer komplex biológiáját transzformatív gyógyszerekké alakította át, és ma is folytatja a diverzifikált csővezeték építését a jelentős kielégítetlen szükségletekkel rendelkező betegségterületeken, számos innovatív módszert alkalmazva. Az AstraZeneca részeként az Alexion folyamatosan bővíti globális földrajzi lábnyomát, hogy egyre több ritka betegségben szenvedő beteget szolgáljon ki szerte a világon. Székhelye Bostonban (USA Immunológia. Az Egyesült Királyságban, Cambridge-ben található AstraZeneca innovatív gyógyszereit több mint 125 országban értékesítik, és betegek milliói használják világszerte. Kérjük, látogasson el az astrazeneca.com oldalra, és kövesse a céget a közösségi médiában @AstraZeneca.

    Referenciák

    1. Brandi ML és mtsai. Az eneboparatid, egy parathormon 1 receptor agonista biztonságossága és hatékonysága krónikus hypoparathyreosisban szenvedő felnőtteknél: 3. fázisú, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat (CALYPSO). Bemutatták az Európai Endokrinológiai Kongresszuson; 2026. május 12.; Prága, Csehország.

    2. Bilezikian JP. Hypoparathyreosis. J Clin Endocrinol Metab. 2020;105(6):1722-1736.

    3. Gafni RI, Collins MT. Hypoparathyreosis. N Engl J Med. 2019;380(18):1738-1747.

    4. Shoback DM és mtsai. A hypoparathyreosis bemutatása: etiológiák és klinikai jellemzők. J Clin Endocrinol Metab. 2016;101(6):2300-2312.

    5. Hasegawa M és mtsai. A posztoperatív és nem műtéti krónikus hypoparathyreosis prevalenciája és jellemzői Japánban: országos retrospektív elemzés. JBMR Plus. 2024;8(9):ziae100.

    6. Vadiveloo T et al. A krónikus hypoparathyreosis epidemiológiájának populációalapú tanulmánya. J Bone Miner Res. 2018;33(3):478-485.

    7. Villarroya-Marquina I, et al. A nem és a nők életkorának hatása a mellékpajzsmirigy-elégtelenség prevalenciájára multinoduláris golyva esetén végzett teljes pajzsmirigyeltávolítás után. Gland Surg. 2020;9(2):245-251

    8. Deering KL, et al. A műtét utáni krónikus és átmeneti hypoparathyreosisban szenvedő betegek gazdasági terheit a biztosítási kárigények adatai alapján vizsgálták az Egyesült Államokban. Orphanet J Ritka Dis. 2024;19(1):164.

    9. Khan A és mtsai. A krónikus hypoparathyreosisban szenvedő betegek csontrendszeri egészségi állapota: a Kanadai Nemzeti Hypoparathyreosis Registry (CNHR) eredményei. Osteoporos Int. 2025;36:673-684.

    10. Abate EG et al. A hypoparathyreosis felülvizsgálata. Front Endokrinol (Lausanne). 2017;16(7):172.

    11. ClinicalTrials.gov. Az eneboparatid (AZP-3601) biztonságosságának és hatékonyságának értékelése krónikus hypoparathyreosisban (CALYPSO) szenvedő betegeknél. NCT azonosító: NCT05778071. Elérhető itt. Hozzáférés: 2026. május.

    Forrás: AstraZeneca

    Forrás: HealthDay

    További hírforrások

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Hírek egészségügyi szakembereknek
  • Új gyógyszer-jóváhagyások
    • Új gyógyszer
  • Általános gyógyszerengedélyek
  • Drugs.com Podcast

    • Iratkozzon fel hírlevelünkre

    Bármilyen témát is érdekel, iratkozzon fel hírleveleinkre, hogy a Drugs.com legjavát kapja postafiókjába.

    Elküldve : 2026-05-13 09:44

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak