Eneboparatide normaliseerde het serumcalcium en bereikte onafhankelijkheid van actieve vitamine D en orale calciumsupplementen bij 31,1% van de volwassenen met hypoparathyreoïdie in week 24 in de CALYPSO fase III-studie

Volg Drugslib op

12 mei 2026 -- Positieve resultaten van de CALYPSO Fase III-studie toonden aan dat eneboparatide (AZP-3601), een experimentele parathyroïdhormoon (PTH) 1-receptoragonist, zijn samengestelde primaire eindpunt bereikte, wat een statistisch significante en klinisch betekenisvolle normalisatie aantoont van albumine-aangepaste serumcalciumspiegels (sCa) en onafhankelijkheid van actieve vitamine D en orale calciumsupplementen bij volwassenen met chronische hypoparathyroïdie (HypoPT) bij week 24. Deze baanbrekende resultaten werden vandaag gepresenteerd op het Europese Congres voor Endocrinologie (ECE) in Praag, Tsjechië.1

  • De calciumuitscheiding in de urine was genormaliseerd bij 56,6% van de patiënten die bij aanvang hypercalciurie hadden
  • Aanvullende resultaten tot en met week 52 ondersteunen verder het potentieel van eneboparatide om functioneel herstel van de parathyroïdhormoonactiviteit mogelijk te maken, inclusief verbeteringen van symptomen en kwaliteit van leven, voordelen voor de nierfunctie en behoud van de gezondheid van de botten

    • In het onderzoek voldeed 31,1% van de met eneboparatide behandelde patiënten aan het samengestelde primaire eindpunt, waarbij sCa binnen het normale bereik (8,3-10,6 mg/dl) en onafhankelijkheid van orale supplementen werd bereikt in week 24, vergeleken met 5,9% van de patiënten in de placebogroep (eneboparatide: n=41/132; placebo: n=4/68; p=0,0001). Bij de meerderheid van de patiënten werd immunogeniciteit waargenomen, wat bij sommige patiënten tot verminderde behandelingseffecten leidde. sCa werd onder controle gehouden met behulp van supplementen en optitratie van eneboparatide.1

    CALYPSO voldeed ook aan alle belangrijke secundaire eindpunten in week 24, inclusief normalisatie van de calciumuitscheiding (uCa) in de urine bij patiënten met hypercalciurie bij aanvang. Dit werd bereikt bij 56,6% van deze patiënten in de eneboparatidegroep vergeleken met 20% in de placebogroep (eneboparatide: n=43/76; placebo: n=9/45; p=0,0001). Eneboparatide liet ook statistisch significante verbeteringen zien in door de patiënt gerapporteerde uitkomsten die ziektespecifieke kernsymptomen en fysiek functioneren weerspiegelen, evenals de SF-36 Physical Function Subscore (SF-36-PFS).1

    Na week 24 gingen patiënten door met eneboparatide (ENB/ENB-groep) of werden overgestapt op eneboparatide vanuit placebo (PBO/ENB-groep) voor een extra open-label verlenging van 28 weken (OLE)-periode. In de ENB/ENB-groep bleven de klinische voordelen behouden tot en met week 52 bij enig gebruik van orale supplementen, zoals beoordeeld aan de hand van OLE-werkzaamheidseindpunten.1

    Maria Luisa Brandi, MD, PhD, IRCCS European Institute of Oncology, Milaan, Italië, en onderzoeker in het onderzoek, zei: "Als de onderliggende oorzaak van HypoPT heeft inadequate PTH-activiteit invloed op meer dan de serumcalciumspiegels, waardoor meerdere lichaamssystemen worden verstoord en de kwaliteit van leven aanzienlijk wordt verminderd. De resultaten van het CALYPSO Fase III-onderzoek tonen het potentieel aan van eneboparatide om het serumcalcium te stabiliseren terwijl de gezondheid van nieren en botten behouden blijft, uitkomsten die van cruciaal belang zijn voor een beter functioneren van de patiënt en succesvolle lange termijn behandeling.”

    Gianluca Pirozzi, Senior Vice President, Head of Development, Regulatory and Safety, Alexion, AstraZeneca Rare Disease, zei: “De breedte van de gegevens van CALYPSO, het grootste mondiale onderzoek uitgevoerd bij volwassenen met HypoPT, toont het potentieel van eneboparatide aan om betekenisvolle en duurzame voordelen te bieden op het gebied van calciumregulatie, symptoomlast, fysiek functioneren en botgezondheid door functioneel herstel van de PTH-werking. Deze effecten bleven gedurende 52 weken behouden, ondersteunend eneboparatide’s potentieel om de brede last van deze complexe zeldzame ziekte aan te pakken en hardnekkige hiaten in de zorg te helpen dichten, gezien de beperkte beschikbare behandelingsopties.”

    Primair werkzaamheidseindpunt (samengesteld) in week 241

    Eneboparatide (ENB)

    Placebo (PBO)

    Percentage patiënten dat voldeed aan het samengestelde primaire werkzaamheidseindpunt: • Onafhankelijkheid van actieve vitamine D; en • Oraal calcium ≤600 mg/dag; en • Voor albumine gecorrigeerde sCa binnen het normale bereik (8,3-10,6 mg/dl)

    31,1%

    (n=41/132)

    5,9%

    (n=4/68)

    p = 0,0001

    Stabiele controle over ADsCa in de loop van de tijd1

    ADsCa, voor albumine aangepast serumcalcium; ENB, eneboparatide; ET, vroegtijdige beëindiging; OLE, open-label extensie; PBO, placebo; SEM, standaardfout van het gemiddelde

    Belangrijk secundair eindpunt: normalisatie van uCa bij hypercalciurische patiënten bij baseline in week 241

    De gezondheid van de botten bleef gedurende 52 weken behouden, wat blijkt uit een toename van de biomarkers procollageen type 1 N-terminaal propeptide (P1NP) en C-terminaal telopeptide (CTX) die binnen een normaal bereik bleven, consistent met een evenwichtige botombouw, en geen klinisch significante vermindering van de botmineraaldichtheid (BMD), zoals gemeten aan de hand van BMD T- en Z-scores.1

    Eneboparatide werd goed verdragen gedurende een behandeling van 52 weken. Het merendeel van de tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) was tot en met week 24 gelijk verdeeld tussen de eneboparatidegroep en de placebogroep, en het algehele veiligheidsprofiel bleef consistent tot en met week 52.1

    HypoparathyreoïdieHypoparathyreoïdie (HypoPT) is een zeldzame endocriene ziekte die wordt veroorzaakt door een tekort aan parathyroïdhormoon (PTH) en wordt gekenmerkt door een verminderde regulatie van calcium en fosfaat, wat kan leiden tot een verscheidenheid aan neuromusculaire, nier- en skeletachtige manifestaties.2,3 De primaire oorzaak bij ongeveer 75% van de mensen met HypoPT is letsel aan of verwijdering van de bijschildklieren tijdens nekoperaties.3,4 Er zijn meer dan 250.000 mensen in de VS, de EU5 en Japan leven met HypoPT.5,6 Ongeveer 80% van de mensen die met HypoPT leven zijn vrouwen, van wie meer dan de helft in de peri- of postmenopauze is en mogelijk een verhoogd risico heeft op een lage botmineraaldichtheid of osteoporose.6-9 Ondanks de beschikbare behandelingen blijven mensen met HypoPT een aanzienlijke onvervulde behoefte ervaren.2,10

    CALYPSOCALYPSO is een mondiale Fase III, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicentrische studie, ontworpen om de werkzaamheid en veiligheid van eneboparatide bij volwassenen met chronische hypoparathyreoïdie te evalueren. Aan het onderzoek namen 202 patiënten deel die werden behandeld met standaardzorg (actieve vitamine D en orale calciumsuppletie) uit 12 landen.11

    Patiënten werden in een verhouding van 2:1 gerandomiseerd om gedurende 24 weken eenmaal daags subcutane injecties met eneboparatide of placebo te krijgen. Patiënten kregen een dagelijkse startdosis van 20 µg eneboparatide of placebo. Optitratie van eneboparatide kan plaatsvinden in stappen van 10 µg, met een tussenpoos van ten minste zeven dagen tijdens de titratieperiode van 20 weken, met een maximale dosis van 100 µg. Orale supplementen werden geleidelijk afgebouwd, op geleide van serumcalcium (sCa) totdat actief vitamine D was geëlimineerd, en oraal calcium was ≤600 mg/dag, indien mogelijk.11

    Het primaire samengestelde werkzaamheidseindpunt beoordeelde het percentage patiënten dat voor albumine gecorrigeerde sCa bereikte binnen het normale bereik en onafhankelijkheid van de standaardbehandeling na 20 weken behandeling en dit gedurende vier weken volhield met een vaste dosis eneboparatide. Belangrijke secundaire eindpunten voor de werkzaamheid waren normalisatie van 24-uurs calcium in de urine bij patiënten met hypercalciurie bij aanvang, evenals door de patiënt gerapporteerde resultaten waarbij de fysieke symptomen en de kwaliteit van leven werden geëvalueerd.11

    Na de gerandomiseerde hoofdbehandelingsperiode van 24 weken werden patiënten op placebo overgezet op eneboparatide en bleven patiënten op eneboparatide nog eens 28 weken behandeld (open-label verlenging). Patiënten die beide behandelingsperioden voltooiden, hadden de mogelijkheid om deel te nemen aan een langdurige verlengingsperiode van twee jaar en eneboparatide te blijven ontvangen. De verlengingsperiode voor de lange termijn is aan de gang.11

    Eneboparatide (AZP-3601)Eneboparatide (AZP-3601) is een experimentele parathyroïdhormoon (PTH) 1-receptoragonist die wordt ontwikkeld als een eenmaal daagse subcutane injectie voor de behandeling van chronische hypoparathyreoïdie (HypoPT). Het is ontworpen om met hoge affiniteit te binden aan een specifieke conformatie van de PTH-receptor 1 met als doel de PTH-functie te herstellen om de symptomen van HypoPT onder controle te houden en tegelijkertijd de nierfunctie en de gezondheid van de botten te behouden. Eneboparatide heeft een fast track-aanduiding en een weesgeneesmiddelstatus gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration, evenals een weesgeneesmiddelstatus van het Europees Geneesmiddelenbureau en het Japanse Ministerie van Volksgezondheid, Arbeid en Welzijn voor de behandeling van HypoPT.

    AlexionAlexion, AstraZeneca Rare Disease, richt zich op het helpen van patiënten en families die getroffen zijn door zeldzame ziekten en verwoestende aandoeningen door de ontdekking, ontwikkeling en levering van levensveranderende medicijnen. Alexion is al meer dan dertig jaar een pionier op het gebied van zeldzame ziekten en was de eerste die de complexe biologie van het complementsysteem vertaalde in transformerende medicijnen, en vandaag de dag blijft het bedrijf een gediversifieerde pijplijn opbouwen over ziektegebieden met een aanzienlijke onvervulde behoefte, met behulp van een reeks innovatieve modaliteiten. Als onderdeel van AstraZeneca breidt Alexion voortdurend zijn mondiale geografische voetafdruk uit om meer patiënten met zeldzame ziekten over de hele wereld te kunnen bedienen. Het hoofdkantoor is gevestigd in Boston, VS.

    AstraZenecaAstraZeneca (LSE/STO/NYSE: AZN) is een mondiaal, wetenschappelijk geleid biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op de ontdekking, ontwikkeling en commercialisering van receptgeneesmiddelen op het gebied van de oncologie, zeldzame ziekten en biofarmaceutica, waaronder cardiovasculair, nier- en metabolisme, en ademhalings- en immunologie. De innovatieve medicijnen van AstraZeneca, gevestigd in Cambridge, VK, worden in meer dan 125 landen verkocht en door miljoenen patiënten over de hele wereld gebruikt. Bezoek astrazeneca.com en volg het bedrijf op sociale media @AstraZeneca.

    Referenties

    1. BrandiML, et al. De veiligheid en werkzaamheid van eneboparatide, een parathyroïdhormoon 1-receptoragonist, bij volwassenen met chronische hypoparathyreoïdie: een fase 3, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie (CALYPSO). Gepresenteerd op het Europese Congres voor Endocrinologie; 12 mei 2026; Praag, Tsjechië.

    2. Bilezikiaanse JP. Hypoparathyreoïdie. J Clin Endocrinol Metab. 2020;105(6):1722-1736.

    3. Gafni RI, Collins MT. Hypoparathyreoïdie. N Engels J Med. 2019;380(18):1738-1747.

    4. Shoback DM, et al. Presentatie van hypoparathyreoïdie: etiologieën en klinische kenmerken. J Clin Endocrinol Metab. 2016;101(6):2300-2312.

    5. Hasegawa M, et al. Prevalentie en kenmerken van postoperatieve en niet-operatieve chronische hypoparathyreoïdie in Japan: een landelijke retrospectieve analyse. JBMR Plus. 2024;8(9):ziae100.

    6. Vadiveloo T, et al. Een populatiegebaseerd onderzoek naar de epidemiologie van chronische hypoparathyreoïdie. J Bone Miner Res. 2018;33(3):478-485.

    7. Villarroya-Marquina I, et al. Invloed van geslacht en leeftijd van vrouwen op de prevalentie van bijschildklierfalen na totale thyreoïdectomie voor multinodulaire struma. Klierchirurgie. 2020;9(2):245-251

    8. Deering KL, et al. De economische last van patiënten met postoperatieve chronische en voorbijgaande hypoparathyreoïdie in de Verenigde Staten, onderzocht aan de hand van gegevens over verzekeringsclaims. Orphanet J Zeldzame Dis. 2024;19(1):164.

    9. Khan A, et al. Skeletgezondheidsstatus bij patiënten met chronische hypoparathyreoïdie: resultaten van de Canadian National Hypoparathyreoïdie Registry (CNHR). Osteoporose Int. 2025;36:673-684.

    10. Abate EG, et al. Beoordeling van hypoparathyreoïdie. Voorste Endocrinol (Lausanne). 2017;16(7):172.

    11. ClinicalTrials.gov. Evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van eneboparatide (AZP-3601) bij patiënten met chronische hypoparathyreoïdie (CALYPSO). NCT-identificatie: NCT05778071. hier beschikbaar. Geraadpleegd in mei 2026.

    Bron: AstraZeneca

    Bron: HealthDay

    Meer nieuwsbronnen

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Nieuws voor gezondheidsprofessionals
  • Goedkeuringen van nieuwe medicijnen
  • Nieuwe medicijntoepassingen
  • Resultaten van klinische onderzoeken
  • Generieke medicijnen Goedkeuringen
  • Drugs.com Podcast

    • Abonneer u op onze nieuwsbrief

    Wat uw interesse ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

    Geplaatst : 2026-05-13 09:44

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden