FDA verleent versnelde goedkeuring aan Beqalzi (sonrotoclax) voor recidiverend of refractair mantelcellymfoom

Volg Drugslib op

FDA verleent versnelde goedkeuring aan Beqalzi (sonrotoclax) voor recidiverend of refractair mantelcellymfoom

SAN CARLOS, Californië--(BUSINESS WIRE) 13 mei 2026 -- BeOne Medicines Ltd. (“BeOne”) (Nasdaq: ONC; HKEX: 06160; SSE: 688235), een wereldwijd oncologisch bedrijf, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) versnelde goedkeuring heeft verleend aan Beqalzi™ (bee-KAHL-zee; sonrotoclax), een fundamentele BCL2-remmer van de volgende generatie, voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverend of refractair (R/R) mantelcellymfoom (MCL), na ten minste twee lijnen systemische therapie, waaronder een Bruton's tyrosinekinase (BTK)-remmer. Beqalzi is ontworpen om de remming van BCL2 te verbeteren - met een grotere potentie, selectiviteit en een farmacologisch profiel met potentieel om de werkzaamheid, verdraagbaarheid en gemak ten opzichte van anderen in de klasse te verbeteren.

  • Beqalzi is een fundamentele BCL2-remmer ontworpen voor grotere potentie en selectiviteit, met potentieel om de werkzaamheid, verdraagbaarheid en gemak te verbeteren ten opzichte van anderen in de klasse
  • Goedkeuring van Beqalzi markeert de eerste nieuwe goedgekeurde BCL2-remmer over een decennium in de VS en de enige BCL2-remmer die is goedgekeurd in MCL, met als doel een nieuwe standaard voor innovatie te zetten

    • Michael Wang, M.D., Global Principal Investigator, de Puddin Clarke Endowed Professor, Department of Lymphoma and Myeloma, het MD Anderson Cancer Center van de Universiteit van Texas, zei:

    “De gegevens die de goedkeuring van sonrotoclax in de VS ondersteunen, bevestigen de rol ervan als een fundamentele therapie voor mantelcellymfoom in de post-BTK-remmersetting, en tonen aan dat het een robuuste ziektecontrole kan opleveren wanneer de behandelingskeuzes beperkt zijn en de resultaten beperkt zijn. Vanuit klinisch perspectief biedt dit artsen een belangrijke nieuwe optie die gebaseerd is op zowel werkzaamheid als verdraagbaarheid, waardoor de manier waarop we denken over sequencing-therapie bij deze ziekte fundamenteel verandert.”

    Gegevens ter ondersteuning van de goedkeuring

    De versnelde goedkeuring van Beqalzi wordt ondersteund door werkzaamheids- en veiligheidsgegevens uit het fase 1/2-onderzoek, BGB-11417-201 (NCT05471843), dat werd gepresenteerd op de 67e American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting & Exposition. Het onderzoek omvatte een onafhankelijke beoordeling van werkzaamheidsgegevens en toonde aan:

  • Algemeen responspercentage (ORR): 52% (95% BI, 42-62)
  • Compleet responspercentage (CR): 16% (95% BI, 9,1-24,0)
  • Mediane tijd tot respons (TTR): 1,9 maanden
  • Mediane responsduur (DOR): 15,8 maanden (95% BI, 7,4 maanden-NE) bij een mediane respons-follow-up van 11,9 maanden (moet nog de volledige volwassenheid bereiken)
  • Veiligheid: behandeling met sonrotoclax monotherapie werd over het algemeen goed verdragen

    • Voortdurende goedkeuring voor deze indicatie is afhankelijk van de bevestiging van het klinische voordeel in de bevestigende CELESTIAL-RRMCL-studie (NCT06742996), die momenteel aan de gang is. De Amerikaanse FDA heeft de Breakthrough Therapy Designation (BTD) toegekend aan sonrotoclax voor deze indicatie, evenals de Fast Track Designation en Orphan Drug Designation.

    Amit Agarwal, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer, Hematology, BeOne Medicines, zei:

    "BeOne leidt de vooruitgang en verbetering van BCL2-remming om een ​​revolutie teweeg te brengen in de manier waarop we patiënten met B-celmaligniteiten behandelen. De goedkeuring van Beqalzi vandaag vertegenwoordigt cruciale vooruitgang voor patiënten met mantelcellymfoom en versterkt onze strategie om fundamentele medicijnen te ontwikkelen die zijn ontworpen om de standaard van zorg bij B-celmaligniteiten te verhogen."

    Een nieuwe BCL2-optie voor een uitdagende R/R MCL post-BTK-remmer

    MCL is een zeldzaam en vaak agressief subtype van non-Hodgkinlymfoom. In de Verenigde Staten worden elk jaar ongeveer 3.300 nieuwe gevallen van MCL gediagnosticeerd.1 Hoewel veel patiënten reageren op de initiële therapie, komt terugval vaak voor en kunnen de resultaten na progressie slecht zijn, vooral na eerdere behandeling met een BTK-remmer. De versnelde goedkeuring van Beqalzi introduceert een nieuw gericht mechanisme in het MCL-behandelingslandschap en versterkt het belang van het uitbreiden van therapeutische keuzes voor patiënten naarmate de ziekte evolueert.

    Meghan Gutierrez, Chief Executive Officer van Lymphoma Research Foundation, zei:

    "Voor mensen met recidiverend of refractair mantelcellymfoom kan elke progressie onzekerheid en vragen met zich meebrengen over de resterende behandelingsopties. De goedkeuring van sonrotoclax door de FDA betekent aanzienlijke vooruitgang voor de Amerikaanse mantelcellymfoomgemeenschap en biedt hernieuwde hoop voor patiënten en families die andere beschikbare therapieën hebben uitgeput. Vooruitgang zoals deze onderstreept waarom voortgezet onderzoek en innovatie op het gebied van deze ziekte zo cruciaal blijven."

    Aanvullende updates op het gebied van regelgeving en ontwikkeling

    Beqalzi is in China ook goedgekeurd voor de behandeling van R/R MCL, evenals voor volwassen patiënten met chronische lymfatische leukemie (CLL)/klein lymfatisch lymfoom (SLL) die eerder ten minste één systemische therapie hebben gekregen, waaronder een BTK-remmer. Gegevens uit de fase 1/2-studie van sonrotoclax bij R/R MCL worden ook beoordeeld door het Europees Geneesmiddelenbureau en andere regelgevende instanties.

    De Amerikaanse FDA heeft sonrotoclax ook de Fast Track-aanduiding toegekend voor Waldenström macroglobulinemie (WM), evenals de weesgeneesmiddelaanduiding voor de behandeling van volwassen patiënten met WM, multipel myeloom, acute myeloïde leukemie en myelodysplastisch syndroom.

    Bovendien wordt sonrotoclax momenteel onderzocht in combinatie met andere therapieën, waaronder zanubrutinib, als een potentiële behandeling voor CLL, waarbij bijgewerkte gegevens naar verwachting zullen worden gepresenteerd op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Clinical Oncology (ASCO) in 2026.

    Over Beqalzi™ (sonrotoclax)

    Beqalzi™ (sonrotoclax) is een fundamentele B-cellymfoom 2-remmer (BCL2-remmer) van de volgende generatie met een uniek farmacokinetisch en farmacodynamisch profiel. Preklinische en klinische onderzoeken naar de vroege ontwikkeling van geneesmiddelen hebben aangetoond dat sonrotoclax een zeer krachtige en specifieke BCL2-remmer is met een korte halfwaardetijd en geen accumulatie van het geneesmiddel. Sonrotoclax heeft veelbelovende klinische activiteit laten zien bij een reeks B-celmaligniteiten, waaronder chronische lymfatische leukemie (CLL), en is in ontwikkeling als monotherapie en in combinatie met andere therapieën, waaronder zanubrutinib. Tot nu toe zijn meer dan 2.200 patiënten ingeschreven in het brede wereldwijde ontwikkelingsprogramma van sonrotoclax.

    INDICATIE

    Beqalzi™ (sonrotoclax) is een BCL-2-remmer die is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverend of refractair (R/R) mantelcellymfoom (MCL) na ten minste twee lijnen systemische therapie, waaronder een Bruton's tyrosinekinase (BTK)-remmer.

    Deze indicatie is goedgekeurd onder versnelde goedkeuring op basis van het responspercentage en de responsduur. Voortdurende goedkeuring voor deze indicatie kan afhankelijk zijn van verificatie en beschrijving van het klinische voordeel in een of meer bevestigende onderzoeken.

    BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIE

    CONTRA-INDICATIES

    Beqalzi is gecontra-indiceerd met sterke CYP3A-remmers bij aanvang en tijdens de opstartfase vanwege het potentieel voor een verhoogd risico op tumorlysissyndroom (TLS).

    WAARSCHUWINGEN EN VOORZORGSMAATREGELEN

  • Tumorlysissyndroom (TLS): Beqalzi kan een snelle tumorreductie en veranderingen in de bloedchemie veroorzaken die consistent zijn met TLS, wat ernstig kan zijn of levensbedreigend zijn en snel beheer vereisen. TLS kan al 4 uur na de eerste dosis optreden, bij dosisverhogingen, of bij herstart na onderbreking van de behandeling. Laboratorium- of klinische TLS trad op bij 7% van de patiënten die de aanbevolen dosisverhoging volgden. Beoordeel alle patiënten op TLS-risico en start profylaxe, inclusief adequate hydratatie en antihyperuricemische middelen. Voor patiënten met een hoog risico op TLS dient een ziekenhuisopname met intraveneuze hydratatie te worden overwogen en moet regelmatig worden gecontroleerd. Houd de bloedchemie nauwlettend in de gaten en behandel afwijkingen onmiddellijk. Onderbreek Beqalzi voor TLS; Volg bij herstart de richtlijnen voor dosisaanpassing in de voorschrijfinformatie.
  • Ernstige infecties: Beqalzi kan fatale of ernstige infecties veroorzaken. Ernstige infecties kwamen voor bij 14% van de patiënten; Graad 3-4 trad op bij 17% (fataal: 2,6%). De meest voorkomende infectie van graad 3 of hoger was longontsteking (10%). Controleer op tekenen en symptomen van infectie en behandel op de juiste manier. Overweeg profylactische antimicrobiële middelen en immunoglobulinen. Onderbreek de behandeling met Beqalzi, verlaag de dosis of stop het definitief, afhankelijk van de ernst.
  • Neutropenie: Beqalzi kan ernstige of ernstige cytopenieën veroorzaken, waaronder neutropenie. Afnames van graad 3 of 4 in het aantal neutrofielen traden op bij 18% van de patiënten (graad 4: 6%); febriele neutropenie kwam voor bij 1,7% van alle patiënten. Controleer het volledige bloedbeeld tijdens de behandeling. Onderbreek de behandeling, verlaag de dosis of stop Beqalzi definitief op basis van de ernst.
  • Embryo-foetale toxiciteit: Beqalzi kan schade aan de foetus veroorzaken wanneer het wordt toegediend aan zwangere vrouwen. Informeer patiënten over het potentiële risico voor een foetus. Controleer de zwangerschapsstatus vóór aanvang. Adviseer vrouwen om effectieve anticonceptie te gebruiken en mannen met vrouwelijke partners die zich kunnen voortplanten om effectieve anticonceptie te gebruiken tijdens de behandeling en gedurende 1 week na de laatste dosis.

    • BIJWERKINGEN

    De meest voorkomende bijwerkingen (≥15%) zijn longontsteking (16%) en vermoeidheid (16%). De meest voorkomende graad 3-4 laboratoriumafwijkingen (≥15%) zijn afnames in lymfocyten (29%) en neutrofielen (18%).

    Drugsinteracties

  • Sterke of matige CYP3A-remmers: Gelijktijdig gebruik verhoogt de blootstelling aan Beqalzi. Vermijd het gebruik van sterke CYP3A-remmers tijdens de initiatie en het opvoeren van Beqalzi. Vermijd het gebruik van matige CYP3A-remmers in de doses van 1 mg en 2 mg; voor alle andere doses: verlaag de dosis Beqalzi bij gelijktijdig gebruik. Zie goedgekeurde etikettering voor dosisaanpassingen.
  • Sterke of matige CYP3A-inductoren: Gelijktijdig gebruik vermindert de blootstelling aan Beqalzi. Vermijd gebruik.

    • SPECIALE POPULATIES

    Borstvoeding: Advies vrouwen geen borstvoeding te geven tijdens de behandeling met Beqalzi en gedurende 1 week na de laatste dosis.

    Om VERMOEDELIJKE BIJWERKINGEN te melden, kunt u contact opnemen met BeOne Medicines op 1-877-828-5596 of FDA op 1-800-FDA-1088 of www.fda.gov/medwatch.

    Over BeOne

    BeOne Medicines is een mondiaal oncologiebedrijf dat innovatieve behandelingen voor kankerpatiënten over de hele wereld ontdekt en ontwikkelt. Met een portfolio dat hematologie en solide tumoren omvat, versnelt BeOne de ontwikkeling van zijn gevarieerde pijplijn van nieuwe therapieën via zijn interne capaciteiten en samenwerkingen. Het bedrijf heeft een groeiend mondiaal team verspreid over zes continenten, gedreven door wetenschappelijke uitmuntendheid en uitzonderlijke snelheid om meer patiënten te bereiken dan ooit tevoren.

    Ga voor meer informatie over BeOne naar www.beonemedicines.com en volg ons op LinkedIn, X, Facebook en Instagram.

    Toekomstgerichte verklaring

    Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995 en andere federale effectenwetten, inclusief verklaringen over de potentiële voordelen van sonrotoclax; BeOne’s verwachtingen met betrekking tot de klinische ontwikkeling van sonrotoclax, wettelijke mijlpalen, indieningen en goedkeuringen; en de plannen, verplichtingen, ambities en doelstellingen van BeOne onder het kopje ‘Over BeOne’. De werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van de resultaten die zijn aangegeven in de toekomstgerichte verklaringen als gevolg van verschillende belangrijke factoren, waaronder het vermogen van BeOne om de werkzaamheid en veiligheid van haar kandidaat-geneesmiddelen aan te tonen; de klinische resultaten voor zijn kandidaat-geneesmiddelen, die mogelijk geen ondersteuning bieden voor verdere ontwikkeling of marketinggoedkeuring; acties van regelgevende instanties, die van invloed kunnen zijn op de start, timing en voortgang van klinische onderzoeken en goedkeuring voor het in de handel brengen; het vermogen van BeOne om commercieel succes te behalen met zijn op de markt gebrachte geneesmiddelen en kandidaat-geneesmiddelen, indien goedgekeurd; het vermogen van BeOne om de bescherming van intellectueel eigendom voor haar medicijnen en technologie te verkrijgen en te behouden; De afhankelijkheid van BeOne van derden voor de ontwikkeling, productie, commercialisering en andere diensten van geneesmiddelen; BeOne’s beperkte ervaring met het verkrijgen van wettelijke goedkeuringen en het commercialiseren van farmaceutische producten; het vermogen van BeOne om aanvullende financiering te verkrijgen voor activiteiten en om de ontwikkeling van zijn kandidaat-geneesmiddelen te voltooien en winstgevendheid te bereiken en te behouden; en deze risico's worden uitgebreider besproken in het gedeelte getiteld "Risicofactoren" in het meest recente periodieke rapport van BeOne, evenals discussies over potentiële risico's, onzekerheden en andere belangrijke factoren in de daaropvolgende indieningen van BeOne bij de Amerikaanse Securities and Exchange Commission. Alle informatie in dit persbericht geldt op de datum van dit persbericht en BeOne is niet verplicht dergelijke informatie bij te werken, tenzij dit wettelijk vereist is.

    Bron: BeOne Medicines Ltd.

    Bron: HealthDay

    Beqalzi (sonrotoclax) FDA-goedkeuringsgeschiedenis

    Meer nieuwsbronnen

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Nieuws voor gezondheidswerkers
  • Nieuwe medicijngoedkeuringen
  • Nieuwe medicijnaanvragen
  • Geneesmiddelentekorten
  • Resultaten van klinische onderzoeken
  • Goedkeuringen van generieke geneesmiddelen
  • Drugs.com Podcast

    • Abonneer u op onze nieuwsbrief

    Wat uw interesse ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

    Geplaatst : 2026-05-14 09:45

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden