Енебопаратид нормалізував рівень кальцію в сироватці крові та досягнув незалежності від активного вітаміну D та пероральних добавок кальцію у 31,1% дорослих із гіпопаратиреозом на 24-му тижні дослідження CALYPSO III фази

Підпишіться на Drugslib

12 травня 2026 р. — Позитивні результати дослідження фази III CALYPSO показали, що енебопаратид (AZP-3601), досліджуваний агоніст рецептора паратиреоїдного гормону (ПТГ) 1, досяг своєї комбінованої первинної кінцевої точки, продемонструвавши статистично значущу та клінічно значущу нормалізацію рівня кальцію в сироватці крові (sCa), скоригованого за альбуміном, і незалежність від активного вітаміну D та пероральні добавки кальцію у дорослих із хронічним гіпопаратиреозом (HypoPT) на 24-му тижні. Ці останні результати були представлені сьогодні на Європейському ендокринологічному конгресі (ECE) у Празі, Чеська Республіка.1

  • Виведення кальцію із сечею нормалізувалося у 56,6% пацієнтів, які мали гіперкальціурію на початковому рівні
  • Додаткові результати через тиждень 52 подальша підтримка потенціалу енебопаратиду для забезпечення функціонального відновлення активності паратиреоїдного гормону, включаючи покращення симптомів і якості життя, користь для функції нирок і збереження здоров’я кісток

    • У дослідженні 31,1% пацієнтів, які отримували енебопаратид, досягли комбінованої первинної кінцевої точки, досягнувши sCa в межах норми (8,3-10,6). мг/дл) і незалежність від пероральних добавок на 24-му тижні порівняно з 5,9% пацієнтів у групі плацебо (енебопаратид: n=41/132; плацебо: n=4/68; p=0,0001). Імуногенність спостерігалася у більшості пацієнтів, що призвело до зниження ефекту лікування у деяких пацієнтів. sCa контролювався за допомогою добавок і збільшення дози енебопаратиду.1

    CALYPSO також досяг усіх ключових вторинних кінцевих точок на 24-му тижні, включаючи нормалізацію екскреції кальцію із сечею (uCa) у пацієнтів із гіперкальціурією на початку дослідження. Це було досягнуто у 56,6% цих пацієнтів у групі енебопаратиду порівняно з 20% у групі плацебо (енебопаратид: n=43/76; плацебо: n=9/45; p=0,0001). Енебопаратид також продемонстрував статистично значущі покращення результатів, про які повідомляли пацієнти, що відображає основні фізичні симптоми захворювання та фізичне функціонування, а також субпоказник фізичних функцій SF-36 (SF-36-PFS).1

    Після 24 тижня пацієнти продовжували приймати енебопаратид (група ENB/ENB) або були переведені на енебопаратид з плацебо (PBO/ENB). група) на додатковий 28-тижневий період відкритого продовження (OLE). У групі ENB/ENB клінічні переваги зберігалися до 52-го тижня при певному застосуванні пероральних добавок, як оцінено за кінцевими точками ефективності OLE.1

    Марія Луїза Бранді, доктор медичних наук, доктор філософії, Європейський інститут онкології IRCCS, Мілан, Італія, і дослідник у дослідженні, сказала: "Неадекватна активність паратгормону є основною причиною HypoPT, а не тільки впливає на рівень кальцію в сироватці крові, порушуючи роботу багатьох систем організму та суттєво знижуючи якість життя. Результати дослідження фази III CALYPSO демонструють потенціал енебопаратиду для стабілізації кальцію в сироватці при збереженні здоров’я нирок і кісток, результатів, які мають вирішальне значення для покращення функціонування пацієнтів і успішного тривалого лікування».

    Джанлука Піроцці, старший віце-президент, керівник відділу розвитку, регулювання та безпеки, Alexion, AstraZeneca Rare Disease, сказав: «Широта даних CALYPSO, найбільшого глобального дослідження, проведеного у дорослих з HypoPT, демонструє: Потенціал енебопаратиду забезпечувати суттєві та стійкі переваги в регулюванні кальцію, навантаженні симптомів, фізичній функції та здоров’ї кісток завдяки функціональному відновленню дії ПТГ. Ці ефекти зберігалися протягом 52 тижнів, підтримуючи потенціал енебопаратиду для подолання широкого тягаря цього складного рідкісного захворювання та допомоги усунення постійних прогалин у лікуванні, враховуючи обмежені можливості лікування.»

    Первинна кінцева точка ефективності (композитна) на 241-му тижні

    Енебопаратид (ENB)

    Плацебо (PBO)

    Відсоток пацієнтів, які досягли комбінованої первинної кінцевої точки ефективності:• Незалежність від активного вітаміну D; та• пероральний кальцій ≤600 мг/день; та• sCa з поправкою на альбумін у межах норми (8,3-10,6 мг/дл)

    31,1%

    (n=41/132)

    5,9%

    (n=4/68)

    p = 0,0001

    Стабільний контроль ADsCa з часом1

    ADsCa, сироватковий кальцій з поправкою на альбумін; ENB, енебопаратид; ET, дострокове припинення; OLE, відкрите розширення; PBO, плацебо; SEM, стандартна помилка середнього

    Ключова вторинна кінцева точка: нормалізація uCa у пацієнтів з гіперкальціурією на початковому етапі на 241-му тижні

    Здоров’я кісток зберігалося протягом 52 тижнів, про що свідчить підвищення рівня біомаркерів проколагену типу 1 N-кінцевого пропептиду (P1NP) і С-кінцевого телопептиду (CTX), які залишалися в межах норми, що відповідає збалансованому обміну кісткової тканини, і не було клінічно значущого зниження мінеральної щільності кісткової тканини (МЩКТ), виміряної за Т- і Z-балами МЩКТ.1

    Енебопаратид добре переносився протягом 52 тижнів лікування. Більшість побічних ефектів, що виникають під час лікування (TEAE), були збалансовані між групою енебопаратиду та групою плацебо до 24 тижня, а загальний профіль безпеки залишався незмінним до тижня 52.1

    ГіпопаратиреозГіпопаратиреоз (HypoPT) — це рідкісне ендокринне захворювання, спричинене дефіцитом паратгормону (ПТГ) і характеризується порушенням регуляції кальцію та фосфатів, що може призвести до різноманітних нервово-м’язових, ниркових і скелетних проявів.2,3 Основною причиною приблизно у 75% людей з HypoPT є пошкодження або видалення паращитовидних залоз під час операції на шиї.3,4 Більше 250 000 людей у США, ЄС5 та Японії живуть з гіпотерапією.5,6 Приблизно 80% людей, які живуть з гіпотерапією, — жінки, більше половини з яких перебувають у пери- або постменопаузі та можуть мати підвищений ризик низької мінеральної щільності кісткової тканини або остеопорозу.6-9 Незважаючи на доступні методи лікування, люди, які живуть з гіпотерапією, продовжують відчувають значну незадоволену потребу.2,10

    CALYPSOCALYPSO — глобальне, рандомізоване, подвійне сліпе, плацебо-контрольоване, багатоцентрове дослідження фази III, призначене для оцінки ефективності та безпеки енебопаратиду у дорослих із хронічним гіпопаратиреозом. У дослідженні взяли участь 202 пацієнти, які отримували стандартне лікування (активний вітамін D і пероральні добавки кальцію) з 12 країн.11

    Пацієнти були рандомізовані у співвідношенні 2:1 для отримання підшкірних ін’єкцій енебопаратиду або плацебо один раз на день протягом 24 тижнів. Пацієнти отримували початкову добову дозу 20 мкг енебопаратиду або плацебо. Підвищення дози енебопаратиду може відбуватися з кроком 10 мкг з інтервалом принаймні 7 днів протягом 20-тижневого періоду титрування з максимальною дозою 100 мкг. Пероральні добавки поступово зменшувалися, керуючись рівнем кальцію в сироватці крові (sCa), доки активний вітамін D не був виведений, а пероральний кальцій становив ≤600 мг/день, коли це було можливо.11

    Первинна комбінована кінцева точка ефективності оцінювала частку пацієнтів, які досягли sCa, скоригованого за альбуміном, у межах норми та незалежності від стандартного лікування після 20 тижнів лікування та підтримували його. протягом чотирьох тижнів на фіксованій дозі енебопаратиду. Ключові вторинні кінцеві точки ефективності включали нормалізацію 24-годинного рівня кальцію в сечі у пацієнтів з гіперкальціурією на початку дослідження, а також результати оцінки фізичних симптомів і якості життя, про які повідомляли пацієнти.11

    Після 24-тижневого рандомізованого основного періоду лікування пацієнти, які отримували плацебо, були переведені на енебопаратид, а пацієнти, які отримували енебопаратид, продовжували лікування ще 28 тижнів (відкрите продовження). Пацієнти, які завершили обидва періоди лікування, мали можливість брати участь у дворічному тривалому періоді продовження та продовжувати отримувати енебопаратид. Триває довгостроковий період продовження.11

    Енебопаратид (AZP-3601)Енебопаратид (AZP-3601) є досліджуваним агоністом рецептора паратиреоїдного гормону (ПТГ) 1, який розробляється як підшкірна ін’єкція один раз на день для лікування хронічного гіпопаратиреозу (HypoPT). Він призначений для зв’язування з високою спорідненістю зі специфічною конформацією рецептора ПТГ 1 з метою відновлення функції ПТГ для лікування симптомів ГіпоПТ при збереженні функції нирок і здоров’я кісток. Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США присвоїло енебопаратид статус сиротського препарату, а Європейське агентство з лікарських засобів і Міністерство охорони здоров’я, праці та соціального забезпечення Японії присвоїло енебопаратид статус орфанного препарату для лікування гіпопротеїну.

    AlexionAlexion, AstraZeneca Rare Disease, зосереджена на обслуговуванні пацієнтів і сімей, уражених рідкісними захворюваннями та руйнівними умовами, шляхом відкриття, розробки та доставки ліків, які змінюють життя. Будучи лідером-піонером у галузі рідкісних захворювань протягом більш ніж трьох десятиліть, Alexion першим перевів складну біологію системи комплементу в трансформаційні ліки, і сьогодні він продовжує створювати диверсифікований конвеєр для захворювань із значними незадоволеними потребами, використовуючи низку інноваційних методів. Будучи частиною AstraZeneca, Alexion постійно розширює свою глобальну географію, щоб обслуговувати більше пацієнтів із рідкісними хворобами по всьому світу. Штаб-квартира розташована в Бостоні, США.

    AstraZenecaAstraZeneca (LSE/STO/NYSE: AZN) — це глобальна наукова біофармацевтична компанія, яка зосереджується на відкритті, розробці та комерціалізації ліків, що відпускаються за рецептом, у онкології, рідкісних захворюваннях і біофармацевтиці, включаючи серцево-судинні захворювання, нирки та метаболізм, а також Респіраторна та імунологія. Інноваційні ліки компанії AstraZeneca, що базується в Кембриджі, Великобританія, продаються в понад 125 країнах і використовуються мільйонами пацієнтів у всьому світі. Будь ласка, відвідайте astrazeneca.com і слідкуйте за Компанією в соціальних мережах @AstraZeneca.

    Посилання

    1. Brandi ML та ін. Безпека та ефективність енебопаратиду, агоніста рецептора паратгормону 1, у дорослих із хронічним гіпопаратиреозом: фаза 3, рандомізоване, плацебо-контрольоване дослідження (CALYPSO). Представлено на Європейському конгресі ендокринології; 12 травня 2026 р.; Прага, Чехія.

    2. Білезікян Я.П. Гіпопаратиреоз. J Clin Endocrinol Metab. 2020; 105 (6): 1722-1736.

    3. Гафні Р.І., Коллінз М.Т. Гіпопаратиреоз. N Engl J Med. 2019;380(18):1738-1747.

    4. Shoback DM та ін. Проява гіпопаратиреозу: етіологія та клінічні особливості. J Clin Endocrinol Metab. 2016; 101 (6): 2300-2312.

    5. Hasegawa M та ін. Поширеність і характеристики післяопераційного та неопераційного хронічного гіпопаратиреозу в Японії: загальнонаціональний ретроспективний аналіз. JBMR Plus. 2024;8(9):ziae100.

    6. Vadiveloo T, et al. Популяційне дослідження епідеміології хронічного гіпопаратиреозу. J Bone Miner Res. 2018;33(3):478-485.

    7. Вільярроя-Маркіна І та ін. Вплив статі та віку жінки на поширеність паращитовидної недостатності після тотальної тиреоїдектомії з приводу багатовузлового зоба. Gland Surg. 2020;9(2):245-251

    8. Deering KL, et al. Економічний тягар пацієнтів із післяопераційним хронічним і транзиторним гіпопаратиреозом у Сполучених Штатах досліджено з використанням даних про страхові претензії. Orphanet J Rare Dis. 2024;19(1):164.

    9. Хан А та ін. Стан здоров’я скелета у пацієнтів із хронічним гіпопаратиреозом: результати Канадського національного реєстру гіпопаратиреозів (CNHR). Osteoporos Int. 2025;36:673-684.

    10. Abate EG та ін. Огляд гіпопаратиреозу. Фронт Ендокринол (Лозанна). 2017; 16 (7): 172.

    11. ClinicalTrials.gov. Оцінка безпеки та ефективності енебопаратиду (AZP-3601) у пацієнтів із хронічним гіпопаратиреозом (CALYPSO). Ідентифікатор NCT: NCT05778071. Доступно тут. Доступ травень 2026.

    Джерело: AstraZeneca.

    Джерело: HealthDay. Результати

  • Схвалення загальних препаратів
  • Подкаст Drugs.com

    • Підпишіться на нашу розсилку

    Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на наші інформаційні бюлетені, щоб отримувати найкраще з Drugs.com у вашій скриньці.

    Опубліковано : 2026-05-13 09:44

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова