Eneboparatide Bình thường hóa canxi trong huyết thanh và đạt được sự độc lập khỏi việc bổ sung canxi hoạt tính và canxi qua đường uống ở 31,1% người trưởng thành bị suy tuyến cận giáp ở Tuần 24 trong thử nghiệm CALYPSO Giai đoạn III

Theo dõi Drugslib trên

Ngày 12 tháng 5 năm 2026 -- Kết quả tích cực từ thử nghiệm CALYPSO Giai đoạn III cho thấy eneboparatide (AZP-3601), một chất chủ vận thụ thể hormone tuyến cận giáp (PTH) 1 đang được nghiên cứu, đáp ứng tiêu chí chính tổng hợp của nó, chứng tỏ sự bình thường hóa có ý nghĩa lâm sàng và có ý nghĩa thống kê của nồng độ canxi huyết thanh (sCa) được điều chỉnh theo albumin và sự độc lập với vitamin D hoạt tính và các chất bổ sung canxi qua đường uống ở người lớn mắc bệnh suy tuyến cận giáp mãn tính (HypoPT) ở tuần thứ 24. Những điều này kết quả cuối cùng đã được trình bày ngày hôm nay tại Hội nghị Nội tiết Châu Âu (ECE) ở Praha, Cộng hòa Séc.1

  • Sự bài tiết canxi trong nước tiểu đã bình thường hóa ở 56,6% bệnh nhân tăng canxi niệu ở thời điểm ban đầu
  • Các kết quả bổ sung cho đến tuần 52 hỗ trợ thêm tiềm năng của eneboparatide giúp phục hồi chức năng hoạt động của hormone tuyến cận giáp, bao gồm cải thiện triệu chứng và chất lượng cuộc sống, có lợi cho chức năng thận và bảo tồn xương sức khỏe

    • Trong thử nghiệm, 31,1% bệnh nhân được điều trị bằng eneboparatide đã đáp ứng tiêu chí chính tổng hợp, đạt được sCa trong phạm vi bình thường (8,3-10,6 mg/dL) và không cần dùng thuốc bổ sung đường uống vào tuần 24, so với 5,9% bệnh nhân trong nhóm giả dược (eneboparatide: n=41/132; giả dược: n=4/68; p=0,0001). Tính sinh miễn dịch được quan sát thấy ở phần lớn bệnh nhân, dẫn đến giảm hiệu quả điều trị ở một số bệnh nhân. sCa được kiểm soát bằng cách bổ sung và tăng liều eneboparatide.1

    CALYPSO cũng đáp ứng tất cả các tiêu chí phụ quan trọng ở tuần 24, bao gồm bình thường hóa bài tiết canxi qua nước tiểu (uCa) ở bệnh nhân tăng canxi niệu lúc ban đầu. Điều này đạt được ở 56,6% số bệnh nhân trong nhóm eneboparatide so với 20% ở nhóm giả dược (eneboparatide: n=43/76; giả dược: n=9/45; p=0,0001). Eneboparatide cũng cho thấy sự cải thiện đáng kể về mặt thống kê trong các kết quả do bệnh nhân báo cáo phản ánh các triệu chứng thể chất cốt lõi và hoạt động thể chất cụ thể của bệnh, cũng như Phân điểm chức năng thể chất SF-36 (SF-36-PFS).1

    Sau tuần 24, bệnh nhân tiếp tục dùng eneboparatide (nhóm ENB/ENB) hoặc được chuyển sang dùng eneboparatide từ giả dược (nhóm PBO/ENB) trong thời gian mở rộng nhãn mở (OLE) 28 tuần bổ sung. Trong nhóm ENB/ENB, lợi ích lâm sàng được duy trì đến tuần 52 khi sử dụng một số chất bổ sung bằng đường uống, được đánh giá theo điểm cuối về hiệu quả của OLE.1

    Maria Luisa Brandi, MD, PhD, Viện Ung thư Châu Âu IRCCS, Milan, Ý, đồng thời là người điều tra cuộc thử nghiệm, cho biết: "Là nguyên nhân cơ bản của HypoPT, hoạt động PTH không đầy đủ ảnh hưởng nhiều hơn đến mức canxi huyết thanh, phá vỡ nhiều hệ thống cơ thể và làm giảm đáng kể chất lượng cuộc sống. Kết quả từ thử nghiệm CALYPSO Giai đoạn III chứng minh tiềm năng của eneboparatide trong việc ổn định canxi huyết thanh đồng thời bảo vệ sức khỏe thận và xương, những kết quả rất quan trọng để cải thiện chức năng của bệnh nhân và thành công lâu dài."

    Gianluca Pirozzi, Phó chủ tịch cấp cao, Trưởng phòng Phát triển, Quy định và An toàn, Alexion, Bệnh hiếm gặp của AstraZeneca, cho biết: “Dữ liệu đa dạng từ CALYPSO, thử nghiệm toàn cầu lớn nhất được thực hiện ở người lớn mắc bệnh HypoPT, chứng minh tiềm năng của eneboparatide trong việc mang lại những lợi ích có ý nghĩa và lâu dài trong việc điều chỉnh canxi, gánh nặng triệu chứng, chức năng thể chất và sức khỏe của xương thông qua việc phục hồi chức năng của hoạt động PTH. Những tác dụng này được duy trì trong suốt 52 tuần, hỗ trợ. tiềm năng của eneboparatide trong việc giải quyết gánh nặng lớn của căn bệnh hiếm gặp phức tạp này và giúp thu hẹp những khoảng cách dai dẳng trong chăm sóc, do các lựa chọn điều trị còn hạn chế.”

    Điểm cuối về hiệu quả chính (tổng hợp) ở tuần 241

    Eneboparatide (ENB)

    Placebo (PBO)

    Phần trăm bệnh nhân đáp ứng tiêu chí tổng hợp về hiệu quả chính: • Độc lập với vitamin D hoạt tính; và • Canxi uống ≤600 mg/ngày; và→ sCa được điều chỉnh theo albumin trong phạm vi bình thường (8,3-10,6 mg/dL)

    31,1%

    (n=41/132)

    5,9%

    (n=4/68)

    p = 0,0001

    Kiểm soát ổn định ADsCa theo thời gian1

    ADsCa, canxi huyết thanh được điều chỉnh theo albumin; ENB, enboparatide; ET, chấm dứt sớm; OLE, phần mở rộng nhãn mở; PBO, giả dược; SEM, sai số chuẩn của giá trị trung bình

    Điểm cuối phụ chính: Bình thường hóa uCa ở bệnh nhân tăng canxi niệu ở thời điểm ban đầu ở tuần 241

    Sức khỏe của xương được duy trì trong 52 tuần, được chứng minh bằng sự gia tăng các dấu ấn sinh học Procollagen loại 1 N-terminal propeptide (P1NP) và C-terminal telopeptide (CTX) duy trì trong phạm vi bình thường, phù hợp với sự luân chuyển xương cân bằng và không giảm đáng kể về mặt lâm sàng về mật độ khoáng xương (BMD), được đo bằng điểm BMD T và Z.1

    Eneboparatide được dung nạp tốt trong 52 tuần điều trị điều trị. Phần lớn các tác dụng phụ xuất hiện trong điều trị (TEAE) được cân bằng giữa nhóm eneboparatide và nhóm giả dược cho đến tuần 24 và hồ sơ an toàn tổng thể vẫn nhất quán trong suốt tuần 52.1

    Suy tuyến cận giápSuy tuyến cận giáp (HypoPT) là một bệnh nội tiết hiếm gặp do thiếu hụt hormone tuyến cận giáp (PTH) và được đặc trưng bởi sự suy giảm khả năng điều hòa canxi và photphat, có thể dẫn đến nhiều biểu hiện thần kinh cơ, thận và xương.2,3 Nguyên nhân chính ở khoảng 75% số người mắc HypoPT là do tổn thương hoặc cắt bỏ tuyến cận giáp trong khi phẫu thuật cổ.3,4 Có hơn 250.000 người ở khu vực này Hoa Kỳ, EU5 và Nhật Bản sống chung với HypoPT.5,6 Khoảng 80% số người sống chung với HypoPT là phụ nữ, hơn một nửa trong số họ ở độ tuổi tiền mãn kinh và có thể có nguy cơ cao về mật độ khoáng xương thấp hoặc loãng xương.6-9 Mặc dù có các phương pháp điều trị sẵn có, những người sống chung với HypoPT vẫn tiếp tục gặp phải một nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng.2,10

    CALYPSOCALYPSO là Giai đoạn III toàn cầu, ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược, thử nghiệm đa trung tâm được thiết kế để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của eneboparatide ở người lớn bị suy tuyến cận giáp mãn tính. Thử nghiệm bao gồm 202 bệnh nhân được điều trị theo tiêu chuẩn chăm sóc (vitamin D hoạt tính và bổ sung canxi bằng đường uống) từ 12 quốc gia.11

    Bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2:1 để được tiêm dưới da eneboparatide hoặc giả dược một lần mỗi ngày trong 24 tuần. Bệnh nhân được dùng liều khởi đầu hàng ngày là 20 µg eneboparatide hoặc giả dược. Việc tăng liều eneboparatide có thể xảy ra với mức tăng 10 µg cách nhau ít nhất 7 ngày trong thời gian chuẩn độ 20 tuần, với liều tối đa là 100 µg. Việc bổ sung qua đường uống được giảm dần, được hướng dẫn bởi canxi huyết thanh (sCa) cho đến khi vitamin D hoạt tính được loại bỏ và canxi đường uống là 600 mg/ngày, khi có thể.11

    Điểm cuối về hiệu quả tổng hợp chính đã đánh giá tỷ lệ bệnh nhân đạt được sCa điều chỉnh theo albumin trong phạm vi bình thường và không phụ thuộc vào tiêu chuẩn chăm sóc sau 20 tuần điều trị và duy trì nó trong 4 tuần với liều eneboparatide cố định. Các tiêu chí chính về hiệu quả phụ bao gồm bình thường hóa lượng canxi trong nước tiểu 24 giờ ở những bệnh nhân bị tăng canxi niệu ở thời điểm ban đầu, cũng như các kết quả do bệnh nhân báo cáo đánh giá các triệu chứng thể chất và chất lượng cuộc sống.11

    Sau giai đoạn điều trị chính ngẫu nhiên kéo dài 24 tuần, bệnh nhân dùng giả dược được chuyển sang eneboparatide và bệnh nhân dùng eneboparatide tiếp tục điều trị thêm 28 tuần nữa (mở rộng nhãn mở). Những bệnh nhân đã hoàn thành cả hai giai đoạn điều trị có quyền lựa chọn tham gia vào giai đoạn kéo dài dài hạn hai năm và tiếp tục nhận eneboparatide. Giai đoạn gia hạn dài hạn đang diễn ra.11

    Eneboparatide (AZP-3601)Eneboparatide (AZP-3601) là một chất chủ vận thụ thể hormone tuyến cận giáp (PTH) 1 đang được nghiên cứu đang được phát triển dưới dạng tiêm dưới da một lần mỗi ngày để điều trị chứng suy tuyến cận giáp mãn tính (HypoPT). Nó được thiết kế để liên kết với ái lực cao với cấu trúc cụ thể của thụ thể PTH 1 nhằm mục đích khôi phục chức năng PTH để kiểm soát các triệu chứng của HypoPT trong khi vẫn duy trì chức năng thận và sức khỏe của xương. Eneboparatide đã nhận được chỉ định nhanh chóng và chỉ định thuốc mồ côi của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cũng như chỉ định mồ côi của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu và Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản để điều trị HypoPT.

    AlexionAlexion, Bệnh hiếm gặp của AstraZeneca, tập trung phục vụ các bệnh nhân và gia đình bị ảnh hưởng bởi các căn bệnh hiếm gặp và tình trạng tàn khốc thông qua việc khám phá, phát triển và cung cấp các loại thuốc thay đổi cuộc sống. Là người tiên phong đi đầu trong lĩnh vực bệnh hiếm gặp trong hơn ba thập kỷ, Alexion là người đầu tiên chuyển đổi đặc tính sinh học phức tạp của hệ thống bổ sung thành các loại thuốc biến đổi và ngày nay nó tiếp tục xây dựng một hệ thống đa dạng xuyên suốt các vùng bệnh có nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng, bằng cách sử dụng một loạt các phương thức đổi mới. Là một phần của AstraZeneca, Alexion đang liên tục mở rộng phạm vi địa lý toàn cầu của mình để phục vụ nhiều bệnh nhân mắc bệnh hiếm gặp hơn trên khắp thế giới. Công ty có trụ sở chính tại Boston, Hoa Kỳ.

    AstraZenecaAstraZeneca (LSE/STO/NYSE: AZN) là một công ty dược phẩm sinh học toàn cầu, dẫn đầu về mặt khoa học, tập trung vào việc khám phá, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc kê đơn trong lĩnh vực Ung thư, Bệnh hiếm gặp và Dược phẩm Sinh học, bao gồm Tim mạch, Thận & Chuyển hóa, Hô hấp & Miễn dịch học. Có trụ sở tại Cambridge, Vương quốc Anh, các loại thuốc cải tiến của AstraZeneca được bán ở hơn 125 quốc gia và được hàng triệu bệnh nhân trên toàn thế giới sử dụng. Vui lòng truy cập astrazeneca.com và theo dõi Công ty trên Mạng xã hội @AstraZeneca.

    Tài liệu tham khảo

    1. Brandi ML, và cộng sự. Sự an toàn và hiệu quả của eneboparatide, một chất chủ vận thụ thể hormone tuyến cận giáp 1, ở người lớn mắc bệnh suy tuyến cận giáp mãn tính: nghiên cứu ngẫu nhiên, kiểm soát giả dược giai đoạn 3 (CALYPSO). Trình bày tại Đại hội Nội tiết Châu Âu; 2026 ngày 12 tháng 5; Praha, Cộng hòa Séc.

    2. Bilezikian JP. Suy tuyến cận giáp. J Clin Endocrinol Metab. 2020;105(6):1722-1736.

    3. Gafni RI, Collins MT. Suy tuyến cận giáp. N Engl J Med. 2019;380(18):1738-1747.

    4. Shoback DM, và cộng sự. Trình bày bệnh suy tuyến cận giáp: nguyên nhân và đặc điểm lâm sàng. J Clin Endocrinol Metab. 2016;101(6):2300-2312.

    5. Hasegawa M, và cộng sự. Tỷ lệ và đặc điểm của bệnh suy tuyến cận giáp mạn tính sau phẫu thuật và không phẫu thuật ở Nhật Bản: phân tích hồi cứu toàn quốc. JBMR Plus. 2024;8(9):ziae100.

    6. Vadiveloo T, và cộng sự. Một nghiên cứu dựa trên dân số về dịch tễ học của bệnh suy tuyến cận giáp mãn tính. Công cụ khai thác xương J Res. 2018;33(3):478-485.

    7. Villarroya-Marquina I, và cộng sự. Ảnh hưởng của giới tính và tuổi của phụ nữ đến tỷ lệ suy tuyến cận giáp sau phẫu thuật cắt bỏ toàn bộ tuyến giáp do bướu cổ đa nhân. Phẫu thuật tuyến. 2020;9(2):245-251

    8. Deering KL và cộng sự. Gánh nặng kinh tế của bệnh nhân mắc chứng suy tuyến cận giáp mãn tính và thoáng qua sau phẫu thuật ở Hoa Kỳ được kiểm tra bằng cách sử dụng dữ liệu yêu cầu bảo hiểm. Orphanet J Rare Dis. 2024;19(1):164.

    9. Khan A và cộng sự. Tình trạng sức khỏe xương ở bệnh nhân suy tuyến cận giáp mãn tính: kết quả từ Cơ quan đăng ký suy tuyến cận giáp quốc gia Canada (CNHR). Osteoporos Int. 2025;36:673-684.

    10. Giảm bớt EG, et al. Đánh giá về bệnh suy tuyến cận giáp. Nội tiết phía trước (Lausanne). 2017;16(7):172.

    11. Lâm sàngTrials.gov. Đánh giá tính an toàn và hiệu quả của eneboparatide (AZP-3601) ở bệnh nhân suy tuyến cận giáp mãn tính (CALYPSO). Mã nhận dạng NCT: NCT05778071. Có sẵn tại đây. Truy cập vào tháng 5 năm 2026.

    Nguồn: AstraZeneca

    Nguồn: HealthDay

    Các nguồn tin tức khác

  • Cảnh báo thuốc Medwatch của FDA
  • Daily MedNews
  • Tin tức dành cho các chuyên gia y tế
  • Cấp phép thuốc mới
  • Ứng dụng thuốc mới
  • Kết quả thử nghiệm lâm sàng
  • Cấp phép thuốc chung
  • Drugs.com Podcast

    • Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

    Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

    Đã đăng : 2026-05-13 09:44

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến