エタボピバットは、第3相HIBISCUS試験の両方の共主要評価項目を達成した新しいクラスの薬剤で初めてであり、血管閉塞性危機事象を大幅に軽減し、鎌状赤血球症におけるヘモグロビン反応を改善します

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バグスヴァルド、デンマーク、2026 年 4 月 20 日 – ノボ ノルディスクは本日、鎌状赤血球症 (SCD) の成人および青年を対象とした 1 日 1 回経口エタボピバットの重要な第 3 相試験である HIBISCUS のトップライン結果を発表しました。その結果、エタボピバットは両方の主要評価項目を正常に達成し、プラセボと比較して血管閉塞性危機（VOC）の優れた軽減とヘモグロビン（Hb）反応の優れた改善を示したことが示されました。

  • エタボピバットは、標準治療に加えて、血管閉塞性危機事象を 27% 減少させ、最初の血管閉塞危機事象まで最大 4 か月の遅延を示しました1
  • エタボピバットではヘモグロビン反応が優れていました。治療を受けた人の 48.7% が 24 週間後に 1g/dL 以上の増加を達成しましたが、プラセボ群では 7.2% でした1
  • ノボ ノルディスクは、2026 年下半期にエタボピバットの最初の規制当局への承認を申請する予定です

    • エタボピバットは、1 日 1 回の経口投与です。ピルビン酸キナーゼ R (PKR) 活性化剤は、世界中で約 800 万人が罹患している重篤な衰弱性、生命を脅かす、寿命を縮める病気である SCD を治療するために開発されています。

    HIBISCUS 試験は、12 歳以上の SCD 患者 385 名を対象に、エタボピバト 400 mg とプラセボを比較する無作為化二重盲検 52 週間の有効性と安全性試験でした。参加者は試験期間中、標準治療を受けることが許可されました。

    試験 1 では、エタボピバットで治療を受けた人は、プラセボと比較して VOC の年換算率 27% の優れた減少を実証しました。最初の VOC までの時間はエタボピバットで大幅に延長され、最初の VOC までの時間の中央値は 38.4 週間であったのに対し、プラセボでは 20.9 週間でした。

    さらに、エタボピバットは、24 週目に 1g/dL を超える Hb 反応を達成した人の割合がプラセボの 7.2% と比較して 48.7% と優れた増加を示し、これは調整後の割合の差 41.2% に相当します1。さらに、探索的分析として、エタボピバトは輸血のリスクを大幅に減少させました。

    この試験では、エタボピバトの忍容性は良好であるようであり、トップラインの安全性プロファイルは以前のエタボピバト試験と一致しました。

    「鎌状赤血球症は何百万もの人々の命に深刻な影響を与えています。エタボピバットがクラス最高の治療法となり、現在治療の選択肢が限られている鎌状赤血球症患者の生活を変える可能性があることに非常に興奮しています」とノボ ノルディスクの執行副社長兼最高科学責任者兼研究開発責任者のマーティン ホルスト ランゲ氏は述べています。 「ノボ ノルディスクは、イノベーションを推進し、健康の公平性を推進し、治療とケアへのアクセスを改善するために、世界中の鎌状赤血球症コミュニティとの協力に引き続き取り組んでいきます。」

    ノボ ノルディスクは、2026 年下半期にエタボピバットの最初の規制当局への承認を申請する予定です。HIBISCUS フェーズ 3 試験の詳細な結果は、2026 年の学術会議で発表される予定です。

    鎌状赤血球症について鎌状赤血球症 (SCD) は、赤血球内の変異鎌状ヘモグロビン (HbS) の重合によって引き起こされる疾患群です。 SCD の 2 つの主な特徴は、溶血性貧血と血管閉塞性危機 (VOC) です。世界中で約 800 万人が SCD を抱えて暮らしており、その大部分は低所得国と中所得国に住んでいます。 SCD を患っている人は米国に約 10 万人、ヨーロッパにも約 11 万人います。この疾患は、急性胸部症候群、脳卒中、脳血流の変化、多臓器損傷、認知障害など、いくつかの関連する急性および慢性の症状および合併症を特徴としています。最近の治療法の進歩にも関わらず、SCD 患者の多くは、一般の人に比べてかなりのレベルの痛みを経験し、寿命が約 30 年短縮されています。

    エタボピバットについてエタボピバットは、解糖系の重要な酵素である赤血球 (RBC) ピルビン酸キナーゼ アイソザイム (PKR) の 1 日 1 回経口投与可能な小分子アロステリック活性化剤です。 SCD では、PKR の活性化により 2,3-ジホスホグリセリン酸 (2,3-DPG) レベルが低下し、アデノシン三リン酸 (ATP) の産生が増加します。 2,3-DPG を減らすとヘモグロビン (Hb) と酸素の親和性が向上し、鎌状ヘモグロビンの重合とその後の鎌状赤みが回避されます。 ATP 産生の増加は、RBC 膜の完全性と変形性の維持に役立ち、RBC の生存率が向上します。これらの疾患修飾効果には、VOC イベントを軽減し、Hb レベルを改善する可能性があります。

    米国食品医薬品局 (FDA) は、エタボピバットをファストトラック、希少小児疾患および希少疾病用医薬品に指定しました。さらに、エタボピバットは、SCD 患者の治療に対する欧州医薬品庁の希少疾病用医薬品委員会からの肯定的な意見に基づいて、欧州委員会により希少疾病用医薬品の指定を受けました。

    エタボピバットは、2022 年の Forma Therapeutics 買収の一環として買収されました。

    HIBISCUS プログラムについてHIBISCUS 臨床開発プログラムでは、標準治療/プラセボを使用した、SCD 患者の疾患修飾治療法としてエタボピバットを研究しています。重要なプログラムには以下が含まれます。

    HIBISCUS - 52 週間の有効性と安全性のシームレスなアダプティブデザイン第 2/3 相試験で、1 日 1 回のエタボピバットと標準治療/プラセボを比較し、12 歳以上の SCD 患者 440 人を登録します。 12 週間の第 2 相中間評価の完了後、第 3 相用量が選択され、参加者は無作為に第 3 相試験の主要相に割り付けられ、試験は 52 週間継続されました。

    HIBISCUS2 - 52 週間の有効性と安全性の第 3b 相試験で、1 日 1 回のエタボピバトと標準治療/プラセボを比較し、12 歳以上の SCD 患者 408 人が登録されました。

    FLORAL - エタボピバトの試験参加後の非盲検延長試験。この研究により、長期的な安全性データの収集が可能になります。

    ノボ ノルディスクについてノボ ノルディスクは、1923 年に設立され、デンマークに本社を置く世界的なヘルスケア企業です。私たちの目的は、糖尿病という私たちの伝統に基づいて構築された深刻な慢性疾患を克服するために変化を推進することです。当社は科学的進歩を開拓し、医薬品へのアクセスを拡大し、病気の予防と最終的な治療に取り組むことでこれを実現します。ノボ ノルディスクは 80 か国で約 68,800 人の従業員を擁し、約 170 か国で製品を販売しています。ノボ ノルディスクの B 株はナスダック コペンハーゲン (Novo-B) に上場されています。同社の ADR はニューヨーク証券取引所 (NVO) に上場されています。詳細については、novonordisk.com、Facebook、Instagram、X、LinkedIn、YouTube をご覧ください。

    1 暴露時間をオフセット変数とした負の二項回帰モデルに基づく VOC の一次分析。正確なコクラン・マンテル・ヘンツェル検定に基づくヘモグロビン反応の一次分析（非反応者とみなされる欠損データ）。カプラン マイヤー推定値と層別ログランク テストに基づく VOC までの時間。

    出典: ノボ ノルディスク

    出典: HealthDay

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    投稿しました : 2026-04-21 09:10

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