Etavopivat é o primeiro de uma nova classe de medicamentos a atingir ambos os desfechos coprimários no ensaio HIBISCUS de fase 3, reduzindo substancialmente os eventos de crise vaso-oclusiva e melhorando a resposta da hemoglobina na doença falciforme

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Bagsværd, Dinamarca, 20 de abril de 2026 – A Novo Nordisk anunciou hoje os principais resultados do HIBISCUS, um ensaio fundamental de fase 3 de etavopivat oral uma vez ao dia em adultos e adolescentes com doença falciforme (DF). Os resultados mostraram que o etavopivat atingiu com sucesso ambos os objetivos coprimários, demonstrando uma redução superior nas crises vaso-oclusivas (COV) e uma melhoria superior na resposta da hemoglobina (Hb) em comparação com o placebo.

  • O etavopivat mostrou uma redução de 27% nos eventos de crise vaso-oclusiva e um atraso de ~4 meses até ao primeiro evento de crise vaso-oclusiva, além do tratamento padrão1
  • A resposta da hemoglobina foi superior com etavopivat: 48,7% das pessoas em tratamento alcançaram um aumento de >1g/dL após 24 semanas versus 7,2% que receberam placebo1
  • A Novo Nordisk planeja submeter a primeira aprovação regulatória do etavopivat no segundo semestre de 2026

    • O etavopivat é um ativador de piruvato quinase-R (PKR) oral, uma vez ao dia sendo desenvolvido para tratar a doença falciforme, uma doença gravemente debilitante, com risco de vida e que encurta a vida, que afeta cerca de 8 milhões de pessoas em todo o mundo.

    O estudo HIBISCUS foi um estudo randomizado, duplo-cego, de eficácia e segurança de 52 semanas que investigou etavopivat 400 mg versus placebo em 385 pessoas com 12 anos ou mais com DF. Os participantes foram autorizados a receber tratamento padrão durante todo o ensaio.

    No ensaio1, as pessoas tratadas com etavopivat demonstraram uma redução superior na taxa anualizada de COVs de 27% em comparação com o placebo. O tempo até o primeiro COV foi significativamente prolongado com o etavopivat, com um tempo médio até o primeiro COV de 38,4 semanas versus 20,9 semanas para o placebo.

    Além disso, o etavopivat demonstrou um aumento superior na proporção de pessoas que alcançaram uma resposta de Hb superior a 1g/dL na semana 24 de 48,7% em comparação com 7,2% com placebo, correspondendo a uma diferença de taxa ajustada de 41,2%1. Além disso, como análise exploratória, o etavopivat reduziu significativamente o risco de transfusão de sangue.

    No estudo, o etavopivat pareceu ser bem tolerado, com um perfil de segurança superior em linha com ensaios anteriores com etavopivat.

    "A doença falciforme afeta gravemente a vida de milhões de pessoas. Estamos muito entusiasmados com o fato de o etavopivat ter o potencial de ser a primeira e melhor terapia da categoria e transformar a vida das pessoas com doença falciforme, que atualmente têm opções terapêuticas limitadas", disse Martin Holst Lange, vice-presidente executivo, diretor científico e chefe de Pesquisa e Desenvolvimento da Novo Nordisk. “A Novo Nordisk continua comprometida em colaborar com comunidades de pessoas com doença falciforme em todo o mundo para impulsionar a inovação, promover a igualdade na saúde e melhorar o acesso ao tratamento e aos cuidados.”

    A Novo Nordisk planeja submeter a primeira aprovação regulatória do etavopivat no segundo semestre de 2026. Os resultados detalhados do estudo de fase 3 do HIBISCUS serão apresentados em uma conferência científica em 2026.

    Sobre a doença falciformeA doença falciforme (DF) é um grupo de doenças causadas pela polimerização da hemoglobina falciforme mutada (HbS) nos glóbulos vermelhos. As duas principais características da DF são a anemia hemolítica e as crises vaso-oclusivas (COV). Cerca de 8 milhões de pessoas em todo o mundo vivem com DF, a maioria em países de baixa e média renda. Aproximadamente 100.000 pessoas que vivem com SCD estão nos Estados Unidos, bem como aproximadamente 110.000 na Europa. A doença é caracterizada por vários sintomas e complicações agudas e crônicas associadas, como síndrome torácica aguda, acidente vascular cerebral, alteração do fluxo sanguíneo cerebral, danos a múltiplos órgãos e comprometimento cognitivo. Apesar dos recentes avanços no tratamento, muitas pessoas com DF apresentam níveis significativos de dor e redução da expectativa de vida em aproximadamente 30 anos em comparação com a população em geral.

    Sobre o etavopivatO etavopivat é um ativador alostérico de molécula pequena, disponível por via oral, uma vez ao dia, da isoenzima piruvato quinase (PKR) dos glóbulos vermelhos (RBC), uma enzima chave na glicólise. Na DF, a ativação da PKR reduz os níveis de 2,3-difosfoglicerato (2,3-DPG) e aumenta a produção de trifosfato de adenosina (ATP). A redução do 2,3-DPG melhora a afinidade da hemoglobina (Hb)-oxigénio, evitando a polimerização da hemoglobina falciforme e a subsequente falcização. O aumento na produção de ATP ajuda a preservar a integridade e a deformabilidade da membrana dos eritrócitos, melhorando a sobrevivência dos eritrócitos. Esses efeitos modificadores da doença têm o potencial de reduzir eventos de COV e melhorar os níveis de Hb.

    A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu ao etavopivat as designações Fast Track, Doença Pediátrica Rara e Medicamento Órfão. Além disso, o etavopivat recebeu a designação de medicamento órfão pela Comissão Europeia com base em um parecer positivo do Comitê de Medicamentos Órfãos da Agência Europeia de Medicamentos para o tratamento de pacientes com doença falciforme.

    O etavopivat foi adquirido como parte da aquisição da Forma Therapeutics em 2022.

    Sobre o programa HIBISCUSO programa de desenvolvimento clínico HIBISCUS investiga o etavopivat como um tratamento modificador da doença para pessoas com doença falciforme, com tratamento padrão/placebo. O programa principal inclui:

    HIBISCUS - um estudo de fase 2/3 de eficácia e segurança de 52 semanas com design adaptativo e contínuo, comparando etavopivat uma vez ao dia versus tratamento padrão/placebo, recrutando 440 pessoas com 12 anos ou mais com DF. Após a conclusão da leitura provisória da fase 2 de 12 semanas, a dose da fase 3 foi selecionada e os participantes foram randomizados para a fase principal da fase 3 do estudo, que continuou por 52 semanas.

    HIBISCUS2 - um estudo de fase 3b de eficácia e segurança de 52 semanas, comparando etavopivat uma vez ao dia versus tratamento padrão/placebo, envolvendo 408 pessoas com 12 anos ou mais com doença falciforme.

    FLORAL – uma extensão aberta após a participação em ensaios de etavopivat. O estudo permite a coleta de dados de segurança a longo prazo.

    Sobre a Novo NordiskA Novo Nordisk é uma empresa líder global em saúde, fundada em 1923 e sediada na Dinamarca. O nosso objetivo é impulsionar a mudança para derrotar doenças crónicas graves baseadas na nossa herança na diabetes. Fazemo-lo através de descobertas científicas pioneiras, expandindo o acesso aos nossos medicamentos e trabalhando para prevenir e, em última análise, curar doenças. A Novo Nordisk emprega cerca de 68.800 pessoas em 80 países e comercializa os seus produtos em cerca de 170 países. As ações B da Novo Nordisk estão listadas na Nasdaq Copenhagen (Novo-B). Seus ADRs estão listados na Bolsa de Valores de Nova York (NVO). Para mais informações, visite novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn e YouTube.

    1 Análise primária de VOC baseada em modelo de regressão binomial negativa com tempo de exposição como variável de compensação. Análise primária da resposta de Hb com base no teste exato de Cochran-Mantel-Haenszel com dados faltantes atribuídos como não respondedores. Tempo para VOC com base nas estimativas de Kaplan-Meier e em um teste estratificado de log-rank.

    Fonte: Novo Nordisk

    Fonte: HealthDay

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    Postou : 2026-04-21 09:10

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