Etavopivat เป็นยากลุ่มแรกในกลุ่มยาใหม่ที่ตอบสนองทั้งสองจุดยุติร่วมหลักในการทดลอง HIBISCUS ระยะที่ 3 ซึ่งช่วยลดเหตุการณ์วิกฤตหลอดเลือดอุดตันได้อย่างมาก และปรับปรุงการตอบสนองของฮีโมโกลบินในโรคเม็ดเคียว

ติดตาม Drugslib ได้ที่

บักส์แวร์ด เดนมาร์ก, 20 เมษายน 2026 – วันนี้ Novo Nordisk ประกาศผลสรุปจาก HIBISCUS ซึ่งเป็นการทดลองสำคัญระยะที่ 3 ของยา etavopivat แบบรับประทานวันละครั้งในผู้ใหญ่และวัยรุ่นที่เป็นโรคเคียวเซลล์ (SCD) ผลลัพธ์แสดงให้เห็นว่า etavopivat ประสบความสำเร็จในการตอบสนองจุดยุติร่วมหลักทั้งสอง โดยแสดงให้เห็นถึงการลดลงของวิกฤตการอุดตันของหลอดเลือด (VOCs) ที่เหนือกว่า และการปรับปรุงการตอบสนองของฮีโมโกลบิน (Hb) ที่เหนือกว่าเมื่อเทียบกับยาหลอก

  • Etavopivat แสดงให้เห็นว่าเหตุการณ์วิกฤตการอุดตันของหลอดเลือดลดลง 27% และความล่าช้าประมาณ 4 เดือนในการเกิดวิกฤตการอุดตันของหลอดเลือดครั้งแรก นอกเหนือไปจากมาตรฐานการดูแล1
  • การตอบสนองของฮีโมโกลบินเหนือกว่าด้วย etavopivat: 48.7% ของผู้เข้ารับการรักษาเพิ่มขึ้น >1 กรัม/เดซิลิตร หลังผ่านไป 24 สัปดาห์ เทียบกับ 7.2% ในกลุ่มยาหลอก1
  • Novo Nordisk วางแผนที่จะยื่นขออนุมัติตามกฎระเบียบครั้งแรกของ etavopivat ในช่วงครึ่งหลังของปี 2026

    • Etavopivat เป็นยาไพรูเวตแบบรับประทานวันละครั้ง ตัวกระตุ้น kinase-R (PKR) ได้รับการพัฒนาเพื่อรักษา SCD ซึ่งเป็นโรคที่ทำให้ร่างกายอ่อนแอลงอย่างรุนแรง คุกคามถึงชีวิต และทำให้อายุสั้นลง ซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 8 ล้านคนทั่วโลก

    การทดลอง HIBISCUS เป็นการทดลองแบบสุ่ม ปกปิดสองด้าน ประสิทธิภาพและความปลอดภัยเป็นเวลา 52 สัปดาห์ โดยศึกษา etavopivat 400 มก. เทียบกับยาหลอกในประชากร 385 รายที่มีอายุ 12 ปีขึ้นไปที่มี SCD ผู้เข้าร่วมได้รับอนุญาตให้ได้รับการรักษาตามมาตรฐานการดูแลตลอดการทดลอง

    ในการทดลอง1 ผู้ที่รักษาด้วย etavopivat แสดงให้เห็นว่าอัตรา VOCs ต่อปีลดลงได้ดีกว่าที่ 27% เมื่อเทียบกับยาหลอก เวลาในการเข้าถึง VOC ครั้งแรกนานขึ้นอย่างมีนัยสำคัญเมื่อใช้ etavopivat โดยมีค่ามัธยฐานของเวลาจนถึง VOC ครั้งแรกที่ 38.4 สัปดาห์ เทียบกับ 20.9 สัปดาห์สำหรับยาหลอก

    นอกจากนี้ etavopivat ยังแสดงให้เห็นการเพิ่มขึ้นที่เหนือกว่าในสัดส่วนของผู้ที่ได้รับการตอบสนองของ Hb มากกว่า 1 กรัม/เดซิลิตร ในสัปดาห์ที่ 24 ที่ 48.7% เทียบกับ 7.2% ในกลุ่มยาหลอก ซึ่งสอดคล้องกับอัตราที่ต่างกันที่ปรับแล้ว 41.2%1 นอกจากนี้ จากการวิเคราะห์เชิงสำรวจพบว่า etavopivat ช่วยลดความเสี่ยงของการถ่ายเลือดได้อย่างมีนัยสำคัญ

    ในการทดลอง etavopivat ดูเหมือนจะสามารถทนต่อยาได้ดี โดยมีโปรไฟล์ความปลอดภัยสูงสุดที่สอดคล้องกับการทดลอง etavopivat ครั้งก่อนๆ

    “โรคเม็ดเคียวส่งผลกระทบอย่างรุนแรงต่อชีวิตของผู้คนหลายล้านคน เรารู้สึกตื่นเต้นมากที่ etavopivat มีศักยภาพที่จะเป็นการบำบัดครั้งแรกและดีที่สุดในระดับเดียวกันและเปลี่ยนแปลงชีวิตของผู้ที่เป็นโรคเคียวเซลล์ซึ่งปัจจุบันมีทางเลือกในการรักษาที่จำกัด” Martin Holst Lange รองประธานบริหาร ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายวิทยาศาสตร์ และหัวหน้าฝ่ายวิจัยและพัฒนาของ Novo Nordisk กล่าว “Novo Nordisk ยังคงมุ่งมั่นที่จะร่วมมือกับชุมชนโรคเม็ดเลือดรูปเคียวทั่วโลก เพื่อขับเคลื่อนนวัตกรรม พัฒนาความเท่าเทียมด้านสุขภาพ และปรับปรุงการเข้าถึงการรักษาและการดูแลรักษา”

    Novo Nordisk วางแผนที่จะยื่นขออนุมัติตามกฎระเบียบครั้งแรกของ etavopivat ในช่วงครึ่งหลังของปี 2026 ผลลัพธ์โดยละเอียดจากการทดลอง HIBISCUS ระยะที่ 3 จะถูกนำเสนอในการประชุมทางวิทยาศาสตร์ในปี 2026

    เกี่ยวกับโรคเคียวเซลล์โรคเซลล์เคียว (SCD) เป็นกลุ่มของโรคที่ขับเคลื่อนโดยการเกิดพอลิเมอไรเซชันของฮีโมโกลบินรูปเคียวกลายพันธุ์ (HbS) ในเซลล์เม็ดเลือดแดง จุดเด่นหลักสองประการของ SCD คือ โรคโลหิตจางจากเม็ดเลือดแดงและวิกฤตการอุดตันของหลอดเลือด (VOCs) ผู้คนประมาณ 8 ล้านคนทั่วโลกอาศัยอยู่กับ SCD โดยส่วนใหญ่อยู่ในประเทศที่มีรายได้ต่ำและปานกลาง ผู้ที่อาศัยอยู่กับ SCD ประมาณ 100,000 คนอยู่ในสหรัฐอเมริกา และประมาณ 110,000 คนในยุโรป โรคนี้มีลักษณะเฉพาะด้วยอาการและภาวะแทรกซ้อนเฉียบพลันและเรื้อรังที่เกี่ยวข้องหลายประการ เช่น โรคทรวงอกเฉียบพลัน โรคหลอดเลือดสมอง การไหลเวียนของเลือดในสมองเปลี่ยนแปลงไป ความเสียหายของอวัยวะหลายส่วน และความบกพร่องทางสติปัญญา แม้จะมีความก้าวหน้าในการรักษาเมื่อเร็วๆ นี้ แต่ผู้ป่วย SCD จำนวนมากประสบกับความเจ็บปวดในระดับที่มีนัยสำคัญและอายุขัยลดลงประมาณ 30 ปีเมื่อเทียบกับประชากรทั่วไป

    เกี่ยวกับ etavopivatEtavopivat คือตัวกระตุ้นอัลโลสเตอริกโมเลกุลเล็กของเซลล์เม็ดเลือดแดง (RBC) ไพรูเวตไคเนสไอโซไซม์ (PKR) ซึ่งเป็นเอนไซม์สำคัญในการไกลโคไลซิสที่รับประทานได้วันละครั้ง ใน SCD การกระตุ้น PKR จะช่วยลดระดับ 2,3-diphosphoglycerate (2,3-DPG) และเพิ่มการผลิตอะดีโนซีน ไตรฟอสเฟต (ATP) การลด 2,3-DPG ช่วยเพิ่มความสัมพันธ์ของฮีโมโกลบิน (Hb) กับออกซิเจน หลีกเลี่ยงการเกิดพอลิเมอไรเซชันของเคียวและการเคียวที่ตามมา การผลิต ATP ที่เพิ่มขึ้นช่วยรักษาความสมบูรณ์ของเมมเบรน RBC และความสามารถในการเปลี่ยนรูป ช่วยเพิ่มอัตราการอยู่รอดของ RBC ผลกระทบจากการปรับเปลี่ยนโรคเหล่านี้มีศักยภาพในการลดเหตุการณ์ VOC และปรับปรุงระดับ Hb

    สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ให้การกำหนด etavopivat Fast Track, โรคในเด็กที่หายาก และยาเด็กกำพร้า นอกจากนี้ etavopivat ยังได้รับแต่งตั้งให้เป็น Orphan Drug จากคณะกรรมาธิการยุโรป โดยอิงตามความคิดเห็นเชิงบวกจากคณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยา Orphan ของ European Medicines Agency เพื่อใช้รักษาผู้ป่วยโรค SCD

    Etavopivat ถูกซื้อกิจการโดยเป็นส่วนหนึ่งของการเข้าซื้อกิจการ Forma Therapeutics ในปี 2022

    เกี่ยวกับโปรแกรม HIBISCUSโปรแกรมการพัฒนาทางคลินิกของ HIBISCUS ศึกษา etavopivat เป็นวิธีการรักษาเพื่อปรับเปลี่ยนโรคสำหรับผู้ป่วย SCD ด้วยมาตรฐานการดูแล/ยาหลอก โปรแกรมสำคัญประกอบด้วย:

    HIBISCUS - การทดลองระยะที่ 2/3 ของการออกแบบที่ปรับเปลี่ยนได้และประสิทธิผลและความปลอดภัยอย่างราบรื่นเป็นเวลา 52 สัปดาห์ โดยเปรียบเทียบ etavopivat วันละครั้งกับมาตรฐานการดูแล/ยาหลอก โดยรับสมัครผู้ที่มีอายุ 12 ปีขึ้นไปที่มี SCD จำนวน 440 คน หลังจากการอ่านข้อมูลระหว่างกาลระยะที่ 2 เป็นเวลา 12 สัปดาห์เสร็จสิ้นแล้ว ขนาดยาระยะที่ 3 จะถูกเลือก และผู้เข้าร่วมจะถูกสุ่มไปยังระยะหลักระยะที่ 3 ของการทดลอง ซึ่งดำเนินต่อไปเป็นเวลา 52 สัปดาห์

    HIBISCUS2 - การทดลองประสิทธิภาพและความปลอดภัยระยะที่ 3b เป็นเวลา 52 สัปดาห์ โดยเปรียบเทียบ etavopivat วันละครั้งกับมาตรฐานการดูแล/ยาหลอก โดยรับผู้ป่วย 408 รายที่มีอายุ 12 ปีขึ้นไปด้วย SCD

    FLORAL – ส่วนขยาย open-label หลังจากการเข้าร่วมในการทดลอง etavopivat การศึกษานี้ช่วยให้สามารถรวบรวมข้อมูลความปลอดภัยในระยะยาวได้

    เกี่ยวกับ Novo NordiskNovo Nordisk เป็นบริษัทด้านการดูแลสุขภาพชั้นนำระดับโลกที่ก่อตั้งขึ้นในปี 1923 และมีสำนักงานใหญ่ในเดนมาร์ก จุดประสงค์ของเราคือการขับเคลื่อนการเปลี่ยนแปลงเพื่อเอาชนะโรคเรื้อรังร้ายแรงที่เกิดจากมรดกด้านโรคเบาหวานของเรา เราทำเช่นนั้นโดยการบุกเบิกความก้าวหน้าทางวิทยาศาสตร์ ขยายการเข้าถึงยาของเรา และทำงานเพื่อป้องกันและรักษาโรคในท้ายที่สุด Novo Nordisk มีพนักงานประมาณ 68,800 คนใน 80 ประเทศ และจำหน่ายผลิตภัณฑ์ในประมาณ 170 ประเทศ หุ้น B ของ Novo Nordisk จดทะเบียนใน Nasdaq Copenhagen (Novo-B) ADR ของบริษัทจดทะเบียนในตลาดหลักทรัพย์นิวยอร์ก (NVO) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดไปที่ novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn และ YouTube

    1 การวิเคราะห์เบื้องต้นของ VOC ตามแบบจำลองการถดถอยทวินามเชิงลบที่มีเวลาเปิดรับแสงเป็นตัวแปรออฟเซ็ต การวิเคราะห์เบื้องต้นของการตอบสนองของ Hb ตามการทดสอบ Cochran-Mantel-Haenszel ที่แน่นอน โดยมีข้อมูลที่ขาดหายไปจัดว่าเป็นผู้ไม่ตอบสนอง เวลาถึง VOC ตามการประมาณการของ Kaplan-Meier และการทดสอบอันดับบันทึกแบบแบ่งชั้น

    แหล่งที่มา: Novo Nordisk

    แหล่งที่มา: HealthDay

    แหล่งข่าวเพิ่มเติม

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • ข่าวสำหรับผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพ
  • การอนุมัติยาใหม่
  • การประยุกต์ใช้ยาใหม่
  • ผลการทดลองทางคลินิก
  • ยาสามัญ การอนุมัติ
  • Drugs.com Podcast

    • สมัครรับจดหมายข่าวของเรา

    ไม่ว่าคุณจะสนใจหัวข้อใด สมัครรับจดหมายข่าวของเราเพื่อรับประโยชน์สูงสุดจาก Drugs.com ในกล่องจดหมายของคุณ

    โพสต์แล้ว : 2026-04-21 09:10

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม