Etavopivat là thuốc đầu tiên trong nhóm thuốc mới đáp ứng cả hai mục tiêu chính trong thử nghiệm HIBISCUS giai đoạn 3, làm giảm đáng kể các biến cố khủng hoảng tắc mạch và cải thiện phản ứng huyết sắc tố trong bệnh hồng cầu hình liềm

Theo dõi Drugslib trên

Bagsværd, Đan Mạch, ngày 20 tháng 4 năm 2026 – Novo Nordisk hôm nay đã công bố kết quả chính từ HIBISCUS, một thử nghiệm then chốt giai đoạn 3 về etavopivat đường uống một lần mỗi ngày ở người lớn và thanh thiếu niên mắc bệnh hồng cầu hình liềm (SCD). Kết quả cho thấy etavopivat đáp ứng thành công cả hai tiêu chí chính, cho thấy mức giảm vượt trội trong các cơn tắc mạch (VOC) và cải thiện vượt trội về đáp ứng huyết sắc tố (Hb) so với giả dược.

  • Etavopivat cho thấy giảm 27% các biến cố tắc mạch và trì hoãn ~ 4 tháng đối với biến cố khủng hoảng tắc mạch đầu tiên ngoài tiêu chuẩn chăm sóc1
  • Phản ứng với huyết sắc tố là vượt trội hơn với etavopivat: 48,7% số người được điều trị đạt được mức tăng >1g/dL sau 24 tuần so với 7,2% ở nhóm dùng giả dược1
  • Novo Nordisk có kế hoạch nộp đơn xin phê duyệt theo cơ quan quản lý lần đầu tiên đối với etavopivat vào nửa cuối năm 2026

    • Etavapivat là chất kích hoạt pyruvate kinase-R (PKR) bằng đường uống, một lần mỗi ngày đang được phát triển để điều trị SCD, một căn bệnh gây suy nhược nghiêm trọng, đe dọa tính mạng và rút ngắn tuổi thọ, ảnh hưởng đến khoảng 8 triệu người trên toàn thế giới.

    Thử nghiệm HIBISCUS là một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, kéo dài 52 tuần về hiệu quả và độ an toàn điều tra etavopivat 400 mg so với giả dược ở 385 người từ 12 tuổi trở lên mắc SCD. Những người tham gia được phép nhận điều trị chăm sóc tiêu chuẩn trong suốt thử nghiệm.

    Trong thử nghiệm1, những người được điều trị bằng etavopivat đã chứng minh mức giảm vượt trội về tỷ lệ VOC hàng năm là 27% so với giả dược. Thời gian đạt đến VOC đầu tiên kéo dài đáng kể với etavopivat, với thời gian trung bình đạt đến VOC đầu tiên là 38,4 tuần so với 20,9 tuần đối với giả dược.

    Ngoài ra, etavopivat đã chứng minh sự gia tăng vượt trội về tỷ lệ số người đạt được phản ứng Hb lớn hơn 1g/dL ở tuần 24 là 48,7% so với 7,2% ở nhóm dùng giả dược, tương ứng với chênh lệch tỷ lệ được điều chỉnh là 41,2%1. Hơn nữa, như một phân tích thăm dò, etavopivat làm giảm đáng kể nguy cơ truyền máu.

    Trong thử nghiệm, etavopivat dường như được dung nạp tốt, với hồ sơ an toàn hàng đầu phù hợp với các thử nghiệm etavopivat trước đó.

    "Bệnh hồng cầu hình liềm ảnh hưởng nghiêm trọng đến cuộc sống của hàng triệu người. Chúng tôi rất vui mừng khi etavopivat có tiềm năng trở thành liệu pháp đầu tiên và tốt nhất, đồng thời thay đổi cuộc sống của những người mắc bệnh hồng cầu hình liềm, những người hiện có ít lựa chọn điều trị," Martin Holst Lange, phó chủ tịch điều hành, giám đốc khoa học và trưởng phòng Nghiên cứu và Phát triển tại Novo Nordisk cho biết. “Novo Nordisk vẫn cam kết hợp tác với các cộng đồng bệnh hồng cầu hình liềm trên toàn thế giới để thúc đẩy đổi mới, nâng cao công bằng y tế và cải thiện khả năng tiếp cận điều trị và chăm sóc.”

    Novo Nordisk có kế hoạch nộp đơn xin phê duyệt theo quy định lần đầu tiên cho etavopivat vào nửa cuối năm 2026. Kết quả chi tiết từ thử nghiệm HIBISCUS giai đoạn 3 sẽ được trình bày tại hội nghị khoa học vào năm 2026.

    Giới thiệu về bệnh hồng cầu hình liềmBệnh hồng cầu hình liềm (SCD) là một nhóm bệnh do sự trùng hợp của hemoglobin hình liềm đột biến (HbS) trong hồng cầu. Hai dấu hiệu chính của SCD là thiếu máu tán huyết và cơn tắc mạch (VOC). Khoảng 8 triệu người trên toàn thế giới sống chung với SCD, phần lớn ở các nước thu nhập thấp và trung bình. Khoảng 100.000 người sống chung với SCD ở Hoa Kỳ, cũng như khoảng 110.000 người ở Châu Âu. Bệnh được đặc trưng bởi một số triệu chứng và biến chứng cấp tính và mãn tính liên quan như hội chứng ngực cấp tính, đột quỵ, thay đổi lưu lượng máu não, tổn thương đa cơ quan và suy giảm nhận thức. Bất chấp những tiến bộ gần đây trong điều trị, nhiều người bị SCD phải chịu mức độ đau đáng kể và giảm tuổi thọ khoảng 30 năm so với dân số nói chung.

    Giới thiệu về etavopivatEtavopivat là chất kích hoạt dị lập thể phân tử nhỏ dùng một lần mỗi ngày của hồng cầu (RBC) pyruvate kinase isozyme (PKR), một enzyme chủ chốt trong quá trình đường phân. Trong SCD, kích hoạt PKR làm giảm mức 2,3-diphosphoglycerate (2,3-DPG) và tăng sản xuất adenosine triphosphate (ATP). Giảm 2,3-DPG giúp cải thiện ái lực của hemoglobin (Hb)-oxy, ngăn chặn sự trùng hợp của hồng cầu hình liềm và hiện tượng liềm sau đó. Sự gia tăng sản xuất ATP giúp duy trì tính toàn vẹn và biến dạng của màng hồng cầu, cải thiện khả năng sống sót của hồng cầu. Những tác động điều chỉnh bệnh này có khả năng làm giảm các sự kiện VOC và cải thiện mức Hb.

    Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chỉ định etavopivat Fast Track, Bệnh nhi hiếm gặp và Thuốc mồ côi. Ngoài ra, etavopivat đã được Ủy ban Châu Âu cấp chỉ định Thuốc mồ côi dựa trên ý kiến ​​tích cực từ Ủy ban về các sản phẩm thuốc mồ côi của Cơ quan y tế châu Âu để điều trị bệnh nhân mắc SCD.

    Etavopivat được mua lại như một phần của thương vụ mua lại Forma Therapeutics năm 2022.

    Giới thiệu về chương trình HIBISCUSChương trình phát triển lâm sàng HIBISCUS nghiên cứu etavopivat như một phương pháp điều trị thay đổi bệnh cho những người bị SCD, với tiêu chuẩn chăm sóc/giả dược. Chương trình then chốt bao gồm:

    HIBISCUS - thử nghiệm liền mạch, giai đoạn 2/3 về hiệu quả và an toàn, thiết kế thích ứng, so sánh etavopivat một lần mỗi ngày với chăm sóc tiêu chuẩn/giả dược, thu nhận 440 người từ 12 tuổi trở lên mắc SCD. Sau khi hoàn thành quá trình đọc kết quả tạm thời giai đoạn 2 trong 12 tuần, liều giai đoạn 3 đã được chọn và những người tham gia được chọn ngẫu nhiên vào giai đoạn thử nghiệm chính giai đoạn 3, kéo dài trong 52 tuần.

    HIBISCUS2 - thử nghiệm giai đoạn 3b về hiệu quả và an toàn trong 52 tuần, so sánh etavopivat một lần mỗi ngày với tiêu chuẩn chăm sóc/giả dược, thu nhận 408 người từ 12 tuổi trở lên mắc SCD.

    FLORAL – mở rộng nhãn mở sau khi tham gia vào các thử nghiệm etavopivat. Nghiên cứu cho phép thu thập dữ liệu an toàn lâu dài.

    Giới thiệu về Novo NordiskNovo Nordisk là công ty chăm sóc sức khỏe hàng đầu thế giới được thành lập vào năm 1923 và có trụ sở chính tại Đan Mạch. Mục đích của chúng tôi là thúc đẩy sự thay đổi để đánh bại các bệnh mãn tính nghiêm trọng được xây dựng dựa trên di sản của chúng tôi về bệnh tiểu đường. Chúng tôi làm như vậy bằng cách tiên phong trong những đột phá khoa học, mở rộng khả năng tiếp cận các loại thuốc của mình và nỗ lực ngăn ngừa và cuối cùng là chữa khỏi bệnh. Novo Nordisk tuyển dụng khoảng 68.800 người tại 80 quốc gia và tiếp thị sản phẩm của mình tại khoảng 170 quốc gia. Cổ phiếu B của Novo Nordisk được niêm yết trên Nasdaq Copenhagen (Novo-B). ADR của nó được niêm yết trên Sở giao dịch chứng khoán New York (NVO). Để biết thêm thông tin, hãy truy cập novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn và YouTube.

    1 Phân tích chính về VOC dựa trên mô hình hồi quy nhị thức âm với thời gian phơi sáng là biến bù. Phân tích chính về phản ứng Hb dựa trên xét nghiệm Cochran-Mantel-Haenszel chính xác với dữ liệu bị thiếu được coi là những người không đáp ứng. Thời gian đạt đến VOC dựa trên ước tính của Kaplan-Meier và kiểm tra thứ hạng log phân tầng.

    Nguồn: Novo Nordisk

    Nguồn: HealthDay

    Các nguồn tin tức khác

  • Cảnh báo thuốc Medwatch của FDA
  • Daily MedNews
  • Tin tức dành cho các chuyên gia y tế
  • Các loại thuốc mới được phê duyệt
  • Các ứng dụng thuốc mới
  • Kết quả thử nghiệm lâm sàng
  • Các loại thuốc gốc được phê duyệt
  • Drugs.com Podcast

    • Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

    Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

    Đã đăng : 2026-04-21 09:10

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến