FDA chấp nhận đơn đăng ký thuốc mới cho Giredestrant của Genentech trong bệnh ung thư vú tiến triển dương tính với đột biến ESR1, ER dương tính

Điều trị: Ung thư vú

FDA chấp nhận đơn đăng ký thuốc mới cho Giredestrant của Genentech trong bệnh ung thư vú tiến triển dương tính, đột biến ESR1

Nam San Francisco, CA -- ngày 19 tháng 2 năm 2026 -- Genentech, một thành viên của Tập đoàn Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY), hôm nay đã thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận Đơn đăng ký Thuốc Mới của công ty cho giredestrant, một liệu pháp điều trị bằng đường uống, kết hợp với everolimus để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành có thụ thể estrogen (ER) dương tính, thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì ở người 2 âm tính, ung thư vú di căn hoặc tiến triển cục bộ do ESR1 tái phát hoặc tiến triển theo chế độ điều trị dựa trên nội tiết trước đó. FDA dự kiến sẽ đưa ra quyết định về việc phê duyệt trước ngày 18 tháng 12 năm 2026. Giredestrant cộng với everolimus có thể là phối hợp làm suy giảm thụ thể estrogen chọn lọc (SERD) đầu tiên và duy nhất qua đường uống được phê duyệt trong cơ chế ức chế kinase phụ thuộc 4/6 sau cyclin (CDK).

Việc chấp nhận nộp hồ sơ dựa trên dữ liệu Giai đoạn III cho thấy giredestrant cộng với everolimus làm giảm nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tử vong lần lượt là 44% và 62% trong ITT và 62% trong ITT và Tương ứng, các quần thể bị đột biến ESR1 so với liệu pháp nội tiết chăm sóc tiêu chuẩn cộng với everolimus

Sức mạnh của dữ liệu evERA chứng minh tiềm năng của sự kết hợp giredestrant để giúp giải quyết tình trạng kháng các liệu pháp chăm sóc tiêu chuẩn và có thể là sự kết hợp SERD đường uống đầu tiên và duy nhất được phê duyệt trong bối cảnh thuốc ức chế sau CDK4/6

“Lợi ích có ý nghĩa lâm sàng của giredestrant có thể mang lại một lựa chọn điều trị mới quan trọng giúp trì hoãn sự tiến triển của bệnh hoặc tử vong ở những người mắc bệnh ung thư vú tiến triển, dương tính với ER,” Levi Garraway, M.D., Ph.D., giám đốc y tế và trưởng bộ phận Phát triển Sản phẩm Toàn cầu cho biết. "Sự chấp nhận này đánh dấu bước đầu tiên hướng tới việc thiết lập sự kết hợp giredestrant như một tiêu chuẩn chăm sóc mới cho nhóm đối tượng này."

Việc chấp nhận nộp hồ sơ dựa trên kết quả nghiên cứu Ung thư vú evERA Giai đoạn III, cho thấy rằng giredestrant cộng với everolimus làm giảm nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tử vong lần lượt là 44% và 62% ở nhóm có chủ đích điều trị (ITT) và nhóm bị đột biến ESR1, so với liệu pháp nội tiết chăm sóc tiêu chuẩn cộng với everolimus. Trong dân số được điều trị bằng ESR1, thời gian sống sót không tiến triển trung bình (PFS) lần lượt là 9,99 tháng so với 5,45 tháng ở nhóm dùng thuốc giredestrant và nhóm so sánh (tỷ lệ nguy cơ phân tầng [HR]=0,38, KTC 95%: 0,27-0,54, giá trị p=<0,0001). Trong dân số ITT, PFS trung bình là 8,77 tháng so với 5,49 tháng ở nhóm dùng thuốc giảm đau và thuốc so sánh, tương ứng (HR=0,56, 95% CI: 0,44-0,71, p-value=<0,0001).

Dữ liệu về tỷ lệ sống sót tổng thể (OS) chưa hoàn chỉnh tại thời điểm phân tích, nhưng xu hướng tích cực rõ ràng đã được quan sát thấy trong ITT (HR=0,69, 95% CI: 0,47-1,00, p-value=0,0473) và các quần thể bị đột biến ESR1 (HR=0,62, 95% CI: 0,38-1,02, p-value=0,0566). Theo dõi hệ điều hành sẽ tiếp tục phân tích tiếp theo. Các tác dụng phụ của sự kết hợp gireestrant có thể kiểm soát được và phù hợp với đặc tính an toàn đã biết của từng loại thuốc. Không có phát hiện nào về độ an toàn ngoài mong đợi được quan sát, kể cả không có hiện tượng photopsia.

Dữ liệu từ evERA đang được sử dụng để hỗ trợ nộp hồ sơ cho các cơ quan y tế toàn cầu khác.

Ung thư vú dương tính với ER chiếm khoảng 70% các trường hợp ung thư vú. Sự đề kháng với các liệu pháp nội tiết, đặc biệt là trong bối cảnh dùng thuốc ức chế sau CDK, làm tăng nguy cơ tiến triển bệnh và có liên quan đến kết quả kém. Các liệu pháp kết hợp đường uống, chẳng hạn như giredestrant và everolimus, có thể giải quyết vấn đề này bằng cách nhắm vào hai con đường truyền tín hiệu khác nhau đồng thời giúp giảm thiểu tác động của việc điều trị lên cuộc sống của mọi người mà không cần tiêm.

evERA là kết quả dương tính Giai đoạn III đầu tiên đối với giredestrant, tiếp theo là ung thư vú lidERA ở giai đoạn đầu. Cơ sở khoa học của lidERA được hỗ trợ bởi các kết quả trước đó trong môi trường tân bổ trợ, bao gồm thử nghiệm coopERA cho thấy giredestrant vượt trội hơn chất ức chế aromatase trong việc giảm sự phân chia tế bào ác tính (mức Ki67). Bằng chứng ngày càng tăng này nhấn mạnh tiềm năng của giredestrant để trở thành một liệu pháp nội tiết chăm sóc tiêu chuẩn mới đối với bệnh ung thư vú giai đoạn đầu và giai đoạn tiến triển có ER dương tính. Trong những tuần tới, Genentech sẽ gửi dữ liệu lidERA giai đoạn III về bệnh ung thư vú giai đoạn đầu cho FDA. Dự kiến kết quả persevERA trong bệnh ung thư vú dương tính với ER dương tính đầu tiên sẽ diễn ra vào nửa đầu năm nay, điều này sẽ cung cấp thêm bằng chứng về giredestrant trong mô hình điều trị ung thư vú dương tính với ER dương tính.

Chương trình phát triển lâm sàng thuốc giảm đau dây thần kinh tọa mở rộng của chúng tôi trải rộng trên nhiều cơ sở điều trị và dòng trị liệu, phản ánh cam kết của chúng tôi trong việc cung cấp các loại thuốc cải tiến cho càng nhiều người mắc bệnh ung thư vú dương tính với ER càng tốt.

Giới thiệu về nghiên cứu Ung thư Vú evERA

evERA Ung thư vú [NCT05306340] là một nghiên cứu pha III, ngẫu nhiên, nhãn mở, đa trung tâm đánh giá hiệu quả và độ an toàn của giredestrant kết hợp với everolimus so với liệu pháp nội tiết chăm sóc tiêu chuẩn kết hợp với everolimus ở những người có thụ thể estrogen (ER) dương tính, thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì 2 âm tính tiến triển cục bộ hoặc ung thư vú di căn trước đó đã được điều trị trước đó bằng thuốc ức chế kinase phụ thuộc cyclin (CDK) 4/6 và liệu pháp nội tiết, hoặc trong cài đặt bổ trợ hoặc tiến triển cục bộ/di căn.

Các điểm cuối chính là khả năng sống sót không tiến triển được đánh giá bởi người điều tra trong các quần thể có mục đích điều trị và bị đột biến ESR1, được định nghĩa là thời gian từ khi ngẫu nhiên hóa đến thời điểm bệnh tiến triển hoặc bệnh nhân tử vong vì bất kỳ nguyên nhân nào. Thử nghiệm đã được bổ sung thêm thông tin cho những bệnh nhân bị đột biến ESR1 trên tỷ lệ lưu hành tự nhiên để đánh giá hiệu quả ở nhóm đối tượng này. Trong cài đặt chất ức chế sau CDK, có tới 40% số người mắc bệnh ER dương tính có đột biến ESR1. Các tiêu chí phụ chính bao gồm tỷ lệ sống sót tổng thể, tỷ lệ đáp ứng khách quan, thời gian đáp ứng, tỷ lệ lợi ích lâm sàng và độ an toàn.

Giới thiệu về giredestrant

Giredestrant là một chất làm suy giảm thụ thể estrogen chọn lọc thế hệ tiếp theo mạnh mẽ và được nghiên cứu bằng đường uống và là chất đối kháng hoàn toàn.

Giredestrant được thiết kế để ngăn chặn estrogen liên kết với thụ thể estrogen (ER), gây ra sự phân hủy của nó (được gọi là thoái hóa) và ngăn chặn hoặc làm chậm sự phát triển của tế bào ung thư.

Giredestrant có một chương trình phát triển lâm sàng rộng rãi và đang được nghiên cứu trong năm thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn III do công ty tài trợ trải rộng trên nhiều cơ sở điều trị và dòng trị liệu để mang lại lợi ích cho nhiều người nhất có thể:

Giredestrant so với liệu pháp nội tiết chăm sóc tiêu chuẩn (SoC ET) như điều trị bổ trợ trong ung thư vú giai đoạn đầu âm tính, dương tính với ER, yếu tố tăng trưởng biểu bì ở người 2 (HER2) (Ung thư vú lidERA; NCT04961996)

Giredestrant cộng với everolimus so với SoC ET cộng với everolimus trong ung thư vú di căn ER dương tính, HER2 âm tính, tiến triển cục bộ hoặc di căn (ung thư vú evERA; NCT05306340)

Giredestrant cộng với palbociclib so với letrozole cộng với palbociclib trong ung thư vú di căn hoặc tiến triển cục bộ có ER dương tính, HER2 âm tính, nhạy cảm với nội tiết (Ung thư vú PersevERA; NCT04546009)

Giredestrant cộng với lựa chọn của nhà nghiên cứu về chất ức chế kinase phụ thuộc cyclin (CDK) 4/6 so với chất ức chế fulvestrant cộng với chất ức chế CDK4/6 trong ung thư vú tiến triển HER2 âm tính dương tính kháng với liệu pháp nội tiết bổ trợ (pionERA Vú) Ung thư; NCT06065748)

Giredestrant cộng với phong tỏa HER2 kép so với phong tỏa HER2 kép trong ung thư vú di căn hoặc tiến triển cục bộ dương tính với ER dương tính (heredERA Vú; NCT05296798)

Giới thiệu về ung thư vú dương tính với thụ thể estrogen (ER)

Trên toàn cầu, gánh nặng ung thư vú tiếp tục gia tăng, với 2,3 triệu phụ nữ được chẩn đoán và 670.000 người tử vong vì căn bệnh này mỗi năm. Ung thư vú vẫn là nguyên nhân số một gây tử vong liên quan đến ung thư ở phụ nữ và là loại ung thư phổ biến thứ hai.

Ung thư vú dương tính với ER chiếm khoảng 70% các trường hợp ung thư vú. Đặc điểm xác định của ung thư vú dương tính với ER là các tế bào khối u có các thụ thể gắn với estrogen, có thể góp phần vào sự phát triển của khối u.

Mặc dù có những tiến bộ trong điều trị, ung thư vú dương tính với ER vẫn đặc biệt khó điều trị do tính phức tạp sinh học của nó. Bệnh nhân thường phải đối mặt với nguy cơ bệnh tiến triển, tác dụng phụ của điều trị và kháng lại liệu pháp nội tiết. Cần có những phương pháp điều trị hiệu quả hơn để trì hoãn sự tiến triển lâm sàng và giảm gánh nặng điều trị cho cuộc sống của người dân.

Giới thiệu về Genentech trong lĩnh vực Ung thư Vú

Genentech đã thúc đẩy nghiên cứu về ung thư vú trong hơn 30 năm với mục tiêu giúp đỡ càng nhiều người mắc bệnh càng tốt. Thuốc của chúng tôi, cùng với các xét nghiệm chẩn đoán đồng hành, đã góp phần mang lại kết quả đột phá trong nhiều loại ung thư vú. Khi hiểu biết của chúng ta về sinh học ung thư vú được cải thiện nhanh chóng, chúng tôi đang nỗ lực xác định các dấu ấn sinh học mới và các phương pháp điều trị cho các phân nhóm khác của bệnh, bao gồm ung thư vú dương tính với thụ thể estrogen, một dạng ung thư vú dương tính với thụ thể hormone, loại ung thư vú phổ biến nhất.

Giới thiệu về Genentech

Được thành lập cách đây 50 năm, Genentech là công ty công nghệ sinh học hàng đầu chuyên khám phá, phát triển, sản xuất và thương mại hóa các loại thuốc để điều trị cho những bệnh nhân mắc các tình trạng bệnh lý nghiêm trọng và đe dọa tính mạng. Công ty là thành viên của Tập đoàn Roche, có trụ sở chính tại Nam San Francisco, California. Để biết thêm thông tin về công ty, vui lòng truy cập http://www.gene.com.

Nguồn: Genentech

Nguồn: HealthDay

Lịch sử phê duyệt của Giredestrant FDA

Các nguồn tin tức khác

Cảnh báo về thuốc Medwatch của FDA

Tin tức y tế hàng ngày

Tin tức dành cho các chuyên gia y tế

Các loại thuốc mới được phê duyệt

Ứng dụng thuốc mới

Tình trạng thiếu thuốc

Kết quả thử nghiệm lâm sàng

Thuốc gốc Phê duyệt

Drugs.com Podcast

Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

Bất kể chủ đề bạn quan tâm, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

Đã đăng : 2026-02-24 09:41

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.