Az FDA tanácsadói szerint a sarlósejtes betegségek új génterápiája biztonságos

Kövesse a Drugslib-et

Orvosilag felülvizsgálta Carmen Pope, BPharm. Utolsó frissítés: 2023. november 1.

Robin Foster és Ernie Mundell HealthDay Reporters

2023. november 1., SZERDA – Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságának tanácsadó testülete kedden biztonságosnak ítélte a sarlósejtes betegség új génterápiáját, amely megnyitotta az utat a december elejére történő teljes jóváhagyáshoz.

Az FDA már úgy döntött, hogy az exa-cel néven ismert terápia hatékony.

A bostoni Vertex Pharmaceuticals és a svájci CRISPR Therapeutics által kifejlesztett exa-cel megszabadítja a betegeket a sarlósejtes betegség gyötrelmes tüneteitől. Ha a várakozásoknak megfelelően december 8-ig jóváhagyják, ez lesz az első olyan gyógyszer, amely egy genetikai betegséget a CRISPR génszerkesztési technikával kezelhet – közölte a CRISPR Therapeutics a hírközlemény.

De nem ez lesz az egyetlen új kezelés az öröklött betegségre: december 20-ig az FDA egy második lehetséges gyógymódról is dönt egy olyan betegségre, amely jellemzően a feketéket érinti. Ez egy génterápia. készítette: Bluebird Bio, Somerville, Mass.

„Végre ott vagyunk, ahol elképzelhetjük a sarlósejtes betegség széles körben elérhető gyógymódját” – mondta Dr. John Tisdale, a National Heart, Lung and Blood Institute sejt- és molekuláris terápiás részlegének igazgatója és a tanácsadó bizottság tagja – jelentette a New York Times.

Exa-cel esetén az egyszeri kezelés véglegesen megváltoztatja a DNS-t a páciens vérsejtjeiben.

Hogyan működik? Az őssejteket eltávolítják a páciens véréből, majd a CRISPR génszerkesztő technológia kiüti azt a gént, amely hibás, félhold alakú vérsejtek kialakulását indítja el. Eközben az orvostudomány elpusztítja a hibás vértermelő sejteket a betegekben, akiknek ezután visszaadják saját megváltozott őssejtjeit.

„Bámulatos minden, ami segíthet enyhíteni valakit a fájdalomtól és a többszörös egészségügyi szövődményektől.” Dr. Allison King, a St. Louis-i Washington Egyetem Orvostudományi Karának professzora a napokban nyilatkozta az Associated Pressnek. „Borzasztóan fájdalmas. Vannak, akik azt mondják, mintha mindenhol megszúrtak volna.”

Az ülés előtt a tanácsadó bizottsághoz benyújtott tájékoztató dokumentumokban a Vertex elmondta, hogy 46 emberek részesültek a kezelésben a vizsgálatban. A 30 fő közül, akiket 18 hónapig követtek nyomon, 29-en legalább egy évig mentesek voltak a fájdalomkrízisektől, és mind a 30 elkerülte a kórházi kezelést fájdalomválság miatt.

A Vertex azt mondta, hogy 15 éven keresztül kívánja követni a klinikai vizsgálatban részt vevő betegeket, és a tanácsadó bizottság tagjai azt mondták, nem látnak okot arra, hogy elhalasszák a kezelés jóváhagyását.

Mindig lehetnek további tanulmányok, jegyezte meg Alexis Komor bizottsági tag. , a San Diego-i Kaliforniai Egyetem kémia és biokémia professzora – írja a Times. De ez azt jelenti, hogy „tökéletességet várunk a haladás rovására” – mondta.

Victoria Gray, aki részesült a génterápiában, a közelmúltban egy tudományos konferencián osztotta meg tapasztalatait a kutatókkal, és azt mondta, úgy érezte, „újjászületik”, amikor megkapta a terápiát – számolt be az AP. Gray gyermekkora óta szörnyű fájdalmakat élt át.

Most aktívan foglalkozik gyermekeivel, és teljes munkaidőben dolgozik.

„A gyerekeim már nem félnek attól, hogy elveszítik anyjukat sarlósejtes betegség miatt” – mondta.

A sarlósejtes betegség a vörösvértestekben oxigént szállító fehérjét érinti. A sejtek félhold alakúakká válhatnak egy genetikai mutáció miatt. Ez blokkolhatja a véráramlást, és fájdalmat, szervkárosodást és stroke-ot okozhat. A betegség emberek millióit érinti szerte a világon.

Gakrabban fordul elő olyan helyeken, ahol gyakori a malária, például Afrikában és Indiában. A tulajdonság hordozója védelmet nyújthat a súlyos malária ellen.

A standard kezelések közé tartoznak a gyógyszerek és a vérátömlesztés. A csontvelő-átültetés egy közeli donortól a betegség nélkül az egyetlen gyógymód.

A sarlósejtes betegség második génterápiája, amelyet az FDA úgy vél, egy módosított gén funkcionális másolatainak elkészítésével működik – jelentette az AP. Ez segít a vörösvértesteknek abban, hogy hemoglobint termeljenek, amely nem formázott el.

A két génterápia árait nem hozták nyilvánosságra.

A 2 millió dollár körüli ár azonban költséghatékonynak tekinthető, mivel a jelenlegi kezelések körülbelül 1,6 millió dollárba kerülnek nőknek és 1,7 millió dollárba a férfiaknak születéstől 65 éves korukig a friss kutatás.

"De ha belegondolsz" - mondta King - "mennyit ér, hogy valaki jobban érezze magát, és ne fájjon, és ne legyen állandóan kórházban."

Források

  • New York Times
  • Associated Press

    • Forrás: HealthDay

    Elküldve : 2023-11-01 20:33

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak