Consultores da FDA afirmam que nova terapia genética para doença falciforme é segura

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Revisado clinicamente por Carmen Pope, BPharm. Última atualização em 1º de novembro de 2023.

Por Robin Foster e Ernie Mundell HealthDay Reporters

QUARTA-FEIRA, 1º de novembro de 2023 – Uma nova terapia genética para a doença falciforme foi considerada segura por um painel consultivo da Food and Drug Administration dos EUA na terça-feira, abrindo caminho para aprovação total no início de dezembro.

O FDA já havia decidido que a terapia, conhecida como exa-cel, era eficaz.

Desenvolvido pela Vertex Pharmaceuticals de Boston e pela CRISPR Therapeutics da Suíça, o exa-cel liberta os pacientes dos sintomas dolorosos da doença falciforme. Se aprovado até 8 de dezembro, como esperado, ele se tornará o primeiro medicamento a tratar uma doença genética com a técnica de edição genética CRISPR, disse a CRISPR Therapeutics em um comunicado à imprensa.

Mas não será o único novo tratamento para a doença hereditária que está surgindo: até 20 de dezembro, o FDA também decidirá sobre uma segunda cura potencial para uma doença que normalmente atinge os negros, uma terapia genética elaborada por Bluebird Bio, de Somerville, Massachusetts.

“Finalmente chegamos a um ponto em que podemos imaginar curas amplamente disponíveis para a doença falciforme”, disse Dr. John Tisdale, diretor do ramo de terapêutica celular e molecular do National Heart, Lung and Blood Institute e membro do comitê consultivo, informou o New York Times.

No caso do exa-cel, o tratamento único altera permanentemente o DNA nas células sanguíneas do paciente.

Como funciona? As células-tronco são removidas do sangue de um paciente e, em seguida, a tecnologia de edição genética CRISPR elimina um gene que desencadeia o desenvolvimento de células sanguíneas defeituosas em forma de meia-lua. Enquanto isso, os medicamentos matam as células produtoras de sangue defeituosas dos pacientes, que então recebem de volta suas próprias células-tronco alteradas.

“Qualquer coisa que possa ajudar a aliviar a dor e as múltiplas complicações de saúde de alguém com essa condição é incrível”, Dr. Allison King, professora da Escola de Medicina da Universidade de Washington em St. Louis, disse recentemente à Associated Press. “É terrivelmente doloroso. Algumas pessoas dirão que é como ser esfaqueado.”

Em documentos informativos arquivados no comitê consultivo antes da reunião, a Vertex disse que 46 as pessoas receberam o tratamento em seu estudo. Entre os 30 que tiveram 18 meses de acompanhamento, 29 ficaram livres de crises de dor por pelo menos um ano e todos os 30 evitaram ser hospitalizados por crises de dor.

A Vertex disse que planeja acompanhar pacientes de ensaios clínicos por 15 anos, e os membros do comitê consultivo disseram que não viam razão para atrasar a aprovação do tratamento.

Sempre pode haver estudos adicionais, observou o membro do comitê Alexis Komor , professor de química e bioquímica da Universidade da Califórnia, em San Diego, informou o Times. Mas isso seria “esperar a perfeição às custas do progresso”, disse ela.

Victoria Gray, que recebeu a terapia genética, partilhou recentemente a sua experiência com investigadores numa conferência científica, dizendo que sentiu que “estava a renascer” quando recebeu a terapia, informou a AP. Gray sofria de dores terríveis desde a infância.

Agora ela é ativa com os filhos e trabalha em período integral.

“Meus filhos não têm mais medo de perder a mãe devido à doença falciforme”, disse ela.

A doença falciforme afeta a proteína que transporta oxigênio nos glóbulos vermelhos. As células podem ficar em forma de meia-lua devido a uma mutação genética. Isso pode bloquear o fluxo sanguíneo e causar dor, danos a órgãos e derrame. A doença afeta milhões de pessoas em todo o mundo.

Ocorre com mais frequência em locais onde a malária é comum, como África e Índia. Ser portador da característica pode proteger contra a malária grave.

Os tratamentos padrão incluem medicamentos e transfusões de sangue. Um transplante de medula óssea de um doador compatível sem a doença é a única cura.

A segunda terapia genética para a doença falciforme que a FDA irá considerar destina-se a funcionar através da criação de cópias funcionais de um gene modificado, informou a AP. Isso ajuda os glóbulos vermelhos a produzir hemoglobina que não é deformada.

Os preços das duas terapias genéticas não foram divulgados.

No entanto, um preço de cerca de US$ 2 milhões seria considerado custo-efetivo porque os tratamentos existentes custam cerca de US$ 1,6 milhão para mulheres e US$ 1,7 milhão para homens, do nascimento aos 65 anos, de acordo com pesquisa recente.

“Mas se você pensar bem”, disse King, “quanto vale para alguém se sentir melhor e não sentir dor e não ficar no hospital o tempo todo."

Fontes

  • New York Times
  • Associated Press

    • Fonte: HealthDay

    Postou : 2023-11-01 20:33

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